FDA อนุมัติสูตรการเตรียม Grafapex (treosulfan) สำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดชนิด Allogeneic

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ Grafapex (treosulfan) Preparative Regimen สำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดชนิด Allogeneic

เมื่อวันที่ 22 มกราคม 2025 Medexus ได้รับแจ้งว่า FDA ได้อนุมัติ Grafapex ซึ่งเป็นสารอัลคิลติ้ง โดยมี fludarabine เป็นระบบการเตรียมการสำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดแบบ allogeneic (alloHSCT) ในผู้ใหญ่และ ผู้ป่วยเด็กอายุตั้งแต่ 1 ปีขึ้นไปที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ (AML) หรือกลุ่มอาการ myelodysplastic (MDS) Grafapex ถือครอง Orphan Drug Designation ภายใต้พระราชบัญญัติ Orphan Drug ซึ่งหมายความว่าผลิตภัณฑ์จะได้รับประโยชน์จากสิทธิพิเศษด้านกฎระเบียบนานถึงเจ็ดปีครึ่งในข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA Medexus ถือสิทธิ์เชิงพาณิชย์แต่เพียงผู้เดียวใน Grafapex ในสหรัฐอเมริกาภายใต้ข้อตกลงใบอนุญาตแต่เพียงผู้เดียวในเดือนกุมภาพันธ์ 2021 กับ medac GmbH

"เรายินดีที่จะรายงานการพัฒนาเชิงบวกนี้ ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญเชิงกลยุทธ์สำหรับธุรกิจของเรา และที่สำคัญ จะเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสมทั่วสหรัฐอเมริกา" Ken d'Entremont ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Medexus ให้ความเห็น "Grafapex ไม่เพียงแต่จะสนับสนุน alloHSCT ในสหรัฐอเมริกาอย่างมากเท่านั้น แต่ยังทำให้ตำแหน่งผู้นำของ Medexus แข็งแกร่งขึ้นในสาขาการรักษาโรคนี้อีกด้วย"

"เรากำลังตั้งเป้าที่จะเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในช่วงครึ่งแรกของปีปฏิทิน ในปี 2025 และจากประสบการณ์ล่าสุดของเราในแคนาดา เราจึงมีทัศนคติเชิงบวกอย่างมากเกี่ยวกับศักยภาพของ Grafapex ในตลาดสหรัฐอเมริกา" Richard Labelle ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการของ Medexus กล่าวเสริม "เราคาดว่า Grafapex จะมีผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อรายได้รวมของ Medexus และเชื่อว่ารายได้ระดับผลิตภัณฑ์ต่อปีในสหรัฐอเมริกามีแนวโน้มที่จะเกิน 100 ล้านดอลลาร์สหรัฐภายในห้าปีหลังจากเปิดตัวเชิงพาณิชย์"

"การอนุมัติจาก FDA นี้ให้ทางเลือกที่เป็นประโยชน์สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก โดยมีศักยภาพในการเพิ่มความอยู่รอดโดยรวมในขณะที่ลดผลข้างเคียง" ดร. ฟิลิปโป มิลาโน แพทย์-นักวิทยาศาสตร์การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์และผู้วิจัยหลักในการทดลองทางคลินิกโดยใช้ Treosulfan กล่าว ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบการปรับสภาพ

เกี่ยวกับ Grafapex (ทรีโอซัลแฟน) สำหรับการฉีด

Grafapex (ทรีซัลแฟน) สำหรับการฉีด ซึ่งเป็นสารอัลคิลเลต ถูกระบุร่วมกับฟลูดาราบีน เพื่อเป็นการเตรียมการสำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดชนิดอัลโลจีนิก (alloHSCT) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุตั้งแต่ 1 ปีขึ้นไปที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ (AML) ) หรือกลุ่มอาการ myelodysplastic (MDS) Grafapex ถือครอง Orphan Drug Designation ภายใต้กฎหมาย Orphan Drug Act ซึ่งหมายความว่าผลิตภัณฑ์จะได้รับประโยชน์จากการผูกขาดด้านกฎระเบียบเป็นระยะเวลา 7 ปีตามข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA

ข้อมูลการสั่งจ่ายยาแบบเต็มสำหรับ Grafapex จะมีอยู่ใน Drugs@ฐานข้อมูลยาของ FDA ที่ www.fda.gov.

ประสิทธิภาพได้รับการประเมินใน MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393) ซึ่งเป็นการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมแบบออกฤทธิ์โดยเปรียบเทียบทรีโอซัลแฟนกับบัสซัลแฟนกับฟลูดาราบีน เพื่อเป็นการเตรียมการสำหรับการปลูกถ่ายอัลโลเจนิก ผู้ป่วยที่มีสิทธิ์รวมถึงผู้ใหญ่อายุ 18 ถึง 70 ปีที่มี AML หรือ MDS, สถานะการทำงานของคาร์นอฟสกี ≥60% และอายุ ≥50 ปี หรือดัชนีโรคร่วมของการปลูกถ่ายเซลล์เม็ดเลือด [HCTCI] >2 มีผู้ป่วย 570 รายที่ได้รับการสุ่มให้เป็น Treosulfan (n=280) หรือ Busulfan (n=290)

การวัดผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพที่สำคัญคืออัตราการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ซึ่งหมายถึงเวลาตั้งแต่การสุ่มไปจนถึงการเสียชีวิตจากสาเหตุใดๆ . อัตราส่วนอันตรายสำหรับ OS (แบ่งตามประเภทผู้บริจาคและกลุ่มเสี่ยง) เทียบกับ Busulfan เท่ากับ 0.67 (95% CI: 0.51, 0.90) ในประชากรแบบสุ่ม, 0.73 (95% CI: 0.51, 1.06) ในผู้ป่วย AML และ 0.64 (95% CI: 0.40, 1.02) ในผู้ป่วยที่ เอ็มดีเอส

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) ได้แก่ อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก ปากอักเสบ ไข้สูง อาการคลื่นไส้ อาการบวมน้ำ การติดเชื้อ และการอาเจียน ความผิดปกติทางห้องปฏิบัติการที่ไม่ใช่ทางโลหิตวิทยาเกรด 3 หรือ 4 ที่เลือก ได้แก่ GGT (แกมมา-กลูตามิลทรานสเฟอเรส), บิลิรูบินเพิ่มขึ้น, ALT (อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรส) เพิ่มขึ้น, AST (แอสปาร์เทตอะมิโนทรานสเฟอเรส) เพิ่มขึ้น และครีเอตินีนเพิ่มขึ้น

ขนาดยาทรีโอซัลแฟนที่แนะนำ คือ 10 กรัม/ตารางเมตร ทุกวัน ในวันที่ -4, -3 และ -2 ร่วมกับฟลูดาราบีน 30 มก./ตารางเมตร ทุกวัน ในวันที่ -6, -5, -4, -3 และ -2 และการซึมซาบเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดชนิดอัลโลจีนิกในวันที่ 0

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Grafapex รวมถึงข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ โปรดดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม ซึ่งจะอยู่ในฐานข้อมูลยา Drugs@FDA ที่ www.fda.gov หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของ Treosulfan ที่ดำเนินการโดย medac GmbH รวมถึงวิธีการ ผลลัพธ์ และข้อสรุป ตลอดจนการตีพิมพ์การศึกษาใน American Journal of Hematology รวมถึงลิงก์ไปยังสิ่งพิมพ์ฉบับเต็ม โปรดดูที่ Medexus's ข่าวประชาสัมพันธ์วันที่ 6 มิถุนายน 2022 รวมถึงหัวข้อ "เกี่ยวกับการศึกษา" มีอยู่ในส่วนข่าวนักลงทุนและกิจกรรมต่างๆ บนเว็บไซต์บริษัทของ Medexus

Grafapex (treosulfan) สำหรับการฉีดได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการขายและใช้ในสหรัฐอเมริกาเท่านั้น และไม่ได้มีไว้สำหรับการส่งออกนอกสหรัฐอเมริกา Medexus ไม่ได้รับรองว่า Grafapex (treosulfan) สำหรับการฉีดมีความเหมาะสมหรือได้รับอนุญาตให้ขายหรือใช้งานโดยบุคคลที่ไม่ได้อยู่ในสหรัฐอเมริกา

เกี่ยวกับ Medexus

Medexus เป็นบริษัทเภสัชกรรมเฉพาะทางชั้นนำซึ่งมีแพลตฟอร์มเชิงพาณิชย์ที่แข็งแกร่งในอเมริกาเหนือ และมีผลงานโซลูชั่นการรักษาโรคที่เป็นนวัตกรรมและหายากที่กำลังเติบโต ปัจจุบัน Medexus มุ่งเน้นไปที่การรักษาในด้านเนื้องอกวิทยา โลหิตวิทยา โรคไขข้อ โรคภูมิต้านตนเอง โรคภูมิแพ้ และวิทยาผิวหนัง สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Medexus และกลุ่มผลิตภัณฑ์ของบริษัท โปรดดูที่เว็บไซต์ของบริษัทที่ www.medexus.com และเอกสารที่ยื่นต่อ SEDAR+ ที่ www.sedarplus.ca

แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า

แถลงการณ์บางฉบับในข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อมูลที่มีลักษณะเป็นการคาดการณ์ในอนาคตตามความหมายของกฎหมายหลักทรัพย์ที่บังคับใช้ หรือที่รู้จักและ/หรือเรียกว่า "การคาดการณ์ล่วงหน้า" -ข้อมูลที่มีลักษณะเป็นการคาดการณ์" หรือ "ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า" คำว่า "คาดการณ์" "เชื่อ" "คาดหวัง" "จะ" "แผน" "ศักยภาพ" "แนวโน้ม" และคำ วลี หรือสำนวนที่คล้ายกัน มักมีจุดมุ่งหมายเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า แม้ว่าจะไม่ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดประกอบด้วยคำ วลี หรือสำนวนที่ระบุตัวตนเหล่านี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเฉพาะในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงข้อมูลในข้อความที่เกี่ยวข้องกับสิ่งต่อไปนี้: ความคาดหวังและแผนการของ Medexus เกี่ยวกับการเติบโต รายได้ และค่าใช้จ่ายในอนาคต (รวมถึงในส่วนที่เกี่ยวข้องกับการจำหน่าย Grafapex (treosulfan) ในเชิงพาณิชย์ ) สำหรับการเพิ่มและรายได้ระดับผลิตภัณฑ์ที่จะสร้างขึ้นจากการจำหน่ายในสหรัฐอเมริกา); ประโยชน์ที่เป็นไปได้ของ Grafapex (treosulfan) สำหรับการฉีด เวลาที่คาดหวังของการเปิดตัวผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ในสหรัฐอเมริกา และความคาดหวังที่เกี่ยวข้องเกี่ยวกับ Grafapex (treosulfan) สำหรับการฉีด แนวโน้มและประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์ รวมถึงในแง่ของการนำศักยภาพไปใช้ในสหรัฐอเมริกาและระดับผลิตภัณฑ์ที่เกี่ยวข้อง รายได้ และรวมถึงตำแหน่งในการแข่งขันที่เป็นไปได้ของผลิตภัณฑ์ และแนวโน้มที่คาดการณ์ไว้ และความท้าทายที่อาจเกิดขึ้นในตลาดที่ผลิตภัณฑ์คาดว่าจะแข่งขัน ผลลัพธ์ที่คาดหวังจากการประเมินอย่างต่อเนื่องของ Medexus และ Medac เกี่ยวกับจำนวนเงินหลักสำคัญที่ต้องชำระภายใต้ข้อตกลง treosulfan ของสหรัฐอเมริกา กลยุทธ์การจัดสรรเงินทุนของ Medexus ซึ่งรวมถึงการคาดการณ์เกี่ยวกับความพร้อมของเงินสดในมือและเงินทุนจากการดำเนินงาน การสร้างกระแสเงินสด และการจัดสรรทุนและความต้องการเงินสดที่คาดการณ์ไว้ ข้อกำหนดด้านเงินทุน และความต้องการและความสามารถในการจัดหาแหล่งเงินทุนเพิ่มเติม (โดยเฉพาะอย่างยิ่งความคาดหวังใด ๆ ที่เกี่ยวข้องกับการชำระเงินของ การชำระเงินหลักตามกฎระเบียบที่ต้องชำระภายใต้ข้อตกลง GRAFAPEX ของบริษัท เมื่อเกิดขึ้น และขึ้นอยู่กับเงื่อนไขของการอนุมัติของ FDA) และการประมาณการเบื้องต้น และความเห็นใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับผลการดำเนินงานและการเงินของ Medexus สำหรับไตรมาสที่ 3 ปีงบประมาณ 2568 ของบริษัท (ซึ่งยังคงขึ้นอยู่กับการปิดบัญชีทางการเงินของ Medexus และขั้นตอนอื่นๆ ให้เสร็จสิ้น) สุดท้ายนี้ ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความเกี่ยวกับการเกิดขึ้น ช่วงเวลา และผลลัพธ์ที่คาดหวัง และผลที่ตามมาใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์และ Medexus จากการเจรจาที่กำลังดำเนินอยู่ของ Medexus และความไม่เห็นด้วยกับผู้อนุญาตสิทธิ์ในเชิงพาณิชย์ของ Medexus ที่มีต่อ Gleolan ในส่วนที่เกี่ยวกับ ข้อตกลง US Gleolan รวมถึงกระบวนการระงับข้อพิพาทที่ไม่เป็นทางการและ/หรือเป็นทางการที่คู่สัญญาทั้งสองฝ่ายกำลังดำเนินการอยู่และจะดำเนินการต่อไปในอนาคต และอย่างอื่นที่เกี่ยวข้องกับความสัมพันธ์ทางธุรกิจของคู่สัญญาใน United รัฐและแคนาดา ข้อความและข้อมูลเหล่านี้อิงตามการคาดการณ์และสมมติฐานในปัจจุบันของ Medexus รวมถึงปัจจัยหรือสมมติฐานที่ใช้ในการสรุปผลหรือการคาดการณ์หรือการประมาณการ และรวมถึงสมมติฐานตามหลักเกณฑ์ด้านกฎระเบียบ แนวโน้มในอดีต สภาวะปัจจุบัน และการพัฒนาในอนาคตที่คาดหวัง โดยเฉพาะอย่างยิ่ง และโดยไม่จำกัดลักษณะทั่วไปของที่กล่าวมาข้างต้น การประมาณการของ Medexus เกี่ยวกับรายได้ระดับผลิตภัณฑ์จากการขาย Grafapex (treosulfan) สำหรับการฉีดในสหรัฐอเมริกานั้น ขึ้นอยู่กับปัจจัยและสมมติฐานหลายประการ ดังที่อธิบายไว้ในรายงานประจำปีล่าสุดของ Medexus แบบฟอร์มข้อมูลและการอภิปรายและการวิเคราะห์ของฝ่ายบริหาร รวมถึงการวางแผนเชิงพาณิชย์ การเข้าถึงตลาด และกลยุทธ์ทางการแพทย์ของ Medexus ซึ่งความสำเร็จจะขึ้นอยู่กับส่วนหนึ่งตามภาพรวมการกำกับดูแลของสหรัฐฯ และที่เกี่ยวข้อง พลวัต รวมถึงการเปลี่ยนแปลงที่อาจเกิดขึ้นในอนาคตกับแต่ละฝ่าย และสามารถแนะนำและส่งผลกระทบต่อความเสี่ยงทางการค้า กฎหมาย และกฎระเบียบ เนื่องจากข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวข้องกับเหตุการณ์และเงื่อนไขในอนาคต โดยธรรมชาติแล้ว ข้อความดังกล่าวจำเป็นต้องมีการตั้งสมมติฐาน และเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนโดยธรรมชาติ Medexus เตือนว่า แม้ว่าสมมติฐานจะเชื่อว่าสมเหตุสมผลในสถานการณ์ต่างๆ แต่ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้หมายความว่าผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างออกไป และอาจแตกต่างอย่างมากจากการคาดการณ์ที่พิจารณาในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ปัจจัยเสี่ยงที่มีนัยสำคัญรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงปัจจัยที่กำหนดไว้ในเอกสารของ Medexus ที่ยื่นต่อหน่วยงานกำกับดูแลหลักทรัพย์ของแคนาดาเป็นครั้งคราว รวมถึงแบบฟอร์มข้อมูลประจำปีล่าสุดของ Medexus ตลอดจนการอภิปรายและการวิเคราะห์ของฝ่ายบริหาร นอกจากนี้ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเฉพาะเจาะจงที่เกี่ยวข้องกับเนื้อหาของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ยังรวมถึง: ความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในโครงการริเริ่มการวิจัย (รวมถึงความเป็นไปได้ของข้อมูลใหม่ที่ไม่เอื้ออำนวยและการวิเคราะห์ข้อมูลที่มีอยู่เพิ่มเติม); ความเสี่ยงที่ข้อมูลอาจมีการตีความและการประเมินที่แตกต่างกันโดยบุคคลที่สามที่เกี่ยวข้อง และบุคคลที่สามที่เกี่ยวข้องจะพอใจกับการออกแบบและวิธีการและผลลัพธ์จากการศึกษาที่เกี่ยวข้องหรือไม่ ซึ่งจะขึ้นอยู่กับหลายปัจจัย รวมถึงการพิจารณาว่าประโยชน์ของผลิตภัณฑ์มีมากกว่าความเสี่ยงที่ทราบหรือไม่ และการพิจารณาประสิทธิภาพและความคุ้มทุนของผลิตภัณฑ์ ในบริบทของสิ่งอำนวยความสะดวกที่กำหนด (ซึ่งแตกต่างกันไปตามประเภทสิ่งอำนวยความสะดวก) ดังนั้นจึงไม่ควรวางใจมากเกินไปกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ซึ่งจัดทำขึ้น ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้เท่านั้น นอกเหนือจากที่กฎหมายกำหนดไว้โดยเฉพาะ Medexus ไม่มีภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ เพื่อสะท้อนถึงข้อมูลใหม่ ในภายหลังหรืออย่างอื่น

แหล่งข่าว บริษัท Medexus Pharmaceuticals Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-01-23 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม