FDA อนุมัติ gamifant (emapalumab-LZSG) เป็นการรักษาครั้งแรกสำหรับผู้ใหญ่และเด็กที่มีอาการกระตุ้น macrophage ในโรค Still's

ติดตาม Drugslib ได้ที่
28 มิถุนายน 2025-SOBI ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการอนุมัติ gamifant (emapalumab-LZSG) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก (ทารกแรกเกิดและผู้สูงอายุ) ที่เป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว (SJIA) ที่มีการตอบสนองที่ไม่เพียงพอหรือการแพ้ต่อ glucocorticoids หรือกับ MAS ที่เกิดขึ้นอีก

“ ด้วยความเชี่ยวชาญของเราในการรักษาด้วยเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิด hemophagocytic เราเข้าใจถึงความเร่งด่วนของการจัดการ MAS อย่างรวดเร็วเพื่อปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย” Guido Oelkers ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ SOBI กล่าว “ Gamifant ได้รับการบำบัดที่จัดตั้งขึ้นแล้วสร้างความแตกต่างอย่างมีความหมายสำหรับผู้ป่วยที่มี HLH หลักและด้วยการอนุมัตินี้เรารู้สึกตื่นเต้นเกี่ยวกับโอกาสที่จะส่งผลกระทบในเชิงบวกต่อผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจาก MAS ในโรคยังคงอยู่”

การอนุมัติขึ้นอยู่กับผลการศึกษาจากสอง Pivotal 54 เปอร์เซ็นต์ (21/39) ของผู้ป่วยมีการตอบสนองที่สมบูรณ์ในสัปดาห์ที่ 8 และ 82% (32/39) ได้รับการให้อภัยทางคลินิก MAS (VAS ≤1ซม.) ในสัปดาห์ที่ 8 ความปลอดภัยและความทนทานต่อการศึกษาทางคลินิกก่อนหน้านี้ ในผู้ป่วยที่มี HLH/MAS ในโรค Still's เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) คือการติดเชื้อไวรัสรวมถึงการติดเชื้อหรือการเปิดใช้งาน Cytomegalovirus และผื่น

“ MAS in Still's Disease เป็นภาวะแทรกซ้อนที่ร้ายแรงและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้รับการขนานนามด้วยการอักเสบอย่างรุนแรงและในบางกรณีความล้มเหลวหลายอวัยวะ” Alexei A. Grom, MD, ศาสตราจารย์ด้านกุมารเวชศาสตร์ “ ผู้ป่วยจำนวนมากที่ได้รับผลกระทบจาก MAS-ทั้งเด็กและผู้ใหญ่-มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการแก้ไขอย่างมีนัยสำคัญด้วย gamifant ในขณะนี้เป็นการรักษาที่ได้รับการรับรองจาก FDA ครั้งแรกสำหรับ MAS เรามีทางเลือกในการรักษาใหม่ที่ช่วยควบคุมการเกิด hyperinflammation โรคข้ออักเสบที่ไม่ทราบสาเหตุของเด็กและเยาวชนที่เป็นระบบและโรคยังคงเป็นโรค HLH/MAS เป็นความผิดปกติของระบบที่หายากของ interferon gamma (IFNY) hyperinflammation ที่ขับเคลื่อนด้วยอาการทางคลินิกทั่วไปเช่นไข้ถาวรสูง, เฟอร์ริติน, cytopenias, coagulopathies และ hepatosplenomegaly.

gamifant, interferon gamma (IFNγ) - การปิดกั้นแอนติบอดีเป็นครั้งแรกและการรักษาที่ได้รับการรับรองจาก FDA สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก (ทารกแรกเกิดและผู้สูงอายุ) ที่มี HLH ปฐมภูมิที่มีสารทนไฟ, กำเริบหรือความก้าวหน้าหรือการแพ้ ข้อบ่งชี้สำหรับ gamifant (emapalumab-lzsg)

เกี่ยวกับกลุ่มอาการการเปิดใช้งาน macrophage (MAS)

การเปิดใช้งาน macrophage (MAS) เป็นภาวะแทรกซ้อนที่รุนแรงของโรคไขข้ออักเสบส่วนใหญ่ในโรคยังคงเป็นโรคอักเสบ ผื่น, โรคข้ออักเสบ, ต่อมน้ำเหลือง, hepatosplenomegaly และ serositis MAS มีลักษณะเป็นไข้, hepatosplenomegaly, ความผิดปกติของตับ, cytopenias, ความผิดปกติของการแข็งตัวและ hyperferritinaemia ซึ่งอาจก้าวหน้าไปสู่ความล้มเหลวของอวัยวะและความตายหลายครั้ง MAS จัดเป็นรูปแบบรองของ haemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH).

เกี่ยวกับGamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) เป็นเพียงตัวต่อต้านอินเทอร์ฟอรอนแกมม่า (IFNγ) โมโนโคลนอลแอนติบอดี Gamifant ทำงานโดยการผูกมัดและทำให้เป็นกลางIFNγ เมื่อIFNγถูกหลั่งออกมาในลักษณะที่ไม่สามารถควบคุมได้ hyperinflammation จะเกิดขึ้นภายในร่างกาย Gamifant ถูกระบุไว้สำหรับการบริหารผ่านการแช่ทางหลอดเลือดดำในเวลาหนึ่งชั่วโมง

gamifant ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก (ทารกแรกเกิดและผู้สูงอายุ) ที่มี hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)

gamifant ยังได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก (ทารกแรกเกิดและทารกที่มีอายุมากกว่า) ที่มี hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) ที่รู้จักหรือสงสัยว่าเป็นโรค Sobi® Sobi เป็น บริษัท ชีวภาพระดับโลกที่ปลดล็อคศักยภาพของนวัตกรรมที่ก้าวหน้าเปลี่ยนชีวิตประจำวันสำหรับผู้คนที่มีโรคที่หายาก Sobi มีพนักงานประมาณ 1,900 คนทั่วยุโรปอเมริกาเหนือตะวันออกกลางเอเชียและออสเตรเลีย ในปี 2024 รายได้มีจำนวน 26 พันล้าน Sobi's Share (STO: SOBI) มีการระบุไว้ใน Nasdaq Stockholm เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Sobi ที่ Sobi.com และ LinkedIn.

แหล่งที่มา: Sobi

โพสต์แล้ว : 2025-06-30 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม