La FDA approuve Harliku (nitisinone) pour le traitement des patients atteints d'alkaptonurie

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La FDA approuve Harliku (nitisinone) pour le traitement des patients atteints d'alkaptonurie

Boston, Massachusetts et Cambridge, Royaume-Uni - 19 juin, 2025 - Cycle PharmaceuticalS a annoncé que la FDA a approuvé l'acide de Harliku (Nitisinone) pour la réduction de la réduction de l'acide de homoga urin avec aku.1

Lancement en juillet 2025, Harliku sera le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour AKU, 1 un trouble métabolique génétique ultra-rare dans lequel les patients ont une accumulation de HGA qui conduit à l'arthrose, à l'ochronose et à des complications dans les reins, et à un cœur. Les symptômes entravent leur fonctionnalité physique, leur bien-être émotionnel et leur qualité de vie.2,3

L'approbation de Harliku est basée sur des données d'une étude randomisée et sans traitement contrôlée de 40 patients atteints d'AKU. Dans le cadre du programme de recherche intra-muros du National Human Genome Research Institute des National Institutes of Health (NIH), le Dr Wendy J. Introne, MD et son équipe ont montré que la nitisinone a aidé les patients à améliorer la douleur, les niveaux d'énergie et le fonctionnement physique après trois ans de traitement, évalué à l'aide de l'enquête court métallique à 36 éléments.4

Steve Fuller, directeur de la stratégie de Cycle Pharmaceuticals a déclaré,

«Nous sommes profondément reconnaissants de la collaboration de Cycle avec le Dr Wendy Introne, le Dr Bill Gahl et l'équipe plus large du NIH, dont le travail pionnier a jeté les bases de cette approbation FDA. la plus pleine étendue de nos capacités. »

"L'approbation de Harliku est une avancée importante pour la communauté AKU. Notre équipe scientifique a traduit des décennies de recherche sur le lancement de nitisinone en tant que nouvelle option de traitement, et nous espérons que cela pourra faciliter le fardeau important de l'AKU", a déclaré le Dr Wendy J. Introne, MD, de la construction du génome humain de la NIH (Nhgri). Harliku sera le huitième produit commercial de Cycle Pharmaceuticals aux États-Unis.

Les indications

harliku ™ sont indiquées pour la réduction de l'acide homogentisique urinaire (HGA) chez les patients adultes atteints d'alkaptonurie (AKU).

Informations de sécurité importantes

Ne prescrivez pas le harliku aux patients allergiques à la nitisinone ou à tout autre ingrédients contenus.

Avertissement et précautions:

symptômes oculaires et plaques hyperkératotiques dues à un niveau de tyrosine plasmatique élevé:

Des signes et symptômes oculaires, notamment la kératite, les opacités cornéennes, l'irritation cornéenne, les ulcères cornéens, la conjonctivite, la douleur oculaire et la photophobie, ont été signalés chez les patients.

  • Effectuer un examen de lampe à fente avant le traitement et régulièrement par la suite. Les patients réexaminés si les symptômes se développent ou si les niveaux de tyrosine sont> 500 micromole / L. Évaluer les taux de tyrosine plasmatique chez les patients ayant un changement brutal de l'état neurologique.
  • Effectuer une évaluation clinique de laboratoire, y compris les taux de tyrosine plasmatique, chez les patients présentant un changement brusque de l'état neurologique.

    • leucopénie et thrombocytopénie sévère

    Dans les essais cliniques, les patients atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1) traités avec une autre formulation orale de nitisinone et de restriction alimentaire, ont développé la leucopénie réversible, la thrombocytopénie, ou les deux. Aucun patient n'a développé d'infections ou de saignements à la suite des épisodes de leucopénie et de la thrombocytopénie. Surveillez les comptages des plaquettes et des globules blancs pendant la thérapie Harliku.

    réactions indésirables:

    Les effets indésirables les plus courants (≥ 1%) rapportés chez les patients atteints d'AKU prenant de la nitisinone dans les essais cliniques sont des niveaux de tyrosine élevés, de la thrombocytopénie et de la kératite.

    Interactions médicamenteuses :

  • nitisinone est un inhibiteur modéré du CYP2C9 et un faible inducteur CYP2E1. Impact clinique potentiel de l'administration de Harliku avec des substrats CYP2C9. Réduisez la posologie des médicaments co-administrés métabolisés par CYP2C9 de moitié. Des ajustements posologiques supplémentaires peuvent être nécessaires.
  • La nitisinone est un inhibiteur de OAT1 / OAT3. Impact clinique potentiel de l'administration avec les substrats OAT1 / OAT3. Les patients doivent être surveillés pour les effets indésirables potentiels.

    • Utilisation dans des populations spécifiques:

    Grossesse: Les données disponibles limitées avec l'utilisation de nitisinone chez les femmes enceintes ne sont pas suffisantes pour déterminer un risque associé au médicament de résultats de développement défavorables. Le risque de fond de malformations congénitales majeures et de fausse couche pour la population indiquée est inconnue. Toutes les grossesses présentent un risque de fond en matière de malformatique natale, de perte ou d'autres résultats indésirables.

    Lactation: Les avantages du développement et de la santé de l'allaitement doivent être pris en compte contre le besoin clinique de la mère de Harliku, ainsi que des effets négatifs potentiels sur le nourrisson allaité de Harliku ou de l'état maternel sous-jacent.

    Utilisation pédiatrique: La sécurité et l'efficacité de Harliku n'ont pas été établies chez les patients pédiatriques atteints d'AKU.

    utilisation gériatrique : les données insuffisantes des études cliniques de Harliku pour déterminer si les patients ≥ 65 ans répondent différemment. Les patients âgés doivent être prudents reflétant toute diminution de la fonction hépatique, rénale ou cardiaque, et de maladie concomitante ou autre médicament.

    Pour des informations plus détaillées, veuillez vous référer aux informations de prescription complètes sur harliku.com/pi/.

    Pour signaler les réactions indésirables suspectées, le cycle de contact pharmaceutiques à

    1-855-831-5413 , ou la FDA à: 1-800-fda-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

    ou www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Mai 2025

    références

    HARLIKU (nitisinone). Informations de prescription. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • Introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (mise à jour 2021). Alkaptonurie. Disponible sur: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454/ data-leveltext = "% 1." Data-Font = "" Data-LISTID = "2" Data-list-defn-Props = "{" aria-setSize = "- 1" Data-Aria-Posinset = "1" Data-Aria-Level = "1"> Rudebeck M, Scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020. Une enquête sur les patients sur les préoccupations et les symptômes alconuria selon les patients. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002 / jmd2.12101
  • Spears KR, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 Résultats déclarés par les patients et évaluations fonctionnelles des patients atteints d'alkaptonurie dans un essai de traitement de Nitisinone à 3 ans. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016 / j.ymgme.2024.108562

    • À propos du cycle pharmaceutique

    Les produits pharmaceutiques du cycle ont été fondés en 2012 dans le seul but de fournir des traitements médicamenteux et un soutien des produits à la communauté des patients rares mal desservis. Le cycle se concentre sur les conditions génétiques métaboliques, immunologiques et neurologiques rares. Dans des conditions neurologiques, nous nous concentrons sur la sclérose en plaques. Cycle a son siège à Cambridge, au Royaume-Uni et possède des bureaux à Boston, Massachusetts. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.cyclepharma.com et nous suivre sur X, LinkedIn et Facebook.

    Source: Cycle Pharmaceuticals

    Publié : 2025-06-24 12:00

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