FDA phê duyệt liệu pháp gen tế bào hình liềm mang tính bước ngoặt

Theo dõi Drugslib trên

Được đánh giá về mặt y tế bởi Drugs.com.

Bởi Dennis Thompson HealthDay Phóng viên

THỨ SÁU, tháng 12 Ngày 8 tháng 8 năm 2023 -- Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm thứ Sáu đã phê duyệt hai liệu pháp gen quan trọng đối với bệnh hồng cầu hình liềm, bao gồm cả phương pháp điều trị đầu tiên sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen từng được phê duyệt.

Casgevy, được phát triển bởi Vertex Pharmaceuticals của Boston và CRISPR Therapeutics của Thụy Sĩ, là loại thuốc đầu tiên có sẵn ở Hoa Kỳ để điều trị bệnh di truyền bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR.

Phương pháp điều trị một lần sẽ làm thay đổi vĩnh viễn DNA trong tế bào máu của bệnh nhân , giải phóng họ khỏi những triệu chứng đau đớn của bệnh hồng cầu hình liềm suốt đời. Tuy nhiên, các chuyên gia cho biết, việc điều trị có thể sẽ rất tốn kém.

Liệu pháp điều trị khác đã được phê duyệt, Lyfgenia, sử dụng một loại virus thông thường để cung cấp các biến đổi gen cho tế bào gốc máu của bệnh nhân trong tủy xương của họ. Liệu pháp đó được phát triển bởi Bluebird Bio, ở Somerville, Mass.

"Bệnh hồng cầu hình liềm là một chứng rối loạn máu hiếm gặp, gây suy nhược và đe dọa tính mạng với nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng và chúng tôi rất vui mừng được phát triển lĩnh vực này, đặc biệt là cho những cá nhân có cuộc sống bị gián đoạn nghiêm trọng do căn bệnh này do phê duyệt hai liệu pháp gen dựa trên tế bào ngay hôm nay," Tiến sĩ Nicole Verdun, giám đốc Văn phòng Sản phẩm Trị liệu thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, cho biết trong một thông cáo báo chí của FDA.

"Liệu pháp gen hứa hẹn mang lại hiệu quả và mục tiêu hơn Verdun nói thêm.

Trong cả hai liệu pháp, tế bào gốc được lấy ra khỏi máu bệnh nhân để điều trị.

Với Casgevy, công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR loại bỏ một gen kích hoạt sự phát triển của các tế bào máu hình lưỡi liềm, khiếm khuyết. Trong khi đó, thuốc tiêu diệt các tế bào tạo máu có khiếm khuyết ở bệnh nhân, sau đó họ được trả lại các tế bào gốc đã bị thay đổi của chính họ.

Điều tương tự cũng xảy ra với Lygenia, chỉ có một loại vi-rút được sử dụng để chuyển tải trọng di truyền khiến các tế bào máu bắt đầu sản xuất huyết sắc tố khỏe mạnh.

Sau đó, các tế bào gốc máu biến đổi gen sẽ được đưa trở lại cơ thể Dr. Peter Marks, giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, đã lưu ý trong thông cáo báo chí của FDA.

"Các hành động ngày nay tuân theo những đánh giá nghiêm ngặt về dữ liệu khoa học và lâm sàng cần thiết để hỗ trợ việc phê duyệt, phản ánh Cam kết của FDA trong việc tạo điều kiện phát triển các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho các tình trạng có tác động nghiêm trọng đến sức khỏe con người", Marks nói thêm.

Bằng chứng ủng hộ sự chấp thuận của Casgevy liên quan đến 44 bệnh nhân được điều trị bằng quy trình chỉnh sửa gen. Trong số 31 bệnh nhân có đủ thời gian theo dõi để được đánh giá, 29 bệnh nhân hoàn toàn không bị đau nặng và tổn thương nội tạng có thể xảy ra trong đợt trầm trọng của bệnh hồng cầu hình liềm.

“Bất cứ điều gì có thể giúp giảm nhẹ tình trạng này của ai đó tình trạng đau đớn và nhiều biến chứng về sức khỏe thật đáng kinh ngạc,” Bác sĩ. Allison King, giáo sư tại Trường Y thuộc Đại học Washington ở St. Louis, nói với Associated Press gần đây. “Đau đớn khủng khiếp. Một số người sẽ nói rằng nó giống như bị đâm khắp người vậy.”

Hơn nữa, không có bệnh nhân nào gặp phải tình trạng mảnh ghép thất bại hoặc bị từ chối ghép.

Vertex cho biết họ có kế hoạch theo dõi các bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng trong 15 năm .

Victoria Gray, người đã được điều trị bằng liệu pháp gen, đã chia sẻ kinh nghiệm của mình với các nhà nghiên cứu tại một hội nghị khoa học gần đây, nói rằng cô ấy cảm thấy mình “được tái sinh” khi được điều trị bằng liệu pháp này, AP đưa tin. Gray đã phải trải qua những cơn đau khủng khiếp từ khi còn nhỏ.

Bây giờ, cô ấy năng động với các con và làm việc toàn thời gian.

Bà nói: “Các con tôi không còn nỗi sợ mất mẹ vì bệnh hồng cầu hình liềm nữa.

Sự chấp thuận của Lyfgenia được hỗ trợ bởi một nghiên cứu kéo dài 24 tháng trong đó 32 bệnh nhân được điều trị. Trong số đó, 28 người không bị bệnh hồng cầu hình liềm sau khi cấy ghép.

Bệnh hồng cầu hình liềm ảnh hưởng đến protein vận chuyển oxy trong hồng cầu. Các tế bào có thể trở thành hình lưỡi liềm do đột biến gen. Điều này có thể chặn lưu lượng máu và gây đau, tổn thương nội tạng và đột quỵ. Căn bệnh này ảnh hưởng đến hàng triệu người trên thế giới.

Nó xảy ra thường xuyên hơn ở những nơi phổ biến bệnh sốt rét, như Châu Phi và Ấn Độ. Là người mang đặc điểm này có thể bảo vệ chống lại bệnh sốt rét nghiêm trọng.

Các phương pháp điều trị tiêu chuẩn bao gồm dùng thuốc và truyền máu. Cấy ghép tủy xương từ một người hiến tặng phù hợp nhưng không mắc bệnh là cách chữa trị duy nhất.

Giá của hai liệu pháp gen vẫn chưa được công bố.

Tuy nhiên, mức giá khoảng Theo nghiên cứu gần đây.

“Nhưng nếu bạn nghĩ về nó,” King đã nói, “giá trị bao nhiêu để một người nào đó cảm thấy dễ chịu hơn, không bị đau đớn và không phải liên tục phải nằm viện.”

Nguồn

  • U.S. Food and Cục Quản lý Dược, bản tin, ngày 8 tháng 12 năm 2023
  • Associated Press

    • Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

    Nguồn: HealthDay

    Đã đăng : 2023-12-09 02:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến