FDA chấp thuận Iwilfin (eflornithine) là liệu pháp duy trì cho bệnh u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Iwilfin (eflornithine) là liệu pháp duy trì cho u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao

LOUISVILLE, Ky.--(BUSINESS WIRE)--USWM, LLC (US WorldMeds) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt viên Iwilfin ™ (eflornithine) 192 mg, một liệu pháp duy trì đường uống mang tính đột phá cho bệnh u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. Iwilfin được chỉ định để giảm nguy cơ tái phát ở bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao, những người đã chứng minh ít nhất đáp ứng một phần với liệu pháp đa tác nhân, đa phương thức trước đó, bao gồm cả liệu pháp miễn dịch chống GD2.

Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, 700-800 trường hợp u nguyên bào thần kinh được chẩn đoán ở Hoa Kỳ mỗi năm, với 90% trường hợp chẩn đoán xảy ra trước 5 tuổi. Hơn 50% trường hợp này được phân loại như có rủi ro cao. U nguyên bào thần kinh nguy cơ cao là một căn bệnh đầy thách thức, với tỷ lệ tử vong cao chủ yếu do nguy cơ tái phát sau khi thuyên giảm. Khoảng một nửa số trẻ em mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao không thể sống sót quá 5 năm kể từ khi được chẩn đoán. Mặc dù các phương pháp điều trị hiện tại có hiệu quả trong việc giúp bệnh nhân thuyên giảm nhưng bệnh nhân vẫn thiếu các lựa chọn để duy trì bệnh. Breck Jones cho biết: Tránh tái phát là điều quan trọng để cải thiện tỷ lệ sống sót.

“Chúng tôi vui mừng thông báo Iwilfin đã được FDA chấp thuận, cung cấp một lựa chọn điều trị mới và rất cần thiết cho trẻ em mắc u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao”. , Giám đốc điều hành của US WorldMeds. “Mục tiêu điều trị cho những bệnh nhân trẻ tuổi này là ngăn ngừa tái phát và việc nâng cao các lựa chọn điều trị là rất quan trọng đối với sứ mệnh này. Iwilfin mang đến niềm hy vọng mới và kết quả được cải thiện cho những đứa trẻ dễ bị tổn thương này.”

Sự chấp thuận của Iwilfin dựa trên kết quả của một nghiên cứu được kiểm soát từ bên ngoài, một cánh tay, đa địa điểm trên những trẻ mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. đã nhận Iwilfin làm liệu pháp duy trì theo tiêu chuẩn điều trị chăm sóc, bao gồm cả liệu pháp miễn dịch. Nghiên cứu đã chứng minh rằng việc bổ sung Iwilfin đã cải thiện khả năng sống sót không có sự kiện (EFS) và khả năng sống sót chung (OS) ở những bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao. Sau 4 năm điều trị bằng liệu pháp miễn dịch, EFS ở nhóm bệnh nhân được điều trị bằng Iwilfin là 84% so với 73% bệnh nhân ở nhóm đối chứng bên ngoài và 96% bệnh nhân được điều trị bằng Iwilfin còn sống so với 84% bệnh nhân đối chứng bên ngoài. Điều này tương ứng với việc giảm 52% nguy cơ tái phát và giảm 68% nguy cơ tử vong. Qua các phân tích bổ sung để xác nhận kết quả của thiết kế nghiên cứu được kiểm soát bên ngoài, mức giảm nguy cơ tái phát dao động từ 57% đến 41% và mức giảm nguy cơ tử vong dao động từ 71% đến 55%.

Iwilfin được dùng bằng đường uống, cùng với hoặc không có thức ăn, hai lần mỗi ngày trong hai năm. Iwilfin thường được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ thường có thể kiểm soát được thông qua việc điều chỉnh liều lượng. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là mất thính lực, viêm tai giữa, sốt, viêm phổi và tiêu chảy. Thông tin an toàn quan trọng có thể được tìm thấy bên dưới.

US WorldMeds hợp tác với Hiệp hội nghiên cứu ung thư trẻ em Beat tại Đại học bang Pennsylvania, tổ chức đã tiến hành nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng để giúp thúc đẩy liệu pháp quan trọng này. Hiệp hội đại diện cho một nhóm gồm hơn 50 bệnh viện cung cấp sự hợp tác thông qua mạng lưới các thử nghiệm lâm sàng về bệnh ung thư ở trẻ em.

“Sự hợp tác của chúng tôi là công cụ giúp Iwilfin vượt qua quy trình đăng ký của FDA,” Kristen Gullo, Phó Chủ tịch của FDA cho biết. Các vấn đề phát triển và quản lý tại US WorldMeds. “Chúng tôi rất biết ơn sự cống hiến của các đối tác, đặc biệt là Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Trẻ em Beat, những người làm việc không mệt mỏi để cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhi ung thư. Sự chấp thuận này của FDA thể hiện tia hy vọng cho cộng đồng u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao và là một bước tiến đáng kể trong cuộc chiến chống lại căn bệnh tàn khốc này.”

“Sau những nỗ lực siêng năng trong thập kỷ qua, tôi vừa khiêm tốn vừa Giselle Saulnier Sholler, MD, Chủ tịch và Người sáng lập, Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Trẻ em Beat và Trưởng Bộ phận Huyết học và Ung thư Nhi khoa tại Bệnh viện Nhi đồng Y tế bang Pennsylvania. “Tôi gửi lời cảm ơn sâu sắc nhất tới mọi cá nhân và tổ chức đã đóng góp cho nỗ lực phi thường này. Cam kết vững chắc của các cơ sở liên quan và khả năng phục hồi đáng kinh ngạc của các gia đình đã giao phó cho chúng tôi chăm sóc sức khỏe của con cái họ là động lực thúc đẩy cột mốc quan trọng này. Cam kết của họ không chỉ thúc đẩy chúng tôi tiến lên trong sứ mệnh của mình mà còn mở đường cho một tương lai tươi sáng hơn cho trẻ em đang phải đối mặt với những thách thức của bệnh ung thư.”

Iwilfin sẽ có sẵn cho bệnh nhân ở Hoa Kỳ trong những tuần tới. Để tìm hiểu thêm về Iwilfin, hãy truy cập www.Iwilfin .com.

Thông tin an toàn quan trọng đối với máy tính bảng Iwilfin (eflornithine)

Trước khi bạn dùng Iwilfin, hãy cho bạn biết nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe về tình trạng y tế của bạn, bao gồm cả việc bạn có vấn đề về thính giác hay không, nếu bạn đang mang thai hoặc có thể mang thai hoặc nếu bạn đang cho con bú.

Nếu bạn hoặc bạn tình của bạn có thể mang thai, hãy sử dụng phương pháp sinh con hiệu quả kiểm soát trong quá trình điều trị bằng Iwilfin và trong một tuần sau liều cuối cùng. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn hoặc bạn tình của bạn có thai trong khi điều trị. Không cho con bú trong khi điều trị bằng Iwilfin và trong một tuần sau liều cuối cùng.

Iwilfin có thể gây ra số lượng tế bào máu thấp. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn xuất hiện các triệu chứng về số lượng tế bào máu thấp, bao gồm sốt, dễ bị bầm tím hoặc chảy máu, có máu trong nước tiểu hoặc phân, cảm thấy mệt mỏi hoặc yếu bất thường, khó thở, ớn lạnh hoặc run rẩy.

Iwilfin có thể gây ra các vấn đề về gan. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn xuất hiện các triệu chứng của các vấn đề về gan, bao gồm cả da hoặc lòng trắng mắt chuyển sang màu vàng; Nước tiểu đậm; phân sáng màu; buồn nôn hoặc nôn mửa; dễ bị bầm tím hoặc chảy máu; ăn mất ngon; hoặc đau, nhức hoặc đau ở bên phải bụng của bạn.

Mất thính lực là tình trạng thường gặp khi điều trị bằng Iwilfin và có thể nghiêm trọng. Một số người có nhu cầu sử dụng máy trợ thính. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn bị ù tai hoặc bị mất thính lực mới hoặc trầm trọng hơn.

Các tác dụng phụ có thể xảy ra của Iwilfin là gì?

Tác dụng phụ thường gặp nhất của Iwilfin bao gồm nhiễm trùng tai; bệnh tiêu chảy; ho; Viêm xoang; viêm phổi; nhiễm trùng đường hô hấp trên; mắt hồng; nôn mửa; nghẹt mũi, chảy nước mũi, ngứa mũi hoặc hắt hơi; và sốt; lây truyền qua da; và nhiễm trùng đường tiết niệu.

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Iwilfin. Liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để được tư vấn y tế về các tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.

Giới thiệu về US WorldMeds

US WorldMeds là một công ty dược phẩm tư nhân chuyên biệt phát triển, cấp phép và tiếp thị các sản phẩm chăm sóc sức khỏe độc ​​đáo được thiết kế để cải thiện cuộc sống của những bệnh nhân có điều kiện khó khăn và khó khăn. nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Thông tin thêm về US WorldMeds có thể được tìm thấy tại www.usworldmeds.com.

Iwilfin là nhãn hiệu của USWM, LLC

US WORLDMEDS là nhãn hiệu đã đăng ký của USWM, LLC

Nguồn: US WorldMeds

Đã đăng : 2023-12-15 08:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến