Az FDA jóváhagyta a Grafapex (treoszulfán) előkészítő kezelési rendjét allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációhoz

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyta a Grafapex (treoszulfán) előkészítő kezelési rendjét allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációhoz

2025. január 22-én a Medexus arról értesült, hogy az FDA jóváhagyta a Grafapexet, egy alkilezőszert, fludarabinnal, mint allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció előkészítő kezelésével (alloHSCT) akut myeloid leukaemiában (AML) vagy mielodiszpláziás szindrómában (MDS) szenvedő, egy éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A Grafapex a Ritka Gyógyszerekről szóló törvény értelmében az Orphan Drug Megjelöléssel rendelkezik, ami azt jelenti, hogy a termék akár hét és fél éves szabályozási kizárólagosságban részesül az FDA által jóváhagyott javallatban. A Medexus kizárólagos kereskedelmi jogokkal rendelkezik a Grafapexre az Egyesült Államokban a medac GmbH-val kötött 2021. februári exkluzív licencszerződés értelmében.

"Örömmel jelentjük be ezt a pozitív fejleményt, amely stratégiailag fontos előrelépést jelent üzletünk számára, és ami fontos, most már az Egyesült Államokban a jogosult betegek javát szolgálja" - kommentálta Ken d'Entremont, a Medexus vezérigazgatója. "Nemcsak a Grafapex fog jelentős mértékben hozzájárulni az alloHSCT-hez az Egyesült Államokban, hanem megerősíti a Medexus vezető pozícióját ezen a terápiás területen."

"Célunk a naptári év első felében történő kereskedelmi bevezetés 2025-re, és a közelmúltban Kanadában szerzett tapasztalataink alapján nagyon optimisták vagyunk a Grafapexben rejlő lehetőségeket illetően az Egyesült Államok piacán” – tette hozzá Richard Labelle, a Medexus operatív igazgatója. "Arra számítunk, hogy a Grafapex jelentős hatással lesz a Medexus teljes bevételére, és úgy gondoljuk, hogy az Egyesült Államokban az éves termékszintű bevétel meghaladhatja a 100 millió USD-t a kereskedelmi bevezetést követő öt éven belül."

"Ez az FDA-jóváhagyás hasznos lehetőséget kínál a felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegek számára, növelve az általános túlélést, miközben minimalizálja a mellékhatásokat" - mondta Dr. Filippo Milano, őssejt-transzplantációs orvos-tudós és a treoszulfánt használó klinikai vizsgálatok vezető kutatója. kondicionáló kezelés részeként.

A Grafapexről (treoszulfán) injekcióhoz

A Grafapex (treoszulfán) injekcióhoz, egy alkilezőszer, fludarabinnal kombinálva javallott allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (alloHSCT) előkészítő sémájaként akut myeloid leukaemiában (AML) szenvedő, egy éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél. ) vagy mielodiszplasztikus szindróma (MDS). A Grafapex a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény értelmében ritka betegségek gyógyszereinek minősítéssel rendelkezik, ami azt jelenti, hogy a termék hétéves szabályozási kizárólagosságban részesül az FDA által jóváhagyott javallat tekintetében.

A Grafapex teljes felírási információi elérhetők lesznek a Drugs@FDA gyógyszeradatbázis: www.fda.gov.

A hatékonyságot az MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393) randomizált, aktív-kontrollos vizsgálatban értékelték, amelyben a treoszulfánt buszulfánnal hasonlították össze fludarabinnal, mint allogén transzplantáció előkészítő sémájaként. A jogosult betegek közé tartoztak a 18–70 éves AML-ben vagy MDS-ben szenvedő felnőttek, akiknek a Karnofsky-teljesítmény-státusza ≥60%, életkora ≥50 év vagy hematopoietikus sejttranszplantációs komorbiditási index [HCTCI] pontszáma >2. 570 beteget randomizáltak treoszulfánra (n=280) vagy buszulfánra (n=290).

A fő hatékonysági mérőszám a teljes túlélés (OS) volt, amelyet a randomizálástól a bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt időként határoztak meg. . Az OS kockázati aránya (a donor típusa és kockázati csoportja szerint rétegezve) a buszulfánhoz képest 0,67 (95% CI: 0,51, 0,90) volt a randomizált populációban, 0,73 (95% CI: 0,51, 1,06) az AML-ben szenvedő betegeknél és 0,64 (95% CI: 0,40, 1,02) betegeknél MDS.

A leggyakoribb mellékhatások (≥20%) a mozgásszervi fájdalom, szájgyulladás, láz, hányinger, ödéma, fertőzés és hányás voltak. A kiválasztott 3. vagy 4. fokozatú nem hematológiai laboratóriumi eltérések a következők voltak: megnövekedett GGT (gamma-glutamil-transzferáz), megnövekedett bilirubin, emelkedett ALT (alanin-aminotranszferáz), megnövekedett AST (aszpartát-aminotranszferáz) és megnövekedett kreatinin.

Az ajánlott treoszulfán dózis napi 10 g/m2 a -4., -3. és -2. napon fludarabin 30-mal kombinálva mg/m2 naponta a -6., -5., -4., -3. és -2. napon, és allogén vérképző őssejt-infúzió a 0. napon.

A Grafapexszel kapcsolatos további információkért, beleértve a fontos biztonsági információkat, tekintse meg a teljes felírási információt, amely elérhető lesz a Drugs@FDA gyógyszeradatbázisban a www.fda.gov címen. A medac GmbH által a treoszulfánnal végzett pivot 3. fázisú klinikai vizsgálatról, beleértve annak módszereit, eredményeit és következtetéseit, valamint a tanulmánynak az American Journal of Hematologyban való közzétételéről, beleértve a teljes publikációra mutató hivatkozást, a Medexus 2022. június 6-i sajtóközlemény, beleértve a „A tanulmányról” részt is, elérhető a Medexus vállalati webhelyének Befektetői hírek és események szakaszában.

Az injekciós célra szánt Grafapexet (treoszulfánt) az FDA engedélyezte kizárólag az Egyesült Államokban történő értékesítésre és felhasználásra, és az Egyesült Államokon kívülre nem exportálható. A Medexus nem állítja, hogy a Grafapex (treoszulfán) injekciós célra alkalmas, illetve olyan személyek számára engedélyezett, akik nem az Egyesült Államokban tartózkodnak, illetve olyan személyek számára értékesítik vagy használhatják.

A Medexusról

A Medexus egy vezető speciális gyógyszeripari vállalat erős észak-amerikai kereskedelmi platformmal, valamint innovatív és ritka betegségek kezelésére szolgáló megoldások növekvő portfóliójával. A Medexus jelenleg az onkológia, a hematológia, a reumatológia, az autoimmun betegségek, az allergia és a bőrgyógyászat terápiás területeire összpontosít. A Medexusszal és termékportfóliójával kapcsolatos további információkért tekintse meg a vállalat vállalati webhelyét a www.medexus.com címen, valamint a SEDAR+-ra vonatkozó bejelentéseit a www.sedarplus.ca címen.

Jövőre tekintő kijelentések

E sajtóközlemény egyes állításai a vonatkozó értékpapír-törvények értelmében jövőre vonatkozó információkat tartalmaznak, amelyek "előremutató"-ként is ismertek és/vagy -tekintő információ" vagy "előretekintő nyilatkozatok". A „előrelát”, „hisz”, „vár”, „akar”, „tervek”, „potenciális”, „kilátások” és hasonló szavak, kifejezések vagy kifejezések gyakran az előremutató kijelentések azonosítására szolgálnak, bár nem minden előretekintő állítás tartalmazza ezeket az azonosító szavakat, kifejezéseket vagy kifejezéseket. Ebben a sajtóközleményben a konkrét előretekintő kijelentések közé tartoznak, de nem kizárólagosan, a nyilatkozatokban szereplő információk a következőkre vonatkozóan: A Medexus jövőbeli növekedéssel, bevételekkel és kiadásokkal kapcsolatos várakozásai és tervei (beleértve a Grafapex (treoszulfán) kereskedelmi forgalomba hozatalát is ) injekcióhoz és az egyesült államokbeli kereskedelmi forgalomba hozatalából származó termékszintű bevételhez); a Grafapex (treoszulfán) injekció lehetséges előnyei; a termék kereskedelmi forgalomba hozatalának várható időpontja az Egyesült Államokban és a kapcsolódó elvárások a Grafapex (treoszulfán) injekcióval kapcsolatban, valamint a termék kilátásai és teljesítménye, beleértve az Egyesült Államokban történő esetleges bevezetését és felhasználását, valamint bármely kapcsolódó termékszintet bevétel, beleértve a termék potenciális versenyhelyzetét, valamint a várható trendeket és potenciális kihívásokat azon a piacon, amelyen a termék várhatóan versenyezni fog; a Medexus és a Medac által az Egyesült Államok treoszulfán-megállapodása értelmében fizetendő mérföldkő összegének folyamatban lévő értékelésének várható eredménye; A Medexus tőkeallokációs stratégiája, beleértve a készpénz és a működésből származó pénzeszközök rendelkezésre állásával kapcsolatos elvárásokat, a cash-flow generálást és a tőkeallokációt, valamint a várható készpénzigényeket, a tőkekövetelményeket, valamint a kiegészítő finanszírozás szükségleteit és képességét (különösen a fizetéssel kapcsolatos elvárásokat). a szabályozási mérföldkő kifizetés, amely a vállalat GRAFAPEX-megállapodása alapján fizetendővé vált az FDA jóváhagyásának bekövetkezésekor, és amely annak feltételeitől függ); valamint a Medexus 2025. harmadik negyedévére vonatkozó működési és pénzügyi eredményeire vonatkozó előzetes becslések és megjegyzések (amelyek a Medexus pénzügyi zárási és egyéb eljárásainak befejezésétől függenek). Végül a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentések a Medexus folyamatban lévő tárgyalásainak, valamint a Medexus Gleolanra vonatkozó kereskedelmi forgalomba hozatali jogainak engedélyezőjével fennálló, az az Egyesült Államok Gleolan-megállapodása, beleértve minden olyan informális és/vagy formális vitarendezési eljárást, amelyet a felek jelenleg is folytatnak és folytatni fognak a jövőben, és egyébként a felek egyesült államokbeli és kanadai üzleti kapcsolataira vonatkozóan. Ezek a kijelentések és információk a Medexus jelenlegi várakozásain és feltételezésein alapulnak, beleértve azokat a tényezőket vagy feltételezéseket, amelyeket a következtetések levonásakor, illetve előrejelzés vagy előrejelzés készítésekor alkalmaztak, beleértve a szabályozási iránymutatásokon, a múltbeli trendeken, a jelenlegi feltételeken és a várható jövőbeni fejleményeken alapuló feltételezéseket. A Medexusnak az injekciós célra szánt Grafapex (treoszulfán) kereskedelmi forgalomba hozatalából származó termékszintű bevételre vonatkozó Medexus becslése különösen, és a fentiek általánosságának korlátozása nélkül, számos ilyen tényezőn és feltételezésen alapul, amint azt a Medexus legutóbbi éves jelentésében ismerteti. információs forma és a menedzsment vitája és elemzése, beleértve a Medexus tervezett kereskedelmi, piacra jutási és orvosi stratégiáit, amelyek sikere részben az Egyesült Államoktól függ. a szabályozási környezet és a kapcsolódó dinamika, beleértve az egyes lehetséges jövőbeni változásokat is, és bevezetheti és befolyásolhatja a kereskedelmi, jogi és szabályozási kockázatoknak való kitettséget. Mivel az előretekintő állítások jövőbeli eseményekre és feltételekre vonatkoznak, természetüknél fogva feltételezéseket igényelnek, és eredendő kockázatokkal és bizonytalanságokkal járnak. A Medexus felhívja a figyelmet arra, hogy bár a feltételezéseket az adott körülmények között ésszerűnek tartják, ezek a kockázatok és bizonytalanságok azt jelentik, hogy a tényleges eredmények eltérhetnek, és lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban szereplő várakozásoktól. A lényeges kockázati tényezők közé tartoznak többek között a Medexusnak a kanadai értékpapír-szabályozó hatóságokhoz időről időre benyújtott anyagai, beleértve a Medexus legfrissebb éves információs űrlapját, valamint a menedzsment vitáját és elemzését. Ezen túlmenően, a jelen sajtóközlemény tartalmával kapcsolatos konkrét kockázatok és bizonytalanságok többek között a következők: a kutatási kezdeményezésekben rejlő bizonytalanságok (beleértve a kedvezőtlen új adatok lehetőségét és a meglévő adatok további elemzését); annak kockázata, hogy az adatokat az érintett harmadik felek eltérően értelmezik és értékelik; és hogy az érintett harmadik felek elégedettek lesznek-e a vonatkozó tanulmány tervezésével, módszertanával és eredményeivel, ami számos tényezőtől függ, beleértve annak megállapításait, hogy a termék előnyei meghaladják-e az ismert kockázatokat, valamint a termék hatékonyságának és költséghatékonyságának megállapításait. egy adott létesítmény kontextusában (amely létesítménytípusonként változik). Ennek megfelelően nem szabad túlzottan támaszkodni ezekre az előretekintő kijelentésekre, amelyek csak a jelen sajtóközlemény időpontjában születtek. A törvény által kifejezetten megkövetelteken kívül a Medexus nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse a jövőre vonatkozó kijelentéseket, hogy az új információkat tükrözzen, akár későbbi, akár egyéb módon.

FORRÁS Medexus Pharmaceuticals Inc.

Elküldve : 2025-01-23 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak