FDA อนุมัติการรักษาครั้งแรกสำหรับ Purpura ลิ่มเลือดอุดตันแต่กำเนิด

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 14 พ.ย. 2023

โดย Lori Solomon HealthDay Reporter

วันจันทร์ที่ 13 พ.ย. 2566 -- สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ Adzynma ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์โปรตีนลูกผสมตัวแรกที่ใช้สำหรับการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) เพื่อป้องกันโรคหรือตามความต้องการในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่มีภาวะลิ่มเลือดอุดตันแต่กำเนิด (cTTP)

Adzynma เป็นรูปแบบรีคอมบิแนนท์บริสุทธิ์ของเอนไซม์ ADAMTS13 ที่ช่วยเพิ่มระดับเอนไซม์ที่บกพร่องในผู้ป่วย cTTP ในระดับต่ำ สำหรับ ERT ในการป้องกันโรค Adzynma จะได้รับทางหลอดเลือดดำสัปดาห์ละครั้ง สำหรับ ERT ตามความต้องการ จะดำเนินการวันละครั้ง ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ ปวดศีรษะ ท้องเสีย ไมเกรน ปวดท้อง คลื่นไส้ ติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน เวียนศีรษะ และอาเจียน

การทบทวนลำดับความสำคัญ การติดตามอย่างรวดเร็ว และการอนุมัติที่กำหนดโดยเด็กกำพร้านั้นขึ้นอยู่กับผลลัพธ์จากการทดลอง โดยผู้ป่วย 46 รายได้รับการสุ่มให้รับการรักษาด้วย Adzynma หรือการรักษาด้วยพลาสมาเป็นเวลา 6 เดือน (ช่วงที่ 1) จากนั้นจึงข้ามไป ไปสู่การรักษาอื่นเป็นเวลาหกเดือน (ช่วงที่ 2) ประสิทธิผลของ Adzynma พิจารณาจากอุบัติการณ์ของเหตุการณ์ TTP และอาการของ TTP รวมถึงอุบัติการณ์ของความจำเป็นในการใช้ยาเสริม

"การอนุมัติในวันนี้สะท้อนให้เห็นถึงความก้าวหน้าที่สำคัญในการพัฒนาทางเลือกการรักษาที่มีความจำเป็นอย่างมากสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่คุกคามถึงชีวิตนี้" นพ. Peter Marks, Ph.D. ผู้อำนวยการศูนย์ FDA สำหรับการประเมินและการวิจัยทางชีววิทยา กล่าวในแถลงการณ์ "FDA ยังคงมุ่งมั่นอย่างสุดซึ้งในความพยายามของเราที่จะช่วยอำนวยความสะดวกในการพัฒนาและการอนุมัติวิธีการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยโรคหายาก"

Takeda Pharmaceuticals ได้รับการอนุมัติจาก Adzynma

ข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

ที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2023-11-14 07:13

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม