Az FDA jóváhagyja a Genentech EVRySdi táblagépét, mint első és egyetlen tablettát a gerinc izom atrófiájához (SMA)

Kövesse a Drugslib-et

Dél -San Francisco, Kalifornia -2025. február 12. - Genentech, a Roche csoport tagja (hat: ro, rog; otcqx: rhhby), ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok ételei és A Drug Administration (FDA) jóváhagyta az EVRYSDI® (RISDIPLAM) tabletta új gyógyszer -alkalmazását (NDA) a gerincizom atrófiában (SMA) élő emberek számára. Az EVRYSDI az egyetlen nem invazív betegséget módosító kezelés az SMA számára. Az 5 mg -os EVRySdi tabletta egészet lenyelhet, vagy vízben szétszórható.

“Az EVRySdi robusztus potenciállal rendelkezik az SMA -betegség pályájának módosítására, és már felhasználták a mai napig több ezer beteg kezelésére. Ez a jóváhagyás újabb jelentős előrelépést jelent ” - mondta Levi Garraway, M. D., Ph.D., a Genentech főorvosának és a globális termékfejlesztés vezetője. "Az EVRYSDI táblagép egyesíti a bevált hatékonyságot és a kényelmet, és további rugalmas lehetőséget kínál az SMA kezelésére."

Az EVRYSDI tabletta jóváhagyása egy bioekvivalencia-vizsgálat eredményein alapult, amely kimutatta, hogy az 5 mg-os tabletta, akár egészben, akár nem klórozott ivóvízben (például szűrt vízben), és az eredeti orális megoldás biztosítja, biztosítja A Risdiplam összehasonlítható kitettsége. Ez azt jelenti, hogy azok a betegek, akik a tablettát szedik, ugyanolyan bevált hatékonyságra és biztonságra számíthatnak, mint az EVRYSDI orális megoldás. Az EVRYSDI orális megoldás továbbra is elérhető az EVRYSDI más adagjain, és azok számára, akik inkább az orális megoldást részesítik előnyben.

„Nem szabad alábecsülni azt az értéket, amely az SMA -val vagy a rájuk élő emberek kezelésének és betegségkezelésének egyszerűsítésével jár, vagy azok számára, akik a Cure SMA elnöke. "Ez az új szobahőmérsékletű stabil készítmény lehetőség további választást kínál, amely kényelmesebben illeszkedik a mindennapi életben, például a munkához, az utazáshoz és az oktatáshoz."

A címke kiterjesztésének részeként az EVRYSDI vényköteles információkat frissítették, hogy útmutatást tartalmazzanak a táblagépek adminisztrációjára és tárolására. 2 éves vagy annál idősebb, akiknek súlya több mint 44 font (20 kg).

A Genentech vezeti az EVRySdi klinikai fejlődését az SMA Alapítvány és a PTC Therapeutics együttműködésének részeként.A

EVRYSDI egy túlélési motoros neuron 2 (SMN2) pre-mRNS splicing módosítója, amelynek célja az 5Q kromoszóma mutációi által okozott SMA kezelése, amelyek a motoros neuron (SMN) fehérje hiányának túléléséhez vezetnek. Az EVRYSDI -t naponta otthon vagy útközben adják be, folyékony formában (csővel vagy szájon keresztül), vagy tabletta formájában (csak szájon keresztül, egészben lenyelve vagy vízben szétszórtan).

Az EVRYSDI célja az SMA kezelése az SMN fehérje előállításának növelésével és fenntartásával a központi idegrendszerben (CNS) és a perifériás szövetekben, amint azt az állati modellekben mutatják. Az SMN fehérje az egész testben megtalálható, és kritikus fontosságú az egészséges motoros idegsejtek és a magfunkciók fenntartásához.

A

EVRYSDI -t 2018 -ban az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) és az árva gyógyszerek megnevezése az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) kapott. A társadalom, valamint a gyógyszerek felfedezéséért felelős Társaság Kutatási Díj. Az EVRYSDI -t jelenleg több mint 100 országban hagyják jóvá, több mint 16 000 SMA -val kezelték világszerte.

Az EVRySdi jelenleg számos globális multicentrikus kísérletben értékelt vagy, az SMA-ban szenvedő embereknél:

  • Firefish (NCT02913482)-nyitott, kétrészes, kétrészes, kétrészes Pivotális klinikai vizsgálat az 1. típusú SMA -val rendelkező csecsemőknél. A csecsemők körülbelül 5,5 hónapos (medián) voltak a beiratkozáskor, és az 58 csecsemőből, amelyek a kezelés első évét fejezték be, 52 belépett a nyílt kiterjesztési vizsgálatba. A tanulmány megfelel az elsődleges végpontnak, és öt év nyomon követés után befejeződött. 2. vagy 3. típusú SMA. A tanulmány megfelel az elsődleges végpontnak, és 5 éves nyomon követés után befejeződött. 6 hónaptól 60 évig, akik más vizsgálati vagy jóváhagyott SMA -terápiákat kaptak, mielőtt az EVRYSDI -t kapnák. A tanulmány befejezte a toborzást (n = 174). n = 26), születéstől 6 hetes korig (első adagban) genetikailag diagnosztizált SMA -val, akik még nem mutatnak tüneteket. A tanulmány megfelel az elsődleges végpontnak. EVRYSDI az SMA kezelésére 2-10 éves betegekben. Az árva termékek fejlesztésének FDA irodája, amelyet a Gym329 árva gyógyszer -megnevezése kapott az SMA -ban szenvedő betegek kezelésére 2021 decemberében. A tanulmány jelenleg aktív. Klinikai vizsgálatok az EVRYSDI hatékonyságának és biztonságának értékelésére 2 év alatti betegek beiratkozásakor, akik ontasemnogén abeparvovec génterápiát kaptak, akár symptomatikusan, akár poszt-szimptomatikusan, az 5Q-autoszómális recesszív SMA genetikailag megerősített diagnózisát követően. A tanulmányok jelenleg toborznak. - A tanulmány jelenleg toborzás.

    • az SMA

    SMA egy súlyos, progresszív neuromuscularis betegség, amely végzetes lehet. 10 000 csecsemőből mintegy egyet érint, és a csecsemő halálozásának vezető genetikai okai. Az SMA -t a túlélési motor 1 (SMN1) gén mutációja okozza, amely az SMN fehérje hiányához vezet. Ez a fehérje az egész testben megtalálható, és elengedhetetlen az izmok és a mozgást szabályozó idegek működéséhez. Enélkül az idegsejtek nem tudnak megfelelően működni, ami idővel izomgyengeséghez vezet. Az SMA típusától függően az egyén fizikai ereje és a járás, enni vagy lélegezni képességük jelentősen csökkenhet vagy elveszhet.

    Mi az eVrySdi?

    Fontos biztonsági információk

  • Az EVRySdi szedése előtt mondja el az egészségügyi szolgáltatóját az összes egészségügyi állapotáról, beleértve, ha: < ul>
  • Mielőtt megkezdené a kezelést az EVRYSDI -vel, az egészségügyi szolgáltató tesztelheti Önt a terhességre
  • Beszéljen az egészségügyi szolgáltatóval a fogamzásgátló módszerekről, amelyek az Ön számára megfelelőek lehetnek. Használjon fogamzásgátlót kezelés közben, és legalább egy hónapig az EVRYSDI leállítása után
  • Terhességi Nyilvántartás. Van egy terhességi nyilvántartás azoknak a nőknek, akik terhesség alatt veszik az EVRYSDI -t. Ennek a nyilvántartásnak az a célja, hogy információkat gyűjtsön a terhes nő és a gyermeke egészségéről. Ha terhes vagy terhes, miközben az EVRYSDI -t kapja, azonnal mondja el az egészségügyi szolgáltatót. Beszéljen az egészségügyi szolgáltatójával az EVRYSDI terhességi nyilvántartásban való regisztrációról. Az egészségügyi szolgáltató beiratkozhat ebbe a nyilvántartásba, vagy beiratkozhat az 1-833-760-1098 telefonszámon vagy a http://www.evrysdipregnancyregistry.com webhelyen. > Terhes vagy terveznek terhessé válni, mivel az evrysdi károsíthatja a születendő babáját. Kérdezze meg az egészségügyi szolgáltatótól tanácsot, mielőtt szedte ezt a gyógyszert
  • Olyan nő, aki terhes lehet:
  • felnőtt férfi. Az EVRYSDI befolyásolhatja az ember gyermekeinek képességét (termékenység). Kérjen tanácsot egy egészségügyi szolgáltatótól, mielőtt szedte ezt a gyógyszert. Nem ismert, hogy az EVRYSDI átkerül -e az anyatejbe, és árthat -e a babájának
  • Mondja el az egészségügyi szolgáltatójának az összes gyógyszerről. Ha az EVRYSDI -t felírták az orális megoldáshoz, akkor folyadékként kell fogadnia az EVRYSDI -t a gyógyszertárból. Ha a palackban lévő gyógyszer por, ne használja. Ha az EVRYSDI felveszi a bőrét, mossa le a területet szappannal és vízzel. Ha az evrysdi a szemébe kerül, öblítse le a szemét vízzel
  • Az EVRYSDI leggyakoribb mellékhatásai:
  • láz
  • hasmenés hasmenés
  • kiütés
  • Láz
  • hasmenés
  • kiütés
  • Finus orr, tüsszentés , és a torokfájás (felső légúti fertőzés)
  • Tüdőfertőzés (alsó légúti fertőzés)
  • Székrekedés
  • hányás
  • köhögés
  • Későbbi SMA-hoz:
  • Az infantilis-kezdeti SMA-hoz:

    • Ezek ezek nem minden lehetséges mellékhatása az EVRySdi -nak. Az EVRYSDI kockázati és juttatási profiljáról további információt kérjen az egészségügyi szolgáltató vagy a gyógyszerész.

    A mellékhatásokat az FDA-nak jelentheti a 1-800-FDA-1088 vagy a http://www.fda.gov/medwatch telefonszámon. A mellékhatásokat a Genentechnek is jelentheti a 1-888-835-2555 . további fontos biztonsági információkért.

    További információkért látogasson el a https://www.evrysdi.com/.

    Az idegtudomány a Genentech kutatásának és fejlesztésének fő hangsúlya. Célunk az úttörő tudomány folytatása olyan új kezelések kidolgozása érdekében, amelyek elősegítik a krónikus és potenciálisan pusztító betegségben szenvedő emberek életét. Spinális izom atrófia, neuromyelitis optica spektrum rendellenesség, Alzheimer -kór, Huntington -kór, Parkinson -kór és Duchenne izomdisztrófia. Partnereinkkel együtt elkötelezettek vagyunk a tudományos megértés határainak kitolásával az idegtudomány legnehezebb kihívásainak megoldása érdekében.

    a Genentech

    -ről több mint 40 évvel ezelőtt alapított Genentech egy vezető biotechnológiai társaság, amely felfedezi, fejleszti, gyártja és forgalmazza a gyógyszereket a betegek súlyos és életveszélyes kezelésére. egészségügyi állapotok. A társaság, a Roche Group tagja, székhelye van a kaliforniai Dél -San Francisco -ban. A társasággal kapcsolatos további információkért kérjük, látogasson el a http://www.gene.com webhelyre.

    Az ebben a kiadásban használt vagy említett összes védjegyet törvény védi.

    Forrás: Genentech

    Elküldve : 2025-02-13 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak