FDA อนุมัติ Harliku (Nitisinone) สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี alkaptonuria

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ harliku (nitisinone) สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี alkaptonuria

บอสตันแมสซาชูเซตส์และเคมบริดจ์สหราชอาณาจักร - 19 มิถุนายน 2025 aku.1

เปิดตัวในเดือนกรกฎาคม 2568 Harliku จะเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรกและเพียงคนเดียวสำหรับ Aku, 1 ความผิดปกติของการเผาผลาญทางพันธุกรรมที่หายากมากซึ่งผู้ป่วยมีการสะสมของ HGA ที่นำไปสู่โรคข้อเข่าเสื่อม อาการเป็นอุปสรรคต่อการทำงานทางกายภาพความเป็นอยู่ที่ดีทางอารมณ์และคุณภาพชีวิต 2,3

การอนุมัติของ Harliku ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษาแบบสุ่มและไม่ได้รับการควบคุมของผู้ป่วย 40 คนที่มี AKU เป็นส่วนหนึ่งของโครงการวิจัยภายในของสถาบันวิจัยจีโนมมนุษย์แห่งชาติที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ (NIH), ดร. เวนดี้เจอินโนนและทีมงานของเธอแสดงให้เห็นว่า Nitisinone ช่วยผู้ป่วยปรับปรุงความเจ็บปวดระดับพลังงานและการทำงานทางกายภาพหลังจากการรักษาสามปีประเมินโดยใช้การสำรวจระยะสั้น 36 รายการ

Steve Fuller หัวหน้าเจ้าหน้าที่กลยุทธ์ของ Cycle Pharmaceuticals ให้ความเห็นว่า

“ เรารู้สึกขอบคุณอย่างยิ่งสำหรับการทำงานร่วมกันของ Cycle กับ Dr. Wendy Introne, Dr. Bill Gahl และทีมงานที่กว้างขึ้นที่ NIH ขอบเขตความสามารถของเรา”

“ การอนุมัติของ Harliku เป็นความก้าวหน้าที่สำคัญสำหรับชุมชน Aku ทีมวิทยาศาสตร์ของเราได้แปลการวิจัยมานานหลายทศวรรษในการเปิดตัว Nitisinone เป็นตัวเลือกการรักษาใหม่และเรายืนหวังว่ามันจะช่วยลดภาระที่สำคัญของ Aku” Dr. Wendy J. Introne Harliku จะเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่แปดของ Cycle Pharmaceuticals ในสหรัฐอเมริกา

ตัวบ่งชี้

Harliku ™ถูกระบุเพื่อการลดลงของกรด homogentisic ในปัสสาวะ (HGA) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี alkaptonuria (AKU)

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

ไม่ได้กำหนด Harliku ให้กับผู้ป่วยที่แพ้ nitisinone หรือส่วนผสมอื่น ๆ ที่มีอยู่

คำเตือนและข้อควรระวัง:

อาการตาและโล่ hyperkeratotic เนื่องจากระดับไทโรซีนพลาสมาสูงขึ้น:

สัญญาณและอาการตารวมถึง keratitis, opacities กระจกตา, การระคายเคืองกระจกตา, แผลที่กระจกตา, เยื่อบุตาอักเสบ, อาการปวดตาและ photophobia มีรายงานในผู้ป่วย

  • ทำการตรวจสอบ SLIT-LAMP ก่อนการรักษาและหลังจากนั้นเป็นประจำ ผู้ป่วย Reexamine หากอาการพัฒนาหรือระดับไทโรซีนคือ> 500 micromole/L ประเมินระดับพลาสม่าไทโรซีนในผู้ป่วยที่มีการเปลี่ยนแปลงอย่างฉับพลันในสถานะทางระบบประสาท
  • ดำเนินการประเมินห้องปฏิบัติการทางคลินิกรวมถึงระดับพลาสม่าไทโรซีนในผู้ป่วยที่มีการเปลี่ยนแปลงอย่างฉับพลันในสถานะทางระบบประสาท

    • มะเร็งเม็ดเลือดขาวและภาวะเกล็ดเลือดต่ำรุนแรง

    ในการทดลองทางคลินิกผู้ป่วยที่มีไทโรซิเนเมียทางพันธุกรรมประเภท 1 (HT-1) ได้รับการรักษาด้วยสูตรทางปากของ nitisinone และการ จำกัด อาหารอื่น ๆ ได้รับการพัฒนามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดย้อนกลับ, ภาวะเกล็ดเลือดต่ำหรือทั้งสองอย่าง ไม่มีผู้ป่วยที่พัฒนาการติดเชื้อหรือมีเลือดออกอันเป็นผลมาจากตอนของมะเร็งเม็ดเลือดขาวและภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ตรวจสอบเกล็ดเลือดและเม็ดเลือดขาวในระหว่างการรักษาด้วย Harliku

    อาการไม่พึงประสงค์:

    อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥1%) รายงานในผู้ป่วยที่มี AKU รับ nitisinone ในการทดลองทางคลินิกคือระดับไทโรซีนที่สูงขึ้น, ภาวะเกล็ดเลือดต่ำและ keratitis

    ปฏิกิริยาระหว่างยา :

  • nitisinone เป็นสารยับยั้ง CYP2C9 ระดับปานกลางและตัวเหนี่ยวนำ CYP2E1 ที่อ่อนแอ ผลกระทบทางคลินิกที่อาจเกิดขึ้นจากการบริหาร Harliku ด้วยสารตั้งต้น CYP2C9 ลดปริมาณของยาร่วมที่ได้รับการเผาผลาญโดย CYP2C9 ครึ่ง อาจจำเป็นต้องมีการปรับขนาดยาเพิ่มเติม
  • nitisinone เป็นตัวยับยั้ง OAT1/OAT3 ผลกระทบทางคลินิกที่อาจเกิดขึ้นจากการบริหารด้วยพื้นผิว OAT1/OAT3 ผู้ป่วยควรได้รับการตรวจสอบอาการไม่พึงประสงค์ที่อาจเกิดขึ้น

    • ใช้ในประชากรที่เฉพาะเจาะจง:

    การตั้งครรภ์: ข้อมูลที่มีอยู่ จำกัด ด้วยการใช้ nitisinone ในหญิงตั้งครรภ์ไม่เพียงพอที่จะตรวจสอบความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับยาเสพติด ความเสี่ยงพื้นหลังของข้อบกพร่องที่สำคัญและการแท้งบุตรสำหรับประชากรที่ระบุไม่เป็นที่รู้จัก การตั้งครรภ์ทั้งหมดมีความเสี่ยงพื้นฐานของการเกิดข้อบกพร่องการสูญเสียหรือผลลัพธ์ที่ไม่พึงประสงค์อื่น ๆ

    ให้นม: ประโยชน์ด้านการพัฒนาและสุขภาพของการเลี้ยงลูกด้วยนมควรได้รับการพิจารณาจากความต้องการทางคลินิกของแม่สำหรับ Harliku พร้อมกับผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับทารกที่กินนมแม่จาก Harliku หรือจากสภาพของมารดาพื้นฐาน

    การใช้เด็ก: ความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Harliku ยังไม่ได้รับการจัดตั้งขึ้นในผู้ป่วยเด็กที่มี AKU

    การใช้ผู้สูงอายุ : ข้อมูลไม่เพียงพอจากการศึกษาทางคลินิกของ Harliku เพื่อตรวจสอบว่าผู้ป่วยอายุ 65 ปีตอบสนองแตกต่างกันหรือไม่ ผู้ป่วยสูงอายุควรระมัดระวังการทำงานของตับ, ไตหรือการเต้นของหัวใจลดลงและโรคด้วยกันหรือการรักษาด้วยยาอื่น ๆ

    สำหรับข้อมูลรายละเอียดเพิ่มเติมโปรดดูข้อมูลการกำหนดเต็มรูปแบบที่ harliku.com/pi/

    เพื่อรายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่น่าสงสัย, เวชภัณฑ์รอบการติดต่อที่

    1-855-831-5413 , หรือ FDA ที่: 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatch

    US-HKU-2500032 | พฤษภาคม 2025

    การอ้างอิง

  • harliku (nitisinone) แท็บเล็ต ข้อมูลที่กำหนด Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • intone WJ, Perry M, Chen M. 2003 (อัปเดต 2021) Alkaptonuria มีให้ที่: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454545454545454 data-leveltext = "%1." data-font = "" data-listid = "2" data-list-defn-props = "{" aria-setsize = "-1" data-aria-posinset = "1" data-aria-level = "1"> Rudebeck M, Scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020 Jimd Rep. 53 (1): 71-79 doi: 10.1002/jmd2.12101
  • Spears kr, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 ผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยและการประเมินการทำงานของผู้ป่วยที่มี alkaptonuria ในการทดลองการรักษาด้วย nititinone 3 ปี Mol Genet Metab 143 (1-2), 108562 ดอย: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • เกี่ยวกับเวชภัณฑ์วงจร

    เวชภัณฑ์วัฏจักรก่อตั้งขึ้นในปี 2555 โดยมีจุดประสงค์เพียงอย่างเดียวในการส่งมอบการรักษาด้วยยาและการสนับสนุนผลิตภัณฑ์ให้กับชุมชนผู้ป่วยโรคหายากที่ด้อยโอกาส วัฏจักรมุ่งเน้นไปที่เงื่อนไขการเผาผลาญที่หายากภูมิคุ้มกันและระบบทางระบบประสาท ภายในสภาพระบบประสาทเรามุ่งเน้นไปที่หลายเส้นโลหิตตีบ วงจรมีสำนักงานใหญ่ในเคมบริดจ์สหราชอาณาจักรและมีสำนักงานในบอสตันแมสซาชูเซตส์ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาเยี่ยมชม www.cyclepharma.com และติดตามเราได้ที่ X, LinkedIn และ Facebook.

    แหล่งที่มา: เวชภัณฑ์วงจร

    โพสต์แล้ว : 2025-06-24 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม