FDA อนุมัติแท็บเล็ต Evrysdi ของ Genentech เป็นแท็บเล็ตแรกและตัวเดียวสำหรับกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

เซาท์ซานฟรานซิสโก, แคลิฟอร์เนีย -12 กุมภาพันธ์ 2568 - Genentech สมาชิกของกลุ่ม Roche (หก: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ประกาศในวันนี้ว่าอาหารในสหรัฐอเมริกาและ สำนักงานคณะกรรมการยา (FDA) ได้อนุมัติแอปพลิเคชันยาใหม่ (NDA) สำหรับแท็บเล็ตEVRYSDI® (RISDIPLAM) สำหรับผู้ที่อาศัยอยู่ที่มีกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA) Evrysdi เป็นเพียงการรักษาโรคแบบไม่รุกรานสำหรับ SMA แท็บเล็ต evrysdi 5 มก. สามารถกลืนได้ทั้งหรือกระจายในน้ำ

“ evrysdi มีศักยภาพที่แข็งแกร่งในการปรับเปลี่ยนวิถีของโรค SMA และได้ถูกนำมาใช้ในการรักษาผู้ป่วยหลายพันคนจนถึงปัจจุบัน การอนุมัตินี้นับเป็นก้าวสำคัญอีกก้าวหนึ่ง” Levi Garraway, M.D. , Ph.D. หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Genentech และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ระดับโลกกล่าว “ แท็บเล็ต Evrysdi รวมประสิทธิภาพที่กำหนดไว้ด้วยความสะดวกสบายซึ่งเป็นตัวเลือกที่ยืดหยุ่นเพิ่มเติมสำหรับการจัดการ SMA”

การอนุมัติของแท็บเล็ต Evrysdi นั้นขึ้นอยู่กับผลการศึกษาทางชีวภาพซึ่งแสดงให้เห็นว่าแท็บเล็ต 5 มก. ไม่ว่าจะกลืนทั้งหมดหรือกระจายตัวในน้ำดื่มที่ไม่ได้คลอรีน (เช่นน้ำกรอง) การสัมผัสกับ risdiplam ซึ่งหมายความว่าผู้ป่วยที่ใช้แท็บเล็ตสามารถคาดหวังประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่จัดตั้งขึ้นเช่นเดียวกับการแก้ปัญหาทางปาก Evrysdi โซลูชันทางปาก Evrysdi จะยังคงใช้ได้สำหรับผู้ที่อยู่ในปริมาณอื่น ๆ ของ evrysdi และสำหรับผู้ที่อาจชอบวิธีการแก้ปัญหาในช่องปาก

“ เราไม่สามารถประมาทคุณค่าที่มาพร้อมกับการจัดการการรักษาที่ง่ายขึ้นและการจัดการโรคสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ SMA หรือผู้ดูแลพวกเขา” Kenneth Hobby ประธาน Cure SMA กล่าว “ ตัวเลือกการกำหนดอุณหภูมิห้องพักใหม่นี้มีตัวเลือกเพิ่มเติมซึ่งอาจเหมาะกับกิจกรรมการใช้ชีวิตประจำวันเช่นการทำงานการเดินทางและการศึกษา”

เป็นส่วนหนึ่งของส่วนขยายฉลากข้อมูลการกำหนด Evrysdi ได้รับการปรับปรุงเพื่อรวมคำแนะนำเกี่ยวกับการบริหารแท็บเล็ตและการจัดเก็บ

แท็บเล็ตใหม่ที่คาดว่าจะมีอยู่ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้าเหมาะสำหรับผู้คน อายุ 2 ปีขึ้นไปที่มีน้ำหนักมากกว่า 44 ปอนด์ (20 กิโลกรัม)

Genentech เป็นผู้นำในการพัฒนาทางคลินิกของ Evrysdi ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมือกับมูลนิธิ SMA และ PTC Therapeutics

เกี่ยวกับ Evrysdi (Risdiplam)

Evrysdi เป็นตัวปรับเปลี่ยนมอเตอร์มอเตอร์ 2 (SMN2) pre-mRNA splicing modifier ที่ออกแบบมาเพื่อรักษา SMA ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในโครโมโซม 5Q ที่นำไปสู่การอยู่รอดของการขาดโปรตีนในเซลล์ประสาทมอเตอร์ (SMN) Evrysdi ได้รับการจัดการทุกวันที่บ้านหรือในระหว่างการเดินทางไม่ว่าจะเป็นของเหลว (โดยการให้อาหารท่อหรือทางปาก) หรือในรูปแบบของแท็บเล็ต (โดยปากเท่านั้นกลืนทั้งหมดหรือแยกย้ายกันไปในน้ำ)

Evrysdi ได้รับการออกแบบมาเพื่อรักษา SMA โดยการเพิ่มและสนับสนุนการผลิตโปรตีน SMN ในระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) และเนื้อเยื่อรอบข้างตามที่แสดงในแบบจำลองสัตว์ พบโปรตีน SMN ทั่วร่างกายและมีความสำคัญต่อการรักษาเซลล์ประสาทมอเตอร์ที่มีสุขภาพดีและฟังก์ชั่นหลัก

Evrysdi ได้รับการแต่งตั้งอย่างดีเยี่ยมจากสำนักงานยารักษาโรคยุโรป (EMA) ในปี 2561 และการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในปี 2560 ในปี 2564 Evrysdi ได้รับรางวัลการค้นพบยาแห่งปีโดยเภสัชวิทยาอังกฤษของอังกฤษ สังคมเช่นเดียวกับสมาคมการวิจัยยาเพื่อการค้นพบยาเสพติด ปัจจุบัน Evrysdi ได้รับการอนุมัติในกว่า 100 ประเทศโดยมีผู้คนมากกว่า 16,000 คนที่ได้รับการรักษาด้วย SMA ทั่วโลก

evrysdi กำลังอยู่ในปัจจุบันหรือได้รับการประเมินในการทดลองหลายศูนย์ทั่วโลกจำนวนมากในผู้ที่มี SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-เปิดฉลากสองส่วนสองส่วน การทดลองทางคลินิกที่สำคัญในทารกที่มี SMA ประเภท 1 ทารกมีอายุประมาณ 5.5 เดือน (ค่ามัธยฐาน) ในขณะที่ลงทะเบียนและทารก 58 คนที่เสร็จสิ้นการรักษาปีแรก 52 ครั้งเข้าสู่การศึกษาส่วนต่อขยายเปิดฉลาก การศึกษาพบจุดสิ้นสุดหลักและได้ข้อสรุปหลังจาก 5 ปีของการติดตาม
  • Sunfish (NCT02908685)-การศึกษาสำคัญสองส่วน, double-double-blind, placebo-controlled ในผู้ที่มีอายุ 2-25 ปี ประเภท 2 หรือ 3 SMA การศึกษาพบจุดสิ้นสุดหลักและได้ข้อสรุปหลังจาก 5 ปีของการติดตาม
  • ชาวยิว (NCT03032172)-การทดลองเชิงสำรวจแบบเปิดฉลากที่ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยความทนทาน 6 เดือนถึง 60 ปีที่ได้รับการตรวจสอบอื่น ๆ หรือได้รับการอนุมัติการรักษาด้วย SMA ก่อนที่จะได้รับ Evrysdi การศึกษาได้เสร็จสิ้นการสรรหา (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334)-การศึกษาแบบเปิด, แขนเดี่ยว, การศึกษาหลายศูนย์, การตรวจสอบประสิทธิภาพ, ความปลอดภัย, เภสัชจลนศาสตร์และเภสัชจลนศาสตร์ของ Evrysdi ในทารก ( n = 26) ตั้งแต่แรกเกิดถึง 6 สัปดาห์ (ในขนาดแรก) ด้วย SMA ที่ได้รับการวินิจฉัยทางพันธุกรรมซึ่งยังไม่ได้แสดงอาการ การศึกษาพบจุดสิ้นสุดหลัก
  • Manatee (NCT05115110)-การศึกษาทางคลินิกระยะที่สอง/III เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Gym329 (RG6237) โมเลกุลต่อต้าน myostatin Evrysdi สำหรับการรักษา SMA ในผู้ป่วยอายุ 2 ถึง 10 ปี สำนักงานการพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้าขององค์การอาหารและยาได้รับการแต่งตั้ง Gym329 การกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี SMA ในเดือนธันวาคม 2564 ปัจจุบันการศึกษามีการใช้งานอยู่
  • Hinalea 1 (NCT05861986) และ Hinalea 2 (NCT05861999) - เฟส IV) การศึกษาทางคลินิกเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ EVRYSDI ในผู้ป่วยที่มีอายุต่ำกว่า 2 ปีในการลงทะเบียนซึ่งได้รับการรักษาด้วยยีน abeparvovec abeparvovec anasemnogene ไม่ว่าจะเป็นก่อนกำหนดหรือโพสต์ตามความหมาย การศึกษากำลังทำการสรรหา
  • ดักแด้ (NCT05808764)-การศึกษาระยะที่สอง, การศึกษาแบบเปิดฉลากเพื่อตรวจสอบเภสัชจลนศาสตร์และความปลอดภัยของ Evrysdi ในทารกที่มี SMA อายุต่ำกว่า 20 วัน . การศึกษากำลังทำการสรรหา

    • เกี่ยวกับ SMA

    SMA เป็นโรคประสาทและกล้ามเนื้อที่รุนแรงที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิต มันส่งผลกระทบต่อทารกประมาณหนึ่งใน 10,000 และเป็นหนึ่งในสาเหตุทางพันธุกรรมชั้นนำของการตายของทารก SMA เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน Motor Survival Motor 1 (SMN1) ซึ่งนำไปสู่การขาดโปรตีน SMN โปรตีนนี้พบได้ทั่วร่างกายและมีความสำคัญต่อการทำงานของเส้นประสาทที่ควบคุมกล้ามเนื้อและการเคลื่อนไหว หากไม่มีเซลล์ประสาทไม่สามารถทำงานได้อย่างถูกต้องนำไปสู่ความอ่อนแอของกล้ามเนื้อเมื่อเวลาผ่านไป ขึ้นอยู่กับประเภทของ SMA ความแข็งแกร่งทางกายภาพของแต่ละบุคคลและความสามารถในการเดินกินหรือหายใจสามารถลดลงหรือสูญหายได้อย่างมีนัยสำคัญ

    evrysdi คืออะไร

    evrysdi เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้รักษากระดูกสันหลังลีบกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง (SMA) ในเด็กและผู้ใหญ่

    ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

  • ก่อนที่จะใช้ Evrysdi บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับเงื่อนไขทางการแพทย์ทั้งหมดของคุณรวมถึงหากคุณ: UL>
  • ก่อนที่คุณจะเริ่มการรักษาด้วย Evrysdi ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณอาจทดสอบคุณสำหรับการตั้งครรภ์
  • พูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับวิธีการคุมกำเนิดที่อาจเหมาะกับคุณ ใช้การคุมกำเนิดในขณะที่อยู่ในการรักษาและอย่างน้อย 1 เดือนหลังจากหยุด Evrysdi
  • รีจิสทรีการตั้งครรภ์ มีรีจิสทรีการตั้งครรภ์สำหรับผู้หญิงที่ใช้ Evrysdi ในระหว่างตั้งครรภ์ จุดประสงค์ของรีจิสทรีนี้คือการรวบรวมข้อมูลเกี่ยวกับสุขภาพของหญิงตั้งครรภ์และลูกน้อยของเธอ หากคุณกำลังตั้งครรภ์หรือตั้งครรภ์ในขณะที่ได้รับ Evrysdi บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณทันที พูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับการลงทะเบียนกับ Evrysdi Registry Registry ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณสามารถลงทะเบียนคุณในรีจิสทรีนี้หรือคุณสามารถลงทะเบียนได้โดยโทร 1-833-760-1098 หรือเยี่ยมชม http://www.evrysdipregnancyregistry.com
    • > กำลังตั้งครรภ์หรือวางแผนที่จะตั้งครรภ์เนื่องจาก Evrysdi อาจเป็นอันตรายต่อลูกน้อยของคุณ ขอคำแนะนำจากผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณก่อนที่จะทานยานี้
  • เป็นผู้หญิงที่สามารถตั้งครรภ์ได้:
  • เป็นผู้ชายที่เป็นผู้ใหญ่ Evrysdi อาจส่งผลกระทบต่อความสามารถของผู้ชายในการมีลูก (ภาวะเจริญพันธุ์) ขอคำแนะนำจากผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพก่อนที่จะทานยานี้
  • กำลังเลี้ยงลูกด้วยนมหรือวางแผนที่จะให้นมลูก ไม่มีใครรู้ว่า Evrysdi ผ่านน้ำนมแม่และอาจเป็นอันตรายต่อลูกน้อยของคุณ
  • บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับยาทั้งหมดที่คุณใช้
  • หากคุณได้รับการกำหนด evrysdi สำหรับการแก้ปัญหาทางปากคุณควรได้รับ evrysdi จากร้านขายยาเป็นของเหลว หากยาในขวดเป็นผง อย่าใช้มัน ติดต่อเภสัชกรของคุณเพื่อทดแทน
  • หลีกเลี่ยงการได้รับ avrysdi บนผิวของคุณหรือในสายตาของคุณ หาก Evrysdi เข้าสู่ผิวของคุณให้ล้างพื้นที่ด้วยสบู่และน้ำ หาก Evrysdi เข้ามาในดวงตาของคุณล้างตาด้วยน้ำ
  • ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Evrysdi ได้แก่ :
  • ไข้
  • อาการท้องเสีย
  • Rash
  • ไข้
  • อาการท้องร่วง
  • ผื่น
  • จมูกน้ำมูก และอาการเจ็บคอ (การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน)
  • การติดเชื้อปอด (การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนล่าง)
  • อาการท้องผูก
  • อาเจียน
  • ไอ
    • >
  • สำหรับ SMA ที่เริ่มมีอาการในภายหลัง:
  • สำหรับ SMA ที่เริ่มมีอาการในวัยเด็ก:

    • สิ่งเหล่านี้ ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมดของ Evrysdi สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับโปรไฟล์ความเสี่ยงและผลประโยชน์ของ Evrysdi ขอให้ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพหรือเภสัชกรของคุณ

    คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงไปยัง FDA ที่ 1-800-fda-1088 หรือ http://www.fda.gov/medwatch นอกจากนี้คุณยังสามารถรายงานผลข้างเคียงของ Genentech ที่ 1-888-835-2555 .

    โปรดดูข้อมูลการสั่งซื้อเต็ม สำหรับข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญเพิ่มเติม

    สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมไปที่ https://www.evrysdi.com/.

    เกี่ยวกับ Genentech ในประสาทวิทยาศาสตร์

    ประสาทวิทยาศาสตร์เป็นจุดสนใจที่สำคัญของการวิจัยและพัฒนาที่ Genentech เป้าหมายของเราคือการติดตามวิทยาศาสตร์ที่ก้าวล้ำเพื่อพัฒนาการรักษาใหม่ที่ช่วยปรับปรุงชีวิตของผู้คนที่มีโรคเรื้อรังและอาจทำลายล้าง

    Genentech และ Roche กำลังตรวจสอบยามากกว่าหนึ่งโหลสำหรับความผิดปกติทางระบบประสาทรวมถึงโรคเส้นโลหิตตีบหลายเส้น กล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลัง, โรค Neuromyelitis Optica Spectrum, โรคอัลไซเมอร์, โรคฮันติงตัน, โรคพาร์คินสันและ Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม ร่วมกับพันธมิตรของเราเรามุ่งมั่นที่จะผลักดันขอบเขตของความเข้าใจทางวิทยาศาสตร์เพื่อแก้ปัญหาความท้าทายที่ยากที่สุดในด้านประสาทวิทยาศาสตร์ในวันนี้

    เกี่ยวกับ Genentech

    ก่อตั้งขึ้นกว่า 40 ปีที่ผ่านมา Genentech เป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำที่ค้นพบพัฒนาผลิตและทำการค้ายาเพื่อรักษาผู้ป่วยที่จริงจังและเป็นอันตรายถึงชีวิต เงื่อนไขทางการแพทย์ บริษัท ซึ่งเป็นสมาชิกของ Roche Group มีสำนักงานใหญ่ในเซาท์ซานฟรานซิสโกแคลิฟอร์เนีย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ บริษัท กรุณาเยี่ยมชม http://www.gene.com

    เครื่องหมายการค้าทั้งหมดที่ใช้หรือกล่าวถึงในรุ่นนี้ได้รับการคุ้มครองตามกฎหมาย

    ที่มา: Genentech

    โพสต์แล้ว : 2025-02-13 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม