Ο FDA εγκρίνει το Kebilidi για ανεπάρκεια αποκαρβοξυλάσης αρωματικού L-αμινοξέος

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από την Carmen Pope, BPharm. Τελευταία ενημέρωση στις 27 Νοεμβρίου 2024.

Από την Lori Solomon HealthDay Reporter

ΤΡΙΤΗ, 26 Νοεμβρίου 2024 -- Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με ανεπάρκεια αρωματικής αποκαρβοξυλάσης L-αμινοξέος (AADC).

>

Η γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε αδενοφορέα ιού είναι η πρώτη Γονιδιακή θεραπεία εγκεκριμένη από το FDA για τη θεραπεία της ανεπάρκειας AADC, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής που επηρεάζει την παραγωγή ορισμένων νευροδιαβιβαστών. Το Kebilidi πρέπει να χορηγηθεί σε ιατρικό κέντρο που ειδικεύεται στην παιδιατρική στερεοτακτική νευροχειρουργική. Σε μία χειρουργική συνεδρία, χορηγούνται τέσσερις εγχύσεις στην περιοχή του εγκεφάλου που εμπλέκεται στον κινητικό έλεγχο.

Η ταχεία έγκριση βασίστηκε σε μια ανοιχτή κλινική μελέτη ενός σκέλους που περιελάμβανε 13 παιδιατρικούς ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση ανεπάρκειας AADC. Κατά την έναρξη, όλοι οι ασθενείς δεν είχαν αδρή κινητική λειτουργία (η πιο σοβαρή εμφάνιση ανεπάρκειας AADC) και μειωμένη δραστηριότητα του AADC στο πλάσμα. Σε σύγκριση με ασθενείς που δεν έλαβαν θεραπεία (φυσικό ιστορικό), οκτώ από τους 12 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Kebilidi εμφάνισαν βελτίωση στην ακαθάριστη κινητική λειτουργία την εβδομάδα 48.

"Οι κλινικές εξελίξεις στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας συνεχίζουν να οδηγούν στην ανακάλυψη και τη διαθεσιμότητα καινοτόμων επιλογών θεραπείας για σπάνιες ασθένειες που διαφορετικά είναι δύσκολο να αντιμετωπιστούν», Peter Marks, M.D., Ph.D., από το FDA Center for Biologics Αξιολόγηση και Έρευνα, αναφέρεται σε δήλωση.

Έγκριση του Kebilidi χορηγήθηκε στην PTC Therapeutics.

Περισσότερες πληροφορίες

Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2024-11-28 00:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά