FDA chấp thuận Kebilidi điều trị tình trạng thiếu hụt Decarboxylase axit L-Amino thơm

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 27 tháng 11 năm 2024.

Bởi Lori Solomon HealthDay Reporter

THỨ BA, ngày 26 tháng 11 năm 2024 -- Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em bị thiếu hụt L-amino acid decarboxylase (AADC) thơm.

Liệu pháp gen dựa trên vec tơ virus liên quan đến adeno là liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê chuẩn để điều trị tình trạng thiếu AADC, một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến việc sản xuất một số tế bào chất dẫn truyền thần kinh. Kebilidi cần được quản lý tại một trung tâm y tế chuyên về phẫu thuật thần kinh lập thể ở trẻ em. Trong một ca phẫu thuật, bốn lần truyền được truyền đến vùng não liên quan đến điều khiển vận động.

Việc phê duyệt nhanh chóng dựa trên một nghiên cứu lâm sàng một cánh tay, nhãn mở, bao gồm 13 bệnh nhi được chẩn đoán xác nhận là thiếu AADC. Lúc ban đầu, tất cả các bệnh nhân đều không có chức năng vận động thô (biểu hiện nghiêm trọng nhất của tình trạng thiếu AADC) và giảm hoạt động AADC trong huyết tương. So với những bệnh nhân không được điều trị (lịch sử tự nhiên), 8 trong số 12 bệnh nhân được điều trị bằng Kebilidi cho thấy sự cải thiện về chức năng vận động thô ở tuần thứ 48.

"Những tiến bộ lâm sàng trong lĩnh vực liệu pháp gen tiếp tục dẫn đến sự khám phá và sẵn có về các lựa chọn điều trị sáng tạo cho những căn bệnh hiếm gặp khó quản lý", Peter Marks, M.D., Ph.D., từ Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, cho biết trong một tuyên bố.

Kebilidi đã được PTC Therapeutics phê duyệt.

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-11-28 00:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến