FDA อนุมัติ Gomekli (Mirdametinib) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กด้วย NF1-PN

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ Gomekli (Mirdametinib) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มี NF1-PN

Stamford, Conn., 11 ก.พ. , 2025-Springworks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) ซึ่งเป็น บริษัท ชีวเวทีเวทีเชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้นไปที่โรคและมะเร็งที่หายากอย่างรุนแรงประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Gomekli ™ (Mirdametinib) ของผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไปที่มี neurofibromatosis ประเภท 1 (NF1) ที่มีอาการ neurofibromas (PN) ที่มีอาการไม่สามารถแก้ไขได้อย่างสมบูรณ์ 1 ด้วยการอนุมัติ โดย FDA.

“ ชุมชนผู้ป่วย NF1-PN มีความต้องการที่ดีสำหรับตัวเลือกการรักษาเพิ่มเติม ด้วยการอนุมัติในวันนี้เรารู้สึกเป็นเกียรติที่ได้รับใช้ทั้งเด็กและเด็กที่มี NF1-PN และให้การบำบัดที่มีศักยภาพในการลดเนื้องอกและให้การบรรเทาอาการที่มีความหมาย” Saqib Islam ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Springworks กล่าว “ เราขอขอบคุณผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกแต่ละคนครอบครัวของพวกเขานักวิจัยและกลุ่มผู้สนับสนุนผู้ป่วยที่เกี่ยวข้องกับการเดินทางไปสู่การทำให้ Gomekli มีอยู่ในสหรัฐอเมริกาฉันภูมิใจที่เรากำลังส่งมอบความมุ่งมั่นของเราต่อผู้ป่วยโรคร้ายแรงกับ บริษัท ของเรา การอนุมัติจาก FDA ครั้งที่สองในเวลาน้อยกว่า 18 เดือน”

NF1 เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ปัจจุบันมีผลต่อเด็กและผู้ใหญ่ประมาณ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกา 2,3 ผู้ป่วยที่มี NF1 มีความเสี่ยงตลอดชีวิต 30-50% ของการพัฒนา neurofibromas plexiform หรือ PNs ซึ่งเป็นเนื้องอกที่เติบโตในรูปแบบการแทรกซึมตามแนวเส้นประสาทส่วนปลายและอาจทำให้เกิดการเสียโฉมอย่างรุนแรงความเจ็บปวดและการทำงานของการทำงานที่ลดลง 2,4 คนมีประมาณ 40,000 คนในสหรัฐอเมริกาที่อาศัยอยู่กับ NF1- PN ซึ่งส่วนใหญ่เป็นผู้ใหญ่ที่ไม่ได้รับยาที่ได้รับการอนุมัติจนกระทั่ง gomekli.5 neurofibromas plexiform สามารถเปลี่ยนเป็นเนื้องอกเส้นประสาทส่วนปลายที่ร้ายกาจซึ่งเป็นโรคที่ก้าวร้าวและเป็นอันตรายถึงชีวิต 6 การกำจัดการผ่าตัดอาจเป็นเรื่องท้าทาย ของ plexiform neurofibromas ตามเส้นประสาทและประมาณ 85% ของ plexiform neurofibromas ได้รับการพิจารณาว่าไม่สามารถแก้ไขได้อย่างสมบูรณ์ 7,8,9

“ ผู้ป่วยที่มี NF1-PN มักจะเผชิญกับความท้าทายที่สำคัญกับสุขภาพของพวกเขาและมีทางเลือกการรักษาที่ จำกัด ในการจัดการเงื่อนไขที่ทำลายล้างนี้” Christopher Moertel, M.D. ผู้อำนวยการด้านการแพทย์ Neuro-oncology และโปรแกรม Neurofibromatosis และ Kenneth และ Betty Jayne Dahlberg ศาสตราจารย์ด้านกุมารเวชศาสตร์มหาวิทยาลัยมินนิโซตาและนักวิจัยนำการพิจารณาคดี Reneu “ มันเป็นกำลังใจอย่างมากในการทดลอง Reneu เพื่อดูว่า Gomekli ให้การตอบสนองอย่างลึกซึ้งและทนทานด้วยโปรไฟล์ความปลอดภัยที่จัดการได้ซึ่งช่วยให้ผู้ป่วยสามารถรักษาโรคได้ การอนุมัตินี้แสดงให้เห็นถึงการล่วงหน้าที่สำคัญโดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ใหญ่ที่ก่อนหน้านี้ไม่ได้รับการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ”

Gomekli ได้รับการอนุมัติภายใต้การทบทวนลำดับความสำคัญและ Springworks ได้รับบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญของโรคสำหรับเด็กที่หายากจากองค์การอาหารและยา ก่อนหน้านี้ Gomekli ได้รับยาเด็กกำพร้าและการกำหนดแทร็กที่รวดเร็วสำหรับการรักษา NF1-pn.

การอนุมัติจาก FDA ของ Gomekli ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์จากการทดลองระยะที่ 2B Reneu ซึ่งลงทะเบียนผู้ป่วย 114 คนที่มีอายุ NF1-PN ≥2ปี (ผู้ใหญ่ 58 คนและผู้ป่วยเด็ก 56 คน) .10 Gomekli พบจุดสิ้นสุดหลักของวัตถุประสงค์ที่ได้รับการยืนยัน อัตราการตอบสนอง (ORR) ซึ่งประเมินโดยการทบทวนกลางอิสระที่ตาบอดแสดงให้เห็นถึง 41% ORR (n = 24/58) ในผู้ใหญ่และ 52% ในเด็ก (n = 29/56) .10 การลดลงของปริมาณเนื้องอกลดลงลึกและทนทาน; การเปลี่ยนแปลงเปอร์เซ็นต์เปอร์เซ็นต์ที่ดีที่สุดในปริมาณ PN เป้าหมายคือ -41% (ช่วง: -90 ถึง 13%) ในผู้ใหญ่และ -42% (ช่วง: -91 ถึง 48%) ในเด็ก 10 ร้อยละแปดสิบแปดของผู้ใหญ่และ 90% ของเด็กที่ได้รับการตอบรับที่ได้รับการยืนยันมีการตอบสนองอย่างน้อย 12 เดือนและ 50% และ 48% ตามลำดับมีการตอบสนองอย่างน้อย 24 เดือนระยะเวลา 10 ผู้ป่วยในกลุ่มทั้งสองก็มีการปรับปรุงที่สำคัญและยั่งยืนจากพื้นฐานใน ความเจ็บปวดและคุณภาพชีวิตที่ประเมินผ่านเครื่องมือผลลัพธ์ที่รายงานผู้ป่วยหลายราย 10

Gomekli แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่สามารถจัดการได้ มีผื่น, ท้องเสีย, คลื่นไส้, อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก, อาเจียนและอ่อนเพลีย 1 เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (> 25%) ที่เกิดขึ้นในเด็กคือผื่น, ท้องเสีย, อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก คลื่นไส้ 1 โปรดดูข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญเพิ่มเติมด้านล่างรวมถึงคำเตือนและข้อควรระวังที่เกี่ยวข้องกับความเป็นพิษของตา, ความผิดปกติของหัวใจห้องล่างซ้าย, อาการไม่พึงประสงค์จากผิวหนังและความเป็นพิษของตัวอ่อนในครรภ์

“ เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะเฉลิมฉลองเหตุการณ์สำคัญพิเศษของพันธมิตรและเพื่อนระยะยาวของเราที่ Springworks สำหรับชุมชน NF1-PN การอนุมัติจาก FDA นี้แสดงให้เห็นถึงพลังของการทำงานร่วมกันเพื่อพัฒนาวิทยาศาสตร์นวัตกรรมสำหรับยาเสพติดที่อาจไม่ได้ถูกนำไปข้างหน้า” Annette Bakker, Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของมูลนิธิเนื้องอกเด็กกล่าว "เมื่ออุตสาหกรรมนักวิจัยและองค์กรต่าง ๆ เช่นนวัตกรรมการรักษาด้วยการขับเคลื่อนการเข้าร่วมกองกำลังความคืบหน้าทางวิทยาศาสตร์จะเคลื่อนไหวได้เร็วขึ้นและผู้ป่วยจะสามารถเข้าถึงการรักษาที่พวกเขาต้องการการอนุมัติการรักษาทุกครั้งจะได้รับรางวัลอย่างหนักสร้างจากการวิจัยการคงอยู่และการเป็นหุ้นส่วนในปัจจุบัน งานนั้นให้ตัวเลือกใหม่ที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย NF ทุกวัย”

“ NF1-PN เป็นโรคที่ซับซ้อนและทำลายล้างซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยแต่ละรายไม่เพียง แต่ครอบครัวทั้งหมด ผลลัพธ์สำหรับผู้ป่วยและการอนุมัติจาก FDA นี้ให้ความหวังสำหรับผู้ป่วย NF และครอบครัวของพวกเขา” Kim Bischoff ผู้อำนวยการบริหาร NF Network กล่าว

Springworks อุทิศตนเพื่อช่วยเหลือผู้ป่วยที่มี NF1-PN Access Gomekli และให้การสนับสนุนตลอดเส้นทางการรักษา โปรแกรม Springworks CareConnections ™เป็นโปรแกรมการสนับสนุนผู้ป่วยที่ครอบคลุมซึ่งให้บริการสนับสนุนและทรัพยากรส่วนบุคคลแก่ผู้ป่วย Gomekli ที่มีสิทธิ์รวมถึงข้อมูลการประกันและการสนับสนุนการเข้าถึงความช่วยเหลือทางการเงินและการสนับสนุนด้านการศึกษาและอารมณ์ส่วนบุคคล แพทย์และผู้ป่วยสามารถติดต่อ 1-844-Cares-55 (1-844-227-3755) หรือเยี่ยมชม www.springworkstxcares.com สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม

Gomekli คาดว่าจะมีให้บริการผ่านร้านขายยาพิเศษและร้านขายยาพิเศษ เครือข่ายผู้จัดจำหน่ายพิเศษในสหรัฐอเมริกาภายในสองสัปดาห์

แอปพลิเคชันการอนุญาตการตลาดของ Springworks สำหรับ Mirdametinib สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่มี NF1-PN ได้รับการตรวจสอบโดยสำนักงานยายุโรป (EMA) และกำลังอยู่ในระหว่างการตรวจสอบ คาดว่าจะมีการตัดสินใจจากคณะกรรมาธิการยุโรปในปี 2568

เกี่ยวกับ NF1-PN

neurofibromatosis ประเภท 1 (NF1) เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากที่เกิดขึ้นจากการกลายพันธุ์ในยีน NF1 ซึ่งเข้ารหัสสำหรับ neurofibromin ซึ่งเป็นตัวยับยั้งสำคัญของเส้นทาง MAPK 11,12 NF1 เป็นรูปแบบที่พบบ่อยที่สุดของ neurofibromatosis อุบัติการณ์การเกิดทั่วโลกโดยประมาณประมาณ 1 ใน 2,500 บุคคลและมีผู้ป่วยประมาณ 100,000 คนที่อาศัยอยู่กับ NF1 ในสหรัฐอเมริกา 2,3 หลักสูตรทางคลินิกของ NF1 นั้นแตกต่างกันและปรากฏในอาการที่หลากหลายในระบบอวัยวะจำนวนมาก , ความผิดปกติของโครงกระดูก, การเจริญเติบโตของเนื้องอกและภาวะแทรกซ้อนทางระบบประสาทเช่นความบกพร่องทางสติปัญญา 13 ผู้ป่วยที่มี NF1 มีค่าเฉลี่ย 8 ถึง 15 ปีในการลดอายุการใช้งานของพวกเขาเมื่อเทียบกับประชากรทั่วไป 14

ผู้ป่วย NF1 ความเสี่ยงตลอดชีวิต 30-50% ของการพัฒนา neurofibromas plexiform หรือ PN ซึ่งเป็นเนื้องอกที่เติบโตในรูปแบบการแทรกซึมไปตามปลอกเส้นประสาทส่วนปลาย ในกรณีที่หายาก NF1-PN อาจเป็นอันตรายถึงชีวิต 2,4,4,6 NF1-PNs ส่วนใหญ่มักได้รับการวินิจฉัยในช่วงสองทศวรรษแรกของชีวิต 2 เนื้องอกเหล่านี้สามารถก้าวร้าวและเกี่ยวข้องกับโรคที่มีนัยสำคัญทางคลินิก; โดยทั่วไปแล้วพวกเขาจะเติบโตอย่างรวดเร็วในช่วงวัยเด็ก 15,16

การกำจัดการผ่าตัดเนื้องอกเหล่านี้อาจเป็นเรื่องที่ท้าทายเนื่องจากรูปแบบการเจริญเติบโตของเนื้องอกแทรกซึมไปตามเส้นประสาทและสามารถนำไปสู่ความเสียหายของเส้นประสาทถาวรและการทำให้เสียโฉม 6 สูงถึงประมาณ 85% ของ neurofibromas plexiform , 9

เกี่ยวกับ Gomekli ™ (mirdametinib)

Gomekli ™เป็นสารยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็ก MEK ที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไปด้วย neurofibromatosis ประเภท 1 (NF1) ที่มีอาการ plexiform neurofibromas (PN) การผ่าตัดเสร็จสมบูรณ์

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

คำเตือนและข้อควรระวัง

ความเป็นพิษของตา: Gomekli สามารถทำให้เกิดความเป็นพิษของตารวมถึงการอุดตันของหลอดเลือดดำจอประสาทตา (RVO) และการมองเห็นเบลอ ในประชากรที่มีความปลอดภัยในการรวมตัวของผู้ใหญ่ความเป็นพิษของตาเกิดขึ้นใน 28% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยโกเมกลิ: 21% เป็นเกรด 1, 5% เป็นเกรด 2 และ 1.3% เป็นเกรด 3 RVO เกิดขึ้นใน 2.7% RPED เกิดขึ้นใน 1.3% และ การมองเห็นเบลอเกิดขึ้นใน 9% ของผู้ป่วยผู้ใหญ่ ในประชากรความปลอดภัยในการรวมตัวของเด็กความเป็นพิษของตาเกิดขึ้นใน 19% ของผู้ป่วย: 17% เป็นเกรด 1 และ 1.7% เป็นเกรด 2 ดำเนินการประเมินจักษุ การเปลี่ยนแปลงทางสายตาเช่นการมองเห็นเบลอ ดำเนินการต่อระงับลดปริมาณหรือหยุด Gomekli อย่างถาวรตามที่ระบุไว้ทางคลินิก

ความผิดปกติของหัวใจห้องล่างซ้าย: Gomekli สามารถทำให้เกิดความผิดปกติของหัวใจห้องล่างซ้าย Gomekli ยังไม่ได้รับการศึกษาในผู้ป่วยที่มีประวัติของโรคหัวใจที่มีนัยสำคัญทางคลินิกหรือ LVEF <55% ก่อนที่จะเริ่มการรักษา ในการศึกษา RENEU ลด LVEF ที่ 10 ถึง <20% เกิดขึ้นใน 16% ของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยโกเมกลี่ ผู้ป่วยห้าราย (9%) ต้องหยุดชะงักปริมาณผู้ป่วยรายหนึ่ง (1.7%) ต้องลดขนาดยาและผู้ป่วยรายหนึ่งต้องหยุดยั้ง Gomekli อย่างถาวร เวลาเฉลี่ยในการเริ่มต้นของ LVEF ลดลงในผู้ป่วยผู้ใหญ่คือ 70 วัน LVEF ลดลง 10 ถึง <20% เกิดขึ้นใน 25% และลด LVEF ที่≥20% ใน 1.8% ของผู้ป่วยเด็กที่ได้รับการรักษาด้วยโกเมกลิ ผู้ป่วยรายหนึ่ง (1.8%) ต้องหยุดชะงักปริมาณ Gomekli เวลาเฉลี่ยในการเริ่มมีอาการลดลงของ LVEF ในผู้ป่วยเด็กคือ 132 วัน ผู้ป่วยทุกรายที่มี LVEF ลดลงถูกระบุในระหว่าง echocardiography ประจำและลด LVEF ที่ได้รับการแก้ไขใน 75% ของผู้ป่วย ก่อนที่จะเริ่มต้น Gomekli ให้ประเมินส่วนการขับออก (EF) โดย echocardiogram ตรวจสอบ EF ทุก 3 เดือนในช่วงปีแรกและจากนั้นตามที่ระบุไว้ทางคลินิก ระงับลดปริมาณหรือหยุดยั้ง Gomekli อย่างถาวรขึ้นอยู่กับความรุนแรงของอาการไม่พึงประสงค์

อาการไม่พึงประสงค์จากผิวหนัง: Gomekli สามารถทำให้เกิดอาการไม่พึงประสงค์จากผิวหนังรวมถึงผื่น ผื่นที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ โรคผิวหนังสิว, ผื่น, กลาก, ผื่น maculo-papular และผื่น pustular ในประชากรความปลอดภัยสำหรับผู้ใหญ่ที่รวมกลุ่มเกิดขึ้นใน 92% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยโกเมกลี่และจำเป็นต้องหยุดถาวรใน 11% ของผู้ป่วยผู้ใหญ่ ในประชากรความปลอดภัยในเด็กที่รวมกลุ่มเกิดขึ้นใน 72% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Gomekli และส่งผลให้มีการหยุดถาวรของ Gomekli ใน 3.4% ของผู้ป่วย เริ่มต้นการดูแลสนับสนุนที่สัญญาณแรกของอาการไม่พึงประสงค์จากผิวหนัง ระงับลดปริมาณหรือหยุดยั้ง Gomekli อย่างถาวรขึ้นอยู่กับความรุนแรงของอาการไม่พึงประสงค์

ความเป็นพิษของตัวอ่อนและตัวอ่อน: Gomekli สามารถทำให้เกิดอันตรายต่อทารกในครรภ์เมื่อให้กับหญิงตั้งครรภ์ ตรวจสอบสถานะการตั้งครรภ์ของผู้หญิงที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ก่อนที่จะเริ่มต้นของ Gomekli แนะนำสตรีมีครรภ์และหญิงที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ของความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นกับทารกในครรภ์ ยังแนะนำให้ผู้ป่วยใช้การคุมกำเนิดที่มีประสิทธิภาพในระหว่างการรักษาด้วย Gomekli และเป็นเวลา 6 สัปดาห์หลังจากปริมาณครั้งสุดท้าย (หญิง) หรือ 3 เดือนหลังจากปริมาณครั้งสุดท้าย (เพศชาย)

อาการไม่พึงประสงค์

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (> 25%) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่คือผื่น (90%), ท้องเสีย (59%), คลื่นไส้ (52%), อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก (41%), อาเจียน (38%) และความเหนื่อยล้า (29%) อาการไม่พึงประสงค์อย่างรุนแรงเกิดขึ้นใน 17% ของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับโกเมกลี่ ความผิดปกติของห้องปฏิบัติการเกรด 3 หรือ 4 ที่พบมากที่สุด (> 2%) เพิ่มขึ้น creatine phosphokinase.

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (> 25%) ในผู้ป่วยในเด็กเป็นผื่น (73%) ท้องเสีย (55% ), อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก (41%), ปวดท้อง (39%), อาเจียน (39%), ปวดศีรษะ (34%), paronychia (32%), ความผิดปกติของหัวใจห้องล่างซ้าย (27%) และคลื่นไส้ (27%) อาการไม่พึงประสงค์อย่างรุนแรงเกิดขึ้นใน 14% ของผู้ป่วยเด็กที่ได้รับโกเมกลี่ ความผิดปกติของห้องปฏิบัติการเกรด 3 หรือ 4 ที่พบมากที่สุด (> 2%) ลดลงนับนิวโทรฟิลและเพิ่ม creatine phosphokinase.

ใช้ในประชากรเฉพาะ

การตั้งครรภ์และการให้นมบุตร ตรวจสอบสถานะการตั้งครรภ์ของผู้ป่วยที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ก่อนที่จะเริ่มต้น Gomekli เนื่องจากศักยภาพในการเกิดอาการไม่พึงประสงค์ในเด็กที่กินนมแม่แนะนำให้ผู้ป่วยไม่ให้นมลูกในระหว่างการรักษาด้วยโกเมกลิและเป็นเวลา 1 สัปดาห์หลังจากปริมาณครั้งสุดท้าย

คุณได้รับการสนับสนุนให้รายงานผลข้างเคียงเชิงลบของยาตามใบสั่งแพทย์ต่อองค์การอาหารและยา หากต้องการรายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่น่าสงสัยโปรดติดต่อ Springworks Therapeutics ที่ 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) หรือ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatch.

< P> เกี่ยวกับ Springworks Therapeutics

Springworks เป็น บริษัท ชีวเวทีเวทีเชิงพาณิชย์ที่อุทิศตนเพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยที่มีโรคและมะเร็งที่หายากอย่างรุนแรง เราพัฒนาและทำการค้าOgsiveo® (Nirogacestat) เป็นยาที่ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาคนแรกและเพียงคนเดียวสำหรับผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอก desmoid และ Gomekli ™ (mirdametinib) เป็นยาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรก Neurofibromas (NF1-PN) นอกจากนี้เรายังก้าวหน้าพอร์ตโฟลิโอที่หลากหลายของผู้สมัครผลิตภัณฑ์บำบัดเป้าหมายใหม่สำหรับผู้ป่วยที่มีเนื้องอกที่เป็นของแข็งและมะเร็งทางโลหิตวิทยา

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเยี่ยมชม www.springworkstx.com , Instagram และ YouTube.

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าของ Springworks

การแถลงข่าวครั้งนี้มี“ งบคาดการณ์ล่วงหน้า” ภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ธุรกิจการดำเนินงานและเงื่อนไขทางการเงินของเรารวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความเชื่อในปัจจุบันความคาดหวังและสมมติฐานเกี่ยวกับอนาคตของธุรกิจแผนและกลยุทธ์ในอนาคตของเราแผนการพัฒนาและการค้าของเรา การรักษาใหม่ที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย NF1-PN สำหรับผู้ใหญ่และเด็กความคาดหวังเกี่ยวกับเวลาและผลลัพธ์ของการตรวจสอบโดย EMA ของ MAA สำหรับ mirdametinib สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก NF1-PN รวมถึงเงื่อนไขอื่น ๆ ในอนาคตในอนาคต . คำพูดเช่น แต่ไม่ จำกัด เพียง“ รอคอย”“ เชื่อ”“ คาดหวัง”“ คาดหวัง”“ ประมาณการ”“ ตั้งใจ”“ แผน”“ จะ”“ ควร” และ“ ทำได้ ” และการแสดงออกหรือคำที่คล้ายกันระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนใหม่อาจเกิดขึ้นเป็นครั้งคราวและเป็นไปไม่ได้ที่จะทำนายความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งหมด ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ขึ้นอยู่กับความคาดหวังและความเชื่อในปัจจุบันของผู้บริหารและอยู่ภายใต้ความเสี่ยงความไม่แน่นอนและปัจจัยสำคัญที่อาจทำให้เกิดเหตุการณ์จริงหรือผลลัพธ์ที่แตกต่างจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัย ข้อความที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ: (i) ความสำเร็จของความพยายามในการค้าของเราเกี่ยวกับ Gomekli, (ii) ประสบการณ์ที่ จำกัด ของเราในฐานะ บริษัท การค้า (iii) ความสามารถของเราในการรับหรือบำรุงรักษา ความครอบคลุมที่เพียงพอและการชำระเงินคืนสำหรับ Gomekli, (iv) ความสำเร็จและเวลาของกิจกรรมการพัฒนาผลิตภัณฑ์ของเรารวมถึงการเริ่มต้นและการทดลองทางคลินิกของเราเสร็จสิ้น (v) ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับประโยชน์ทางคลินิกที่อาจเกิดขึ้นของ Gomekli สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก NF1-PN-PN-PN-PN , (vi) ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับศักยภาพทางการตลาดสำหรับ Gomekli, (vii) ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับเวลาที่ Gomekli จะพร้อมใช้งาน (viii) ความจริงที่ว่า topline หรือข้อมูลระหว่างกาลจากการศึกษาทางคลินิกอาจไม่สามารถทำนายผลสุดท้ายหรือรายละเอียดของรายละเอียดได้ การศึกษาดังกล่าวหรือผลการศึกษาอย่างต่อเนื่องหรือในอนาคต (ix) ความสำเร็จและเวลาของการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่องและตามแผนของคู่ค้าของเรา (x) ระยะเวลาของการส่งและการโต้ตอบตามกฎระเบียบของเรารวมถึงเวลาและผลการตัดสินใจของเรา จัดทำโดย FDA, EMA และหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ คณะกรรมการตรวจสอบการสืบสวนที่ไซต์ทดลองทางคลินิกและหน่วยงานตรวจสอบสิ่งพิมพ์ (XI) ไม่ว่าจะเป็น FDA, EMA หรือหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ จะต้องใช้ข้อมูลเพิ่มเติมหรือการศึกษาเพิ่มเติมหรืออาจล้มเหลวหรือปฏิเสธที่จะปฏิเสธ อนุมัติหรืออาจชะลอการอนุมัติผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา (xii) ความสามารถของเราในการได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ใด ๆ ของเราหรือรักษาการอนุมัติด้านกฎระเบียบที่ได้รับสำหรับผลิตภัณฑ์ของเรา (xiii) แผนการวิจัยค้นพบและพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์เพิ่มเติม ( XIV) ความสามารถของเราในการเข้าร่วมเป็นความร่วมมือสำหรับการพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์ใหม่และความสามารถของเราในการตระหนักถึงผลประโยชน์ที่คาดหวังจากการทำงานร่วมกันดังกล่าว (xv) ความสามารถของเราในการรักษาการคุ้มครองสิทธิบัตรที่เพียงพอและประสบความสำเร็จในการเรียกร้องสิทธิบัตรต่อบุคคลที่สาม (xvi) ความเพียงพอของสถานะเงินสดของเราเพื่อให้ทุนสนับสนุนการดำเนินงานของเราตลอดระยะเวลาที่ระบุไว้ในที่นี้ (xvii) ความสามารถของเราในการสร้างความสามารถในการผลิตและความสามารถของพันธมิตรการทำงานร่วมกันของเราและความร่วมมือในการผลิตผู้สมัครผลิตภัณฑ์และการผลิตขนาดและ (xviii) ความสามารถของเรา พบกับเหตุการณ์สำคัญใด ๆ ที่กำหนดไว้ในที่นี้

ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนดเราไม่ได้วางแผนที่จะอัปเดตต่อสาธารณะหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่มีอยู่ในที่นี้ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่เหตุการณ์ในอนาคตเหตุการณ์ที่เปลี่ยนแปลงหรืออื่น ๆ แม้ว่าเราเชื่อว่าความคาดหวังที่สะท้อนให้เห็นในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้านั้นมีเหตุผล แต่เราไม่สามารถรับประกันได้ว่าความคาดหวังดังกล่าวจะพิสูจน์ได้ว่าถูกต้อง ดังนั้นผู้อ่านจึงไม่ควรเชื่อมั่นในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงความไม่แน่นอนและปัจจัยอื่น ๆ ที่อาจทำให้เกิดความแตกต่างระหว่างความคาดหวังของสปริงเวิร์ก “ ปัจจัยเสี่ยง” ในรายการ 1A ของส่วนที่สองของรายงานรายไตรมาสของ Springworks ในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน 2567 รวมถึงการอภิปรายเกี่ยวกับความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นความไม่แน่นอนและปัจจัยสำคัญอื่น ๆ ในการยื่นเอกสารต่อมาของ Springworks

การอ้างอิง

  • Gomekli ข้อมูลที่กำหนด Springworks Therapeutics, INC.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. plexiform neurofibromas เด็ก: ผลกระทบต่อการเจ็บป่วยและการเสียชีวิตใน neurofibromatosis ประเภท 1. J pediatr 2012; 160 (3): 461-467 ดอย: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 และ Neurofibromatosis 2: มุมมองศตวรรษที่ยี่สิบแรก ประสาทวิทยามีดหมอ 2007; 6 (4): 340-351 doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, et al. การกำกับดูแลสุขภาพสำหรับเด็กที่มี neurofibromatosis ประเภท 1 กุมารเวชศาสตร์ 2019; 143 (5): E20190660.
  • ข้อมูลในไฟล์
  • Kamaludin, Siti Nurhazwani และคณะ “ plexiform neurofibromatosis กับเนื้องอกเส้นประสาทส่วนปลายและ scoliosis - การถ่ายภาพการเฝ้าระวังมากขึ้น?” รายงานผู้ป่วยรังสีวิทยา 17,7 2388-2393 6 พฤษภาคม 2022, ดอย: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • เข็ม M, Cnaan A, Dattilo J, et al. สัญญาณการพยากรณ์โรคในการจัดการการผ่าตัดของ Plexiform neurofibroma: โรงพยาบาลเด็กแห่งฟิลาเดลเฟียประสบการณ์ปี 2517-2537 J Pediatr 1997; 131 (5): 678-682 ดอย: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C. , Farholt, S. , Nielsen, F.S.K. et al. ลักษณะทางคลินิกและการจัดการเด็กและผู้ใหญ่ที่มี neurofibromatosis ประเภท 1 และ neurofibromas plexiform ในเดนมาร์ก: การศึกษาทั่วประเทศ Oncol Ther 11, 97–110 (2023) https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. et al. (2023) ‘กลุ่มเด็กและวัยรุ่นฝรั่งเศสที่มี neurofibromatosis ประเภท 1 และอาการ neurofibromas plexiform ที่ไม่สามารถใช้งานได้: การศึกษา Cassiopea’, วารสารพันธุศาสตร์การแพทย์ยุโรป, 66 (5), p. 104734. ดอย: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, et al. RENEU: การทดลองระยะที่ IIB ระยะที่ IIB ของ mirdametinib ในผู้ใหญ่และเด็กที่มีอาการ neurofibromatosis ชนิดที่ 1 ที่เกี่ยวข้องกับ plexiform neurofibroma J Clin Oncol 2024; jco.24.01034 doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • yap ys, McPherson Jr, Ong CK, et al. ยีน NF1 กลับมาอีกครั้ง - จากม้านั่งถึงข้างเตียง Oncotarget 2014; 5 (15): 5873-5892 ดอย: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 ยีนและ neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol 2000; 151 (1): 33-40 ดอย: 10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin Sr, et al. NF106: การทดลองทางคลินิก Neurofibromatosis การทดลองทางคลินิกระยะที่สองของ MEK inhibitor mirdametinib (PD-0325901) ในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มี neurofibromas plexiform ที่เกี่ยวข้องกับ NF1 J Clin Onc 2021; jco.20.02220.doi.org/10 1200/jco.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, et al. อุบัติการณ์และความชุกของ neurofibromatosis ประเภท 1 และ 2: การทบทวนอย่างเป็นระบบและการวิเคราะห์อภิมาน เด็กกำพร้า j หายาก 2023; 18 (1): 292 ดอย: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • ขั้นต้น A, Singh G, Akshintala S, et al. ความสัมพันธ์ของการเปลี่ยนแปลงปริมาณ neurofibroma plexiform และการพัฒนาของโรคทางคลินิกใน neurofibromatosis 1. Neuro oncol 2018; 20 (12): 1643-1651 ดอย: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. พลวัตการเจริญเติบโตของ neurofibromas plexiform: การศึกษาแบบย้อนหลังของผู้ป่วย 201 คนที่มี neurofibromatosis 1. Orphanet J หายาก 2012; 7 (1): 75 ดอย: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • โพสต์แล้ว : 2025-02-12 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม