FDA chấp thuận Hympavzi cho bệnh Hemophilia

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 15 tháng 10 năm 2024.

Bởi Lori Solomon HealthDay Reporter

THỨ BA, ngày 15 tháng 10 năm 2024 -- Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Hympavzi (marstacimab-hncq) để điều trị dự phòng thông thường nhằm ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên với bệnh hemophilia A không có chất ức chế yếu tố VIII hoặc bệnh hemophilia B không có chất ức chế yếu tố IX.

Không giống như các loại thuốc khác thay thế yếu tố đông máu, Hympavzi là một loại thuốc mới hoạt động bằng cách giảm lượng protein chống đông máu tự nhiên được gọi là chất ức chế con đường yếu tố mô, do đó làm tăng lượng trombin, một loại enzyme rất quan trọng trong quá trình đông máu.

Việc phê duyệt dựa trên một nghiên cứu đa trung tâm, nhãn mở trên 116 bệnh nhân nam người lớn và trẻ em mắc bệnh máu khó đông A nặng hoặc bệnh máu khó đông B nặng, cả hai đều không có chất ức chế. Trong sáu tháng đầu tiên, bệnh nhân được điều trị bằng yếu tố thay thế theo yêu cầu (33 bệnh nhân) hoặc dự phòng (83 bệnh nhân), sau đó là điều trị dự phòng Hympavzi trong 12 tháng. Ở những bệnh nhân được thay thế yếu tố theo yêu cầu, tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính là 38 so với 3,2 với Hympavzi. Trong sáu tháng đầu tiên, những bệnh nhân được điều trị thay thế yếu tố dự phòng có tỷ lệ chảy máu hàng năm ước tính là 7,85, tiếp theo là 5,08 trong 12 tháng tiếp theo khi điều trị dự phòng bằng Hympavzi.

“Sự chấp thuận ngày nay của Hympavzi mang lại cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông một cơ hội Lựa chọn điều trị mới là phương pháp điều trị đầu tiên hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu vào một loại protein trong quá trình đông máu”, Ann Farrell, M.D., từ Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA, cho biết trong một tuyên bố. “Loại điều trị mới này nhấn mạnh cam kết của FDA trong việc thúc đẩy sự phát triển các liệu pháp cải tiến, an toàn và hiệu quả.”

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế cá nhân cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-10-16 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến