FDA chấp thuận phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 14 tháng 11 năm 2023.

Bởi Lori Solomon HealthDay Reporter

THỨ HAI, ngày 13 tháng 11 năm 2023 -- Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Adzynma, sản phẩm protein tái tổ hợp đầu tiên được chỉ định để điều trị dự phòng hoặc thay thế enzyme theo yêu cầu (ERT) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh (cTTP).

Adzynma là một dạng tái tổ hợp đã được tinh chế của enzyme ADAMTS13 giúp tăng cường lượng enzyme bị thiếu hụt ở mức thấp ở bệnh nhân mắc cTTP. Đối với ERT dự phòng, Adzynma được tiêm tĩnh mạch mỗi tuần một lần; đối với ERT theo yêu cầu, nó được thực hiện một lần mỗi ngày. Các tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm nhức đầu, tiêu chảy, đau nửa đầu, đau bụng, buồn nôn, nhiễm trùng đường hô hấp trên, chóng mặt và nôn mửa.

Việc xem xét ưu tiên, theo dõi nhanh và phê duyệt dành cho trẻ mồ côi dựa trên kết quả từ một thử nghiệm trong đó 46 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để điều trị trong 6 tháng bằng liệu pháp Adzynma hoặc liệu pháp dựa trên huyết tương (giai đoạn 1), sau đó vượt qua chuyển sang phương pháp điều trị khác trong sáu tháng (giai đoạn 2). Hiệu quả của Adzynma được xác định dựa trên tỷ lệ xảy ra các sự kiện TTP và biểu hiện TTP, cũng như tỷ lệ cần dùng liều bổ sung.

"Sự chấp thuận ngày hôm nay phản ánh tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các lựa chọn điều trị rất cần thiết cho những bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi chứng rối loạn đe dọa tính mạng này", Peter Marks, M.D., Ph.D., Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, cho biết. cho biết trong một tuyên bố. "FDA vẫn cam kết sâu sắc trong nỗ lực giúp tạo điều kiện thuận lợi cho việc phát triển và phê duyệt các liệu pháp an toàn và hiệu quả cho những bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp."

Adzynma đã được phê duyệt cho Takeda Pharmaceuticals.

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế cá nhân cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2023-11-14 07:13

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến