Az FDA jóváhagyja a khindivi (hidrokortizon) orális oldatot adrenokortikális elégtelenségben szenvedő gyermekek számára

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a khindivi (hidrokortizon) orális oldatot adrenokortikális elégtelenséggel rendelkező gyermekgyógyászati ​​betegek számára A ritka betegségek kezeléseinek forgalmazása ma bejelentette az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) új gyógyszer alkalmazásának (NDA) jóváhagyását a Khindivi (hidrokortizon) orális megoldáshoz, mint helyettesítő kezelés gyermekkori betegeknél, akiknek adrenokortikális elégtelenség

Khindivi az egyetlen FDA által jóváhagyott orális oldat készítménye a hidrokortizonról. Egy 1 mg/ml -es erősséggel érkezik, amelynek célja a tabletták megosztásának vagy összetörésének szükségességének kiküszöbölése, valamint az egyszerű és pontos adagolás, amelyet kifejezetten az egyes betegek igényeihez igazítanak. Nem igényel hűtést, keverést vagy remegést-ez egy használatra kész orális folyadék oldat. A Khindivi célja az adminisztrációs egyszerűség és az adagolási pontosság nyújtása, valamint a terápiás lehetőség biztosítása azoknak a betegeknek, akiknek nehézségekbe ütköznek a tabletták vagy speciális beadási igények, például gyomorcsőben szenvedő betegek. Szakértő módon navigált a fejlesztési, a klinikai és a szabályozási útvonalon.

“Az évtizedek óta a betegek egy FDA által jóváhagyott hidrokortizon folyadékot keresnek, amely lehetővé teszi a növekményes, pontos adagolást a gyermekek számára előnyben részesített adagolási formában. Örülünk, hogy most elérhetővé teszjük a betegek számára. Kereskedelmi csapatunk teljes mértékben mozgósult és készen áll arra, hogy az első héten átadjuk az új kezelést. Brynjelsen. „Az FDA által jóváhagyott orális hidrokortizon folyékony oldat rendelkezésre állása új eszközt kínál az orvosoknak a betegek pontos adagolására, ami fontos a klinikai eredmények szempontjából a növekedés és fejlődés dinamikus időszakában.”

„A gyermekek gyermekkori veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH) napi kihívásaival szembesülő családok számára kritikus fontosságú a megfelelő kezelések időszerű hozzáférése” - mondta Dina Matos, a Cares Alapítvány ügyvezető igazgatója - az egyetlen amerikai szervezet, amely kizárólag a CAH közösségre összpontosított. „A Khindivi bevezetése jelentős előrelépés, főleg azért, mert a gyermekek számára megfelelő adagolás elérése érdekében a tabletták pontos szétválasztása már régóta küzd. Az Eton meglévő gyermekgyógyászati ​​endokrinológiai csoportja, a ritka betegség -szakemberek népszerűsítette. Az Eton jelenleg az Alkindi Sprinkle (hidrokortizon) orális granulátumot forgalmazza, amelyet FDA-val jóváhagynak a mellékvesekorvosi elégtelenségben szenvedő gyermekek esetében. A Khindivi hozzáadása mellékvese -elégtelenségben szenvedő betegek és gondozók számára további lehetőséget biztosít a kezelés kiválasztásakor, amely a legjobban megfelel az egyéni igényeiknek.

Az adrenokortikális elégtelenség ritka, de súlyos állapot, amelyben a mellékvesék nem termelnek elegendő kortizolt. Eton becslése szerint az Egyesült Államokban több mint 5000 mellékvese -elégtelenségben szenvedő beteg 5 és 17 év között van, és a Khindivi csúcsteljesítménye, az Alkindi Sprinkle -vel kombinálva, évente meghaladja az 50 millió dollárt. Az ANOVO az Eton CARES programot adminisztrálja az Eton Pharmaceuticals -szel. A program vényköteles teljesítést, biztosítási ellátások vizsgálatát, oktatási támogatást, pénzügyi támogatást nyújt a képesített betegek számára, és más szolgáltatásokkal, amelyek célja a betegek kezelésének elősegítésére. Az Eton Cares együttes fizetési segítséget nyújt, hogy 0 dollárt biztosítson a minősített betegek számára.

A Khindivi felírására törekvő klinikusok e-t beírhatnak úgy, hogy kiválasztják az ANOVO #5-et vagy a faxot egy beteg-áttételi formában a 855-813-2039-re. További termék részletei megtalálhatók a termék weboldalán, https://www.khindivi.com.

indikáció

A

khindivi egy kortikoszteroid, amelyet helyettesítő terápiaként jeleznek gyermekkori betegeknél 5 éves vagy annál idősebb adrenokortikális elégtelenséggel.

A felhasználás korlátozása

A

Khindivi -t nem hagyják jóvá a megnövekedett adagoláshoz stressz vagy akut események során. Használjon egy másik hidrokortizontartalmú gyógyszerterméket a stressz adagolásához.

Fontos biztonsági információk

ellenjavallat

túlérzékenység a hidrokortizonhoz vagy a khindivi orális oldat bármely más összetevőjéhez.

Figyelmeztetések és óvintézkedések

A mellékvese válság: A khindivi kezelés alulkezelése vagy hirtelen abbahagyása a mellékvese -elégtelenség, a mellékvese válság és a halál tüneteihez vezethet. A mellékvese -válságot stresszes események is kiválthatják, például fertőzések vagy műtétek, ha a betegek nagyobb kortikoszteroidok dózisát igényelnek. A stressz időszakaiban (például fertőzések, műtét) váltson egy másik orális hidrokortizon termékre, és növelje az adagot, ha az orális gyógyszereket tolerálják. Figyelje a betegeket, amikor a Khindivi -ra vált, hogy a Khindivi ugyanolyan szintű hidrokortizon -expozíciót biztosítson, mint a korábban használt orális hidrokortizon készítményt. Ha a mellékvese elégtelenség tünetei fordulnak elő, növelje a Khindivi teljes napi adagját.

szisztémás mellékhatások inaktív összetevők miatt:

hyperosmolaritás

A

Khindivi -t nem hagyják jóvá 5 évesnél fiatalabb gyermekgyógyászati ​​betegeknél. Az inaktív összetevők, a polietilén -glikol 400, a propilénglikol és a glicerin, jelentős szisztémás abszorpción mennek keresztül, külön -külön vagy kombinációban, ami fokozott plazma ozmolaritást eredményez minden gyermekkori betegnél, különösen az 5 évesnél fiatalabb gyermekkori betegekben. Figyelje a gyermekgyógyászati ​​betegeket a khindivi használatával a hiperoszmolaritással összhangban lévő tünetekhez és tünetekhez.

Az inaktív összetevő polietilén-glikol 400 és propilénglikol, amelyek metabolikus acidózist, hypoglykaemiát, hepato-renali sérülést és központi idegrendszer-toxicitást (például lefoglalást és kómát) eredményezhetnek, növelhetik a adrenális kriszisek kockázatát. Figyelemmel kíséri a laboratóriumi értékeket, valamint ezeknek a mellékhatásoknak a fizikai tüneteit és tüneteit.

Az inaktív összetevők polietilén -glikol 400 és glicerin, akár önmagában, akár kombinációban, gastrointestinalis irritációt okozhatnak, ami hányást és/vagy hasmenést okozhat. Ezek a gastrointestinalis reakciók növelhetik a mellékvesék válságának kockázatát. A gyomor -bélrendszeri irritáció, valamint a kapcsolódó folyadék- és elektrolit -rendellenességek tüneteinek vagy tüneteinek monitorozása. Helmintás kórokozók. Figyelemmel kíséri a fertőzés kialakulását, és fontolja meg az adagolás csökkentését szükség szerint.

Növekedési retardáció: A hosszú távú túlzott adagokban történő hosszú távú felhasználás növekedési retardációt okozhat. Használja a Khindivi minimális adagját a kívánt klinikai válasz eléréséhez és a beteg növekedésének figyelemmel kíséréséhez. Figyelemmel kíséri a betegeket a Cushing -szindróma jeleit és tüneteit 6 havonta.

A csont ásványi sűrűségének csökkenése: A kortikoszteroidok csökkentik a csontok képződését és növelik a csontfelszívódást, ami az osteoporosis kialakulásához vezethet. Használja a Khindivi minimális adagját a kívánt klinikai válasz eléréséhez. A tünetek általában a kezelés megkezdésétől számított néhány napon vagy heteken belül jelentkeznek. A legtöbb reakció az adag csökkentése vagy a visszavonás után oldódik meg, bár speciális kezelésre lehet szükség. Figyelemmel kíséri a betegeket a viselkedés és a hangulati zavarok kezelése során. Utasítsa a gondozókat és/vagy a betegeket, hogy kérjenek orvosi tanácsot, ha pszichiátriai tünetek alakulnak ki.

Szemészeti mellékreakciók: szürkehályog, glaukóma és központi serous chorioretinopathiáról számoltak be, a nagy dózisok hosszabb ideig tartó felhasználásával. Figyelje a betegeket homályos látást vagy más látási zavarokat, és ha azok előfordulnak, akkor offtalmológushoz forduljanak. A gyomor -bél perforáció, például a peritoneális irritáció jeleit elfedhetik a kortikoszteroidokat kapó betegeknél. A kortikoszteroidokat óvatosan kell használni, ha valószínű, hogy a közelgő perforáció, tályog vagy más pyogenikus fertőzések; divertikulitisz, friss bél anastomózisok és aktív vagy látens peptikus fekély.

A kortikoszteroidok egyidejű beadása nem szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszerekkel (NSAID) növelheti a gyomor-bélrendszeri mellékhatások kockázatát. A kortikoszteroidokat és az egyidejű NSAID -eket kapó betegek gyomor -bélrendszeri mellékhatásokhoz. adagolás). Ha a betegek Khindivi szuprafiziológiai krónikus adagolását veszik igénybe, akkor fokozott a kockázata a Kaposi szarkóma kialakulásának.

Vakcináció: Az élő vakcinák beadása elfogadható lehet a mellékvetõsítõk khindivi-vel kezelt gyermekkori betegekben, akik helyettesítő kortikoszteroidokat kapnak.

mellékhatások

A Khindivi -val kapcsolatos súlyos káros reakciók a mellékvese válság, a szisztémás mellékhatások inaktív összetevők, immunszuppresszió és a dózisú fertőzés fokozott kockázata, mint a csere, a Cushing szindróma, a Kaposi szarkóma kockázata, a pszichiátrikus, az ophthththtestinalis indítványok. A Khindivi-vel kapcsolatos, vegye fel a kapcsolatot az Eton Pharmaceuticals, Inc. telefonszámon az 1-855-224-0233 telefonszámon vagy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) telefonszámon a http://www.fda.gov/medwatch telefonszámon, vagy hívja az 1-800-FDA-1088.

a eton Pharmaceuticals

eton innovatív gyógyszeripari vállalat, amely a ritka betegségek kezelésének fejlesztésére és forgalmazására összpontosít. A társaságnak jelenleg nyolc kereskedelmi ritka betegségterméke van: Khindivi®, Instinex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, Pku Golike®, Karluminsav, Betaine Anihrous és Nitisinone. A társaságnak öt további termékjelöltje van a késői szakaszban: ET-600, AMGLIDIA®, ET-700, ET-800 és Zeneo® Hydrocortisone Autoinjector. További információkért kérjük, látogasson el weboldalunkra a www.etonpharma.com címen.

Előre kinéző állítások

A sajtóközleményben szereplő nyilatkozatok az olyan kérdésekkel kapcsolatban, amelyek nem történelmi tények, az 1995. évi magántulajdonban lévő peres peres reformról szóló törvény „előretekintő nyilatkozatai”, ideértve az Eton várható képességével kapcsolatos nyilatkozatokat, amelyek bizonyos tevékenységek elvégzésére és bizonyos célok és célok végrehajtására vonatkoznak. Ezek a nyilatkozatok magukban foglalják, de nem korlátozódnak azokra, amelyek az Eton üzleti stratégiájával kapcsolatos nyilatkozatokat, az Eton tervei, hogy fejlesztsék és forgalmazzák termékjelöltjeit, az Eton termékjelöltjeinek biztonságát és hatékonyságát, az Eton terveit és a várható időzítést a szabályozási beadványok és jóváhagyások szempontjából, valamint az Eton termékjelöltjeinek piacának méretének és növekedési potenciáljának szempontjából. Mivel az ilyen állítások kockázatok és bizonytalanságok vonatkoznak, a tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő állítások által kifejezett vagy hallgatólagos eredményektől. Az olyan szavak, mint a „hisz”, „előrejelzés”, „tervek”, „elvárások”, „szándéka”, „akarat”, „cél”, „potenciális” és hasonló kifejezések célja az előretekintő állítások azonosítása. Ezek az előretekintő kijelentések Eton jelenlegi elvárásain alapulnak, és olyan feltételezéseket tartalmaznak, amelyek soha nem valósulhatnak meg, vagy tévesnek bizonyulhatnak. A tényleges eredmények és az események ütemezése lényegesen különbözhet az ilyen előretekintő kijelentésekben várható eredményektől különféle kockázatok és bizonytalanságok eredményeként, amelyek korlátozás nélkül magukban foglalják az emberi terápiaként való biztonságos és hatékony felhasználáshoz szükséges gyógyszerek felfedezésének, fejlesztésének és forgalmazásának folyamatát, valamint az ilyen gyógyszerek körüli vállalkozás körül történő felépítésében. Az Eton fejlesztési programjaival és a pénzügyi helyzetével kapcsolatos egyéb kockázatokat az Eton értékpapír- és tőzsdei bizottság általi bejelentéseiben részletesebben ismertetik. A sajtóközleményben szereplő összes előretekintő nyilatkozat csak az általuk elkészített időponttól szól. Az Eton nem vállal kötelezettséget az ilyen nyilatkozatok frissítésére, hogy tükrözzék azokat a eseményeket, amelyek előfordulnak, vagy olyan körülmények között, amelyek az általuk elkészített időpont után léteznek.

Forrás: Eton Pharmaceuticals

Elküldve : 2025-06-03 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak