Az FDA jóváhagyja a Hympavzi-t (marstacimab-hncq) A vagy B hemofíliában szenvedő felnőttek és serdülők gátlók nélküli kezelésére
Az FDA jóváhagyja a Hympavzi-t (marstacimab-hncq) A vagy B hemofíliában szenvedő felnőttek és serdülők gátlók nélküli kezelésére
NEW YORK--(BUSINESS WIRE) október 11. 2024 – A Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Hympavzi-t (marstacimab-hncq) rutin profilaxisra a vérzéses epizódok megelőzésére vagy gyakoriságának csökkentésére felnőtteknél és 12 éves gyermekeknél. életkorúak és idősebbek hemofíliával (veleszületett VIII-as faktorhiány) VIII-as faktor (FVIII) gátlók nélkül, vagy hemofíliával B (veleszületett IX-es faktorhiány) IX-es faktor (FIX) gátlók nélkül.
A Hympavzi az első és egyetlen anti-szöveti faktor útvonal-gátló (anti-TFPI), amelyet az Egyesült Államokban hagytak jóvá az A vagy B hemofília kezelésére, és az Egyesült Államokban az első olyan hemofília gyógyszer, amelyet előretöltött injekciós üvegen keresztül kell beadni, automatikus befecskendező toll. A Hympavzi szubkután kezelési lehetőséget kínál heti egyszeri adagolási ütemezéssel és minimális előkészítéssel minden egyes beadáshoz.
„A Hympavzi jóváhagyása jelentős előrelépést jelent a hemofília A vagy B-ben szenvedő betegek számára, gátlók nélkül. vérzésmegelőzés, általánosan kezelhető biztonsági profillal és egyszerű, heti egyszeri szubkután beadással” – mondta Suchitra S. Acharya, M.D., a Northwell Health Hemostasis and Trombosis Center igazgatója, a Cohen Children's Medical Center vérzési rendellenességek és trombózisok programjának vezetője. „A Hympavzi célja a jelenlegi kezelési terhek csökkentése azáltal, hogy kielégíti ezeknek a betegeknek egy fontos szükségletét, köztük sok olyan esetet is, akiknek gyakori, időigényes intravénás infúziós kezelésre volt szükségük.”
A hemofília a véralvadási faktor hiánya által okozott ritka genetikai vérbetegségek családja (FVIII hemofília A, FIX hemofília B esetén), és világszerte több mint 800 000 embert érint. 1 A kora gyermekkorban diagnosztizált hemofília gátolja a vér megfelelő alvadási képességét, növelve az ízületeken belüli ismételt vérzés kockázatát, ami maradandó ízületi károsodáshoz vezethet. 2,3 Annak ellenére, hogy az utóbbi években jelentős előrelépés történt a hemofília kezelésében, sok betegnél továbbra is vérzéses epizódok lépnek fel, és állapotukat gyakori intravénás infúziókkal kezelik, amelyeket hetente többször kell beadni. 4
„A Hympavzi a Pfizer második hemofília-kezelése, amely idén megkapta az FDA jóváhagyását, és ez a legújabb jelentős tudományos előrelépés a hemofíliában szenvedők ellátásának javítására irányuló több mint 40 éves elkötelezettségünkben” – mondta Aamir Malik. A Pfizer amerikai kereskedelmi igazgatója és ügyvezető alelnöke. „Alig várjuk, hogy elindítsuk ezt a legújabb orvosi áttörést, és a hemofília elleni gyógyszerek három különböző osztályát kínáljuk – egy anti-TFPI-t, génterápiát és rekombináns faktor kezeléseket –, amelyek kielégítik a betegek széles körének egyedi kezelési igényeit.”
A 3. fázisú BASIS vizsgálat (NCT03938792) eredményei alátámasztották a Hympavzi jóváhagyását az Egyesült Államokban A vagy B hemofíliában szenvedő felnőtteknél és serdülőknél inhibitorok nélkül. A vizsgálatban a Hympavzi a kezelt vérzések évesített vérzési arányát (ABR) 35%-kal, illetve 92%-kal csökkentette a 12 hónapos aktív kezelési periódus után a rutin profilaxishoz (RP) és az on-demand (OD) kezeléshez képest a betegeknél. hemofília A vagy B esetén inhibitorok nélkül. A Hympavzi biztonsági profilja összhangban volt az 1/2. fázis eredményeivel. A vizsgálat során leggyakrabban jelentett mellékhatások (a betegek ≥3%-a) az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, fejfájás és viszketés voltak.
"A hemofíliás közösség folyamatosan olyan fejlesztésekre törekszik az ellátás terén, amelyek javíthatják az életminőségünket. közösség tagjai” – mondta Phil Gattone, a National Bleeding Disorders Foundation elnök-vezérigazgatója. "Nagyra értékeljük a Pfizer innovatív erőfeszítéseit ennek az új kezelési lehetőségnek a kifejlesztésében, amely megbirkózik az A- és B-hemofíliában szenvedő betegek előtt álló folyamatban lévő kihívásokkal. Ennek a terápiának a rendelkezésre állása hatalmas előrelépést jelent a vérzésben szenvedő betegek és családok ellátásának javításában. rendellenességek közössége.”
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) pozitív véleményt fogadott el a marstacimabról a vérzéses epizódok rutinszerű megelőzésére felnőtteknél és 12 éves és idősebb serdülőknél súlyos hemofília A-ban, FVIII-gátlók nélkül. vagy súlyos hemofília B FIX-gátlók nélkül. A Hympavzi mellett a Pfizer a közelmúltban megkapta a hatósági engedélyeket a hemofília B génterápiájára, a BEQVEZ™-re (fidanacogene elaparvovec) az Egyesült Államokban, az EU-ban és Kanadában, és pozitív eredményeket jelentett be a hemofília A génterápiáját (giroctocogene fitelparvovec) vizsgáló 3. fázisú programból. .
A Hympavzi (marstacimab-hncq) névjegye
A Pfizer tudósai által felfedezett Hympavzi egy újraegyensúlyozó szer, amely a szöveti faktor útvonal-gátló (TFPI) Kunitz 2 doménjét célozza meg. Ez egy természetes véralvadásgátló fehérje, amely megakadályozza a vérrögképződést és helyreállítja a vérzéscsillapítást.
A Hympavzi-t az Egyesült Államokban rutin profilaxisra engedélyezték a vérzéses epizódok megelőzésére vagy gyakoriságának csökkentésére VIII-as faktor inhibitorok nélküli hemofíliában (veleszületett VIII-as faktor-hiányban) szenvedő felnőtteknél és 12 éves vagy idősebb gyermekeknél, vagy B-hemofíliában (veleszületett). IX-es faktor hiánya) IX-es faktor inhibitorok nélkül.
A BASIS vizsgálatról
A kulcsfontosságú BASIS tanulmány egy globális, 3. fázisú, nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat, amely a Hympavzi hatékonyságát és biztonságosságát értékeli serdülő és felnőtt résztvevők körében. 12 és <75 év közötti, súlyos hemofília A (definíció szerint FVIII <1%) vagy közepesen súlyos vagy súlyos hemofília B (FIX aktivitás ≤2%), gátlókkal vagy anélkül.
Az FDA jóváhagyása a BASIS-vizsgálat eredményein alapul, amelyben 116 hemofíliában szenvedő, inhibitorok nélküli, Hympavzi-kezelésben részesült ember vett részt 12 hónapos aktív kezelési periódusban (ATP), szemben az RP és OD intravénás kezeléssel FVIII-mal vagy FIX-szel. , a szokásos ellátás részeként, hat hónapos megfigyelési időszakban. Az ATP alatt a résztvevők profilaxist kaptak (300 mg-os szubkután telítő Hympavzi adagot, majd hetente egyszer 150 mg-ot szubkután), és a dózist hetente egyszer 300 mg-ra emelték.
A Hympavzi csökkentette az ABR-t a kezelt vérzéseknél. 35%-kal, illetve 92%-kal 12 hónapos ATP után az RP és OD kezeléshez képest az inhibitorok nélküli hemofíliás A vagy B betegeknél. Az OD csoportban a Hympavzi felsőbbrendűségét (p<0,0001) kimutatták az összes vérzéssel kapcsolatos másodlagos végponton – spontán vérzések, ízületi vérzések, célízületi vérzések és teljes vérzések. Az RP-csoportban a Hympavzi nem rosszabb, mint ezekkel a másodlagos hatékonysági végpontokkal.
A Hympavzi biztonsági profilja összhangban volt az 1/2. fázis eredményeivel, és a kezelést általában jól tolerálták. A leggyakrabban jelentett mellékhatások (a betegek ≥ 3%-a) az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, fejfájás és viszketés voltak.
A BASIS-vizsgálat inhibitor csoportja jelenleg is zajlik, az eredmények 2025 harmadik negyedévében várhatók. A Pfizer emellett a BASIS KIDS nyílt elrendezésű vizsgálatot is folytatja, amely a marstacimab biztonságosságát és hatásosságát vizsgálja 1 és 18 év közötti, súlyos hemofília A vagy közepesen súlyos és súlyos B hemofília esetén, gátlókkal vagy anélkül.
A hemofíliáról
A hemofília ritka genetikai vérbetegségek családja, amelyet alvadási faktor hiány okoz (FVIII hemofíliában A, FIX hemofíliában B), amely megakadályozza a normális vérellátást. véralvadás. A hemofíliát kora gyermekkorban diagnosztizálják, és világszerte több mint 800 000 embert érint. 1 Ha a vér nem tud megfelelően alvadni, megnőhet az ízületeken belüli fájdalmas vérzés kockázata, ami ízületi hegesedést és károsodást okozhat. A hemofíliában élők maradandó ízületi károsodást szenvedhetnek ismételt vérzéses epizódok után. 2,3
Vtizedek óta az A és B hemofília leggyakoribb kezelési módja a faktorpótló terápia, amely pótolja a hiányzó alvadási faktorokat. A faktorpótló terápiák olyan szintre növelik a véralvadási faktor mennyiségét a szervezetben, amely javítja a véralvadást, ami kevesebb vérzést eredményez. 5,6
Egy felmérés szerint az Egyesült Államokban A vagy B hemofília miatt profilaxisban részesülő emberek közel egyharmada, akik kezelésben részesülnek, és akiknek magas a megfelelőség – úgy definiálták, hogy a felírt mennyiség 75%-át vagy annál többet vettek be. infúziók – kijelentette, hogy a profilaxis időigényes volta a kezelési rend legjelentősebb kihívása. 7,8 Az előírtnál kevesebb infúziót szedők közel 60%-a számolt be arról, hogy az infúziók elmaradásának elsődleges oka az időigényes volt.
Hympavzi (marstacimab) az Egyesült Államok fontos biztonsági információi
Fontos: Mielőtt elkezdené használni a Hympavzit, nagyon fontos, hogy beszéljen egészségügyi szolgáltatójával a VIII-as faktor használatáról és IX-es faktor termékek (olyan termékek, amelyek segítik a véralvadást, de más módon működnek, mint a Hympavzi ). Előfordulhat, hogy a Hympavzi-kezelés alatt VIII-as vagy IX-es faktor tartalmú gyógyszereket kell alkalmaznia az áttöréses vérzéses epizódok kezelésére. Gondosan kövesse egészségügyi szolgáltatója utasításait arra vonatkozóan, hogy mikor kell alkalmazni a VIII-as vagy IX-es faktor gyógyszereit, és milyen adagot kell alkalmazni a Hympavzi-kezelés során.
A Hympavzi alkalmazása előtt tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját minden egészségügyi állapotáról, beleértve azt is, ha:
Azok a nők, akik teherbe eshetnek:
Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját az Ön által szedett összes gyógyszerről, beleértve a vényköteles gyógyszereket, a vény nélkül kapható gyógyszereket, a vitaminokat és a gyógynövény-kiegészítőket.
Mik azok. a Hympavzi lehetséges mellékhatásai ?
A Hympavzi súlyos mellékhatásokat okozhat, többek között:
A Hympavzi leggyakoribb mellékhatásai az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (viszketés, duzzanat, keményedés, bőrpír, véraláfutás, fájdalom az injekció beadásának helyén), fejfájás és viszketés.
Ez nem a Hympavzi összes lehetséges mellékhatása. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 telefonszámon.
A Pfizerről: áttörések, amelyek megváltoztatják a betegek életét
A Pfizernél a tudományt és globális erőforrásainkat alkalmazzuk, hogy olyan terápiákat biztosítsunk az embereknek, amelyek meghosszabbítják és jelentősen javítják életüket. Arra törekszünk, hogy felállítsuk a minőség, a biztonság és az érték mércéjét az egészségügyi termékek felfedezésében, fejlesztésében és gyártásában, beleértve az innovatív gyógyszereket és vakcinákat. A Pfizer munkatársai nap mint nap a fejlett és feltörekvő piacokon dolgoznak a wellness, a megelőzés, a kezelések és gyógymódok előmozdításán, amelyek korunk legfélelmetesebb betegségeivel küzdenek. A világ egyik vezető innovatív biogyógyszeripari vállalataként vállalt felelősségünknek megfelelően együttműködünk egészségügyi szolgáltatókkal, kormányokkal és helyi közösségekkel, hogy világszerte támogassuk és bővítsük a megbízható, megfizethető egészségügyi ellátáshoz való hozzáférést. 175 éve azon dolgozunk, hogy változást hozzunk mindazok számára, akik számítanak ránk. Rendszeresen teszünk közzé olyan információkat, amelyek fontosak lehetnek a befektetők számára a www.Pfizer.com címen. Ezen túlmenően, ha többet szeretne megtudni, látogasson el a www.Pfizer.com webhelyre, és kövessen minket X-en a @Pfizer és @Pfizer_News, a LinkedIn és a YouTube oldalon, valamint lájkoljon minket a Facebookon a www.facebook.com/Pfizer/ oldalon.
Közzétételi közlemény
A jelen kiadásban szereplő információk 2024. október 11-i állapotúak. A Pfizer nem vállal kötelezettséget arra, hogy új információk vagy jövőbeli események vagy fejlemények miatt frissítse a jelen kiadásban szereplő előretekintő állításokat.
Ez a kiadás előretekintő információkat tartalmaz a Hympavzi-ról, egy anti-szöveti faktor-útvonal-gátlóról, valamint a Pfizer egyéb hemofíliában jóváhagyott és vizsgált termékeiről, beleértve azok lehetséges előnyeit is, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a kifejezett vagy kifejezett eredményektől. az ilyen kijelentések. A kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak többek között a Hympavzi és a Pfizer egyéb hemofília termékeinek kereskedelmi sikerével kapcsolatos bizonytalanságok; a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságok, beleértve a várható klinikai végpontok teljesítésének képességét, a klinikai vizsgálataink megkezdésének és/vagy befejezésének dátumait, a hatósági benyújtási dátumokat, a hatósági jóváhagyási és/vagy bevezetési dátumokat, valamint a kedvezőtlen új klinikai klinikai vizsgálatok lehetőségét adatok és a meglévő klinikai adatok további elemzése; hogy a BASIS vizsgálat inhibitor kohorsza sikeres lesz-e, vagy mikor; annak kockázata, hogy a klinikai vizsgálatok adatait a szabályozó hatóságok eltérően értelmezik és értékelik; vajon a szabályozó hatóságok elégedettek lesznek-e klinikai vizsgálataink tervével és eredményeivel; a Hympavzi vagy bármely más termékre vagy termékjelöltre vonatkozó kérelmek benyújthatók-e a szabályozó hatóságokhoz, és mikor; hogy a szabályozó hatóságok jóváhagyhatnak-e ilyen függőben lévő vagy benyújtott kérelmeket a Hympavzi vagy bármely más termék vagy termékjelölt vonatkozásában, ami számtalan tényezőtől függ, beleértve annak megállapítását, hogy a termék előnyei meghaladják-e az ismert kockázatokat, és mikor a termék hatékonyságának meghatározása, és jóváhagyás esetén, hogy a Hympavzi vagy bármely más termék vagy termékjelölt sikeres lesz-e kereskedelmileg; a szabályozó hatóságok döntései, amelyek befolyásolják a címkézést, a gyártási folyamatokat, a biztonságot és/vagy más olyan kérdéseket, amelyek befolyásolhatják a Hympavzi vagy bármely más ilyen termék vagy termékjelölt elérhetőségét vagy kereskedelmi potenciálját; a COVID-19 üzletünkre, működésünkre és pénzügyi eredményeinkre gyakorolt hatásával kapcsolatos bizonytalanságok; és versenyképes fejlesztések.
A kockázatok és bizonytalanságok további leírása megtalálható a Pfizer 2023. december 31-én végződött pénzügyi évre vonatkozó 10-K űrlapról szóló éves jelentésében és a 10-Q űrlapról szóló későbbi jelentéseiben, beleértve a „Kockázat” feliratú szakaszokat. Tényezők” és „Jövőre tekintő információk és tényezők, amelyek befolyásolhatják a jövőbeli eredményeket”, valamint a 8-K űrlapról szóló későbbi jelentései, amelyek mindegyike az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez van benyújtva, és elérhető a következő címen: www.sec.gov és www.pfizer.com"
p> 1 Hemofília Világszövetsége. A Hemofília Világszövetségének globális jelentése a 2022-es éves globális felmérésről. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A és mtsai. WFH irányelvek a hemofília kezelésére, 3. kiadás; 2020. Haemophilia. 26(S6), 1–158. https://doi.1a.1/4/4.6.1/10. 3 Franchini M, Mannucci PM. A hemofília múltja, jelene és jövője: narratív áttekintés. Orphanet J Ritka Dis. 7, 24 (2012). . 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K et al. A hemofília gén- és sejtterápiájának új megközelítései. J Thromb Haemost. 2015;13 (1. melléklet): S133-142. 5 Betegségmegelőzési és Járványügyi Központ. Vérzékenység. Utolsó ellenőrzés: 2023. április. . 6 Weyand AC, Pipe SW. Új terápiák a hemofília kezelésére. Vér. 2019;133(5):389–398. doi: . 7 Thornburg CD, Duncan NA. Kezelési adherencia hemofíliában. A páciens preferálja az adherenciát. 2017;11:1677-1686. Elküldve : 2024-10-13 12:00 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét. Forrás: Pfizer Inc.
Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak