FDA phê duyệt gomekli (mirdametinib) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em mắc NF1-PN

Theo dõi Drugslib trên

Inc. (NASDAQ: SWTX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn thương mại tập trung vào các bệnh và ung thư hiếm gặp nghiêm trọng, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Gomekli ™ (Mirdametinib) của bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 2 tuổi trở lên bị bệnh thần kinh loại 1 (NF1) có triệu chứng plexiform neurofibromas (PN) không thể cắt bỏ hoàn toàn.1 với sự chấp thuận bởi FDA.

Cộng đồng bệnh nhân NF1-PN có nhu cầu lớn về nhiều lựa chọn điều trị hơn. Với sự chấp thuận của ngày hôm nay, chúng tôi rất vinh dự được phục vụ cả người lớn và trẻ em mắc NF1-PN và cung cấp cho họ một liệu pháp có khả năng thu nhỏ khối u của họ và đưa ra sự giảm triệu chứng có ý nghĩa. Chúng tôi rất biết ơn từng người tham gia thử nghiệm lâm sàng, gia đình của họ, các điều tra viên và các nhóm vận động bệnh nhân liên quan đến hành trình làm cho Gomekli có sẵn ở Hoa Kỳ. Sự chấp thuận thứ hai của FDA trong vòng chưa đầy 18 tháng. phát triển neurofibromas plexiform, hoặc PNS, là những khối u phát triển theo mô hình xâm nhập dọc theo vỏ dây thần kinh ngoại biên và có thể gây ra sự biến dạng nghiêm trọng, đau và suy giảm chức năng.2,4 Có khoảng 40.000 người ở Hoa Kỳ sống với NF1- PN, phần lớn trong số họ là những người trưởng thành chưa có thuốc được phê duyệt cho đến khi gomekli.5 plexiform neurofibromas có thể biến thành khối u thần kinh ngoại biên ác tính, một bệnh nặng và có khả năng gây tử vong. của plexiform neurofibromas dọc theo các dây thần kinh, và lên tới khoảng 85% neurofibromas plexiform được coi là không thể cắt bỏ để cắt bỏ hoàn toàn.7,8,9

Bệnh nhân mắc NF1-PN thường phải đối mặt với những thách thức đáng kể với sức khỏe của họ và đã có các lựa chọn điều trị hạn chế để quản lý tình trạng tàn khốc này Giáo sư Nhi khoa, Đại học Minnesota, và điều tra viên chính của phiên tòa xét xử Reneu. Một điều rất đáng khích lệ trong thử nghiệm Reneu khi thấy Gomekli cung cấp các phản ứng sâu sắc và bền bỉ, với một hồ sơ an toàn có thể quản lý cho phép bệnh nhân tiếp tục trị liệu. Sự chấp thuận này thể hiện một tiến bộ quan trọng, đặc biệt đối với những người trưởng thành trước đây không được điều trị được phê duyệt. Gomekli trước đây đã được cấp thuốc mồ côi và chỉ định theo dõi nhanh để điều trị NF1-PN.

Sự chấp thuận của FDA của GomeKLI dựa trên kết quả từ thử nghiệm Reneu giai đoạn 2B, đã đăng ký 114 bệnh nhân mắc NF1-PN 2 tuổi (58 người trưởng thành và 56 bệnh nhân nhi) .10 Tỷ lệ phản hồi (ORR), được đánh giá bằng tổng quan trung tâm độc lập bị mù, chứng minh 41% ORR (n = 24/58) ở người lớn và 52% ở trẻ em (n = 29/56) .10 Giảm khối lượng khối u là sâu và bền; Thay đổi tỷ lệ phần trăm tốt nhất trung bình trong khối lượng PN mục tiêu là -41% (phạm vi: -90 đến 13%) ở người lớn và -42% (phạm vi: -91 đến 48%) ở trẻ em.10 tám mươi tám phần trăm người lớn và 90% những đứa trẻ có phản ứng được xác nhận có phản ứng ít nhất 12 tháng, và 50% và 48%, tương ứng, có phản ứng ít nhất 24 tháng. Đau và chất lượng cuộc sống, như được đánh giá trên nhiều công cụ kết quả được báo cáo của bệnh nhân.10

gomekli đã chứng minh một hồ sơ an toàn và dung nạp có thể quản lý được.1 Các sự kiện bất lợi phổ biến nhất (> 25%) được báo cáo ở người lớn là phát ban, tiêu chảy, buồn nôn, đau cơ xương khớp, nôn mửa và mệt mỏi.1 Các tác dụng phụ phổ biến nhất (> 25%) xảy ra ở trẻ là phát ban, tiêu chảy, đau cơ xương khớp, đau bụng, nôn mửa, đau đầu. buồn nôn.1 Vui lòng xem thêm thông tin an toàn quan trọng bên dưới, bao gồm các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa liên quan đến độc tính mắt, rối loạn chức năng tâm thất trái, phản ứng bất lợi da liễu và độc tính phôi-phôi.1

Hiện Chúng tôi rất vui mừng được tôn vinh cột mốc phi thường của các đối tác và bạn bè dài hạn tại Springworks cho cộng đồng NF1-PN. Sự chấp thuận của FDA này cho thấy sức mạnh của sự hợp tác để thúc đẩy khoa học sáng tạo cho các loại thuốc có thể không được đưa ra, theo ông Annette Bakker, tiến sĩ, giám đốc điều hành của Tổ chức khối u trẻ em. "Khi các nhà nghiên cứu, các nhà nghiên cứu và các tổ chức như chúng tôi thúc đẩy sự đổi mới điều trị, tiến bộ khoa học di chuyển nhanh hơn và bệnh nhân có quyền truy cập vào các liệu pháp họ cần. Mỗi sự chấp thuận điều trị là khó khăn, được xây dựng trên nghiên cứu, kiên trì và hợp tác. Hôm nay, Công việc đó cung cấp một lựa chọn mới quan trọng cho bệnh nhân NF ở mọi lứa tuổi. Kim Bischoff, giám đốc điều hành NF Network.

SpringWorks được dành riêng để giúp bệnh nhân truy cập GomeKli NF1-PN và cung cấp hỗ trợ trong suốt hành trình điều trị của họ. Chương trình SpringWorks CareConnections ™ là một chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện cung cấp các dịch vụ và tài nguyên hỗ trợ cá nhân cho các bệnh nhân Gomekli đủ điều kiện, bao gồm thông tin bảo hiểm và hỗ trợ truy cập, hỗ trợ tài chính và hỗ trợ giáo dục và cảm xúc cá nhân. Các bác sĩ và bệnh nhân có thể liên hệ với 1-844-cares-55 (1-844-227-3755) hoặc truy cập www.springworkstxcares.com để biết thêm thông tin. Mạng lưới phân phối đặc sản tại Hoa Kỳ trong vòng hai tuần.

Ứng dụng ủy quyền tiếp thị của SpringWorks, cho Mirdametinib để điều trị trẻ em và người lớn bị NF1-PN đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) xác nhận và hiện đang được xem xét; Một quyết định được dự kiến ​​từ Ủy ban Châu Âu vào năm 2025.

Neurofibromatosis loại 1 (NF1) là một rối loạn di truyền hiếm gặp phát sinh từ các đột biến trong gen NF1, mã hóa cho neurofibromin, một chất ức chế chính của con đường MAPK.11,12 NF1 là dạng phổ biến nhất của bệnh thần kinh, với một Ước tính tỷ lệ sinh toàn cầu khoảng 1 trong 2.500 cá thể và có khoảng 100.000 bệnh nhân sống với NF1 ở Hoa Kỳ.2,3 Khóa học lâm sàng của NF1 là không đồng nhất và biểu hiện trong nhiều triệu chứng trên nhiều hệ thống cơ quan, bao gồm cả sắc tố bất thường , biến dạng xương, tăng trưởng khối u và biến chứng thần kinh, chẳng hạn như suy giảm nhận thức.13 Bệnh nhân NF1 giảm trung bình 8 đến 15 năm về tuổi thọ của họ so với dân số nói chung.14

NF1 bệnh nhân có khoảng Nguy cơ phát triển tế bào thần kinh plexiform 30-50%, hoặc PN, là các khối u phát triển theo mô hình xâm nhập dọc theo vỏ dây thần kinh ngoại biên và có thể gây ra sự biến dạng nghiêm trọng, đau và suy giảm chức năng; Trong các trường hợp hiếm hoi, NF1-PN có thể gây tử vong.2,4,6 NF1-PN thường được chẩn đoán trong hai thập kỷ đầu của cuộc đời.2 Những khối u này có thể tích cực và có liên quan đến bệnh tật đáng kể về mặt lâm sàng; Thông thường, chúng phát triển nhanh hơn trong thời thơ ấu.15,16

Phẫu thuật loại bỏ các khối u này có thể là một thách thức do mô hình tăng trưởng khối u xâm nhập dọc theo các dây thần kinh và có thể dẫn đến tổn thương thần kinh vĩnh viễn và biến dạng.6 lên đến khoảng 85% neurofibromas plexiform được coi là không thể cắt bỏ. , 9

về gomekli ™ (mirdametinib)

Gomekli ™ là một chất ức chế MEK phân tử nhỏ, uống được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 2 tuổi trở lên bị bệnh thần kinh loại 1 (NF1) Cắt bỏ hoàn toàn.

Thông tin an toàn quan trọng

Cảnh báo và phòng ngừa

độc tính mắt: gomekli có thể gây ra độc tính mắt bao gồm tắc tĩnh mạch võng mạc (RVO), tách biểu mô sắc tố võng mạc (RPED) và tầm nhìn mờ. Trong dân số an toàn gộp người trưởng thành, độc tính ở mắt xảy ra ở 28% bệnh nhân được điều trị bằng GomeKLI: 21% là độ 1, 5% là độ 2 và 1,3% là cấp 3. RVO xảy ra ở 2,7%, RPE Tầm nhìn mờ xảy ra ở 9% bệnh nhân trưởng thành. Trong dân số an toàn gộp nhi, độc tính mắt xảy ra ở 19% bệnh nhân: 17% là độ 1 và 1,7% là cấp 2. Thực hiện các đánh giá nhãn khoa toàn diện trước khi bắt đầu Thay đổi thị giác như tầm nhìn mờ. Tiếp tục, giữ lại, giảm liều hoặc ngừng vĩnh viễn gomekli như được chỉ định lâm sàng.

Rối loạn chức năng tâm thất trái: gomekli có thể gây rối loạn chức năng tâm thất trái. Gomekli đã không được nghiên cứu ở những bệnh nhân có tiền sử bệnh tim có ý nghĩa lâm sàng hoặc LVEF <55% trước khi bắt đầu điều trị. Trong nghiên cứu Reneu, giảm LVEF từ 10 đến <20% xảy ra ở 16% bệnh nhân trưởng thành được điều trị bằng gomekli. Năm bệnh nhân (9%) yêu cầu gián đoạn liều, một bệnh nhân (1,7%) yêu cầu giảm liều và một bệnh nhân yêu cầu ngừng vĩnh viễn GomeKLI. Thời gian trung bình đến lần đầu tiên của LVEF giảm ở bệnh nhân trưởng thành là 70 ngày. Giảm LVEF từ 10 đến <20% xảy ra ở 25% và giảm LVEF ≥20% xảy ra ở 1,8% bệnh nhân nhi được điều trị bằng gomekli. Một bệnh nhân (1,8%) yêu cầu gián đoạn liều gomekli. Thời gian trung bình đến lần đầu tiên bắt đầu giảm LVEF ở bệnh nhân nhi là 132 ngày. Tất cả các bệnh nhân bị LVEF giảm được xác định trong quá trình siêu âm tim thường xuyên và giảm LVEF được giải quyết ở 75% bệnh nhân. Trước khi bắt đầu gomekli, đánh giá phân suất tống máu (EF) bằng siêu âm tim. Giám sát EF cứ sau 3 tháng trong năm đầu tiên và sau đó được chỉ định lâm sàng. Giữ lại, giảm liều hoặc ngừng vĩnh viễn GomeKli dựa trên mức độ nghiêm trọng của phản ứng bất lợi. Các phát ban thường xuyên nhất bao gồm viêm da mụn trứng cá, phát ban, bệnh chàm, phát ban maculo và phát ban mụn mủ. Trong dân số an toàn trưởng thành, phát ban xảy ra ở 92% bệnh nhân được điều trị bằng GomeKLI và cần ngừng thường trú ở 11% bệnh nhân trưởng thành. Trong dân số an toàn ở trẻ em, phát ban xảy ra ở 72% bệnh nhân được điều trị bằng GomeKLI và dẫn đến việc ngừng thường trú GomeKLI ở 3,4% bệnh nhân. Bắt đầu chăm sóc hỗ trợ tại các dấu hiệu đầu tiên của các phản ứng bất lợi da liễu. Giữ lại, giảm liều hoặc ngừng vĩnh viễn gomekli dựa trên mức độ nghiêm trọng của phản ứng bất lợi.

Độc tính phôi-fetal: gomekli có thể gây tổn hại của thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai. Xác minh tình trạng mang thai của con cái có tiềm năng sinh sản trước khi bắt đầu gomekli. Tư vấn cho phụ nữ mang thai và phụ nữ có tiềm năng sinh sản của nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Cũng khuyên bệnh nhân sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng GomeKLI và trong 6 tuần sau liều cuối cùng (nữ) hoặc 3 tháng sau liều cuối cùng (nam).

phản ứng bất lợi

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (> 25%) ở bệnh nhân trưởng thành là phát ban (90%), tiêu chảy (59%), buồn nôn (52%), đau cơ xương khớp (41%), nôn (38%) (29%). Phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 17% bệnh nhân trưởng thành nhận được gomekli. Sự bất thường trong phòng thí nghiệm lớp 3 hoặc 4 phổ biến nhất (> 2%) là tăng phosphokinase creatine.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (> 25%) ở bệnh nhân nhi là phát ban (73%) ), đau cơ xương khớp (41%), đau bụng (39%), nôn (39%), đau đầu (34%), paronychia (32%), rối loạn chức năng tâm thất trái (27%) và buồn nôn (27%). Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 14% bệnh nhân nhi bị gomekli. Các bất thường trong phòng thí nghiệm lớp 3 hoặc 4 phổ biến nhất (> 2%) đã giảm số lượng bạch cầu trung tính và tăng creatine phosphokinase.

Sử dụng trong các quần thể cụ thể

mang thai & cho con bú. Xác minh tình trạng mang thai của bệnh nhân có tiềm năng sinh sản trước khi bắt đầu Gomekli. Do khả năng phản ứng bất lợi ở trẻ bú sữa mẹ, khuyên bệnh nhân không nên cho con bú trong quá trình điều trị bằng gomekli và trong 1 tuần sau liều cuối cùng.

Bạn được khuyến khích báo cáo các tác dụng phụ tiêu cực của thuốc theo toa cho FDA. Để báo cáo các phản ứng bất lợi nghi ngờ, liên hệ với SpringWorks Therapeutics theo số 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) hoặc FDA tại 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

về SpringWorks Therapeutics

Springworks là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn thương mại dành riêng để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và ung thư nghiêm trọng. Chúng tôi đã phát triển và đang thương mại hóa OGSiveO® (Nirogacestat) làm thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho người lớn có khối u Desmoid và Gomekli ™ (Mirdametinib) là thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận Neurofibromas (NF1-PN). Chúng tôi cũng đang thúc đẩy một danh mục đầu tư đa dạng của các ứng cử viên sản phẩm trị liệu nhắm mục tiêu mới cho bệnh nhân có cả khối u rắn và ung thư huyết học. , Instagram và YouTube.

SpringWorks Các tuyên bố hướng tới Kinh doanh, hoạt động và điều kiện tài chính của chúng tôi, bao gồm nhưng không giới hạn ở niềm tin, kỳ vọng và giả định hiện tại của chúng tôi về tương lai của doanh nghiệp, các kế hoạch và chiến lược trong tương lai, các kế hoạch phát triển và thương mại hóa của chúng tôi Một phương pháp điều trị mới quan trọng đối với bệnh nhân NF1-PN ở người trưởng thành và trẻ em, kỳ vọng về thời gian và kết quả của sự xem xét của EMA của MAA đối với Mirdametinib để điều trị cho bệnh nhân NF1-PN của người lớn và trẻ em, cũng như liên quan đến các điều kiện khác trong tương lai trong tương lai . Những từ như, nhưng không giới hạn ở, mong chờ, có thể tin tưởng, Hồi giáo, kỳ vọng Và các biểu thức hoặc từ tương tự, xác định các câu lệnh chuyển tiếp. Rủi ro mới và sự không chắc chắn có thể xuất hiện theo thời gian, và không thể dự đoán tất cả các rủi ro và sự không chắc chắn. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong thông cáo báo chí này đều dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại của ban quản lý và phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất với những điều được thể hiện hoặc ngụ ý Các tuyên bố có trong thông cáo báo chí này, bao gồm, nhưng không giới hạn, các rủi ro liên quan đến: (i) thành công của các nỗ lực thương mại hóa của chúng tôi đối với Gomekli, (ii) kinh nghiệm hạn chế của chúng tôi với tư cách là một công ty thương mại, (iii) khả năng của chúng tôi để có được hoặc duy trì Phạm vi bảo hiểm đầy đủ và hoàn trả cho gomekli, (iv) thành công và thời gian của các hoạt động phát triển sản phẩm của chúng tôi, bao gồm cả việc bắt đầu và hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, , (vi) kỳ vọng của chúng tôi về tiềm năng thị trường đối với gomekli, (vii) kỳ vọng của chúng tôi về việc Gomekli sẽ có sẵn, (viii) thực tế là topline hoặc dữ liệu tạm thời từ các nghiên cứu lâm sàng có thể không được dự đoán về kết quả cuối cùng hoặc chi tiết hơn về Nghiên cứu như vậy hoặc kết quả của các nghiên cứu đang diễn ra hoặc trong tương lai khác, (ix) thành công và thời gian của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và theo kế hoạch của các đối tác hợp tác của chúng tôi Được thực hiện bởi FDA, EMA và các cơ quan quản lý khác, các ban đánh giá điều tra tại các địa điểm thử nghiệm lâm sàng và các cơ quan đánh giá xuất bản, (xi) cho dù FDA, EMA hoặc các cơ quan quản lý khác sẽ yêu cầu thêm thông tin hoặc nghiên cứu thêm, hoặc có thể không hoặc từ chối Phê duyệt hoặc có thể trì hoãn sự chấp thuận của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, (xii) khả năng của chúng tôi để có được sự chấp thuận theo quy định đối với bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi hoặc duy trì các phê duyệt theo quy định được cấp cho các sản phẩm của chúng tôi, xiv) khả năng của chúng tôi tham gia hợp tác để phát triển các ứng cử viên sản phẩm mới và khả năng nhận ra những lợi ích dự kiến ​​từ các sự hợp tác đó, (xv) khả năng duy trì bảo vệ bằng sáng chế đầy đủ và thực thi thành công các yêu cầu bằng sáng chế đối với các bên thứ ba, (xvi) Sự đầy đủ của vị trí tiền mặt của chúng tôi để tài trợ cho các hoạt động của chúng tôi trong bất kỳ khoảng thời gian nào được chỉ định trong tài liệu đáp ứng bất kỳ cột mốc cụ thể nào được nêu trong tài liệu này.

Trừ khi theo yêu cầu của Luật hiện hành, chúng tôi không có kế hoạch cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong tài liệu này, cho dù là kết quả của bất kỳ thông tin mới nào, các sự kiện trong tương lai, thay đổi hoàn cảnh hay không. Mặc dù chúng tôi tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới như vậy là hợp lý, chúng tôi không thể đảm bảo rằng những kỳ vọng như vậy sẽ chứng minh là chính xác. Theo đó, độc giả được thận trọng không đặt sự phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới này. Các yếu tố rủi ro của người Viking trong Mục 1A của Phần II của Báo cáo hàng quý của SpringWorks về Mẫu 10-Q trong quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2024, cũng như các cuộc thảo luận về rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác trong hồ sơ tiếp theo của Springworks.

Tài liệu tham khảo

  • Gomekli. Thông tin quy định. Springworks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. Nhiễm plexiform thần kinh plexiform: Tác động đến tỷ lệ mắc bệnh và tử vong trong bệnh thần kinh loại 1. J Pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051. Thần kinh Lancet. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, et al. Giám sát sức khỏe cho trẻ em mắc bệnh thần kinh loại 1. Nhi khoa. 2019; 143 (5): e20190660.
  • Dữ liệu trong tệp.
  • Kamaludin, Siti Nurhazwani et al. Neurofibromatosis của Plexiform với khối u thần kinh ác tính ngoại biên và vẹo cột sống - Hình ảnh giám sát nhiều hơn cần thiết?. Báo cáo trường hợp X quang Vol. 17,7 2388-2393. 6 tháng 5. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Kim M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Các dấu hiệu tiên lượng trong việc quản lý phẫu thuật của u nguyên bào thần kinh plexiform: Bệnh viện trẻ em của Philadelphia trải nghiệm, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. et al. Đặc điểm lâm sàng và quản lý của trẻ em và người lớn mắc bệnh thần kinh loại 1 và neurofibromas plexiform ở Đan Mạch: một nghiên cứu trên toàn quốc. Oncol Ther 11, 97 Từ110 (2023). https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. et al. . 104734. DOI: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, et al. Reneu: Một thử nghiệm quan trọng, giai đoạn IIb của mirdametinib ở người lớn và trẻ em bị bệnh thần kinh thần kinh có triệu chứng loại 1 liên quan đến plexiform. J Clin Oncol. 2024; JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, et al. Gen NF1 được xem xét lại - từ băng ghế đến đầu giường. Oncotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Một thử nghiệm lâm sàng neurofibromatosis của Hiệp hội thử nghiệm giai đoạn II của chất ức chế MEK Mirdametinib (PD-0325901) ở thanh thiếu niên và người lớn bị neufibromas liên quan đến Plexiform liên quan đến NF1. J Clin Onc. 2021; JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/jco.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, et al. Tỷ lệ và tỷ lệ mắc bệnh thần kinh loại 1 và 2: Một tổng quan hệ thống và phân tích tổng hợp. Orphanet J Rare Dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. Mối liên quan của sự thay đổi khối lượng u nguyên bào thần kinh plexiform và sự phát triển của các bệnh lý lâm sàng trong bệnh thần kinh 1. Neuro oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/NOY067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. Động lực tăng trưởng của plexiform neurofibromas: Một nghiên cứu đoàn hệ hồi cứu của 201 bệnh nhân bị bệnh thần kinh 1. Orphanet J Rare Dis. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Đã đăng : 2025-02-12 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến