FDA chấp thuận Leucovorin điều trị chứng rối loạn não hiếm gặp, không phải bệnh tự kỷ

Theo dõi Drugslib trên

Bởi Nhân viên HealthDay Phóng viên HealthDay

Được Judith Stewart, BPharm, xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 11 tháng 3 năm 2026.

qua HealthDay

THỨ TƯ, ngày 11 tháng 3 năm 2026 — Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc gốc dành cho một chứng rối loạn não rất hiếm gặp, nhưng cho biết loại thuốc này không nên được coi là phương pháp điều trị cho tự kỷ.

Vào thứ Ba, cơ quan này đã loại bỏ leucovorin cho những người mắc bệnh di truyền ngăn cản đủ folate, một dạng vitamin B, đến não.

FDA ước tính chứng rối loạn này ảnh hưởng đến ít hơn 1 trên một triệu người ở Hoa Kỳ.

Quyết định này diễn ra sau nhiều tháng mơ hồ sau khi các quan chức cho biết loại thuốc này có thể giúp ích cho những người mắc chứng tự kỷ.

Vào tháng 9, Chủ tịch Donald Trump và Ủy viên FDA Dr. Marty Makary cho biết loại thuốc này đang được xem xét như một phương pháp điều trị khả thi cho bệnh tự kỷ.

“Có thể là 20, 40, 50% trẻ em mắc chứng tự kỷ,” Makary nói vào thời điểm đó.

Tuy nhiên, các quan chức FDA hôm thứ Hai cho biết cơ quan này sau đó chỉ tập trung vào những bằng chứng khoa học mạnh mẽ nhất. Bằng chứng đó chỉ ủng hộ việc sử dụng thuốc cho những người bị đột biến gen hiếm gặp ảnh hưởng đến folate trong não.

Các quan chức cũng lưu ý rằng một nghiên cứu ủng hộ việc sử dụng thuốc cho bệnh tự kỷ đã bị rút lại vào đầu năm nay.

Các nhà nghiên cứu về bệnh tự kỷ cho biết loại thuốc này chưa được chứng minh là có thể giúp ích cho hầu hết những người mắc bệnh này.

“Không có bằng chứng nào cho thấy leucovorin sẽ giúp ích cho hầu hết những người mắc chứng tự kỷ và chắc chắn không có bằng chứng nào cho thấy nó an toàn,” Dr. Alycia Halladay thuộc Tổ chức Khoa học Tự kỷ, nói với Associated Press trong một cuộc phỏng vấn.

Leucovorin là một dạng folate do phòng thí nghiệm tạo ra mà các bác sĩ đã sử dụng trong nhiều năm để giảm tác dụng phụ của một số loại thuốc hóa trị và để điều trị chứng rối loạn máu hiếm gặp.

Những người mắc bệnh được nhắm đến theo phê duyệt hôm thứ Ba có thể phát triển các vấn đề về vận động, co giật và các triệu chứng thần kinh khác đôi khi có thể giống với bệnh tự kỷ.

Tuy nhiên, các nhóm y tế lớn lại thận trọng khi sử dụng leucovorin cho bệnh tự kỷ.

Học viện Nhi khoa Hoa Kỳ không khuyến nghị sử dụng thuốc này cho trẻ tự kỷ, kể cả những trẻ mắc bệnh thiếu folate não.

Nhưng bất chấp sự không chắc chắn, các đơn thuốc cho leucovorin vẫn tăng lên.

Một nghiên cứu gần đây trên The Lancet đã phát hiện ra rằng các đơn thuốc dành cho trẻ em từ 5 đến 17 tuổi đã tăng 71% trong ba tháng sau thông báo của Nhà Trắng vào tháng 9 năm ngoái.

“Chúng tôi nhận thấy số lượng đơn thuốc leucovorin cho bệnh tự kỷ đã tăng lên rất nhiều do thông báo ban đầu quá sớm và thiếu hiểu biết rằng thuốc có thể điều trị các triệu chứng tự kỷ,” David Mandell, một chuyên gia về bệnh tự kỷ tại Đại học Pennsylvania, nói với The The AP.

"Bây giờ các gia đình đang gặp khó khăn về những gì tạo nên cách thực hành tốt nhất cho con cái họ," Mandell nói thêm.

Gần đây, một số gia đình cũng báo cáo khó khăn trong việc kê đơn do thiếu nguồn cung.

Các quan chức FDA cho biết cơ quan này đang cho phép các nhà sản xuất nước ngoài hỗ trợ cung cấp. Nhà sản xuất ban đầu của loại thuốc này, GSK, không có kế hoạch tung ra thị trường lại phiên bản của nó.

Halladay cảnh báo rằng các bậc cha mẹ nên cẩn thận khi thử dùng thuốc điều trị bệnh tự kỷ.

Các báo cáo đã liên kết thuốc với các tác dụng phụ như khó chịu, hung hăng và hiếu động thái quá ở một số bệnh nhân.

“Nếu các bậc cha mẹ nhất quyết thử điều này thì họ nên biết rằng nó có thể gây hại và có thể không mang lại lợi ích gì,” Halladay nói.

Các nhà nghiên cứu cho biết chứng tự kỷ có thể là kết quả của sự kết hợp giữa các yếu tố di truyền và môi trường và vẫn chưa có nguyên nhân duy nhất nào được biết đến.

Nguồn

  • The Associated Press, ngày 10 tháng 3 năm 2026

    • Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

    Nguồn: HealthDay

    Đã đăng : 2026-03-12 01:49

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến