Az FDA jóváhagyja a GAMIFANT (emapalumab-LZSG) első kezelését felnőttek és makrofágok aktivációs szindrómájában szenvedő gyermekek kezelésére.

Kövesse a Drugslib-et
2025. június 28.-Sobi ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta a GAMIFANT-ot (EMAPALUMAB-LZSG) felnőtt és gyermekkori (újszülött és idősebb) betegek kezelésére hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/makrofágok aktiválásának szindrómás szindrómás szindrómás szindrómás szindrómás szindrómás szindrómában (MAS) (SJIA), nem megfelelő válasz vagy intolerancia a glükokortikoidokra vagy a visszatérő MAS -szal.

„Az elsődleges hemofagocitikus limfohisztiocitózissal kapcsolatos szakértelmünkkel megértjük a MAS gyors kezelésének sürgősségét a betegek kimenetelének javítása érdekében” - mondta Guido Oelkers, a Sobi vezérigazgatója. „A Gamifant már egy bevált terápia, amely értelmes különbséget tesz az elsődleges HLH-ban szenvedő betegek számára, és ezzel a jóváhagyással izgatottak vagyunk a lehetőségről, hogy pozitívan befolyásoljuk a MAS-ban szenvedő betegeket a Still-kórban.”. A betegek 54% -a (21/39) teljes választ adott a 8. héten, és 82% (32/39) klinikai MAS remissziót (VAS ≤1 cm) ért el a 8. héten. A biztonság és a tolerálhatóság összhangban állt a korábbi klinikai vizsgálatokkal. A HLH/MAS -ban szenvedő betegeknél a még mindig a leggyakoribb mellékhatások (≥20%) vírusfertőzések voltak, beleértve a citomegalovírus fertőzést vagy az újraaktivációt, és a kiütés.

„A MAS in Still-kórban súlyos és potenciálisan életveszélyes szövődmény, amelyet súlyos hiperinflammáció és bizonyos esetekben több orgán kudarc jellemez.”-mondta Alexei A. Grom, MD, a gyermekgyógyászati professzor, a Cincinnati Gyermekek Kórházi Orvosi Központjának kutatási igazgatójának professzora. „Számos olyan beteg, akit a MAS-mind a kisgyermekek, mind a felnőttek-érintett, jelentős kielégítetlen orvosi igényeket. Szisztémás fiatalkori idiopátiás artritisz és felnőttkori még mindig a betegség. A HLH/MAS egy ritka szisztémás rendellenesség az interferon gamma (IFNY) által vezérelt hiperinflammációban olyan gyakori klinikai megnyilvánulásokkal, mint például a magas tartós láz, az emelkedett ferritin, a citopénia, a koagulopathiák és a hepatosplenomegália.

Gamifant, egy interferon gamma (IFNy) - blokkoló antitest, az első és egyetlen FDA által jóváhagyott kezelés felnőtt és gyermekkori (újszülött és idősebb) betegek számára, akiknek elsődleges HLH -val, visszatérő, visszatérő vagy progresszív betegség vagy intolerancia a hagyományos HLH -kezeléssel. A gamifant (emapalumab-lzsg)

jelzése

a makrofágok aktiválási szindróma (MAS)

A makrofágok aktivációs szindróma (MAS) a reumás betegségek súlyos szövődménye, leggyakrabban a szisztémás fiatal idiopathiás artritisz (SJIA)-például az auto-inflammatorikus jellegű, az auto-inflammatorikus jellegű, az auto-inflammatorikus jellegű, az auto-inflammatorikus jellegű, az auto-inflammatorikus jellegű, az auto-inflammatorikus jellegű, ritka szisztémás szisztémás diszkré kiütés, ízületi gyulladás, lymphadenopathia, hepatosplenomegalia és szerositis. A MAS -t láz, hepatosplenomegalia, máj diszfunkció, citopénia, koagulációs rendellenességek és hiperferritinaemia jellemzi, valószínűleg a szervek elégtelenségéhez és halálához vezetve. A MAS -t a haemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) másodlagos formájának minősítik.

a Gamifant®-ról (emapalumab-LZSG) GAMIFANT (emapalumab-LZSG) az egyetlen jóváhagyott anti-interferon gamma (IFNγ) monoklonális antitest. Gamifant munkák az IFNy -hez való kötés és semlegesítve. Ha az IFNy ellenőrizetlen módon szekretálódik, a testben hiperinflammáció fordul elő. A szerencsejátékot egy órán át tartó intravénás infúzió révén történő beadásra jelzik.

A Gamifant az Egyesült Államokban jóváhagyott felnőtt és gyermekkori (újszülött és idősebb) betegek kezelésére, primer hemofagocitikus limfohisztiocitózissal (HLH), refraktív, visszatérő vagy progresszív betegséggel vagy intoleranciával, konvencionális HLH -kezeléssel.Az

A Gamifant -ot az Egyesült Államokban is jóváhagyják felnőtt és gyermekkori (újszülött és idősebb) betegek kezelésére hemofagocitikus limfohisztiocitózissal (HLH)/makrofágok aktivációs szindrómájában (MAS) ismert vagy gyanús betegségben, nem megfelelő válasz vagy intolerancia a glükokortikoidokhoz, vagy a REPIFITIVITIVE MAS -nál. A SOBI® Sobi egy globális biofarma vállalat, amely felszabadítja az áttöréses innovációk potenciálját, átalakítva a mindennapi életet a ritka betegségben szenvedő emberek számára. A Sobi -nak körülbelül 1900 alkalmazottja van Európában, Észak -Amerikában, a Közel -Keleten, Ázsiában és Ausztráliában. 2024 -ben a bevétel 26 milliárd SEK -t tett ki. A Sobi részesedése (STO: SOBI) a NASDAQ Stockholm -en szerepel. További információ a sobi -ról a sobi.com -on és a linkedIn -en.

Forrás: sobi

Elküldve : 2025-06-30 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak