FDA chấp thuận Lynavoy (linerixibat) điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân viêm đường mật nguyên phát

FDA phê duyệt Lynavoy (linerixibat) để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân viêm đường mật nguyên phát

Luân Đôn, Vương quốc Anh ngày 19 tháng 3 năm 2026 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Lynavoy (linerixibat) để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân trưởng thành mắc PBC. Lynavoy, một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT) làm giảm nhiều nguyên nhân gây ngứa mãn tính, là thuốc đầu tiên được phê duyệt ở Hoa Kỳ cho chỉ định này.5

Lynavoy, một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT), là thuốc đầu tiên được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc PBC

Lên đến 89% số người mắc bệnh PBC bị ngứa ứ mật, cơn ngứa bên trong có tác động làm suy nhược chất lượng cuộc sống1-4

Sự phê duyệt dựa trên thử nghiệm GLISTEN giai đoạn III tích cực với các đánh giá pháp lý đang được tiến hành ở EU, Anh, Canada và Trung Quốc

GSK trước đó đã công bố vào ngày 9 tháng 3 một thỏa thuận cấp phép, theo đó Alfasigma S.p.A. sẽ có độc quyền trên toàn thế giới để phát triển, sản xuất và thương mại hóa linerixibat. Giao dịch này đang diễn ra và tuân theo các điều kiện thông thường, bao gồm cả sự cho phép của cơ quan quản lý hiện hành, chẳng hạn như theo Đạo luật Hart-Scott-Rodino ở Hoa Kỳ.

Ngứa ứ mật là tình trạng ngứa bên trong mà tới 89% số người mắc PBC gặp phải, một bệnh tự miễn hiếm gặp có thể dẫn đến suy gan.1-4 Đây là một tình trạng nghiêm trọng có thể gây suy nhược, khiến bệnh nhân bị rối loạn giấc ngủ, mệt mỏi, suy giảm chất lượng cuộc sống và thậm chí đôi khi cần ghép gan trong trường hợp không bị suy gan.3,6,7

Kaivan Khavandi, SVP, Trưởng bộ phận R&D Hô hấp, Miễn dịch học & Viêm, đồng thời là Trưởng bộ phận Khoa học Phát triển & Chuyển giao GSK, GSK, cho biết: "Sự chấp thuận của Lynavoy ở Hoa Kỳ mang lại cho bệnh nhân một lựa chọn điều trị rất cần thiết, mang lại sự cải thiện nhanh chóng, đáng kể và bền vững về tác động làm suy nhược của chứng ngứa do PBC gây ra. Đối với nhiều bệnh nhân, ngứa ứ mật vẫn là một tình trạng dai dẳng, khó được giải quyết. Đây là loại thuốc gan đầu tiên trong hệ thống của chúng tôi nhận được sự chấp thuận, nhấn mạnh cam kết của chúng tôi trong việc phát triển sự đổi mới có ý nghĩa trên toàn bộ bệnh gan."

Christopher Bowlus MD, Giáo sư Lena Valente và Trưởng khoa Tiêu hóa và Gan mật, Đại học California Davis, cho biết: "Việc phê duyệt linerixibat thể hiện một cơ hội quan trọng để cải thiện cuộc sống của những người mắc bệnh PBC và những người đang phải vật lộn với tình trạng ngứa không kiểm soát được và thường làm suy nhược. Tác động của ngứa đối với những người mắc bệnh PBC có thể rất sâu sắc và các lựa chọn điều trị cho đến nay vẫn còn hạn chế. Quyết định của FDA đánh dấu một cột mốc quan trọng trong PBC chăm sóc ngứa nhằm giải quyết một lĩnh vực quan trọng có nhu cầu chưa được đáp ứng.”

Carol Roberts, Chủ tịch, Tổ chức PBCers, cho biết: “Ngứa ứ mật đã bị đánh giá thấp và bị bỏ qua quá lâu, mặc dù nó có tác động đáng kể đến những người mắc bệnh PBC. Việc thấy một phương pháp điều trị được phát triển đặc biệt cho chứng ngứa mãn tính cuối cùng cũng đến được với bệnh nhân là một bước tiến đáng kể và mang lại hy vọng cho những người có nhu cầu.”

Sự chấp thuận dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm GLISTEN giai đoạn III toàn cầu đáp ứng cả tiêu chí chính và phụ quan trọng, chứng minh sự cải thiện đáng kể, nhanh chóng (ở tuần thứ hai) và bền vững (trong 24 tuần) về tình trạng ngứa ứ mật và rối loạn giấc ngủ liên quan đến ngứa so với giả dược.8

Linerixibat đã được cấp Chỉ định Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ, EU và Nhật Bản và được đánh giá ưu tiên ở Trung Quốc để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc PBC. Các ứng dụng tiếp thị cho linerixibat đang được tiến hành ở EU, Anh, Canada và Trung Quốc.

Về chứng ngứa ứ mật ở PBC

Trong PBC, một bệnh gan ứ mật hiếm gặp, dòng mật từ gan bị gián đoạn. Kết quả là lượng axit mật dư thừa trong tuần hoàn được cho là nguyên nhân gây ra chứng ngứa ứ mật, một chứng ngứa bên trong không thể thuyên giảm khi gãi. Ngứa có thể xảy ra ở bất kỳ giai đoạn nào của bệnh PBC hoặc kiểm soát sinh hóa.9 Đây là một tình trạng nghiêm trọng có thể gây suy nhược, khiến bệnh nhân bị rối loạn giấc ngủ, mệt mỏi, suy giảm chất lượng cuộc sống và thậm chí đôi khi cần ghép gan trong trường hợp không bị suy gan.3,6,7

Giới thiệu về Lynavoy (linerixibat)

Linerixibat là một chất ức chế IBAT, một loại thuốc uống nhắm mục tiêu để điều trị ngứa ứ mật (ngứa) liên quan đến bệnh tự miễn hiếm gặp bệnh gan PBC.8 Bằng cách ức chế tái hấp thu axit mật, linerixibat làm giảm nhiều chất trung gian gây ngứa trong tuần hoàn.5

Giới thiệu về thử nghiệm GLISTEN

GLISTEN là thử nghiệm giai đoạn III, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược. Các tiêu chí chính và phụ quan trọng của nghiên cứu đã được đáp ứng, cho thấy sự cải thiện đáng kể, nhanh chóng (ở tuần thứ hai) và bền vững (trong hơn 24 tuần) đối với tình trạng ngứa ứ mật (p<=0,001) và ảnh hưởng đến giấc ngủ do ngứa (p=0,024) so với giả dược. Điểm cuối chính của sự thay đổi so với ban đầu về điểm ngứa hàng tháng cho thấy linerixibat (n=119) cải thiện đáng kể tình trạng ngứa so với giả dược (n=119) trong 24 tuần, được đo trên thang đánh giá số 0-10 (NRS) cho mức độ ngứa tồi tệ nhất (WI-NRS) (bình phương nhỏ nhất [LS] chênh lệch trung bình [95% CI]: -0,72 [-1,15, -0,28], p=0,001). Hồ sơ an toàn của linerixibat phù hợp với các nghiên cứu trước đây và cơ chế ức chế IBAT. Các tác dụng phụ được báo cáo thường xuyên nhất là tiêu chảy (61%) và đau bụng (18%), cả hai đều ở mức độ nhẹ đến trung bình. Việc ngừng điều trị do tiêu chảy xảy ra ở 4% bệnh nhân so với <1% ở nhóm dùng giả dược và đau bụng ở 4% so với không có trường hợp nào ở nhóm dùng giả dược.8

Giới thiệu về nghiên cứu của GSK về bệnh gan

GSK đang mở rộng kiến thức chuyên môn của mình về tình trạng viêm để phát triển một làn sóng đổi mới tiếp theo cho hàng triệu người bị ảnh hưởng bởi các tình trạng viêm gan mãn tính và đe dọa tính mạng. Khai thác khoa học về hệ thống miễn dịch và các công nghệ tiên tiến, GSK cam kết thúc đẩy lĩnh vực nghiên cứu về gan bằng các liệu pháp tiềm năng cho bệnh viêm gan B mãn tính và bệnh gan nhiễm mỡ (SLD), bao gồm viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH) và bệnh gan liên quan đến rượu (ALD).

Giới thiệu về GSK

GSK là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu với mục đích hợp nhất khoa học, công nghệ và nhân tài để cùng nhau vượt qua bệnh tật. Tìm hiểu thêm tại www.gsk.com.

Tuyên bố thận trọng liên quan đến các tuyên bố hướng tới tương lai

GSK cảnh báo các nhà đầu tư rằng mọi tuyên bố hoặc dự đoán hướng tới tương lai do GSK đưa ra, bao gồm cả những tuyên bố trong thông báo này, đều có rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả dự kiến. Những yếu tố này bao gồm nhưng không giới hạn ở những yếu tố được mô tả trong phần “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của GSK theo Mẫu 20-F cho năm 2025.

Tài liệu tham khảo

Hegade VS, et al. Lâm sàng Gastroenterol Hepatol. 2019;17(7):1379–87. doi: 10.1016/j.cgh.2018.12.00

Mayo MJ, et al. Đào Dis khoa học. 2023;68:995–1005. doi: 10.1007/s10620-022-07581-x

de Veer RC, et al. Hepatol Res. 2023;53:401–8. doi: 10.1111/hepr.13880

Gungabissoon U, et al. BMJ mở Gastroenterol. 2024;11;e001287. doi: 10.1136/bmjgast-2023-001287

Kremer A, et al. Hepatol. 2025; 82(S1); S204. doi: 10.1097/HEP.0000000000001493

Smith HT, et al. Cộng đồng Hepatol. 2025; 9(3):e0635. doi: 10.1097/HC9.00000000000000635

Lindor KD, et al. Hepatol. 2019;69(1):394–419. doi: 10.1002/hep.30145

Hirschfield GM, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2026; 11(1): 22–33. doi: 10.1016/S2468-1253(25)00192-X

Düll MM, Kremer AE. Lâm sàng bệnh gan. 2022; 26(4):727–45. doi: 10.1016/j.cld.2022.06.009

Nguồn: GSK

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Đơn đăng ký thuốc mới Linerixibat (NDA) được FDA Hoa Kỳ chấp nhận để xem xét đối với chứng ngứa ứ mật ở bệnh nhân viêm đường mật nguyên phát (PBC) - ngày 2 tháng 6 năm 2025

Lynavoy (linerixibat) Lịch sử phê duyệt của FDA

Thêm nguồn tin tức

FDA Cảnh báo về thuốc của Medwatch

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Các ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-03-20 08:49

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.