Az FDA jóváhagyja a mérföldkőnek számító sarlósejtes génterápiákat, a Casgevy-t és a Lyfgeniát

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2023. december 8.

Dennis Thompson HealthDay Reporter

PÉNTEK, 2023. december 8. – Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszere A kormány pénteken két mérföldkőnek számító génterápiát hagyott jóvá a sarlósejtes betegség kezelésére, köztük a valaha jóváhagyott első olyan kezelést, amely génszerkesztő technológiát használ.

A Casgevy, amelyet a bostoni Vertex Pharmaceuticals és a svájci CRISPR Therapeutics fejlesztett ki, az első az Egyesült Államokban elérhető gyógyszer egy genetikai betegség CRISPR génszerkesztési technikával történő kezelésére.

Az egyszeri kezelés véglegesen megváltoztatja a DNS-t a páciens vérsejtjeiben, megszabadítva őket a sarlósejtes betegség gyötrelmes tüneteitől életért. A szakértők szerint azonban az enyhülés valószínűleg nagyon költséges lesz.

A másik jóváhagyott terápia, a Lyfgenia egy közönséges vírust használ a genetikai módosítások eljuttatására a páciens csontvelőjében lévő vér őssejtjeibe. Ezt a terápiát a Bluebird Bio fejlesztette ki, Somerville, Mass.

"A sarlósejtes betegség egy ritka, legyengítő és életveszélyes vérbetegség, amely jelentős kielégítetlen szükségletekkel jár, és izgatottan várjuk, hogy előrelépjünk ezen a területen, különösen azoknak az egyéneknek, akiknek életét súlyosan megzavarta a betegség két sejtalapú génterápia jóváhagyásával." Dr. Nicole Verdun, az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központján belüli Terápiás Termékek Hivatalának igazgatója az FDA sajtóközleményében azt mondta.

"A génterápia célzottabb és hatékonyabb hatást ígér. kezelések, különösen olyan ritka betegségekben szenvedők esetében, akiknél a jelenlegi kezelési lehetőségek korlátozottak” – tette hozzá Verdun.

Mindkét terápia során az őssejteket eltávolítják a beteg véréből kezelés céljából.

A Casgevy, a CRISPR génszerkesztő technológiája kiiktat egy gént, amely hibás, félhold alakú vérsejtek kialakulását váltja ki. Eközben az orvostudomány elpusztítja a hibás vértermelő sejteket a betegekben, akiknek ezután visszaadják saját megváltozott őssejtjeit.

Ugyanez történik a Lygenia esetében is, csak egy vírust használnak fel olyan genetikai rakomány szállítására, amely hatására a vérsejtek elkezdenek egészséges hemoglobint termelni.

A genetikailag módosított vér őssejteket ezután visszaadják a a beteg egyszeri, egyszeri dózisú infúzióként.

"Ezek a jóváhagyások fontos orvosi előrelépést jelentenek az innovatív sejtalapú génterápiák használatával a potenciálisan pusztító betegségek céljára és a közegészségügy javítására" Dr. Peter Marks, az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának igazgatója az FDA sajtóközleményében megjegyezte.

"A mai lépések a jóváhagyás alátámasztásához szükséges tudományos és klinikai adatok szigorú értékelését követik. az FDA elkötelezettsége a biztonságos és hatékony kezelések kifejlesztésének elősegítése iránt az emberi egészséget súlyosan károsító állapotok kezelésére” – tette hozzá Marks.

A Casgevy jóváhagyását alátámasztó bizonyítékok 44 génszerkesztési eljárással kezelt beteget érintettek. A kiértékeléshez elegendő követési idővel rendelkező 31 beteg közül 29 teljesen mentesült a súlyos fájdalomtól és szervkárosodástól, amely a sarlósejtes exacerbáció során felléphet.

„Bármi, ami ezzel segíthet valakinek megkönnyebbülni. a fájdalom és a többszörös egészségügyi szövődmények állapota elképesztő” – Dr. Allison King, a St. Louis-i Washington Egyetem Orvostudományi Karának professzora a napokban nyilatkozta az Associated Pressnek. „Borzasztóan fájdalmas. Vannak, akik azt mondják, mintha mindenhol megszúrnák.”

Továbbá egyetlen betegnél sem fordult elő graft-elégtelenség vagy graftkilökődés.

A Vertex azt mondta, hogy 15 évig tervezi a klinikai vizsgálatokban részt vevő betegeket követni. .

Victoria Gray, aki részesült a génterápiában, a közelmúltban egy tudományos konferencián osztotta meg tapasztalatait a kutatókkal, és azt mondta, úgy érezte, „újjászületik”, amikor megkapta a terápiát – jelentette az AP. Gray gyermekkora óta szörnyű fájdalmakat élt át.

Most aktívan dolgozik a gyerekeivel, és teljes munkaidőben dolgozik.

„A gyerekeim már nem félnek attól, hogy elveszítik anyjukat sarlósejtes betegség miatt” – mondta.

Lyfgenia jóváhagyását egy 24 hónapos vizsgálat is alátámasztotta, amelyben 32 beteg részesült a terápiában. Közülük 28-nál nem volt sarlósejtes esemény az átültetést követően.

A sarlósejtes betegség a vörösvértestekben oxigént szállító fehérjét érinti. A sejtek félhold alakúakká válhatnak egy genetikai mutáció miatt. Ez blokkolhatja a véráramlást, és fájdalmat, szervkárosodást és stroke-ot okozhat. A betegség emberek millióit érinti szerte a világon.

Gyakrabban fordul elő olyan helyeken, ahol gyakori a malária, például Afrikában és Indiában. A tulajdonság hordozója védelmet nyújthat a súlyos malária ellen.

A standard kezelések közé tartoznak a gyógyszerek és a vérátömlesztés. A csontvelő-transzplantáció egy közeli donortól a betegség nélkül az egyetlen gyógymód.

A két génterápia árát nem hozták nyilvánosságra.

Azonban az ár kb. legutóbbi kutatás.

„De ha jobban belegondolunk”, King azt mondta: „mennyit ér, ha valaki jobban érzi magát, nem fáj, és nem kell állandóan kórházban lenni.”

Források

  • Amerikai élelmiszerek és Drug Administration, sajtóközlemény, 2023. december 8.
  • Associated Press

    • Felelősség kizárása: Statisztikai adatok Az orvosi cikkek általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak.Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

    Forrás: HealthDay

    Elküldve : 2023-12-09 04:15

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak