FDA อนุมัติการบำบัดด้วยยีนเซลล์รูปเคียว, Casgevy และ Lyfgenia

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 8 ธันวาคม 2023

โดย Dennis Thompson HealthDay Reporter

วันศุกร์ที่ 8 ธันวาคม 2023 -- อาหารและยาของสหรัฐอเมริกา เมื่อวันศุกร์ที่ผ่านมา ฝ่ายบริหารได้อนุมัติการบำบัดด้วยยีนที่สำคัญ 2 ครั้งสำหรับโรคเคียว ซึ่งรวมถึงการรักษาครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติโดยใช้เทคโนโลยีการแก้ไขยีน

Casgevy พัฒนาโดย Vertex Pharmaceuticals จากบอสตัน และ CRISPR Therapeutics of Switzerland ถือเป็นการรักษาครั้งแรก ยาที่มีจำหน่ายในประเทศสหรัฐอเมริกาเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมโดยใช้เทคนิคการแก้ไขยีน CRISPR

การรักษาเพียงครั้งเดียวจะเปลี่ยน DNA ในเซลล์เม็ดเลือดของผู้ป่วยอย่างถาวร ทำให้พวกเขาพ้นจากอาการอันแสนสาหัสของโรคเม็ดเลือดรูปเคียว เพื่อชีวิต. แต่ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่าการบรรเทาอาการดังกล่าวอาจมีราคาแพงมาก

วิธีรักษาอีกวิธีหนึ่งที่ได้รับการอนุมัติคือ Lyfgenia ใช้ไวรัสทั่วไปเพื่อทำการดัดแปลงพันธุกรรมไปยังสเต็มเซลล์ในเลือดของผู้ป่วยในไขกระดูก การบำบัดดังกล่าวได้รับการพัฒนาโดย Bluebird Bio จากซอเมอร์วิลล์ รัฐแมสซาชูเซตส์

"โรคเม็ดเคียวเป็นโรคเลือดที่พบไม่บ่อย ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง และเป็นอันตรายถึงชีวิต โดยมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และเรารู้สึกตื่นเต้นที่จะก้าวหน้าในวงการนี้โดยเฉพาะสำหรับ บุคคลที่ชีวิตต้องหยุดชะงักอย่างรุนแรงจากโรคนี้ ด้วยการอนุมัติการบำบัดด้วยยีนจากเซลล์สองรายการในวันนี้" ดร. Nicole Verdun ผู้อำนวยการสำนักงานผลิตภัณฑ์เพื่อการรักษาโรคภายในศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าวในข่าวประชาสัมพันธ์ของ FDA

"ยีนบำบัดถือเป็นคำมั่นสัญญาว่าจะให้ผลลัพธ์ที่ตรงเป้าหมายและมีประสิทธิภาพมากขึ้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับบุคคลที่มีโรคหายาก ซึ่งตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันมีจำกัด" Verdun กล่าวเสริม

ในการรักษาทั้งสองวิธี เซลล์ต้นกำเนิดจะถูกเอาออกจากเลือดของผู้ป่วยเพื่อรับการรักษา

ด้วย เทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR ของ Casgevy จะกำจัดยีนที่กระตุ้นการพัฒนาเซลล์เม็ดเลือดรูปจันทร์เสี้ยวที่บกพร่อง ในขณะเดียวกัน ยาจะฆ่าเซลล์ที่ผลิตเลือดที่มีข้อบกพร่องในผู้ป่วย จากนั้นจึงนำสเต็มเซลล์ที่เปลี่ยนแปลงไปกลับคืนมา

สิ่งเดียวกันนี้เกิดขึ้นกับ Lygenia มีเพียงไวรัสเท่านั้นที่ใช้ในการส่งมอบปริมาณทางพันธุกรรมที่ทำให้เซลล์เม็ดเลือดเริ่มผลิตฮีโมโกลบินที่มีสุขภาพดี

เซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมจะถูกส่งกลับไปยัง ผู้ป่วยจะได้รับยาแบบฉีดเพียงครั้งเดียว

"การอนุมัติเหล่านี้แสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าทางการแพทย์ที่สำคัญด้วยการใช้นวัตกรรมการบำบัดด้วยยีนจากเซลล์เพื่อกำหนดเป้าหมายโรคที่อาจทำลายล้างและปรับปรุงสุขภาพของประชาชน" ดร. Peter Marks ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าวในข่าวประชาสัมพันธ์ของ FDA

"การดำเนินการในปัจจุบันเป็นไปตามการประเมินที่เข้มงวดของข้อมูลทางวิทยาศาสตร์และทางคลินิกที่จำเป็นต่อการสนับสนุนการอนุมัติ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึง ความมุ่งมั่นของ FDA ที่จะอำนวยความสะดวกในการพัฒนาวิธีการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับสภาวะที่มีผลกระทบร้ายแรงต่อสุขภาพของมนุษย์" Marks กล่าวเสริม

หลักฐานที่สนับสนุนการอนุมัติของ Casgevy เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 44 รายที่ได้รับการรักษาด้วยกระบวนการตัดต่อยีน จากผู้ป่วย 31 รายที่มีเวลาติดตามผลเพียงพอในการประเมิน มี 29 รายที่เป็นอิสระจากความเจ็บปวดอย่างรุนแรงและความเสียหายของอวัยวะที่อาจเกิดขึ้นระหว่างอาการกำเริบของเซลล์รูปเคียว

“อะไรก็ตามที่สามารถช่วยบรรเทาอาการนี้ได้ อาการของความเจ็บปวดและภาวะแทรกซ้อนทางสุขภาพหลายอย่างน่าทึ่งมาก” ดร. Allison King ศาสตราจารย์จาก Washington University School of Medicine ในเมืองเซนต์หลุยส์ กล่าวกับ Associated Press เมื่อเร็วๆ นี้ “มันเจ็บปวดมาก บางคนจะบอกว่ามันเหมือนถูกแทงทั้งตัว”

นอกจากนี้ ไม่มีคนไข้รายใดประสบความล้มเหลวของการปลูกถ่ายอวัยวะหรือการปฏิเสธการปลูกถ่ายอวัยวะ

Vertex กล่าวว่ามีแผนจะติดตามผู้ป่วยที่ได้รับการทดลองทางคลินิกเป็นเวลา 15 ปี AP รายงาน เกรย์เผชิญกับความเจ็บปวดสาหัสมาตั้งแต่เด็ก

ตอนนี้เธอกระตือรือร้นกับลูกๆ และทำงานเต็มเวลา

“ลูกๆ ของฉันไม่กลัวที่จะสูญเสียแม่ด้วยโรคเคียวอีกต่อไป” เธอกล่าว

การอนุมัติของ Lyfgenia ได้รับการสนับสนุนจากการศึกษาวิจัยระยะเวลา 24 เดือน โดยมีผู้ป่วย 32 รายได้รับการรักษา ในจำนวนดังกล่าว มี 28 รายที่ไม่มีเหตุการณ์เคียวเซลล์หลังการปลูกถ่าย

โรคเคียวเซลล์ส่งผลกระทบต่อโปรตีนที่นำออกซิเจนในเซลล์เม็ดเลือดแดง เซลล์อาจกลายเป็นรูปพระจันทร์เสี้ยวได้เนื่องจากมีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม สิ่งนี้สามารถขัดขวางการไหลเวียนของเลือดและทำให้เกิดความเจ็บปวด อวัยวะถูกทำลาย และโรคหลอดเลือดสมอง โรคนี้ส่งผลกระทบต่อผู้คนหลายล้านคนทั่วโลก

มันเกิดขึ้นบ่อยกว่าในสถานที่ที่มีโรคมาลาเรียพบบ่อย เช่น แอฟริกาและอินเดีย การเป็นพาหะของลักษณะนี้อาจป้องกันโรคมาลาเรียชนิดรุนแรงได้

การรักษามาตรฐาน ได้แก่ การใช้ยาและการถ่ายเลือด การปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่ใกล้เคียงกันซึ่งไม่มีโรคเป็นเพียงวิธีเดียวที่จะรักษาได้

ราคาสำหรับการบำบัดด้วยยีนทั้งสองชนิดยังไม่ได้รับการเปิดเผย

อย่างไรก็ตาม ป้ายราคาอยู่ที่ประมาณ 2 ล้านเหรียญสหรัฐถือว่าคุ้มค่า เนื่องจากการรักษาที่มีอยู่มีค่าใช้จ่ายประมาณ 1.6 ล้านเหรียญสหรัฐสำหรับผู้หญิง และ 1.7 ล้านเหรียญสหรัฐสำหรับผู้ชายตั้งแต่แรกเกิดจนถึงอายุ 65 ปี ตามข้อมูลของ การวิจัยล่าสุด.

“แต่ถ้าคุณลองคิดดู” คิง กล่าวว่า “มันคุ้มค่าแค่ไหนที่คนๆ หนึ่งจะรู้สึกดีขึ้น โดยไม่เจ็บปวด และไม่ต้องอยู่ในโรงพยาบาลตลอดเวลา"

แหล่งข้อมูล

  • อาหารและ สำนักงานยา ข่าวประชาสัมพันธ์ 8 ธันวาคม 2023
  • Associated Press

    • ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติใน บทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

    แหล่งที่มา: HealthDay

    โพสต์แล้ว : 2023-12-09 04:15

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม