FDA phê duyệt máy tính bảng Genentech Evrysdi là máy tính bảng đầu tiên và duy nhất cho teo cơ cột sống (SMA)
South San Francisco, CA -12 tháng 2 năm 2025 - Genentech, một thành viên của nhóm Roche (sáu: RO, ROG; Cơ quan Quản lý Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt một ứng dụng thuốc mới (NDA) cho máy tính bảng Evrysdi® (Risdiplam) cho những người sống bị teo cơ cột sống (SMA). Evrysdi là phương pháp điều trị biến đổi bệnh không xâm lấn duy nhất cho SMA. Máy tính bảng Evrysdi 5 mg có thể được nuốt toàn bộ hoặc phân tán trong nước.
Hồi Evrysdi có tiềm năng mạnh mẽ để sửa đổi quỹ đạo bệnh SMA và đã được sử dụng để điều trị cho hàng ngàn bệnh nhân cho đến nay. Sự chấp thuận này đánh dấu một bước tiến đáng kể khác, ông Levi Garraway, M.D., Ph.D., Giám đốc y tế của Genentech, và là người đứng đầu phát triển sản phẩm toàn cầu. Máy tính bảng Evrysdi kết hợp hiệu quả được thiết lập một cách thuận tiện, cung cấp một tùy chọn linh hoạt bổ sung cho quản lý SMA.
Sự chấp thuận của máy tính bảng Evrysdi dựa trên kết quả của một nghiên cứu tương đương sinh học, trong đó chứng minh rằng viên 5 mg, cho dù là nuốt toàn bộ hoặc phân tán trong nước uống không clo (ví dụ, nước được lọc) và dung dịch miệng ban đầu cung cấp tiếp xúc với risdiplam. Điều này có nghĩa là những bệnh nhân dùng máy tính bảng có thể mong đợi hiệu quả và an toàn đã được thiết lập giống như giải pháp miệng EVRYSDI. Giải pháp miệng Evrysdi sẽ vẫn có sẵn cho những người dùng các liều EVRYSDI khác và cho những người có thể thích giải pháp miệng.
Hiện Chúng tôi không thể đánh giá thấp giá trị đi kèm với việc đơn giản hóa quản lý điều trị và quản lý bệnh cho những người đang sống với SMA hoặc những người chăm sóc họ, ông Kenneth Sở thích, chủ tịch của Cure Sma cho biết. Tùy chọn công thức ổn định nhiệt độ phòng mới này cung cấp một sự lựa chọn bổ sung có thể phù hợp hơn với các hoạt động sinh hoạt hàng ngày như làm việc, du lịch và giáo dục.
Là một phần của tiện ích mở rộng nhãn, thông tin kê đơn EVRYSDI đã được cập nhật để bao gồm hướng dẫn về quản trị và lưu trữ máy tính bảng. 2 tuổi trở lên nặng hơn 44 lbs (20 kg).
Genentech dẫn đầu sự phát triển lâm sàng của Evrysdi như là một phần của sự hợp tác với SMA Foundation và PTC Therapeutics.
EVRYSDI là một công cụ sửa đổi ghép trước tế bào thần kinh vận động sinh tồn 2 (SMN2) được thiết kế để điều trị SMA gây ra bởi các đột biến trong nhiễm sắc thể 5Q dẫn đến sự sống sót của thiếu protein thần kinh vận động (SMN). Evrysdi được quản lý hàng ngày tại nhà hoặc khi đang di chuyển, ở dạng lỏng (bằng cách cho ăn ống hoặc bằng miệng) hoặc dưới dạng một viên thuốc (chỉ bằng miệng, nuốt toàn bộ hoặc phân tán trong nước).
Evrysdi được thiết kế để điều trị SMA bằng cách tăng và duy trì việc sản xuất protein SMN trong hệ thống thần kinh trung ương (CNS) và các mô ngoại vi, như đã được chứng minh trong các mô hình động vật. Protein SMN được tìm thấy trên khắp cơ thể và rất quan trọng để duy trì các tế bào thần kinh vận động lành mạnh và các chức năng cốt lõi.
Evrysdi đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp chỉ định chính vào năm 2018 và chỉ định thuốc mồ côi của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) năm 2017. Xã hội cũng như Giải thưởng Nghiên cứu Thuốc cho khám phá thuốc. Evrysdi hiện được phê duyệt tại hơn 100 quốc gia, với hơn 16.000 người bị SMA được đối xử trên toàn cầu.
evrysdi hiện đang hoặc đã được đánh giá trong nhiều thử nghiệm đa trung tâm toàn cầu ở những người mắc SMA:
Giới thiệu về SMA
Sma là một bệnh thần kinh cơ nặng, tiến triển có thể gây tử vong. Nó ảnh hưởng đến khoảng một trong 10.000 em bé và là một trong những nguyên nhân di truyền hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh. SMA là do đột biến gen tế bào thần kinh vận động sinh tồn (SMN1), dẫn đến sự thiếu hụt protein SMN. Protein này được tìm thấy trên khắp cơ thể và rất cần thiết cho chức năng của các dây thần kinh kiểm soát cơ bắp và chuyển động. Không có nó, các tế bào thần kinh không thể hoạt động chính xác, dẫn đến yếu cơ theo thời gian. Tùy thuộc vào loại SMA, sức mạnh thể chất của một cá nhân và khả năng đi bộ, ăn hoặc thở của họ có thể bị giảm hoặc bị mất đáng kể.
Evrysdi là gì? Thông tin an toàn quan trọng Những thứ này không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể có của evrysdi. Để biết thêm thông tin về hồ sơ rủi ro và lợi ích của EVRYSDI, hãy hỏi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc dược sĩ của bạn. Bạn có thể báo cáo các tác dụng phụ cho FDA tại 1-800-FDA-1088 hoặc http://www.fda.gov/medwatch. Bạn cũng có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Genentech tại 1-888-835-2555 . Để biết thêm thông tin an toàn quan trọng. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.evrysdi.com/. Khoa học thần kinh là một trọng tâm chính của nghiên cứu và phát triển tại Genentech. Mục tiêu của chúng tôi là theo đuổi khoa học đột phá để phát triển các phương pháp điều trị mới giúp cải thiện cuộc sống của những người mắc các bệnh mãn tính và có khả năng tàn phá. Teo cơ cột sống, Rối loạn phổ Optica Viêm thần kinh, Bệnh Alzheimer, Bệnh Huntington, Bệnh Parkinson và Dystrophy cơ Duchenne. Cùng với các đối tác của chúng tôi, chúng tôi cam kết đẩy các ranh giới của sự hiểu biết khoa học để giải quyết một số thách thức khó khăn nhất trong khoa học thần kinh hiện nay. Giới thiệu về Genentech Được thành lập hơn 40 năm trước, Genentech là một công ty công nghệ sinh học hàng đầu phát hiện ra, phát triển, sản xuất và thương mại hóa thuốc để điều trị cho bệnh nhân với bệnh nhân nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng. điều kiện y tế. Công ty, một thành viên của Tập đoàn Roche, có trụ sở tại Nam San Francisco, California. Để biết thêm thông tin về công ty, vui lòng truy cập http://www.gene.com. Tất cả các nhãn hiệu được sử dụng hoặc đề cập trong bản phát hành này được pháp luật bảo vệ. Nguồn: Genentech Đã đăng : 2025-02-13 12:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến