FDA chấp thuận Inlexzo (hệ thống tiêm tĩnh mạch gemcitabine) để điều trị ung thư bàng quang xâm lấn không cơ

FDA phê duyệt Inlexzo (hệ thống tiêm tĩnh mạch gemcitabine) để điều trị ung thư bàng quang xâm lấn không cơ

Ngày 9 tháng 9 năm 2025. RARITAN, N.J., ngày 9 tháng 9 năm 2025 /PRNewswire/ – Johnson & Johnson (NYSE:JNJ) hôm nay công bố Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Inlexzo (gemcitabine) hệ thống trong bàng quang), một phương pháp mới, có khả năng thay đổi thực hành để điều trị bệnh nhân mắc một số loại ung thư bàng quang, giải quyết nhu cầu về các lựa chọn bổ sung sau khi điều trị bằng BCG không thành công và cho những bệnh nhân từ chối hoặc không đủ điều kiện phẫu thuật cắt bỏ bàng quang (cắt bàng quang triệt để). Inlexzo, trước đây gọi là TAR-200, được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư bàng quang xâm lấn không cơ, không đáp ứng Bacillus Calmette-Guérin (BCG) (NMIBC) với ung thư biểu mô tại chỗ (CIS), có hoặc không có khối u nhú.1

Inlexzo được thiết kế dành cho những bệnh nhân muốn bảo tồn bàng quang và là hệ thống giải phóng thuốc qua bàng quang (iDRS) đầu tiên và duy nhất cung cấp khả năng phân phối thuốc điều trị ung thư vào bàng quang kéo dài tại chỗ. Inlexzo tồn tại trong bàng quang ba tuần cho mỗi chu kỳ điều trị trong tối đa 14 chu kỳ.1 Chuyên gia chăm sóc sức khỏe đặt Inlexzo vào bàng quang bằng cách sử dụng ống thông tiểu và ống thông tiểu đóng gói chung để đưa nó vào bàng quang. Jennifer Taubert, Phó chủ tịch điều hành, Chủ tịch toàn cầu, Thuốc tân tiến, Johnson & Johnson, cho biết: Inlexzo được đặt trong môi trường ngoại trú trong vài phút mà không cần gây mê toàn thân hoặc theo dõi thêm ngay sau khi đưa vào văn phòng của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.1

“Khi chúng tôi tiếp nhận liệu pháp mới này vào năm 2019, tham vọng của chúng tôi là mang đến cho bệnh nhân ung thư bàng quang một cảm giác hy vọng và niềm tin mới”. “Trong một lĩnh vực có ít tiến bộ trong hơn 40 năm, Inlexzo mang đến sự đổi mới mang tính đột phá đầu tiên với một tương lai tươi sáng phía trước.”

Sự phê duyệt được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2b nhãn mở, nhãn mở SunRISe-1 ( NCT04640623).1 Kết quả cho thấy 82% bệnh nhân mắc NMIBC không đáp ứng BCG được điều trị bằng Inlexzo đã đạt được phản ứng hoàn toàn (CR), nghĩa là không tìm thấy dấu hiệu ung thư nào sau khi điều trị (khoảng tin cậy 95% [CI], 72, 90).1 Tỷ lệ phản hồi cao này chứng tỏ độ bền cao và 51% trong số những bệnh nhân này duy trì hoàn toàn phản ứng trong ít nhất một năm.1

Trong thử nghiệm lâm sàng SunRISe-1 hỗ trợ cho sự chấp thuận này, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥15%) bao gồm các bất thường trong xét nghiệm, là tần suất tiết niệu, nhiễm trùng đường tiết niệu, khó tiểu, tiểu gấp, giảm hemoglobin, tăng lipase, đau đường tiết niệu, giảm tế bào lympho, tiểu máu, tăng creatinine, tăng kali, tăng aspartate aminotransferase (AST), giảm natri, kích thích bàng quang và tăng alanine transaminase (ALT).1

"Tôi thấy nhiều bệnh nhân cuối cùng trở nên không đáp ứng với BCG và thường phải đối mặt với việc cắt bỏ bàng quang, ảnh hưởng đến cuộc sống. Những bệnh nhân này hiện có thể là ứng cử viên lý tưởng cho Inlexzo mới được phê duyệt," Sia Daneshmand, M.D., nhà nghiên cứu chính của TAR-200 SunRISe-1, đồng thời là Giáo sư Tiết niệu, Giám đốc Khoa Ung thư Tiết niệu tại Trung tâm Ung thư Toàn diện Norris, Trường Y Keck thuộc Đại học Nam California, cho biết.* "Theo kinh nghiệm của tôi, Inlexzo được dung nạp tốt và mang lại kết quả có ý nghĩa về mặt lâm sàng, điều này sẽ thay đổi cách chúng tôi điều trị cho những bệnh nhân phù hợp chưa đáp ứng với liệu pháp truyền thống.”

“Chúng tôi tự hào về khoa học đã đưa chúng tôi đến thời điểm lịch sử này,” John Reed, MD, Ph.D., Phó Chủ tịch Điều hành, R&D, Innovative Medicine, Johnson & Johnson cho biết. "Inlexzo là một liệu pháp mới có hiệu quả mạnh mẽ và độ an toàn đã được chứng minh. Là công ty chăm sóc sức khỏe lớn duy nhất cung cấp cả dược phẩm và thiết bị y tế, chúng tôi đã tận dụng tốc độ và quy mô của Johnson & Johnson để tăng tốc đổi mới và cung cấp liệu pháp quan trọng này cho bệnh nhân."

"Tại BCAN, sứ mệnh của chúng tôi luôn là ủng hộ vì những ngày hôm nay tốt đẹp hơn và nhiều ngày mai hơn cho những người bị ảnh hưởng bởi bệnh ung thư bàng quang. Sự chấp thuận này thể hiện sự tiến bộ mang đến những lựa chọn mới cho cộng đồng đang rất cần chúng," Meri-Margaret Deoudes, Giám đốc điều hành, Mạng lưới Vận động Ung thư Bàng quang (BCAN), cho biết.** "Bệnh nhân ung thư bàng quang cần được hướng dẫn và hợp tác với các nhà cung cấp dịch vụ để tìm ra các lựa chọn điều trị tiết kiệm bàng quang, bao gồm cả các phương pháp điều trị mới được phê duyệt như Inlexzo, để họ có thể tiến về phía trước với cảm giác được cung cấp đầy đủ thông tin và tự tin.”

Dẫn đến sự chấp thuận ngày hôm nay, FDA đã cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá Inlexzo (BTD), Đánh giá Ung thư theo Thời gian Thực (RTOR) và Đánh giá Ưu tiên.

Johnson & Johnson cam kết hỗ trợ bệnh nhân tiếp cận các phương pháp điều trị của chúng tôi. Sau khi bệnh nhân và bác sĩ của họ đã quyết định rằng Inlexzo phù hợp với bệnh nhân, J&J withMe cung cấp một chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện, đơn giản, cung cấp hỗ trợ chi phí, Điều hướng Chăm sóc chuyên dụng và tài nguyên giáo dục, miễn phí cho bệnh nhân.

Giới thiệu về SunRISe-1, Nhóm 2SunRISe-1 ( NCT04640623), Nhóm 2, là một nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2b nhãn mở, đơn lẻ nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của đơn trị liệu Inlexzo dành cho bệnh nhân NMIBC không đáp ứng với BCG bị ung thư biểu mô tại chỗ (CIS) có hoặc không có khối u nhú không đủ điều kiện hoặc được chọn không phẫu thuật cắt bàng quang triệt để. Điểm cuối chính của Nhóm thuần tập 2 là tỷ lệ phản hồi hoàn toàn (CR) tại bất kỳ thời điểm nào và điểm cuối phụ bao gồm thời lượng phản hồi (DOR).

Giới thiệu về ung thư bàng quang xâm lấn không cơ (NMIBC) và Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại Ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC) là một loại ung thư bàng quang không xâm lấn có thể được phân loại là nguy cơ thấp, trung bình hoặc cao tùy thuộc vào sự hiện diện của các đặc điểm bao gồm kích thước khối u, sự hiện diện của nhiều khối u và ung thư biểu mô tại chỗ (CIS).2 NMIBC với CIS chiếm khoảng 10% số bệnh nhân mắc NMIBC.3 Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại dành cho NMIBC là Bacillus Calmette-Guérin (BCG), một dạng vi khuẩn yếu được tìm thấy trong điều trị bệnh lao. Mặc dù hiệu quả nhưng một số bệnh nhân không đáp ứng với nó và có thể gặp nhiều thách thức.4,5 Cắt bàng quang triệt để hiện được khuyến nghị cho những bệnh nhân NMIBC thất bại với liệu pháp BCG; đây là một phẫu thuật thay đổi cuộc sống với tỷ lệ mắc bệnh cao và ảnh hưởng xấu đến cuộc sống và có tỷ lệ tử vong sau phẫu thuật từ 3 đến 8 phần trăm.6,7 Do NMIBC thường ảnh hưởng đến bệnh nhân lớn tuổi, nhiều người có thể không muốn hoặc không thích hợp để trải qua phẫu thuật cắt bàng quang triệt để.

Giới thiệu về Inlexzo

Inlexzo được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bằng Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-ung thư bàng quang xâm lấn không cơ, không đáp ứng (NMIBC) với ung thư biểu mô tại chỗ (CIS), có hoặc không có khối u nhú. Inlexzo là một hệ thống tiêm vào bàng quang cho phép giải phóng kéo dài gemcitabine vào bàng quang. Nó được đặt trong vài phút mà không cần gây mê toàn thân hoặc theo dõi thêm ngay sau khi đưa vào văn phòng của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.

Tính an toàn và hiệu quả của Inlexzo đang được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân mắc MIBC trong SunRISe-4 và NMIBC ở SunRISe-1, SunRISe-3 và SunRISe-5.

CHỈ ĐỊNH VÀ THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

CHỈ ĐỊNH

Inlexzo (hệ thống tiêm tĩnh mạch gemcitabine) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC) không đáp ứng với ung thư biểu mô tại chỗ (CIS), có hoặc không có khối u nhú.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

CHỐNG CHỈ ĐỊNH

Inlexzo chống chỉ định ở những bệnh nhân bị:

Thủng bàng quang.

Phản ứng quá mẫn trước đó với gemcitabine hoặc bất kỳ thành phần nào của sản phẩm.

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Rủi ro ở bệnh nhân bị thủng bàng quang

Inlexzo có thể dẫn đến phơi nhiễm toàn thân với gemcitabine và gây ra các phản ứng bất lợi nghiêm trọng nếu dùng cho bệnh nhân bị thủng bàng quang hoặc cho những người mà tính toàn vẹn của niêm mạc bàng quang đã bị tổn hại.

Đánh giá bàng quang trước khi tiêm Inlexzo vào bàng quang và không dùng cho bệnh nhân bị thủng bàng quang hoặc tổn thương niêm mạc cho đến khi tính toàn vẹn của bàng quang được phục hồi.

Nguy cơ ung thư bàng quang di căn khi cắt bàng quang bị trì hoãn

Việc trì hoãn cắt bàng quang ở những bệnh nhân mắc CIS không đáp ứng BCG có thể dẫn đến phát triển ung thư bàng quang di căn hoặc xâm lấn cơ, có thể gây tử vong. Nguy cơ phát triển ung thư bàng quang xâm lấn cơ hoặc di căn sẽ tăng lên nếu quá trình cắt bàng quang bị trì hoãn lâu hơn khi CIS tồn tại dai dẳng.

Trong số 83 bệnh nhân được đánh giá mắc CIS không đáp ứng với BCG được điều trị bằng Inlexzo trong Nhóm 2 của SunRISe-1, 7 bệnh nhân (8%) đã tiến triển thành ung thư bàng quang xâm lấn cơ (T2 hoặc cao hơn). Ba bệnh nhân (3,5%) đã được xác định tiến triển tại thời điểm cắt bàng quang. Thời gian trung bình giữa việc xác định CIS hoặc T1 dai dẳng hoặc tái phát cho đến khi tiến triển thành bệnh xâm lấn cơ là 94 ngày.

An toàn khi chụp cộng hưởng từ (MRI)

Inlexzo chỉ có thể được quét an toàn bằng MRI trong một số điều kiện nhất định. Tham khảo phần 5.3 của USPI để biết chi tiết về tình trạng.

Độc tính đối với phôi thai

Dựa trên dữ liệu trên động vật và cơ chế tác dụng của nó, Inlexzo có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai nếu xảy ra phơi nhiễm toàn thân. Trong các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, việc sử dụng gemcitabine toàn thân có thể gây quái thai, gây độc cho phôi và gây độc cho thai nhi ở chuột và thỏ.

Tư vấn cho phụ nữ mang thai và phụ nữ có khả năng sinh sản về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Khuyên phụ nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 6 tháng sau khi loại bỏ Inlexzo lần cuối. Khuyên bệnh nhân nam có bạn tình nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 3 tháng sau khi loại bỏ Inlexzo lần cuối.

PHẢN ỨNG BẤT LỢI

Phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 24% bệnh nhân dùng Inlexzo. Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở > 2% bệnh nhân bao gồm nhiễm trùng đường tiết niệu, tiểu máu, viêm phổi và đau đường tiết niệu. Phản ứng bất lợi gây tử vong xảy ra ở 1,2% bệnh nhân dùng Inlexzo, bao gồm rối loạn nhận thức.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>15%), bao gồm các bất thường về xét nghiệm, là tần suất tiết niệu, nhiễm trùng đường tiết niệu, khó tiểu, tiểu gấp, giảm huyết sắc tố, tăng lipase, đau đường tiết niệu, giảm tế bào lympho, tiểu máu, tăng creatinine, tăng kali, tăng AST, giảm natri, kích thích bàng quang và tăng ALT.

SỬ DỤNG Ở NHỮNG ĐỐI TƯỢNG CỤ THỂ

Mang thai

Không có dữ liệu sẵn có về việc sử dụng Inlexzo ở phụ nữ mang thai để thông báo nguy cơ liên quan đến thuốc.

Vui lòng xem Độc tính của phôi thai-thai nhi để biết thông tin về nguy cơ liên quan đến mang thai.

Cho con bú

Do có khả năng xảy ra các phản ứng bất lợi nghiêm trọng ở trẻ bú mẹ, nên khuyên phụ nữ không nên cho con bú trong khi điều trị và trong 1 tuần sau khi loại bỏ Inlexzo lần cuối.

Phụ nữ và nam giới có tiềm năng sinh sản

Xét nghiệm mang thai - Xác minh tình trạng mang thai ở phụ nữ có khả năng sinh sản trước khi bắt đầu sử dụng Inlexzo.

Tránh thai - Vui lòng xem Độc tính của Phôi-Thai nhi để biết thông tin liên quan đến biện pháp tránh thai.

Vô sinh (Nam) - Dựa trên các nghiên cứu trên động vật, Inlexzo có thể làm giảm khả năng sinh sản ở nam giới có khả năng sinh sản. Người ta không biết liệu những ảnh hưởng này đến khả năng sinh sản có thể đảo ngược hay không.

Sử dụng cho người cao tuổi

Trong số những bệnh nhân được điều trị bằng Inlexzo đơn trị liệu trong Nhóm 2 của SunRISe-1, 72% là từ 65 tuổi trở lên và 34% là từ 75 tuổi trở lên. Không có đủ số lượng bệnh nhân <65 tuổi để xác định xem những bệnh nhân này có phản ứng khác với bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên hay không.

Vui lòng đọc toàn bộ Thông tin kê đơn và Hướng dẫn sử dụng Inlexzo.

Thông tin kê đơn Inlexzo tại Hoa Kỳ.

Grab-Heyne K, Henne C, Mariappan P, et al. Ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình và cao: tổng quan về dịch tễ học, gánh nặng và các nhu cầu chưa được đáp ứng. Mặt trận Oncol. 2023;13:1170124. doi:10.3389/fonc.2023.1170124

Llano A, Chan A, Kuk C, và cộng sự. Ung thư biểu mô tại chỗ (CIS): Có sự khác biệt về hiệu quả giữa các chủng BCG khác nhau không? Một cái nhìn toàn diện về văn học. Ung thư (Basel). 2024;16(2):245. doi:10.3390/cancer16020245

Jiang S, Redelman-Sidi G. BCG trong liệu pháp miễn dịch ung thư bàng quang. Ung thư (Basel). 2022;14(13):3073. doi:10.3390/cancer14133073

Al Hussein Al Awamlh B, Chang SS. Các liệu pháp mới cho bệnh ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ cao. Dân biểu Curr Oncol 2023;25(2):83-91. doi:10.1007/s11912-022-01350-9

Aminoltejari K, PC màu đen. Cắt bàng quang triệt để: xem xét các kỹ thuật, sự phát triển và tranh cãi. Dịch Androl Urol. 2020;9(6):3073-3081. doi:10.21037/tau.2020.03.23

Marqueen KE, Waingankar N, Sfakianos JP, et al. Tỷ lệ tử vong sớm ở bệnh nhân ung thư bàng quang xâm lấn cơ được phẫu thuật cắt bàng quang ở Hoa Kỳ. Quang phổ ung thư JNCI. 2018;2(4):pky075. doi:10.1093/jncics/pky075

Nguồn: Johnson & Johnson

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Ứng dụng thuốc mới do FDA Hoa Kỳ khởi xướng cho TAR-200, hệ thống giải phóng thuốc trong bàng quang đầu tiên và duy nhất dành cho bệnh nhân ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ cao không đáp ứng BCG - ngày 15 tháng 1 năm 2025

Lịch sử phê duyệt Inlexzo (gemcitabine) của FDA

Tin tức khác tài nguyên

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức y tế hàng ngày

Tin tức dành cho chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Các ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2025-09-18 16:18

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.