FDA phê duyệt gamifant (Emapalumab-LZSG) là điều trị đầu tiên cho người lớn và trẻ em mắc hội chứng kích hoạt đại thực bào trong bệnh Still's Bệnh

Theo dõi Drugslib trên
Ngày 28 tháng 6 năm 2025-Sobi hôm nay tuyên bố rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Gamifant (Emapalumab-LZSG) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em (trẻ sơ sinh và già) (SJIA), với một phản ứng không đầy đủ hoặc không dung nạp với glucocorticoids, hoặc với mas tái phát.

Từ với chuyên môn của chúng tôi về bệnh lymphohistiocytosis nguyên sinh, chúng tôi hiểu sự cấp bách của việc quản lý MAS nhanh chóng để cải thiện kết quả của bệnh nhân. Gamifant đã là một liệu pháp được thiết lập tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa đối với bệnh nhân mắc HLH chính và với sự chấp thuận này, chúng tôi rất vui mừng về cơ hội tác động tích cực đến bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi MAS trong bệnh Still. 54 phần trăm (21/39) bệnh nhân đã có phản ứng hoàn toàn vào tuần 8 và 82% (32/39) đã được thuyên giảm MAS lâm sàng (VAS ≤1 cm) vào tuần 8. Khả năng an toàn và dung nạp phù hợp với các nghiên cứu lâm sàng trước đây. Ở những bệnh nhân mắc HLH/MAS trong bệnh Still, các tác dụng phụ phổ biến nhất (≥20%) là nhiễm virus, bao gồm nhiễm trùng cytomegalovirus hoặc kích hoạt lại và phát ban.

Hồi MAS trong bệnh Still, là một biến chứng nghiêm trọng và có khả năng đe dọa đến tính mạng, được đánh dấu bằng tình trạng tăng viêm nghiêm trọng và, trong một số trường hợp, sự thất bại đa tổ chức, ông Alexei A. Grom, MD, Giáo sư Nhi, Bộ phận nghiên cứu của Thấp khớp, Trung tâm Y tế Bệnh viện Trẻ em. Nhiều bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi MAS, cả trẻ nhỏ và người lớn. Bệnh bao gồm cả viêm khớp vô căn trẻ vị thành niên và bệnh Still Still Still của người trưởng thành. HLH/MAS là một rối loạn hệ thống hiếm gặp của tăng huyết áp điều khiển interferon gamma (IFNY) với các biểu hiện lâm sàng phổ biến như sốt dai dẳng cao, tăng ferritin, cytopenias, đông máu và gan platosplengaly.

gamifant, một kháng thể interferon gamma (IFNγ), là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho người lớn và trẻ em (trẻ sơ sinh và già) mắc bệnh HLH nguyên phát với bệnh vật liệu chịu lửa, tái phát hoặc tiến triển hoặc không dung nạp với liệu pháp HLH thông thường. Chỉ định cho gamifant (emapalumab-lzsg)

Về hội chứng kích hoạt đại thực bào (MAS)

Hội chứng kích hoạt đại thực bào (MAS) là một biến chứng nghiêm trọng của các bệnh thấp khớp Phát ban, viêm khớp, bệnh bạch huyết, gan chuột và viêm huyết thanh. MAS được đặc trưng bởi sốt, gan chuột, rối loạn chức năng gan, tế bào học, bất thường đông máu và tăng huyết áp, có thể tiến triển thành suy đa tạng và tử vong. MAS được phân loại là một dạng thứ phát của bệnh lymphohistiocytosis (HLH).

Giới thiệu về Gamifant® (Emapalumab-LZSG) gamifant (Emapalumab-LZSG) là kháng thể đơn dòng chống interferon (IFNγ) duy nhất được phê duyệt. Gamifant hoạt động bằng cách liên kết và trung hòa IFNγ. Khi IFNγ được tiết ra một cách không được kiểm soát, quá trình viêm xảy ra trong cơ thể. Gamifant được chỉ định cho việc sử dụng thông qua truyền tĩnh mạch trong hơn một giờ.

Gamifant cũng được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em (trẻ sơ sinh và lớn tuổi) với bệnh lymphohistiocytosis (HLH)/hội chứng kích hoạt đại thực bào (MAS) Sobi® Sobi là một công ty sinh học toàn cầu mở khóa tiềm năng của những đổi mới đột phá, biến đổi cuộc sống hàng ngày cho những người sống mắc các bệnh hiếm gặp. Sobi có khoảng 1.900 nhân viên trên khắp châu Âu, Bắc Mỹ, Trung Đông, Châu Á và Úc. Năm 2024, doanh thu lên tới 26 tỷ SEK. Sobi sườn chia sẻ (STO: Sobi) được liệt kê trên Nasdaq Stockholm. Thông tin thêm về Sobi tại Sobi.com và LinkedIn.

Nguồn: Sobi

Đã đăng : 2025-06-30 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến