FDA phê duyệt harliku (nitisinone) để điều trị bệnh nhân bị alkapton niệu
FDA phê duyệt harliku (nitisinone) để điều trị bệnh nhân bị alkapton niệu
Boston, Massachusetts và Cambridge, UK - 19, 2025 Aku.1
Ra mắt vào tháng 7 năm 2025, Harliku sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho AKU, 1 một rối loạn chuyển hóa di truyền cực kỳ hiếm có trong đó bệnh nhân bị HGA tích tụ dẫn đến bệnh viêm khớp và gây ra sự khác. Các triệu chứng cản trở chức năng thể chất, sức khỏe cảm xúc và chất lượng cuộc sống.2,3
Sự chấp thuận của Harliku dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu ngẫu nhiên, không điều trị trên 40 bệnh nhân mắc AKU. Là một phần của chương trình nghiên cứu nội bộ của Viện nghiên cứu bộ gen người quốc gia tại Viện Y tế Quốc gia (NIH), Tiến sĩ Wendy J. Introne, MD và nhóm của cô cho thấy Nitisinone giúp bệnh nhân cải thiện mức độ đau, mức năng lượng và hoạt động thể chất sau ba năm điều trị, được đánh giá bằng cách sử dụng Khảo sát dưới dạng ngắn 36-Item.4
Steve Fuller, Giám đốc chiến lược của Dược phẩm Chu kỳ đã nhận xét,
Hồi Chúng tôi rất biết ơn sự hợp tác của Chu kỳ với Tiến sĩ Wendy, Tiến sĩ Bill Gahl, và nhóm rộng hơn có thể giúp đỡ. cộng đồng đến mức tối đa của các khả năng của chúng tôi.
Chỉ định
harliku ™ được chỉ định để giảm axit homogentisic nước tiểu (HGA) ở bệnh nhân trưởng thành bị alkapton niệu (AKU).
Thông tin an toàn quan trọng
Không kê đơn Harliku cho bệnh nhân bị dị ứng với nitisinone hoặc bất kỳ thành phần nào khác có chứa.
Cảnh báo và biện pháp phòng ngừa:
triệu chứng mắt và các mảng hyperkeratotic do mức tăng huyết tương tăng:
Dấu hiệu và triệu chứng ở mắt bao gồm viêm giác mạc, mờ mắt giác mạc, kích ứng giác mạc, loét giác mạc, viêm kết mạc, đau mắt và chứng sợ quang, đã được báo cáo ở bệnh nhân.
bạch cầu và giảm tiểu cầu nặng
Trong các thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân bị tyrosinemia di truyền loại 1 (HT-1) được điều trị bằng một công thức khác của natisinone và hạn chế chế độ ăn uống, đã phát triển bệnh bạch cầu đảo ngược, giảm tiểu cầu, hoặc cả hai. Không có bệnh nhân bị nhiễm trùng hoặc chảy máu do các đợt giảm bạch cầu và giảm tiểu cầu. Theo dõi số lượng tiểu cầu và tế bào bạch cầu trong quá trình điều trị Harliku.
Phản ứng bất lợi:
Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥1%) được báo cáo ở những bệnh nhân mắc AKU dùng nitisinone trong các thử nghiệm lâm sàng là tăng mức độ tyrosine, giảm tiểu cầu và viêm giác mạc.
Tương tác thuốc :
Sử dụng trong các quần thể cụ thể:
Mang thai: Dữ liệu có sẵn có sẵn với việc sử dụng natisinone ở phụ nữ mang thai là không đủ để xác định nguy cơ liên quan đến ma túy về kết quả phát triển bất lợi. Nguy cơ nền của dị tật bẩm sinh lớn và sảy thai cho dân số được chỉ định là không rõ. Tất cả các trường hợp mang thai đều có nguy cơ bị dị tật bẩm sinh, mất mát hoặc kết quả bất lợi khác.
cho con bú: Các lợi ích phát triển và sức khỏe của việc nuôi con bằng sữa mẹ nên được xem xét chống lại nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với Harliku, cùng với các tác dụng phụ tiềm ẩn đối với trẻ sơ sinh từ Harliku hoặc từ tình trạng mẹ tiềm ẩn.
Sử dụng nhi khoa: Sự an toàn và hiệu quả của Harliku đã không được thiết lập ở bệnh nhân nhi mắc AKU.
Sử dụng lão khoa : Dữ liệu không đủ từ các nghiên cứu lâm sàng của Harliku để xác định xem bệnh nhân ≥ 65 tuổi phản ứng khác nhau. Bệnh nhân cao tuổi nên thận trọng phản ánh bất kỳ chức năng gan, thận hoặc tim giảm nào và bệnh đồng thời hoặc điều trị bằng thuốc khác.
Để biết thêm thông tin chi tiết, vui lòng tham khảo thông tin kê đơn đầy đủ tại harliku.com/pi/.
Để báo cáo các phản ứng bất lợi nghi ngờ, Dược phẩm chu kỳ tiếp xúc tại
1-855-831-5413 , hoặc FDA tại: 1-800-FDA-1088 hoặc WWW. US-HKU-2500032 | Tháng 5 năm 2025 Tài liệu tham khảo về dược phẩm chu kỳ Dược phẩm chu kỳ được thành lập vào năm 2012 với mục đích duy nhất là cung cấp các phương pháp điều trị thuốc và hỗ trợ sản phẩm cho cộng đồng bệnh nhân bệnh hiếm gặp. Chu kỳ tập trung vào các tình trạng di truyền chuyển hóa, miễn dịch và thần kinh hiếm gặp. Trong điều kiện thần kinh, chúng tôi tập trung vào bệnh đa xơ cứng. Chu kỳ có trụ sở tại Cambridge, UK và có văn phòng tại Boston, Massachusetts. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.cyclepharma.com và theo dõi chúng tôi trên X, LinkedIn và Facebook. Nguồn: Dược phẩm chu kỳ Đã đăng : 2025-06-24 12:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến