FDA อนุมัติ Kebilidi สำหรับภาวะขาดดีคาร์บอกซีเลสอะโรมาติกแอล-อะมิโน

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 27 พฤศจิกายน 2024

โดย Lori Solomon HealthDay Reporter

วันอังคารที่ 26 พฤศจิกายน 2024 -- สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีภาวะขาดอะโรมาติกแอล-อะมิโนแอซิดดีคาร์บอกซิเลส (AADC)

การบำบัดด้วยยีนที่ใช้เวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนเป็นการบำบัดด้วยยีนครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษาภาวะขาด AADC โรคทางพันธุกรรมที่พบไม่บ่อยซึ่งส่งผลต่อการผลิตสารสื่อประสาทบางชนิด Kebilidi จำเป็นต้องได้รับการดูแลในศูนย์การแพทย์ที่เชี่ยวชาญด้านศัลยกรรมประสาท Stereotactic ในเด็ก ในการผ่าตัดหนึ่งครั้ง การฉีดยาสี่ครั้งจะถูกส่งไปยังบริเวณสมองที่เกี่ยวข้องกับการควบคุมมอเตอร์

การอนุมัติแบบเร่งด่วนนั้นอิงจากการศึกษาทางคลินิกแบบ open-label แบบแขนเดียว ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยเด็ก 13 รายที่ได้รับการยืนยันว่ามีภาวะขาด AADC ที่การตรวจวัดพื้นฐาน ผู้ป่วยทุกรายไม่มีการทำงานของการเคลื่อนไหวโดยรวม (อาการขาด AADC ที่รุนแรงที่สุด) และลดการทำงานของ AADC ในพลาสมา เมื่อเปรียบเทียบกับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา (ประวัติทางธรรมชาติ) ผู้ป่วย 8 ใน 12 รายที่ได้รับการรักษาด้วย Kebilidi มีการปรับปรุงการทำงานของกล้ามเนื้อมัดรวมในสัปดาห์ที่ 48

"ความก้าวหน้าทางคลินิกในด้านยีนบำบัดยังคงนำไปสู่การค้นพบและความพร้อมใช้ ของทางเลือกการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่สำหรับโรคหายากที่ยากต่อการจัดการ" นพ.ปีเตอร์ มาร์กส์ จากศูนย์การประเมินและการวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าวในแถลงการณ์

การอนุมัติ Kebilidi ได้รับการอนุมัติจาก PTC Therapeutics

ข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

แหล่งที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2024-11-28 00:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม