Az FDA jóváhagyja a Gomekli-t (mirdametinib) felnőtt és gyermekkori betegek NF1-PN kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a gomekli-t (mirdametinib) felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére NF1-PN

Stamford, Conn., 2025. február 11.-Springworks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), a súlyos ritka betegségek és a rákra összpontosító kereskedelmi stádiumú biofarmakon vállalat, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta a Gomekli ™ (MirDametinib), a Springworks MEK-inhibitorát, a kezeléshez felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegek közül 2 éves vagy annál idősebb, az 1. típusú neurofibromatózissal (NF1), akiknek tüneti plexiform neurofibromái (PN) nem alkalmazhatók a resection teljes teljesítéséhez.1 A SpringWorks -nek ritka gyermekbetegség -prioritás áttekintő adagolója (PRV) az FDA által.

“Az NF1-PN betegközösségnek nagy szükség van a további kezelési lehetőségekre. A mai jóváhagyással nagy megtiszteltetés számomra, hogy mind felnőtteket, mind az NF1-PN-sel rendelkező gyermekeket kiszolgálhatjuk, és olyan terápiát biztosítunk számukra, amely megnöveli a daganatokat, és értelmes tüneti megkönnyebbülést kínálhat ”-mondta Saqib Islam, a Springworks vezérigazgatója. „Hálásak vagyunk minden klinikai vizsgálati résztvevőnek, családjuknak, a nyomozóknak és a betegek érdekképviseleti csoportjának, amely részt vesz a Gomekli számára az Egyesült Államokban való elérhetőség felé. A második FDA jóváhagyása kevesebb, mint 18 hónapon belül. ”

Az NF1 egy genetikai rendellenesség, amely jelenleg mintegy 100 000 gyermeket és felnőttet érint az Egyesült Államokban. a plexiform neurofibroma vagy a PNS kialakulásának, amelyek daganatok, amelyek a perifériás ideghüvely mentén infiltratív mintázatban növekednek, és amelyek súlyos eltorzulást, fájdalmat és funkcionális károsodást okozhatnak. PN, akiknek többsége olyan felnőttek, akiknek nem volt jóváhagyott gyógyszere, amíg a gomekli.5. a plexiform neurofibrómák idegei mentén, és a plexiform neurofibromák kb.

„Az NF1-PN-ben szenvedő betegek egészségével gyakran jelentős kihívásokkal szembesülnek, és korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkeztek ennek a pusztító állapotnak a kezelésére”-mondta Christopher Moertel, M. D., az orvosi igazgató, a gyermekgyógyászati ​​neuro-onkológiai és neurofibromatosis programok, valamint Kenneth és Betty Jayne Dahlberg Gyermekgyógyászati ​​professzor, a Minnesota Egyetem és a Reneu tárgyalás vezető nyomozója. „Nagyon bátorító volt a Reneu -vizsgálatban, hogy a Gomekli mély és tartós választ adott, egy olyan kezelhető biztonsági profilral, amely lehetővé tette a betegek számára a terápiát. Ez a jóváhagyás fontos előrelépést jelent, különösen azoknak a felnőtteknek, akiknek korábban nem volt jóváhagyott kezelése. ”

A Gomekli -t prioritású áttekintés alapján hagyták jóvá, és a Springworks ritka gyermekbetegségek prioritási áttekintő utalványát kapott az FDA -tól. A Gomekli korábban árva gyógyszert és gyors pályázatot kapott az NF1-PN kezelésére.

A Gomekli FDA jóváhagyása a 2B fázisú Reneu vizsgálat eredményein alapul, amely 114 NF1-PN-ben szenvedő beteget vett fel ≥2 éves (58 felnőtt és 56 gyermekbeteg). A válaszarány (ORR), a vak vak független központi felülvizsgálat alapján, 41% ORR -t (n = 24/58) mutatva felnőtteknél és 52% gyermekeknél (n = 29/56) .10 A daganatok térfogatcsökkentése mély és tartós; A cél PN mennyiségének legjobb százalékos változása -41% (tartomány: -90–13%) felnőtteknél és -42% (tartomány: -91–48%) gyermekeknél.10 A felnőttek nyolcvannyolc százaléka és 90% A megerősített válaszú gyermekeknél legalább 12 hónapos reakció, illetve 50%, illetve 48%, legalább 24 hónapos válasz volt. a fájdalom és az életminőség, amint azt több beteg által bejelentett eredmény eszközön értékelték.10

gomekli kezelhető biztonsági és tolerálhatósági profilt mutatott.1 A leggyakoribb mellékhatások (> 25%) a Gomekli-t kapó felnőtteknél jelentettek. kiütés, hasmenés, émelygés, izom -csontrendszeri fájdalom, hányás és fáradtság volt. émelygés.1 Kérjük, olvassa el az alábbi további fontos biztonsági információkat, ideértve a szemcsés toxicitással kapcsolatos figyelmeztetéseket és óvintézkedéseket, a bal kamrai diszfunkciót, a dermatológiai mellékhatásokat és az embrió-magjogi toxicitást.1

„Örülünk, hogy megünnepeljük partnereink és hosszú távú barátaink rendkívüli mérföldkövet a Springworks-nál az NF1-PN közösség számára. Ez az FDA jóváhagyása megmutatja az együttműködés hatalmát az innovatív tudomány előmozdításában olyan gyógyszerek számára, amelyeket egyébként nem vettek elő ” - mondta Annette Bakker, Ph.D., a gyermekek Tumor Alapítvány vezérigazgatója. "Amikor az ipar, a kutatók és az olyan szervezetek, mint a miénk, a kezelés innovációja, egyesítik az erőket, a tudományos fejlődés gyorsabban halad, és a betegek hozzáférést kapnak a szükséges terápiákhoz. Minden kezelési jóváhagyás kemény, kutatás, kitartás és partnerség. Ma. Ez a munka kritikus új lehetőséget kínál minden korosztályú NF-betegek számára. ” A betegek eredményei és ez az FDA jóváhagyása reményt nyújt az NF betegek és családjaik számára ” - mondta Kim Bischoff, az NF Network ügyvezető igazgatója.

A

SpringWorks elkötelezett az NF1-PN Gomekli-ben szenvedő betegek segítésére, valamint a kezelési út során támogatás nyújtására. A Springworks CareConnections ™ program egy átfogó betegtámogatási program, amely személyre szabott támogatási szolgáltatásokat és forrásokat kínál a támogatható Gomekli -betegek számára, ideértve a biztosítási fedezeti információkat és a hozzáférési támogatást, a pénzügyi támogatást, valamint a személyre szabott oktatási és érzelmi támogatást. Az orvosok és a betegek kapcsolatba léphetnek az 1-844-Cares-55-rel (1-844-227-3755), vagy további információt a www.springworkstxcares.com webhelyen találhatnak. Különleges forgalmazó hálózat az Egyesült Államokban két héten belül.

A

Springworks marketing engedélyezési kérelmét a mirdametinibre az NF1-PN-vel rendelkező gyermekek és felnőttek kezelésére az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) validálta, és jelenleg felülvizsgálat alatt áll; Az Európai Bizottság 2025-ben várható.

Az 1. típusú neurofibromatózis (NF1) egy ritka genetikai rendellenesség, amely az NF1 gén mutációiból fakad, amely a neurofibromin, a MAPK út kulcsfontosságú szuppresszora. A becsült globális születési előfordulási gyakoriság körülbelül 1, 2500 egyénből, és körülbelül 100 000 beteg él az NF1 -ben az Egyesült Államokban. , a váz deformációi, a tumornövekedés és az idegrendszeri szövődmények, például a kognitív károsodás.13 Az NF1-es betegek 8-15 éves átlagos csökkenése van a várható élettartamban, mint az általános populációhoz.14

Az NF1 betegek körülbelül 30-50% -os élettartamú kockázat a plexiform neurofibromák vagy a PN kialakulásának, amelyek daganatok, amelyek infiltratív mintázatban növekednek a perifériás ideghüvely mentén, és amelyek súlyos eltorzulást, fájdalmat és funkcionális károsodást okozhatnak; Ritka esetekben az NF1-PN halálos lehet. Általában gyermekkorban gyorsabban növekednek.15,16

Ezeknek a daganatoknak a műtéti eltávolítása kihívást jelenthet az idegek mentén történő beszivárgó daganatok növekedési mintázatának köszönhetően, és állandó idegkárosodáshoz és eltorzításhoz vezethet.6 A plexiform neurofibromák kb. , 9

a gomekli ™ -ről (mirdametinib)

A

gomekli ™ egy szájon át tartó, kicsi molekula -gátló, amelyet az Egyesült Államokban jóváhagytak felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére 2 éves és idősebb, az 1. típusú neurofibromatózissal (NF1) Teljes rezekció.

Fontos biztonsági információk

Figyelmeztetések és óvintézkedések

Ocular toxicitás: A gomekli szempiciklitást okozhat, beleértve a retina véna elzáródását (RVO), a retina pigment hám leválasztását (RED) , és homályos látás. A felnőttkori összevont biztonsági populációban a gomekli -vel kezelt betegek 28% -ánál a szem toxicitása történt: 21% volt az 1. fokozat, 5% volt a 2. fokozat, 1,3% pedig a 3. fokozatú. Az RVO 2,7% -ban fordult elő, az RPED 1,3% -on fordult elő, és A felnőtt betegek 9% -ánál homályos látás történt. A gyermekgyógyászatban az egyesített biztonsági populációban a szemtoxicitás a betegek 19% -ánál fordult elő: 17% volt az 1. fokozat, a 2. fokozat pedig a 2. fokozat. olyan vizuális változások, mint például homályos látás. Folytassa, visszatartsa, csökkentse az adagot, vagy véglegesen hagyja abba a Gomekli -t, amint azt klinikailag jelölték.

Bal kamrai diszfunkció: gomekli bal kamrai diszfunkciót okozhat. A Gomekli -t nem vizsgálták klinikailag szignifikáns szívbetegségben szenvedő betegeknél, vagy a kezelés megkezdése előtt kevesebb szívbetegség vagy LVEF volt. A Reneu vizsgálatban a Gomekli -sel kezelt felnőtt betegek 16% -ánál csökkent 10–20% -os LVEF. Öt betegnek (9%) igényelt dózis megszakítását, egy betegnek (1,7%) dóziscsökkentést igényelt, és egy betegnek állandóan abbahagyta a gomekli -t. A csökkent LVEF első megjelenésének medián ideje felnőtt betegeknél 70 nap volt. A 10–20% -os csökkent LVEF 25% -ban fordult elő, és a Gomekli -vel kezelt gyermekgyógyászati ​​betegek 1,8% -ánál fordult elő ≥20% -os LVEF. Egy betegnek (1,8%) szükség volt a Gomekli dózis megszakítására. A csökkentett LVEF első megjelenésének medián ideje 132 nap volt. Az összes csökkentett LVEF -sel rendelkező beteget a rutin echokardiográfia során azonosították, és a csökkent LVEF a betegek 75% -ánál oldódott meg. A Gomekli kezdeményezése előtt értékelje a kilökődés frakcióját (EF) echocardiogram segítségével. Az első évben 3 havonta figyelje az EF -et, majd a klinikailag jelöltek szerint. A káros reakció súlyossága alapján visszatartja, csökkentse az adagot, vagy véglegesen abbahagyja a gomekli -t. A leggyakoribb kiütések között szerepelt a dermatitis pattanás, a kiütés, az ekcéma, a maculo-papularis kiütés és a pustuláris kiütés. Az egyesített felnőttkori biztonsági populációban a kiütés a Gomekli -vel kezelt betegek 92% -ánál fordult elő, és a felnőtt betegek 11% -ánál állandó abbahagyást igényelt. Az egyesített gyermekbiztonsági populációban a kiütés a Gomekli -vel kezelt betegek 72% -ánál fordult elő, és a Gomekli állandó abbahagyását eredményezte a betegek 3,4% -ánál. Kezdeményezzen támogató ellátást a dermatológiai mellékhatások első jeleinél. Visszatartja, csökkentse az adagot, vagy véglegesen abbahagyja a gomekli -t a káros reakció súlyossága alapján.

Embrió-magjogi toxicitás: gomekli magzati károkat okozhat, ha terhes nőnek adják be. Ellenőrizze a reproduktív potenciális nőstények terhességi állapotát a Gomekli megkezdése előtt. Tanácsolja a terhes nőket és a magzat potenciális kockázatának reproduktív potenciálját. Azt is tanácsolja a betegeknek, hogy használják a hatékony fogamzásgátlást a Gomekli -vel történő kezelés során és az utolsó adag után (nőstények) vagy az utolsó adag után 3 hónapig (férfiak). /p>

A leggyakoribb mellékhatások (> 25%) felnőtt betegeknél a kiütés (90%), a hasmenés (59%), az émelygés (52%), az izom -csontrendszeri fájdalom (41%), a hányás (38%) és a fáradtság (29%). Súlyos mellékhatások fordultak elő a Gomekli -t kapó felnőtt betegek 17% -ánál. A leggyakoribb 3. vagy 4 laboratóriumi rendellenesség (> 2%) a megnövekedett kreatin -foszfokináz volt. ), izom -csontrendszeri fájdalom (41%), hasi fájdalom (39%), hányás (39%), fejfájás (34%), paronychia (32%), bal kamrai diszfunkció (27%) és hányinger (27%). Súlyos mellékhatások fordultak elő a Gomekli -t kapó gyermekgyógyászati ​​betegek 14% -ánál. A leggyakoribb 3. vagy 4. osztályú laboratóriumi rendellenességek (> 2%) a neutrofilek száma és a megnövekedett kreatin -foszfokináz volt.

Használat specifikus populációkban

Terhesség és laktáció. Ellenőrizze a reproduktív potenciállal rendelkező betegek terhességi állapotát, mielőtt a Gomekli kezdeményezését megkezdi. A szoptatott gyermek káros reakcióinak lehetősége miatt azt javasolja a betegeknek, hogy ne szopdjanak a Gomekli -vel történő kezelés során, és az utolsó adag után 1 hétig.

Arra biztatjuk Önt, hogy jelentse a vényköteles gyógyszerek negatív mellékhatásait az FDA -nak. A feltételezett mellékhatások bejelentéséhez vegye fel a kapcsolatot a SpringWorks Therapeutics telefonszámon az 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) vagy az FDA telefonszámon az 1-800-FDA-1088 vagy a www.fda.gov/medwatch telefonszámon. P> a Springworks Therapeutics

-rőlA

SpringWorks egy kereskedelmi stádiumú biofarmakoni vállalat, amelynek célja a súlyos ritka betegségben és a rákban szenvedő betegek életének javítása. Az OGSIVEO®-t (NIROCACESTAT) kifejlesztettük és kereskedünk az első és egyetlen FDA által jóváhagyott gyógyszerként desmoid daganatokkal és GOMEKLI ™ -ben (MirDametinib), mint az első és egyetlen FDA által jóváhagyott gyógyszer, mind felnőttek, mind neurofibromatózisban szenvedő gyermekek esetében, amelyekhez kapcsolódó, a Plexe Imsapciform Implay Imsap. Neurofibromas (NF1-PN). Az új, célzott terápiás termékjelöltek sokszínű portfólióját is elősegítjük mind a szilárd daganatok, mind a hematológiai rákos betegek számára. , Instagram és YouTube.

SpringWorks előretekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény „előretekintő nyilatkozatokat” tartalmaz az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény értelmében Üzleti, működési és pénzügyi feltételeink, ideértve, de nem korlátozva a jelenlegi hiedelmeket, elvárásokat és feltételezéseket üzleti vállalkozásunk jövőjével, a jövőbeli tervekkel és stratégiákkal, fejlesztési és kereskedelemi terveinkkel, preklinikai és klinikai eredményeinkkel, a Gomekli potenciáljává válni. Fontos új kezelés felnőtt és gyermekgyógyászati ​​NF1-PN betegek számára, elvárások a MAA EMA általi áttekintésének időzítésére és eredményeire a mirdametinibre felnőtt és gyermekkori NF1-PN betegek kezelésére, valamint más jövőbeli állapotokkal való kapcsolattartáshoz - Az olyan szavak, mint például, de nem kizárólag, „várom”, „hisz”, „várnak”, „várj”, „becslés”, „szándék”, „terv”, „tenné”, „kellene” és „tudni,„ tudnák És hasonló kifejezések vagy szavak, azonosítani az előretekintő kijelentéseket. Új kockázatok és bizonytalanságok időről időre jelentkezhetnek, és nem lehet megjósolni az összes kockázatot és bizonytalanságot. A sajtóközleményben szereplő bármely előretekintő nyilatkozat a menedzsment jelenlegi elvárásain és hiedelmein alapul, és számos olyan kockázatnak, bizonytalanságnak és fontos tényezőnek vonatkoznak, amelyek a tényleges eseményeket vagy eredményeket lényegesen különbözhetik az előretekintő megjelenés által kifejtett vagy hallgatólagosan. Az ebben a sajtóközleményben szereplő nyilatkozatok, ideértve, korlátozás nélkül is, a következőkkel kapcsolatos kockázatokkal járnak: (i) a Gomekli -rel kapcsolatos kereskedelmi erőfeszítéseink sikere, ii. Megfelelő lefedettség és visszatérítés a Gomekli számára, (iv) Termékfejlesztési tevékenységeink sikere és ütemezése, ideértve a klinikai vizsgálatok megindítását és befejezését, (V) A Gomekli esetleges klinikai előnyeiről szóló elvárásaink felnőtt és gyermekkori NF1-PN betegek esetében. , (vi) A Gomekli piaci potenciáljára vonatkozó elvárásaink, vii) A Gomekli rendelkezésre álló elvárásaink, (viii) Az a tény, hogy a klinikai vizsgálatokból származó legfontosabb vagy ideiglenes adatok nem jósolják meg a végső vagy részletesebb eredményeket a végső vagy részletesebb eredményekről. Ilyen tanulmány vagy más folyamatban lévő vagy jövőbeli tanulmányok eredményei, (ix) együttműködési partnereink folyamatban lévő és tervezett klinikai vizsgálatok sikere és ütemezése, (x) a tervezett szabályozási beadványok és interakciók ütemezése, ideértve a döntések időzítését és eredményét Az FDA, az EMA és más szabályozó hatóságok által készített vizsgálati felülvizsgálati testületek a klinikai vizsgálati helyszíneken és a publikációs felülvizsgálati testületeknél, (xi), függetlenül attól, hogy az FDA, az EMA vagy más szabályozó hatóságok további információkat vagy további tanulmányokat igényelnek, vagy kudarcot vallhatnak, vagy megtagadhatják, vagy megtagadhatják őket jóváhagyja vagy késleltetheti termékjelöltjeink jóváhagyását, (xii) képességünket, hogy bármelyik termékjelöltünk szabályozási jóváhagyását vagy termékeink számára biztosított szabályozási jóváhagyásokat tartson fenn, (XIII), hogy kutatás, felfedezés és kifejlesztés tervei, (további termékjelöltek felfedezése és kidolgozása, (((XIII. XIV) Képességünk, hogy együttműködéseket köthessünk az új termékjelöltek fejlesztésére, és képességünk, hogy megvalósítsuk az ilyen együttműködésekből elvárt előnyöket, (xv) Képességünk a megfelelő szabadalmi védelem fenntartására és a harmadik felekkel szembeni szabadalmi igények sikeres végrehajtására, (xvi) A A készpénzpozíciónk megfelelősége, hogy működésünket az itt feltüntetett bármely időtartamon keresztül finanszírozzuk, (xvii) képességünk a gyártási képességek kialakítására, valamint az együttműködési partnereink képességeire, hogy gyártják termékjelölteinket és méretarányt, és (xviii) képességünket arra, hogy képességünk megfeleljen az itt bemutatott konkrét mérföldköveknek.

Az alkalmazandó törvények kivételével nem tervezzük, hogy nyilvánosan frissítsük vagy felülvizsgáljuk az itt szereplő előretekintő nyilatkozatokat, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények eredményeként vagy más módon. Noha úgy gondoljuk, hogy az ilyen előretekintő kijelentésekben tükröződött elvárások ésszerűek, nem tudunk biztosítani, hogy az ilyen elvárások helyesnek bizonyulnak. Ennek megfelelően az olvasókat arra figyelmeztetjük, hogy ne támaszkodjanak ezekre az előretekintő állításokra. A Springworks II. Rész II. Részének 1A. Tételében a „kockázati tényezők” a 2024. szeptember 30-án végződő negyedév 10-Q formájáról szóló negyedéves jelentése, valamint a potenciális kockázatok, a bizonytalanságok és a Springworks későbbi bejelentéseinek egyéb fontos tényezőinek megbeszélései.

Referenciák

  • Gomekli. Információk előírása. Springworks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. Gyermekgyógyászati ​​plexiform neurofibromák: hatás a morbiditásra és a mortalitásra az 1. típusú neurofibromatózisban. J Pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051. A Lancet neurológia. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, et al. Egészségügyi felügyelet az 1. típusú neurofibromatózisban szenvedő gyermekek számára. Gyermekgyógyászat. 2019; 143 (5): E20190660. „Plexiform neurofibromatózis perifériás malignus idegfürdő -tumor és skoliozis - több megfigyelési képalkotásra van szükség?” Radiológiai esettanulmányok Vol. 17,7 2388-2393. Május 6. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Prognosztikai tünetek a plexiform neurofibroma műtéti kezelésében: A Philadelphiai Gyermekkórház, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. et al. Az 1. típusú neurofibromatózisban szenvedő gyermekek és felnőttek klinikai jellemzői és kezelése Dániában: országos vizsgálat. Oncol 11, 97–110 (2023). https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. et al. (2023) „Az 1. típusú neurofibromatózisban szenvedő gyermekek és serdülők francia kohortja és a tünetek nem működőképes plexiform neurofibromák: Cassiopea tanulmány”, Európai Journal of Medical Genetics, 66 (5), p. 104734. Doi: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, et al. Reneu: A mirdametinib alapvető, IIB fázisú vizsgálata felnőtteknél és gyermekeknél, akiknek tüneti neurofibromatosis-típusa-asszociált plexiform neurofibrómája van. J Clin Oncol. 2024; JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • YAP YS, McPherson JR, Ong CK, et al. Az NF1 gén felülvizsgált - a padról az ágyra. Oncotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordJournals.aje.a010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Neurofibromatosis klinikai vizsgálatok Konzorcium II. Fázisú vizsgálata a MEK-inhibitor mirdametinib-jének (PD-0325901) serdülőknél és felnőtteknél, NF1-rel kapcsolatos plexiform neurofibromákkal. J Clin Onc. 2021; jco.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, et al. Az 1. és 2. típusú neurofibromatózis előfordulása és prevalenciája: szisztematikus áttekintés és metaanalízis. Árphanet J ritka dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. A plexiform neurofibroma térfogatváltozásainak asszociációja és a klinikai morbiditások kialakulása a neurofibromatózisban 1. Neuro oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. A plexiform neurofibromák növekedési dinamikája: 201 -es neurofibromatózisban szenvedő beteg retrospektív kohorsz vizsgálata 1. Árvató J Rare Dis. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Elküldve : 2025-02-12 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak