Az FDA jóváhagyja a Kebilidi-t aromás L-aminosav-dekarboxiláz hiány miatt

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2024. november 27.

Készítette: Lori Solomon HealthDay Reporter

KEDD, 2024. november 26. – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta a Kebilidi-t (eladocagene exuparvovec-tneq) aromás L-aminosav-dekarboxiláz (AADC) hiányában szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére.

Az adeno-asszociált vírusvektor-alapú génterápia az első, az FDA által jóváhagyott génterápia a betegségek kezelésére. AADC-hiány, egy ritka genetikai rendellenesség, amely befolyásolja egyes neurotranszmitterek termelését. A Kebilidi-t egy gyermekgyógyászati ​​sztereotaxiás idegsebészetre szakosodott orvosi központban kell beadni. Egy műtét során négy infúziót juttatnak be a motoros szabályozásban részt vevő agyi régióba.

A gyorsított jóváhagyás egy nyílt elrendezésű, egykarú klinikai vizsgálaton alapult, amelyben 13 gyermekbeteg vett részt, akiknél AADC-hiányt diagnosztizáltak. A kiinduláskor minden betegnek nem volt motoros funkciója (az AADC-hiány legsúlyosabb jele), és csökkent az AADC-aktivitás a plazmában. A kezeletlen (természetes anamnézisben szereplő) betegekkel összehasonlítva a Kebilidivel kezelt 12 beteg közül nyolcnál javult a motoros funkciója a 48. héten.

"A génterápia területén elért klinikai fejlődés továbbra is a felfedezéshez és a hozzáférhetőséghez vezet. az egyébként nehezen kezelhető ritka betegségek innovatív kezelési lehetőségeit” – mondta Peter Marks, M.D., Ph.D., az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának munkatársa. nyilatkozatot.

A Kebilidi jóváhagyását a PTC Therapeutics kapta.

További információ

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2024-11-28 00:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak