FDA phê duyệt Khindivi (hydrocortisone) dung dịch miệng cho bệnh nhân nhi bị suy tuyến thượng thận

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Khindivi (hydrocortisone) dung dịch miệng cho bệnh nhân nhi bị suy tuyến thượng thận

Deer Park, Ill., Ngày 28 tháng 5 năm 2025 Phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã công bố sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với một ứng dụng thuốc mới (NDA) cho Khindivi (hydrocortisone) giải pháp thay thế ở bệnh nhân trẻ em năm tuổi và tuổi già bị suy tuyến tuyến.

Khindivi là công thức dung dịch miệng duy nhất được FDA phê chuẩn của hydrocortisone. Nó có độ bền 1mg/ml được thiết kế để loại bỏ nhu cầu phân tách hoặc nghiền nát máy tính bảng, và cung cấp liều lượng đơn giản và chính xác được thiết kế riêng cho từng nhu cầu của bệnh nhân. Nó không yêu cầu làm lạnh, trộn hoặc lắc-nó là một dung dịch lỏng sẵn sàng sử dụng. Khindivi được thiết kế để cung cấp độ chính xác của quản trị và dùng thuốc, và để cung cấp một lựa chọn trị liệu cho những bệnh nhân gặp khó khăn trong việc nuốt viên thuốc hoặc với các nhu cầu quản trị đặc biệt, chẳng hạn như bệnh nhân có ống dạ dày.

Chương trình, nhóm của chúng tôi đã điều hướng một cách chuyên nghiệp về sự phát triển, con đường lâm sàng và quy định.

Đối với các gia đình phải đối mặt với những thách thức hàng ngày của tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh nhi (CAH), việc tiếp cận kịp thời các phương pháp điều trị đúng là rất quan trọng. Việc giới thiệu Khindivi là một tiến bộ đáng kể, đặc biệt là vì việc phân tách chính xác để đạt được liều lượng thích hợp cho trẻ em từ lâu đã là một cuộc đấu tranh. Khả năng liều lượng bệnh nhân chính xác hơn là rất quan trọng đối với kết quả điều trị. Được thăng chức bởi nhóm chuyên gia bệnh hiếm gặp của Eton Eton. Eton hiện đang thương mại hóa các hạt uống alkindi (hydrocortisone), được FDA chấp thuận cho bệnh nhân nhi bị suy tuyến thượng thận. Việc bổ sung Khindivi sẽ cung cấp cho bệnh nhân và người chăm sóc tuyến thượng thận một lựa chọn bổ sung khi chọn điều trị đáp ứng tốt nhất nhu cầu cá nhân của họ.

Suy tuyến thượng thận là một tình trạng hiếm gặp, nhưng nghiêm trọng trong đó tuyến thượng thận không tạo ra đủ cortisol. ETON ước tính rằng có hơn 5.000 bệnh nhân suy tuyến thượng thận ở Hoa Kỳ trong độ tuổi từ 5 đến 17, và dự kiến ​​doanh số cao của Khindivi, kết hợp với Rắc Alkindi, sẽ vượt quá 50 triệu đô la mỗi năm. ANOVO sẽ quản lý chương trình Eton Cares hợp tác với Eton Dược phẩm. Chương trình cung cấp thực hiện theo toa, điều tra lợi ích bảo hiểm, hỗ trợ giáo dục, hỗ trợ tài chính cho bệnh nhân đủ điều kiện và các dịch vụ khác được thiết kế để giúp bệnh nhân tiếp cận điều trị. Eton Cares sẽ cung cấp hỗ trợ đồng thanh toán để cho phép $ 0 đồng thanh toán cho bệnh nhân đủ điều kiện.

Các bác sĩ lâm sàng đang tìm cách kê đơn khindivi có thể quy định điện tử bằng cách chọn ANOVO #5 hoặc fax ở dạng giới thiệu bệnh nhân là 855-813-2039. Có thể tìm thấy chi tiết sản phẩm bổ sung trên trang web sản phẩm, https://www.khindivi.com.

Chỉ báo

Khindivi là một corticosteroid được chỉ định là liệu pháp thay thế ở bệnh nhân nhi từ 5 tuổi trở lên bị suy tuyến thượng thận.

Khindivi không được phê duyệt để tăng liều trong thời gian căng thẳng hoặc các sự kiện cấp tính. Sử dụng một sản phẩm thuốc chứa hydrocortisone khác nhau để dùng thuốc căng thẳng.

Thông tin an toàn quan trọng

Chống chỉ định

Mẫn

Cảnh báo và biện pháp phòng ngừa

khủng hoảng tuyến thượng thận: không ngừng điều trị hoặc ngừng điều trị đột ngột với Khindivi có thể dẫn đến các triệu chứng suy tuyến thượng thận, khủng hoảng tuyến thượng thận và tử vong. Khủng hoảng tuyến thượng thận cũng có thể được gây ra bởi các sự kiện căng thẳng, chẳng hạn như nhiễm trùng hoặc phẫu thuật khi bệnh nhân cần liều corticosteroid cao hơn. Trong các giai đoạn căng thẳng (ví dụ: nhiễm trùng, phẫu thuật), chuyển sang sản phẩm hydrocortisone uống khác và tăng liều nếu thuốc uống được dung nạp. Theo dõi bệnh nhân khi chuyển sang Khindivi để đảm bảo Khindivi đang cung cấp cùng mức độ phơi nhiễm hydrocortison như công thức hydrocortisone đường uống được sử dụng trước đây. Nếu các triệu chứng suy tuyến thượng thận xảy ra, hãy tăng tổng liều hàng ngày của Khindivi.

Khindivi không được chấp thuận ở bệnh nhân nhi dưới 5 tuổi. Các thành phần không hoạt động polyetylen glycol 400, propylene glycol và glycerin trải qua sự hấp thụ hệ thống đáng kể, cá nhân hoặc kết hợp, dẫn đến tăng thẩm thấu huyết tương ở tất cả các bệnh nhân nhi, đặc biệt là ở bệnh nhân nhi dưới 5 tuổi. Theo dõi bệnh nhân nhi sử dụng Khindivi cho các dấu hiệu và triệu chứng phù hợp với tính hyperosmolar.

Thành phần không hoạt động polyethylen glycol 400 và propylene glycol có thể dẫn đến nhiễm toan chuyển hóa, hạ đường huyết, tổn thương gan-enal và độc tính của hệ thần kinh trung ương (ví dụ, co giật và hôn mê), có thể làm tăng nguy cơ khủng hoảng ung thư. Giám sát các giá trị trong phòng thí nghiệm và cho các dấu hiệu và triệu chứng vật lý của các phản ứng bất lợi này.

Các thành phần không hoạt động polyetylen glycol 400 và glycerin, dù một mình hay kết hợp, có thể gây kích ứng đường tiêu hóa dẫn đến nôn mửa và/hoặc tiêu chảy. Những phản ứng đường tiêu hóa này có thể làm tăng nguy cơ khủng hoảng tuyến thượng thận. Theo dõi các dấu hiệu hoặc triệu chứng kích thích đường tiêu hóa và bất thường chất lỏng và điện giải liên quan. hoặc mầm bệnh giun sán. Theo dõi sự phát triển của nhiễm trùng và xem xét giảm liều khi cần thiết.

chậm phát triển tăng trưởng: Sử dụng lâu dài với liều lượng quá mức có thể gây chậm tăng trưởng. Sử dụng liều tối thiểu của Khindivi để đạt được đáp ứng lâm sàng mong muốn và theo dõi sự phát triển của bệnh nhân. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của hội chứng Cushing, cứ sau 6 tháng.

Giảm mật độ khoáng xương: corticosteroid làm giảm sự hình thành xương và tăng sự tái hấp thu xương có thể dẫn đến sự phát triển của bệnh loãng xương. Sử dụng liều tối thiểu của Khindivi để đạt được đáp ứng lâm sàng mong muốn. Các triệu chứng thường xuất hiện trong vòng vài ngày hoặc vài tuần sau khi bắt đầu điều trị. Hầu hết các phản ứng giải quyết sau khi giảm liều hoặc rút tiền, mặc dù điều trị cụ thể có thể là cần thiết. Theo dõi bệnh nhân bị xáo trộn hành vi và tâm trạng trong quá trình điều trị. Hướng dẫn người chăm sóc và/hoặc bệnh nhân tìm kiếm lời khuyên y tế nếu các triệu chứng tâm thần phát triển.

Phản ứng bất lợi nhãn khoa: đục thủy tinh thể, bệnh tăng nhãn áp và bệnh chorioretinopathy huyết thanh trung tâm đã được báo cáo với việc sử dụng liều cao kéo dài. Theo dõi bệnh nhân về thị lực mờ hoặc các rối loạn thị giác khác, và nếu chúng xảy ra, hãy giới thiệu chúng đến bác sĩ nhãn khoa. Dấu hiệu thủng đường tiêu hóa, chẳng hạn như kích thích phúc mạc, có thể được che dấu ở những bệnh nhân dùng corticosteroid. Corticosteroid nên được sử dụng một cách thận trọng nếu có xác suất thủng, áp xe hoặc nhiễm trùng gây bệnh khác; Viêm túi thừa, anastomoses ruột tươi và loét dạ dày hoạt động hoặc tiềm ẩn.

Quản lý đồng thời corticosteroid với thuốc chống viêm không steroid (NSAID) có thể làm tăng nguy cơ phản ứng bất lợi đường tiêu hóa. Theo dõi những bệnh nhân dùng corticosteroid và NSAID đồng thời cho các phản ứng bất lợi đường tiêu hóa. Liều dùng). Nếu bệnh nhân dùng liều Khindivi siêu âm siêu âm, họ có nguy cơ phát triển Kaposi tựa Sarcoma.

Vắc-xin: Quản lý vắc-xin sống có thể được chấp nhận ở những bệnh nhân nhi khoa được điều trị bằng Khindivi bị suy tuyến thượng thận, nhận được corticosteroid thay thế.

Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng liên quan đến Khindivi là khủng hoảng tuyến thượng thận, phản ứng bất lợi toàn thân do các thành phần không hoạt động, ức chế miễn dịch và tăng nguy cơ nhiễm trùng với liều lượng lớn hơn so với thay thế Liên quan đến Khindivi, Liên hệ với Eton Dược phẩm, Inc. tại 1-855-224-0233 hoặc Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) tại http://www.fda.gov/medwatch hoặc gọi 1-800-FDA-1088.

Giới thiệu etton dược phẩm

eton là một công ty dược phẩm sáng tạo tập trung vào phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị hiếm gặp. Công ty hiện có tám sản phẩm bệnh hiếm gặp thương mại: Khindivi®, Incelex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, Carglumic Acid, Betaine khan và Nitisinone. Công ty có năm ứng cử viên sản phẩm bổ sung trong phát triển giai đoạn cuối: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 và Zeneo® Hydrocortisone Autoinjection. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của chúng tôi tại www.etonpharma.com.

Các tuyên bố về phía trước

Các tuyên bố có trong thông cáo báo chí này về các vấn đề không phải là sự thật lịch sử là các tuyên bố hướng tới về phía trước, theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm các tuyên bố liên quan đến khả năng của Eton để thực hiện các hoạt động và hoàn thành các mục tiêu. Những tuyên bố này bao gồm nhưng không giới hạn trong các tuyên bố liên quan đến chiến lược kinh doanh của Eton, Eton, có kế hoạch phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của mình, sự an toàn và hiệu quả của các ứng cử viên sản phẩm của Eton, các kế hoạch của Eton, và dự kiến ​​thời gian liên quan đến các hồ sơ và phê duyệt quy định, và quy mô và tiềm năng tăng trưởng của các ứng cử viên sản phẩm ETON. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn, kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất so với những tuyên bố được thể hiện hoặc ngụ ý bằng những tuyên bố hướng tới như vậy. Những từ như người tin tưởng, người hâm mộ dự đoán, các kế hoạch của người khác, những người khác mong đợi, có ý định, mục tiêu, mục tiêu, mục tiêu, mục tiêu của người Hồi giáo và các biểu thức tương tự được dự định để xác định các tuyên bố hướng về phía trước. Các tuyên bố hướng tới này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của Eton và liên quan đến các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể chứng minh là không chính xác. Kết quả thực tế và thời gian của các sự kiện có thể khác về mặt vật chất so với những điều dự đoán trong các tuyên bố hướng tới như vậy là kết quả của các rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, bao gồm, nhưng không giới hạn, rủi ro liên quan đến quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng như là phương pháp trị liệu của con người và trong nỗ lực xây dựng một doanh nghiệp. Những điều này và các rủi ro khác liên quan đến các chương trình phát triển và tình hình tài chính của Eton, được mô tả chi tiết bổ sung trong hồ sơ Eton, với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Tất cả các tuyên bố hướng tới có trong thông cáo báo chí này chỉ nói về ngày mà chúng được thực hiện. Eton cam kết không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố đó để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc hoàn cảnh tồn tại sau ngày chúng được thực hiện.

Nguồn: Dược phẩm Eton

Đã đăng : 2025-06-03 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến