La FDA approva Inqovi in ​​combinazione con Venetoclax, il primo trattamento combinato esclusivamente orale per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva di induzione

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PRINCETON, N.J. e TOKYO — 13 maggio 2026 -- Taiho Oncology, Inc. e Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Inqovi (decitabina e cedazuridina) più venetoclax come trattamento per gli adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi affetti da 75 anni o più o non idonei alla chemioterapia di induzione intensiva. Inqovi in combinazione con venetoclax è il primo e unico regime terapeutico di combinazione completamente orale approvato per questa popolazione di pazienti, offrendo un'alternativa ai regimi parenterali basati su agenti ipometilanti che richiedono visite cliniche frequenti.

  • L'approvazione si basa sui dati dello studio clinico ASCERTAIN-V che dimostrano che Inqovi in combinazione con venetoclax ha raggiunto gli endpoint di risposta completi, senza che siano stati segnalati nuovi problemi di sicurezza
  • Inqovi è approvato anche negli Stati Uniti come trattamento per le sindromi mielodisplastiche e la leucemia mielomonocitica cronica

    • L'approvazione è stata supportata dai risultati dello studio di fase 2 ASCERTAIN-V su Inqovi più venetoclax in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi non idonei all'induzione intensiva chemioterapia.1

    L'efficacia è stata stabilita sulla base della remissione completa (CR) e della durata della CR (DoCR). La durata della remissione è stata definita come il tempo dalla prima CR fino alla recidiva della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo. In combinazione con venetoclax, 42 pazienti hanno raggiunto una CR (41,6%, IC 95%: 31,9, 51,8) con un tempo mediano alla CR di due mesi (intervallo: da 0,4 a 15,3 mesi). La durata mediana della CR non è stata raggiunta (intervallo: da 0,5 a 16,3 mesi).

    Le informazioni sulla prescrizione contengono avvertenze e precauzioni per la mielosoppressione e la tossicità embrio-fetale. Per ulteriori dettagli, consultare le informazioni importanti sulla sicurezza e le informazioni sulla prescrizione.

    Inqovi è un regime ipometilante somministrato per via orale precedentemente approvato negli Stati Uniti e in Canada per il trattamento di adulti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) e leucemia mielomonocitica cronica (CMML).2

    "Questa approvazione della FDA rappresenta una pietra miliare significativa per i pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi che non sono candidati all'induzione intensiva chemioterapia”, ha affermato Peter Melnyk, Presidente e Amministratore delegato di Taiho Oncology. "Con l'approvazione di un regime completamente orale, Inqovi in ​​combinazione con venetoclax offre una nuova opzione di trattamento a questa popolazione di pazienti e sottolinea il nostro impegno nel promuovere terapie innovative e incentrate sul paziente per le neoplasie ematologiche."

    Nel 2026, si stima che a 22.720 persone negli Stati Uniti verrà diagnosticata la leucemia mieloide acuta, un cancro del sangue e del midollo osseo.3 È probabile che più della metà di questi pazienti non siano idonei alla chemioterapia intensiva di induzione a causa dell'età avanzata o di problemi di salute.4

    "In qualità di leader nello sviluppo di farmaci antitumorali orali regimi, siamo orgogliosi che Inqovi in combinazione con venetoclax sarà ora disponibile per i pazienti di nuova diagnosi con leucemia mieloide acuta negli Stati Uniti", ha affermato Harold Keer, MD, PhD, Chief Medical Officer di Taiho Oncology. "Questa approvazione segna un importante passo avanti nell'ampliamento delle modalità di erogazione del trattamento per questa popolazione di pazienti, offrendo un'opzione completamente orale che può potenzialmente ridurre il carico terapeutico complessivo associato al ricevimento del trattamento negli ospedali o nei centri di infusione. Riteniamo che questo approccio abbia il potenziale per avere un impatto significativo per i pazienti e gli operatori sanitari."

    *Studio ASCERTAIN-V: AStx727-07: decitabina + CEdazuRidine TreAtment IN AML, aggiunta di Venetoclax

    Informazioni su Inqovi

    Inqovi è una combinazione a dose fissa somministrata per via orale dell'agente ipometilante del DNA decitabina insieme a cedazuridina,5 un inibitore della citidina deaminasi.6 Inibendo la citidina deaminasi nell'intestino e nel fegato, la combinazione a dose fissa è progettata per consentire la somministrazione orale di decitabina per ottenere un'esposizione sistemica paragonabile a quella della decitabina IV.

    Indicazioni e informazioni importanti sulla sicurezza

    INDICAZIONI

    Inqovi è indicato per il trattamento di pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche (MDS), comprese MDS precedentemente trattate e non trattate, de novo e secondarie con i seguenti sottotipi franco-americano-britannico (anemia refrattaria, anemia refrattaria con sideroblasti ad anello, anemia refrattaria con eccesso di blasti e leucemia mielomonocitica cronica [CMML]) e gruppi del sistema di punteggio prognostico internazionale intermedio 1, intermedio 2 e ad alto rischio.

    Inqovi è indicato in combinazione con venetoclax per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi di età pari o superiore a 75 anni o che presentano comorbidità che precludono l'uso della chemioterapia di induzione intensiva.

    IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA

    AVVERTENZE E PRECAUZIONI

    Mielosoppressione

    Inqovi come monoterapia per MDS o CMML

    Nei pazienti con MDS o CMML, Inqovi può causare grave mielosoppressione, comprese reazioni avverse fatali. Sulla base dei valori di laboratorio, nell'82% dei pazienti si è verificata una nuova o un peggioramento della trombocitopenia, mentre il grado 3 o 4 si è verificato nel 76%. La neutropenia si è verificata nel 73% dei pazienti, mentre il grado 3 o 4 si è verificato nel 71%. L'anemia si è verificata nel 71% dei pazienti, con gradi 3 o 4 nel 55%. Neutropenia febbrile si è verificata nel 33% dei pazienti, con grado 3 o 4 nel 32%. Trombocitopenia, neutropenia, anemia e neutropenia febbrile sono la causa più frequente di riduzione o interruzione della dose di Inqovi e si verificano nel 36% dei pazienti. L’interruzione permanente dovuta a mielosoppressione (neutropenia febbrile) si è verificata nell’1% dei pazienti. La mielosoppressione e il peggioramento della neutropenia possono verificarsi più frequentemente nel primo o nel secondo ciclo di trattamento e potrebbero non indicare necessariamente la progressione della MDS sottostante.

    Con Inqovi possono verificarsi complicazioni infettive gravi e fatali. La polmonite si è verificata nel 21% dei pazienti, con grado 3 o 4 nel 15%. La sepsi si è verificata nel 14% dei pazienti, mentre il grado 3 o 4 si è verificato nell'11%. Una polmonite fatale si è verificata nell'1% dei pazienti, una sepsi fatale nell'1% e uno shock settico fatale nell'1%.

    Ottenere una conta completa delle cellule del sangue prima di iniziare Inqovi, prima di ogni ciclo e come clinicamente indicato per monitorare la risposta e la tossicità. Somministrare fattori di crescita e terapie antinfettive per il trattamento o la profilassi, a seconda dei casi. Ritardare il ciclo successivo e riprendere alla stessa dose o a una dose ridotta come raccomandato.

    Inqovi in ​​combinazione con Venetoclax per la leucemia mieloide acuta

    Nei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, Inqovi può causare grave mielosoppressione, comprese reazioni avverse fatali, se somministrato in combinazione con venetoclax. Sulla base dei valori di laboratorio dello studio ASTX727-07 di Fase 2, nel 70% dei pazienti si è verificata una trombocitopenia nuova o in peggioramento, mentre il grado 3 o 4 si è verificato nel 69%. La neutropenia si è verificata nel 48% dei pazienti, con grado 3 o 4 nel 48%. L'anemia si è verificata nel 54% dei pazienti, con gradi 3 o 4 nel 50%. Neutropenia febbrile si è verificata nel 52% dei pazienti, con grado 3 o 4 nel 52%. Trombocitopenia, neutropenia, anemia e neutropenia febbrile sono state una causa frequente di riduzione o interruzione della dose di Inqovi e/o venetoclax. Riduzioni della dose di Inqovi dovute a neutropenia e trombocitopenia si sono verificate rispettivamente nel 4% e nell’1% dei pazienti. Le interruzioni della dose di Inqovi dovute a neutropenia, neutropenia febbrile, trombocitopenia e anemia si sono verificate rispettivamente nel 40%, 11%, 8% e 2% dei pazienti.

    Durante il trattamento con Inqovi e venetoclax possono verificarsi complicazioni infettive gravi e fatali. La polmonite si è verificata nel 25% dei pazienti, mentre il grado 3 o 4 si è verificato nel 20%. La sepsi si è verificata nel 28% dei pazienti, mentre il grado 3 o 4 si è verificato nel 18%. Una polmonite fatale si è verificata nel 2% dei pazienti e una sepsi fatale nell'8%.

    Ottenere una conta completa delle cellule del sangue prima di iniziare Inqovi con venetoclax, prima di ogni ciclo e come clinicamente indicato per monitorare la risposta e la tossicità. Somministrare fattori di crescita e terapie anti-infettive per il trattamento o la profilassi, a seconda dei casi. Ritardare il ciclo successivo e riprendere alla stessa dose o a una dose ridotta come raccomandato.

    Tossicità embrio-fetale

    Avvisare i pazienti del potenziale rischio per il feto. Consigliare alle donne con potenziale riproduttivo di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Inqovi e per 6 mesi dopo l'ultima dose. Consigliare agli uomini con partner femminili con potenziale riproduttivo di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con Inqovi e per 3 mesi dopo l'ultima dose.

    REAZIONI AVVERSE

    Inqovi come monoterapia per MDS o CMML

    Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 68% dei pazienti che hanno ricevuto Inqovi. Le reazioni avverse gravi in ​​> 5% dei pazienti includevano neutropenia febbrile (30%), polmonite (14%) e sepsi (13%). Reazioni avverse fatali si sono verificate nel 6% dei pazienti. Questi includevano sepsi (1%), shock settico (1%), polmonite (1%), insufficienza respiratoria (1%) e un caso ciascuno di emorragia cerebrale e morte improvvisa.

    Le reazioni avverse più comuni (≥ 20%) sono state affaticamento (55%), costipazione (44%), emorragia (43%), mialgia (42%), mucosite (41%), artralgia (40%), nausea (40%), dispnea (38%), diarrea (37%), eruzione cutanea (33%), vertigini (33%), neutropenia febbrile (33%), edema (30%), mal di testa (30%), tosse (28%), diminuzione dell'appetito (24%), infezione del tratto respiratorio superiore (23%), polmonite (21%) e aumento delle transaminasi (21%). Le anomalie di laboratorio di Grado 3 o 4 più comuni (≥ 50%) sono state diminuzione dei leucociti (81%), diminuzione della conta piastrinica (76%), diminuzione della conta dei neutrofili (71%) e diminuzione dell'emoglobina (55%).

    Inqovi in ​​combinazione con Venetoclax per la leucemia mieloide acuta

    Reazioni avverse gravi si sono verificate nell'82% dei pazienti che hanno ricevuto Inqovi+VEN. Reazioni avverse gravi in ​​> 5% dei pazienti includevano neutropenia febbrile (31%), sepsi (22%), polmonite (15%), infezione (batterica/virale) (10%), emorragia (9%) e dispnea (6%). Reazioni avverse fatali si sono verificate nell’8% dei pazienti che hanno ricevuto Inqovi+VEN. Questi includevano sepsi (5%), dispnea (2%), infarto miocardico (1%), anemia emolitica (1%) e sindrome da lisi tumorale (1%).

    Le reazioni avverse più comuni (≥ 20%) sono state neutropenia (60%), neutropenia febbrile (52%), trombocitopenia (52%), emorragia (42%), anemia (41%), infezione (batterica/virale) (40%), diarrea (38%), affaticamento (36%), mucosite (36%), stitichezza (36%), artralgia (35%), diminuzione dell'appetito (31%), edema (31%), nausea (31%), dispnea (30%), diminuzione della conta dei globuli bianchi (28%), sepsi (28%), polmonite (25%), eruzione cutanea (25%), transaminite (24%), mialgia (23%), aritmia (21%) e dolore addominale (21%). Le anomalie di laboratorio di Grado 3 o 4 più comuni (≥ 20%) sono state diminuzione dei leucociti (91%), diminuzione dei linfociti (81%), diminuzione delle piastrine (69%), diminuzione dell'emoglobina (50%) e diminuzione dei neutrofili (48%).

    USO IN POPOLAZIONI SPECIFICHE

    Allattamento

    A causa del potenziale rischio di reazioni avverse gravi nel bambino allattato al seno, consigliare alle donne di non allattare durante il trattamento con Inqovi e per 2 settimane dopo l'ultima dose.

    Danno renale

    Non è raccomandata alcuna modifica del dosaggio di Inqovi per i pazienti con danno renale lieve o moderato (clearance della creatinina [CLcr] da 30 a 89 mL/min in base a Cockcroft-Gault). A causa del potenziale aumento delle reazioni avverse, monitorare frequentemente i pazienti con compromissione renale moderata (CLcr da 30 a 59 ml/min) per eventuali reazioni avverse. Inqovi non è stato studiato in pazienti con compromissione renale grave (CLcr da 15 a 29 ml/min) o malattia renale allo stadio terminale (ESRD: CLcr <15 ml/min).

    Informazioni su Taiho Oncology, Inc.

    La missione di Taiho Oncology, Inc. è migliorare la vita dei pazienti affetti da cancro, delle loro famiglie e di chi si prende cura di loro. L'azienda è specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di agenti antitumorali somministrati per via orale per vari tipi di tumore. Taiho Oncology dispone di una solida pipeline di candidati clinici a piccole molecole destinati ai tumori solidi e alle neoplasie ematologiche, con ulteriori candidati in fase di sviluppo preclinico. Taiho Oncology è una filiale di Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. che fa parte di Otsuka Holdings Co., Ltd. Taiho Oncology ha sede a Princeton, New Jersey e supervisiona le attività europee e canadesi della società madre, che hanno sede a Baar, Svizzera e Oakville, Ontario, Canada.

    Per ulteriori informazioni, visita https://www.taihooncology.com/ e seguici su LinkedIn e X.

    Taiho Oncology e il logo Taiho Oncology sono marchi registrati di Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

    Informazioni su Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

    Taiho Pharmaceutical, una filiale di Otsuka Holdings Co., Ltd. (https://www.otsuka.com/en/), è un'azienda farmaceutica specializzata in ricerca e sviluppo focalizzata sui campi dell'oncologia e delle malattie immuno-correlate. La sua filosofia aziendale si concretizza in un impegno: “Ci impegniamo a migliorare la salute umana e a contribuire a una società arricchita dai sorrisi”. Nel campo dell'oncologia, in particolare, Taiho Pharmaceutical è conosciuta come azienda leader in Giappone per lo sviluppo di farmaci innovativi per il trattamento del cancro, una reputazione che si sta rapidamente espandendo grazie ai suoi estesi sforzi di ricerca e sviluppo a livello globale. Anche in aree diverse dall’oncologia, l’azienda crea e commercializza prodotti di qualità che trattano efficacemente condizioni mediche e possono aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone. Mettendo sempre i clienti al primo posto, Taiho Pharmaceutical mira anche a offrire prodotti sanitari di consumo che supportino gli sforzi delle persone per condurre una vita appagante e gratificante. Per ulteriori informazioni su Taiho Pharmaceutical, visitare https://www.taiho.co.jp/en/.

    Riferimenti

  • Zeidan A, Griffiths E, Dinardo C, et al. Un regime completamente orale di decitabina-cedazuridina (DEC-C) più venetoclax (VEN) in pazienti (pz) con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia intensiva di induzione: risultati di una coorte di fase 2 di 101 pz. Presentato al: Meeting annuale 2025 dell'American Society of Clinical Oncology; 30 maggio-3 giugno 2025; Chicago. Estratto 6504. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.6504.
  • Gestione della pratica oncologica. La FDA approva Inqovi, una nuova terapia di combinazione orale, per i pazienti con MDS. Pubblicato il 7 luglio 2020. Accesso il 10 ottobre 2025. https://oncpracticemanagement.com/issues/2020/august-2020-vol-10-no-8/1719-fda-approves-Inqovi-a-new-oral-combination-therapy-for-patients-with-mds.
  • American Cancer Society. Statistiche chiave per la leucemia mieloide acuta (LMA). Revisionato il 13 gennaio 2026. Accesso il 27 marzo 2026. https://www.cancer.org/cancer/types/acute-myeloid-leukemia/about/key-statistics.html.
  • Heuser M, Fernandez C, Hauch O, Klibanov OM, Chaudhary T, Rives V. Terapie per la leucemia mieloide acuta in pazienti non idonei all'induzione standard chemioterapia: una revisione sistematica. Futuro Oncol. 2022;19(11):789-810. https://doi.org/10.2217/fon-2022-1286.
  • Oganesian A, Redkar S, Taverna P, Choy G, Joshi-Hangal R, Azab M. Dati preclinici nelle scimmie cynomolgus (cyn) di ASTX727, un nuovo agente ipometilante orale (HMA) composto da decitabina orale a basso dosaggio combinato con un nuovo inibitore della citidina deaminasi (CDAi) E7727 [ASH Abstract]. Blood 2013;122(21): Estratto 2526. https://doi.org/10.1182/blood.V122.21.2526.2526.
  • Ferraris D, Duvall B, Delahanty G, et al. Progettazione, sintesi e valutazione farmacologica di derivati ​​fluorurati della tetraidrouridina come inibitori della citidina deaminasi. J Med Chem. 2014; 57:2582-2588. DOI: 10.1021/jm401856k.

    • Fonte: Taiho Oncology, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    • Approvazione FDA di Inqovi (decitabina e cedazuridina) Storia

    Altre risorse per le notizie

  • Avvisi sui farmaci Medwatch FDA
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    Pubblicato : 2026-05-15 09:45

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