FDA phê duyệt phác đồ chuẩn bị Grafapex (treosulfan) cho cấy ghép tế bào gốc tạo máu dị sinh

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt phác đồ chuẩn bị Grafapex (treosulfan) để cấy ghép tế bào gốc tạo máu dị sinh

Vào ngày 22 tháng 1 năm 2025, Medexus được thông báo rằng FDA đã phê duyệt Grafapex, một tác nhân alkyl hóa, với fludarabine như một chế độ chuẩn bị cho việc ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (alloHSCT) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em tuổi trở lên mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) hoặc hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS). Grafapex được chỉ định là thuốc mồ côi theo Đạo luật thuốc mồ côi, nghĩa là sản phẩm sẽ được hưởng lợi từ tính độc quyền theo quy định lên đến bảy năm rưỡi đối với chỉ định được FDA phê duyệt. Medexus giữ quyền thương mại độc quyền đối với Grafapex tại Hoa Kỳ theo thỏa thuận cấp phép độc quyền vào tháng 2 năm 2021 với medac GmbH.

"Chúng tôi vui mừng báo cáo sự phát triển tích cực này, đánh dấu một bước tiến quan trọng về mặt chiến lược đối với hoạt động kinh doanh của chúng tôi và quan trọng là giờ đây sẽ mang lại lợi ích cho những bệnh nhân đủ điều kiện trên khắp Hoa Kỳ," Ken d'Entremont, Giám đốc điều hành của Medexus nhận xét. "Grfapex không chỉ đóng góp đáng kể cho alloHSCT ở Hoa Kỳ mà còn củng cố vị trí dẫn đầu của Medexus trong lĩnh vực trị liệu này."

"Chúng tôi đang nhắm mục tiêu ra mắt thương mại vào nửa đầu năm dương lịch Richard Labelle, Giám đốc điều hành của Medexus cho biết thêm, vào năm 2025 và với kinh nghiệm gần đây của chúng tôi ở Canada, chúng tôi rất lạc quan về tiềm năng của Grafapex tại thị trường Hoa Kỳ. "Chúng tôi dự đoán Grafapex sẽ có tác động đáng kể đến tổng doanh thu của Medexus và tin rằng doanh thu cấp sản phẩm hàng năm ở Hoa Kỳ có tiềm năng vượt 100 triệu USD trong vòng 5 năm sau khi ra mắt thương mại."

Tiến sĩ Filippo Milano, bác sĩ-nhà khoa học cấy ghép tế bào gốc và nhà nghiên cứu chính trong các thử nghiệm lâm sàng sử dụng treosulfan cho biết: "Sự chấp thuận này của FDA cung cấp một lựa chọn hữu ích cho bệnh nhân người lớn và trẻ em, với khả năng nâng cao khả năng sống sót chung trong khi giảm thiểu tác dụng phụ". như một phần của chế độ điều hòa.

Giới thiệu về Grafapex (treosulfan) dạng tiêm

Grafapex (treosulfan) dạng tiêm, một chất kiềm hóa, được chỉ định kết hợp với fludarabine như một phác đồ chuẩn bị cho việc ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (alloHSCT) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ một tuổi trở lên mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) ) hoặc hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS). Grafapex được chỉ định là thuốc mồ côi theo Đạo luật thuốc mồ côi, nghĩa là sản phẩm sẽ được hưởng lợi từ thời gian 7 năm độc quyền theo quy định đối với chỉ định đã được FDA phê duyệt.

Thông tin kê đơn đầy đủ cho Grafapex sẽ có trên Cơ sở dữ liệu thuốc Drugs@FDA tại www.fda.gov.

Hiệu quả đã được đánh giá trong MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng bằng hoạt chất so sánh treosulfan với busulfan với fludarabine như một phác đồ chuẩn bị cho việc cấy ghép đồng loại. Bệnh nhân đủ điều kiện bao gồm người lớn từ 18 đến 70 tuổi mắc AML hoặc MDS, tình trạng hoạt động Karnofsky ≥60% và tuổi ≥50 hoặc chỉ số bệnh đi kèm khi cấy ghép tế bào tạo máu [HCTCI] >2. Có 570 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên dùng treosulfan (n=280) hoặc busulfan (n=290).

Thước đo kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót chung (OS), được định nghĩa là thời gian từ khi ngẫu nhiên hóa cho đến khi tử vong do mọi nguyên nhân . Tỷ lệ nguy cơ đối với hệ điều hành (được phân loại theo loại người hiến tặng và nhóm rủi ro) so với busulfan là 0,67 (KTC 95%: 0,51, 0,90) trong dân số ngẫu nhiên, 0,73 (KTC 95%: 0,51, 1,06) ở bệnh nhân mắc AML và 0,64 (KTC 95%: 0,40, 1,02) ở bệnh nhân mắc MDS.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>20%) là đau cơ xương, viêm miệng, sốt, buồn nôn, phù nề, nhiễm trùng và nôn. Các bất thường xét nghiệm không phải huyết học Độ 3 hoặc 4 được chọn lọc là tăng GGT (gamma-glutamyl transferase), tăng bilirubin, tăng ALT (alanine aminotransferase), tăng AST (aspartate aminotransferase) và tăng creatinine.

Liều treosulfan được khuyến nghị là 10 g/m2 hàng ngày vào các ngày -4, -3 và -2 kết hợp với fludarabine 30 mg/m2 hàng ngày vào các ngày -6, -5, -4, -3 và -2 và truyền tế bào gốc tạo máu đồng loại vào ngày 0.

Để biết thêm thông tin về Grafapex, bao gồm thông tin an toàn quan trọng, hãy xem thông tin kê đơn đầy đủ sẽ có trên cơ sở dữ liệu thuốc Drugs@FDA tại www.fda.gov. Để biết thêm thông tin về thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 quan trọng của treosulfan do medac GmbH thực hiện, bao gồm các phương pháp, kết quả và kết luận cũng như về việc công bố nghiên cứu trên Tạp chí Huyết học Hoa Kỳ, bao gồm liên kết đến ấn phẩm đầy đủ, hãy xem Medexus's Thông cáo báo chí ngày 6 tháng 6 năm 2022, bao gồm phần có tiêu đề "Giới thiệu về nghiên cứu", có trên phần Nhà đầu tư-Tin tức & Sự kiện trên trang web công ty của Medexus.

Grafapex (treosulfan) dành cho thuốc tiêm được FDA chấp thuận chỉ để bán và sử dụng ở Hoa Kỳ và không nhằm mục đích xuất khẩu ra ngoài Hoa Kỳ. Medexus không tuyên bố rằng Grafapex (treosulfan) dạng tiêm là thích hợp hoặc được cấp phép bán hoặc sử dụng bởi những người không sống ở Hoa Kỳ.

Giới thiệu về Medexus

Medexus là công ty dược phẩm chuyên khoa hàng đầu với nền tảng thương mại mạnh mẽ ở Bắc Mỹ và danh mục giải pháp điều trị bệnh hiếm gặp và cải tiến ngày càng tăng. Trọng tâm hiện tại của Medexus là về các lĩnh vực điều trị ung thư, huyết học, thấp khớp, bệnh tự miễn dịch, dị ứng và da liễu. Để biết thêm thông tin về Medexus và danh mục sản phẩm của công ty, vui lòng xem trang web công ty của công ty tại www.medexus.com và hồ sơ của công ty trên SEDAR+ tại www.sedarplus.ca.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Một số tuyên bố nhất định trong bản tin này chứa thông tin hướng tới tương lai theo nghĩa của luật chứng khoán hiện hành, còn được gọi và/hoặc được gọi là "tương lai -thông tin hướng tới" hoặc "tuyên bố hướng tới tương lai." Các từ "dự đoán", "tin tưởng", "kỳ vọng", "sẽ", "kế hoạch", "tiềm năng", "triển vọng" và các từ, cụm từ hoặc cách diễn đạt tương tự thường nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ, cụm từ hoặc cách diễn đạt xác định này. Các tuyên bố hướng tới tương lai cụ thể trong bản tin này bao gồm nhưng không giới hạn ở thông tin có trong các tuyên bố liên quan đến bất kỳ điều nào sau đây: Kỳ vọng và kế hoạch của Medexus về tăng trưởng, doanh thu và chi phí trong tương lai (bao gồm cả việc thương mại hóa Grafapex (treosulfan) ) để tiêm và doanh thu ở cấp độ sản phẩm được tạo ra từ việc thương mại hóa nó ở Hoa Kỳ); những lợi ích tiềm tàng của Grafapex (treosulfan) khi tiêm; thời điểm dự kiến ​​ra mắt thương mại sản phẩm tại Hoa Kỳ và các kỳ vọng liên quan về Grafapex (treosulfan) dạng tiêm cũng như triển vọng và hiệu quả của sản phẩm, bao gồm cả khả năng áp dụng và sử dụng sản phẩm tại Hoa Kỳ cũng như mọi cấp độ sản phẩm liên quan doanh thu, bao gồm cả vị thế cạnh tranh tiềm ẩn của sản phẩm cũng như các xu hướng và thách thức tiềm ẩn được dự đoán trên thị trường mà sản phẩm dự kiến ​​sẽ cạnh tranh; kết quả dự kiến ​​từ việc đánh giá liên tục của Medexus và medac về số tiền quan trọng phải trả theo thỏa thuận treosulfan của Hoa Kỳ; Chiến lược phân bổ vốn của Medexus, bao gồm các kỳ vọng về lượng tiền mặt sẵn có và nguồn vốn từ hoạt động, tạo ra dòng tiền và phân bổ vốn cũng như các nhu cầu tiền mặt dự kiến, các yêu cầu về vốn, nhu cầu và khả năng đảm bảo nguồn tài chính bổ sung (đặc biệt là mọi kỳ vọng về việc thanh toán các khoản khoản thanh toán mốc quy định phải trả theo thỏa thuận GRAFAPEX của công ty khi xảy ra và phụ thuộc vào các điều khoản của sự chấp thuận của FDA); và các ước tính sơ bộ cũng như mọi bình luận liên quan đến kết quả tài chính và hoạt động của Medexus trong quý 3 năm 2025 tài chính của công ty (vẫn phải hoàn thành việc đóng tài chính của Medexus và các thủ tục khác). Cuối cùng, các tuyên bố hướng tới tương lai trong bản tin này bao gồm các tuyên bố về sự xuất hiện, thời gian và kết quả dự kiến ​​cũng như mọi hậu quả liên quan đến sản phẩm và Medexus, về các cuộc đàm phán và bất đồng đang diễn ra của Medexus với người cấp phép quyền thương mại hóa của Medexus cho Gleolan liên quan đến thỏa thuận Gleolan của Hoa Kỳ, bao gồm mọi quy trình giải quyết tranh chấp chính thức và/hoặc không chính thức mà các bên hiện đang theo đuổi và sẽ tiếp tục theo đuổi trong tương lai, cũng như liên quan đến mối quan hệ kinh doanh của các bên tại Hoa Kỳ và Canada. Những tuyên bố và thông tin này dựa trên những kỳ vọng và giả định hiện tại của Medexus, bao gồm các yếu tố hoặc giả định được áp dụng để đưa ra kết luận hoặc đưa ra dự báo hoặc dự báo, đồng thời bao gồm các giả định dựa trên hướng dẫn quy định, xu hướng lịch sử, điều kiện hiện tại và sự phát triển dự kiến ​​trong tương lai. Đặc biệt và không giới hạn tính tổng quát của những điều đã nói ở trên, ước tính của Medexus về doanh thu ở cấp độ sản phẩm từ việc thương mại hóa Grafapex (treosulfan) để tiêm ở Hoa Kỳ dựa trên một số yếu tố và giả định như vậy, như được mô tả trong báo cáo thường niên gần đây nhất của Medexus. biểu mẫu thông tin, thảo luận và phân tích của ban quản lý, bao gồm cả các chiến lược thương mại, tiếp cận thị trường và y tế theo kế hoạch của Medexus, sự thành công của chúng sẽ phụ thuộc một phần vào bối cảnh pháp lý của Hoa Kỳ và các động lực liên quan, bao gồm cả những thay đổi tiềm ẩn trong tương lai với mỗi bên, đồng thời có thể gây ra và ảnh hưởng đến rủi ro thương mại, pháp lý và quy định. Vì các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến các sự kiện và điều kiện trong tương lai nên về bản chất, chúng đòi hỏi phải đưa ra các giả định và liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn vốn có. Medexus cảnh báo rằng, mặc dù các giả định được cho là hợp lý trong các trường hợp, nhưng những rủi ro và sự không chắc chắn này có nghĩa là kết quả thực tế có thể khác và có thể khác về mặt vật chất so với những kỳ vọng được dự tính trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Các yếu tố rủi ro trọng yếu bao gồm nhưng không giới hạn ở những yếu tố được nêu trong tài liệu của Medexus nộp cho cơ quan quản lý chứng khoán Canada tùy từng thời điểm, bao gồm mẫu thông tin hàng năm gần đây nhất của Medexus cũng như cuộc thảo luận và phân tích của ban quản lý. Ngoài ra, những rủi ro cụ thể và những điều không chắc chắn liên quan đến nội dung của bản tin này bao gồm, trong số những điều khác: những điều không chắc chắn vốn có trong các sáng kiến ​​nghiên cứu (bao gồm khả năng có dữ liệu mới không thuận lợi và các phân tích sâu hơn về dữ liệu hiện có); rủi ro dữ liệu phải chịu sự giải thích và đánh giá khác nhau của các bên thứ ba có liên quan; và liệu các bên thứ ba có liên quan có hài lòng với thiết kế, phương pháp và kết quả từ nghiên cứu liên quan hay không, điều này sẽ phụ thuộc vào nhiều yếu tố, bao gồm cả việc xác định xem lợi ích của sản phẩm có lớn hơn rủi ro đã biết hay không và việc xác định hiệu quả và hiệu quả chi phí của sản phẩm trong bối cảnh của một cơ sở nhất định (thay đổi tùy theo loại cơ sở). Theo đó, không nên tin cậy quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này, những tuyên bố này chỉ được đưa ra kể từ ngày phát hành tin tức này. Ngoài những yêu cầu cụ thể của pháp luật, Medexus không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào để phản ánh thông tin mới, tiếp theo hoặc theo cách khác.

NGUỒN Medexus Pharmaceuticals Inc.

Đã đăng : 2025-01-23 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến