Az FDA jóváhagyja a Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) génterápiát az AADC-hiány kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) génterápiát az AADC-hiány kezelésére

WARREN, N.J., 2024. november 13. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) felgyorsította az AADC-hiány kezelésére szolgáló génterápiájának jóváhagyását, amely az Egyesült Államokban az első olyan génterápia, amelyet közvetlenül az agyba adnak be. .

"A PTC ismét úttörő szerepet játszott a rendkívül morbid neurológiai betegségek kezelésében" - mondta Matthew B. Klein, M.D., a PTC Therapeutics vezérigazgatója. "Büszke vagyok csapatunk megingathatatlan elkötelezettségére e fontos szabályozási mérföldkő elérése érdekében. Várjuk, hogy ezt a transzformációs génterápiát az Egyesült Államokban AADC-hiányban szenvedő gyermekek és felnőttek számára is elérhetővé tegyük."

A génterápia, amely Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) márkanévvel kerül forgalomba az Egyesült Államokban, AADC-hiányos gyermekek és felnőttek kezelésére javallott, beleértve a betegség súlyosságának teljes spektrumát. A bevezetési előkészületek már javában zajlanak, a kiválósági központokat már azonosították, és a sebészek képzettek a génterápia elvégzésére szolgáló eljárásra.

Az AADC-hiány egy rendkívül morbid és az életet megrövidítő ritka genetikai rendellenesség, amely a dopamin, a motoros működéshez nélkülözhetetlen neurotranszmitter szintézisének képtelenségét eredményezi. A Kebilidi egy génpótló terápia, amelyet sztereotaxiás idegsebészeti eljárással közvetlenül az agy putamenébe adnak be. A klinikai vizsgálatok eredményei azt mutatják, hogy a génterápiát követően a dopamin de novo szintézise következik be, amit a motoros fejlődési mérföldkövek fokozatos megszerzése követ.

A Kebilidi gyorsított jóváhagyást kapott a génterápia folyamatban lévő globális klinikai vizsgálata (PTC-AADC-GT-002) biztonsági és klinikai hatékonysági megállapításai alapján. A megerősítő bizonyítékot a vizsgálatban már kezelt betegek hosszú távú nyomon követése szolgáltatja.

A Biologics License Application jóváhagyásával együtt egy ritka betegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványát is megkaptuk. A cég azt tervezi, hogy az utalványt pénzzé teszi.

Az aromás L-aminosav-dekarboxiláz (AADC) hiányárólAz AADC-hiány egy végzetes, ritka genetikai rendellenesség, amely jellemzően súlyos fogyatékosságot okoz, és életük első hónapjaiban, amely az élet minden területére hatással van – fizikai, mentális és viselkedési. felfelé irányuló tekintet, disztónia és vigasztalhatatlanság.1-5

Az érintett gyermekek életét súlyosan érinti és lerövidíti.1 Folyamatos fizikai, foglalkozási és beszédterápia, valamint beavatkozások, beleértve a műtétet is gyakran szükségesek a potenciálisan életveszélyes szövődmények, például fertőzések, valamint súlyos táplálkozási és légzési problémák kezeléséhez. .1,6,7

A Kebilidi™-ről (eladocagene exuparvovec-tneq) A Kebilidi egy rekombináns adeno-asszociált vírus 2-es szerotípus (rAAV2)- alapú génterápia, amely a humán DDC gént tartalmazza. Úgy tervezték, hogy korrigálja a mögöttes genetikai hibát azáltal, hogy egy működő DDC gént juttat közvetlenül a putamenbe, növeli az AADC enzimet és helyreállítja a dopamintermelést.

A Kebilidi beadása sztereotaxiás sebészeti eljárással történik, amely egy minimálisan invazív idegsebészeti eljárás, amelyet számos gyermek- és felnőttkori neurológiai rendellenesség kezelésére használnak. A beadási eljárást szakképzett idegsebész végzi a sztereotaxiás idegsebészetre szakosodott központokban. A Kebilidi a SmartFlow neurokanül segítségével történő beadása engedélyezett.

Javallatok és fontos biztonsági információkJavallatokA Kebilidi egy adeno-asszociált vírusvektor-alapú gén aromás L-aminosav-dekarboxiláz (AADC) hiányában szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati ​​terápia. Ezt a javallatot gyorsított jóváhagyással engedélyezték, a bruttó motoros mérföldkövek kiindulási értékéhez képest a kezelést követő 48. hétben bekövetkezett változás alapján. Ennek a javallatnak a további jóváhagyása függhet a klinikai előny igazolásától és leírásától egy megerősítő klinikai vizsgálat során.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓKEllenjavallatokA Kebilidi ellenjavallt olyan betegeknél, akik nem érték el a koponyaérettséget a neuroimaging vizsgálattal. A Kebilidi sztereotaxiás idegsebészeti beadásához a koponya érettsége szükséges.

Figyelmeztetések és óvintézkedésekEljárással kapcsolatos monitorozás: Eljárási szövődményekről számoltak be a Kebilidi miatt szükséges idegsebészeti beavatkozást követően. adminisztráció. Ezek közé az események közé tartozott a légzés- és szívleállás, amely az idegsebészeti beavatkozást követő 24 órán belül és a műtét utáni ellátás során következett be. A Kebilidi alkalmazása további, eljárással összefüggő nemkívánatos események kockázatával járhat, beleértve a cerebrospinális folyadék (CSF) szivárgását, koponyán belüli vérzést, ideggyulladást, akut infarktust és fertőzést. A betegeket figyelni kell az eljárással összefüggő nemkívánatos eseményekre a Kebilidi alkalmazása során.

Diszkinézia: Diszkinéziát jelentettek a Kebilidi beadása után. Minden eseményt jelentettek a beadást követő 3 hónapon belül, és 2 esemény kórházi kezelést igényelt. Figyelje a betegeket a dyskinesia jeleire és tüneteire a Kebilidi-kezelés után, amely magában foglalhatja az arc, a kar, a láb vagy az egész test akaratlan mozgását. Ezek mozgásban, vonaglásban, vonaglásban, fejlengésben vagy test imbolygásban jelentkezhetnek. Dopamin antagonisták alkalmazása mérlegelhető a diszkinézia tüneteinek szabályozására.

MellékhatásokA Kebilidi-vel kezelt betegeknél a leggyakoribb mellékhatások (≥15%) a diszkinézia (77%) voltak. , láz (38%), hipotenzió (31%), vérszegénység (31%), fokozott nyálkiválasztás (23%), hypokalaemia (23%), hipofoszfatémia (23%), álmatlanság (23%), hypomagnesemia (15%) és eljárási szövődmények, beleértve a légzés- és szívmegállást (15%).

Felhasználás meghatározott populációkban

  • Gyermekgyógyászati ​​felhasználás: A Kebilidi biztonságosságát és hatásosságát nem vizsgálták 16 évnél fiatalabb gyermekeknél hónap.
  • Geriátriai felhasználás: A Kebilidi klinikai vizsgálatai nem vontak be 65 éves vagy annál idősebb betegeket.

    • Lehet, hogy a nemkívánatos eseményeket közvetlenül az FDA-nak is jelenteni kell az 1–800–FDA–< számon. /strong>1088 vagy www.fda.gov/medwatch. Termékpanasz vagy nemkívánatos esemény bejelentése esetén hívja az 1-866-562< telefonszámot. strong>–4620 vagy e-mailben a [email protected] címen.

    További információért tekintse meg a teljes Felírási információk.

    A PTC Therapeutics, Inc.-ről A PTC egy globális biogyógyszeripari vállalat, amely a felfedezésre összpontosít , olyan klinikailag differenciált gyógyszerek fejlesztése és kereskedelmi forgalomba hozatala, amelyek a ritka betegségekkel küzdő gyermekek és felnőttek számára előnyösek. A PTC innovációs képessége az új terápiák azonosítása és a termékek globális kereskedelmi forgalomba hozatala érdekében az az alapot, amely a transzformatív gyógyszerek robusztus és diverzifikált kínálatába való befektetést ösztönzi. A PTC küldetése, hogy hozzáférést biztosítson a kategóriájában legjobb kezelésekhez azoknak a betegeknek, akiknek alig vagy egyáltalán nincs kezelési lehetősége. A PTC stratégiája az, hogy erős tudományos és klinikai szakértelmét és globális kereskedelmi infrastruktúráját kihasználja, hogy terápiákat biztosítson a betegeknek. A PTC úgy véli, hogy ez lehetővé teszi számára, hogy maximalizálja az értéket valamennyi érdekelt fél számára. Ha többet szeretne megtudni a PTC-ről, látogasson el a www.ptcbio.com webhelyre, és kövessen minket a Facebookon, az Instagramon, a LinkedIn-en és az X-en.

    Jövőre tekintő nyilatkozat:

    Ez a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében előretekintő kijelentéseket tartalmaz. a történelmi tényekre vonatkozó kijelentések kivételével az előretekintő állítások, beleértve a következőkre vonatkozó kijelentéseket: a PTC jövőbeli elvárásai, tervei és kilátásai, a Kebilidivel kapcsolatos várakozások, beleértve a kereskedelmi elérhetőség időpontját; a PTC elvárásai a többi termékének és termékjelöltjének engedélyezésével, szabályozási benyújtásával és kereskedelmi forgalomba hozatalával kapcsolatban; a PTC elvárásai a ritka betegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalvánnyal kapcsolatos terveivel kapcsolatban; A PTC stratégiája, jövőbeni működése, jövőbeli pénzügyi helyzete, jövőbeli bevételei, tervezett költségek; és a menedzsment céljait. Más előretekintő állítások azonosíthatók a következő szavakkal: „útmutatás”, „terv”, „előre”, „hiszem”, „becslés”, „vár”, „szándék”, „lehet”, „cél”, „potenciális”. ”, „lesz”, „lenne”, „lehet”, „kell”, „folytatás” és hasonló kifejezések.

    A PTC tényleges eredményei, teljesítménye vagy eredményei lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozataiban kifejezett vagy sugalmazottaktól, számos kockázat és bizonytalanság eredményeként, beleértve azokat, amelyek a következőkhöz kapcsolódnak: az árképzési, fedezeti és visszatérítési tárgyalások kimenetele. harmadik felekkel, akik fizetnek a PTC azon termékeiért vagy termékjelöltjeiért, amelyeket a PTC forgalmaz vagy a jövőben értékesíthet; a Kebilidivel és az Upstazával kapcsolatos elvárások, ideértve a lehetséges kereskedelmi forgalomba hozatalt, a hatósági beadványokat és a lehetséges jóváhagyásokat, a gyártási képességeket, valamint a fejlesztési, szabályozási és értékesítési mérföldkövek és függő kifizetések lehetséges elérését, amelyekre a PTC kötelezhető; jelentős üzleti hatások, beleértve az ipari, piaci, gazdasági, politikai vagy szabályozási feltételek hatásait; az adó- és egyéb törvények, rendeletek, kulcsok és szabályzatok változásai; a PTC termékeinek és termékjelöltjeinek alkalmas betegbázisa és kereskedelmi potenciálja; a PTC tudományos megközelítése és általános fejlesztési előrehaladása; és a PTC legfrissebb, 10-K formátumú éves jelentésének „Kockázati tényezők” szakaszában tárgyalt tényezők, valamint ezeknek a kockázati tényezőknek a frissítései, amelyeket a PTC egyéb, a SEC-hez benyújtott beadványaiban időről időre benyújtanak. Javasoljuk, hogy gondosan mérlegeljen minden ilyen tényezőt.

    Mint minden fejlesztés alatt álló gyógyszer esetében, az új termékek fejlesztése, hatósági jóváhagyása és kereskedelmi forgalomba hozatala jelentős kockázatokat rejt magában. Nincs garancia arra, hogy bármely termék megkapja vagy fenntartja a hatósági jóváhagyást bármely területen, vagy kereskedelmileg sikeresnek bizonyul, beleértve a Kebilidit és az Upstazát is.

    Az itt található előretekintő nyilatkozatok csak a PTC nézeteit képviselik a sajtóközlemény napján, és a PTC nem vállalja és nem tervezi az ilyen előretekintő nyilatkozatok frissítését vagy felülvizsgálatát, hogy tükrözze a tényleges eredményeket vagy a tervekben, kilátásokban, feltételezések, becslések vagy előrejelzések, vagy egyéb körülmények, amelyek a jelen sajtóközlemény megjelenése után következnek be, kivéve a törvény által előírt eseteket.

    Hivatkozások: 1. Wassenberg T, et al. Konszenzusos irányelv az aromás l-aminosav-dekarboxiláz (AADC) hiányának diagnosztizálásához és kezeléséhez. Orphanet J Ritka Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Az aromás L-aminosav-dekarboxiláz-hiány természettörténete Tajvanon. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Aromás aminosav-dekarboxiláz hiány: Molekuláris és metabolikus alapok és terápiás kilátások. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH et al. Az AAV2 génterápia hatékonysága és biztonságossága aromás L-aminosav-dekarboxiláz-hiányban szenvedő gyermekeknél: nyílt, 1/2 fázisú vizsgálat. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. AADC-hiány csecsemőkortól felnőttkorig: Tünetek és fejlődési eredmények 63 betegből álló nemzetközi kohorszban. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH et al. 3-O-metildopa szint újszülötteknél: Az aromás L-aminosav dekarboxiláz hiányának újszülöttkori szűrésének eredménye. Mol Genet Metab. 2016. augusztus;118(4):259-263.7. Leuzzi et al. Beszámoló két soha nem kezelt felnőtt nővérről, akiknek aromás L-aminosav-dekarboxiláz-hiányuk volt: portré a betegség természetes történetéről vagy egy bővülő fenotípus? JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    FORRÁS PTC Therapeutics, Inc.

    Elküldve : 2024-11-14 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak