FDA phê duyệt Merck từ Welireg (Belzutifan) để điều trị cho người lớn và bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên với pheochromocytoma hoặc paraganglioma tiên tiến tại địa phương, không thể phát hiện được hoặc di căn (PPGL)

Theo dõi Drugslib trên

Rahway, N.J .-- (Dây kinh doanh) ngày 14 tháng 5 năm 2025-Merck (NYSE: MRK), được gọi là MSD bên ngoài Hoa Kỳ và Canada, hôm nay đã công bố Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) Pheochromocytoma hoặc paraganglioma (PPGL) tiến bộ tại địa phương hoặc di căn (PPGL). Pheochromocytoma và paraganglioma là những khối u hiếm xuất phát từ cùng một mô, nhưng hình thành pheochromocytoma ở tuyến thượng thận và paraganglioma bên ngoài tuyến thượng thận. Những khối u này có thể được gây ra bởi một số hội chứng di truyền hoặc đột biến. Sự chấp thuận dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng LITESPARK-015 một vòng, trong đó điểm cuối chính là tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR).

Tiến sĩ Camilo Jimenez, Giáo sư, Khoa Nội tiết Nội tiết và Rối loạn nội tiết tố, Trung tâm Ung thư MD Anderson cho biết, sự phức tạp và hiếm gặp của họ, thường đặt ra những thách thức đáng kể cho cả chẩn đoán và điều trị. Sự chấp thuận này, dựa trên dữ liệu tỷ lệ phản hồi khách quan từ thử nghiệm Litespark-015, giới thiệu Belzutifan là lựa chọn không phẫu thuật duy nhất và có sẵn cho PPGL tiến bộ, không thể điều trị hoặc di căn và có thể thể hiện sự thay đổi đối với mô hình điều trị cho bệnh nhân đủ điều kiện.

Đối với những bệnh nhân mắc PPGL tiên tiến, đã thiếu các lựa chọn điều trị toàn thân được phê duyệt để giúp quản lý bệnh của họ, nhấn mạnh tầm quan trọng của sự chấp thuận này ở Hoa Kỳ. Sự chấp thuận này đánh dấu chỉ định thứ ba cho Welireg ở Hoa Kỳ và thể hiện cam kết của công ty chúng tôi trong việc cung cấp các liệu pháp điều trị ung thư sáng tạo cho bệnh nhân có nhu cầu, bao gồm cả những người mắc bệnh hiếm gặp. Xác minh tình trạng mang thai trước khi bắt đầu Welireg. Tư vấn cho bệnh nhân về những rủi ro này và sự cần thiết phải tránh thai phi hormon hiệu quả. Welireg có thể khiến một số biện pháp tránh thai nội tiết tố không hiệu quả. Welireg có thể gây thiếu máu nghiêm trọng có thể cần truyền máu. Theo dõi thiếu máu trước khi bắt đầu và định kỳ trong suốt quá trình điều trị với Welireg. Welireg có thể gây thiếu oxy nghiêm trọng có thể cần ngừng, oxy bổ sung hoặc nhập viện. Theo dõi độ bão hòa oxy trước khi bắt đầu và định kỳ trong suốt quá trình điều trị bằng WelireG. Để biết thêm thông tin, hãy xem Thông tin an toàn được chọn của người dùng bên dưới.

Thiết kế nghiên cứu Litespark-015 là một thử nghiệm mở nhãn, đa năng (lâm sàng. Nghiên cứu đã đăng ký 72 bệnh nhân trong một đoàn hệ duy nhất (đoàn hệ A1), người có bệnh có thể đo được được xác minh bằng đánh giá trung tâm độc lập bị mù (BICR) trên mỗi lần tái lập V1.1, chẩn đoán mô bệnh học được ghi nhận Hg cho thanh thiếu niên) không có thay đổi trong thuốc chống tăng huyết áp cho bệnh nhân tăng huyết áp đồng thời trong ít nhất hai tuần trước khi bắt đầu điều trị nghiên cứu. Bệnh nhân bị viêm màng não gây ung thư đã được loại trừ. Bệnh nhân đã nhận được Welireg với liều 120 mg mỗi ngày một lần cho đến khi tiến triển bệnh hoặc không thể chấp nhận được độc tính. Các biện pháp kết quả hiệu quả bổ sung bao gồm thời gian đáp ứng và thời gian phản hồi.

về pheochromocytoma và paraganglioma pheochromocytoma và paraganglioma (PPGL), đôi khi được gọi là pheo para, là những khối u hiếm có thể gây ra bởi một số hội chứng di truyền hoặc đột biến. Người ta ước tính rằng có tới 2.000 trường hợp PPGL mới được chẩn đoán mỗi năm ở Hoa Kỳ và có tới 52.800 trường hợp mới được chẩn đoán mỗi năm trên toàn thế giới. Pheochromocytoma hình thành trong mô thần kinh ở trung tâm của tuyến thượng thận, trong khi hình thành paraganglioma ở mô thần kinh gần một số mạch máu và dây thần kinh bên ngoài tuyến thượng thận. .

Ung thư biểu mô tế bào thận tiên tiến (RCC) Welireg được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bằng ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển (RCC) với thành phần tế bào rõ ràng sau thụ thể tử vong được lập trình-1 (PD-1)

Pheochromocytoma hoặc paraganglioma (PPGL) Welireg được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 12 tuổi trở lên với pheochromocytoma hoặc paraganglioma tiến triển cục bộ, không thể điều trị được hoặc di căn (PPGL).

Thông tin an toàn được lựa chọn cho Welireg CẢNH BÁO: Độc tính phôi-fetal tiếp xúc với Welireg khi mang thai có thể gây tổn hại cho phôi. Xác minh tình trạng mang thai trước khi bắt đầu Welireg. Tư vấn cho bệnh nhân về những rủi ro này và nhu cầu tránh thai không hormon hiệu quả vì Welireg có thể khiến một số biện pháp tránh thai nội tiết tố không hiệu quả. Theo dõi thiếu máu trước khi bắt đầu và định kỳ trong suốt, điều trị. Bệnh nhân truyền máu như chỉ định lâm sàng. Đối với những bệnh nhân bị hemoglobin <8 g/dL, giữ lại Welireg cho đến ≥8 g/dL, sau đó tiếp tục với cùng hoặc giảm liều hoặc ngừng thường xuyên, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của thiếu máu. Đối với thiếu máu đe dọa tính mạng hoặc khi được chỉ định can thiệp khẩn cấp, giữ lại Welireg cho đến khi huyết sắc tố ≥8 g/dL, sau đó tiếp tục với liều giảm hoặc ngừng thường xuyên.

Trong Litespark-004 (n = 61), huyết sắc tố giảm xảy ra ở 93% bệnh nhân mắc bệnh VHL và 7% có sự kiện cấp 3. Thời gian trung bình bắt đầu thiếu máu là 31 ngày (khoảng: 1 ngày đến 8.4 tháng).

Trong Litespark-005 (n = 372), giảm huyết sắc tố xảy ra ở 88% bệnh nhân mắc RCC tiên tiến với thành phần tế bào rõ ràng và 29% có sự kiện lớp 3. Thời gian trung bình bắt đầu thiếu máu là 29 ngày (khoảng: 1 ngày đến 16,6 tháng). Trong số các bệnh nhân bị thiếu máu, 22% chỉ nhận được truyền máu, 20% chỉ nhận được ESA và 12% nhận được cả truyền máu và ESA. Thời gian trung bình bắt đầu thiếu máu là 29 ngày (khoảng: 1 ngày đến 22,1 tháng). Trong số các bệnh nhân bị thiếu máu, 20% chỉ nhận được truyền máu, chỉ 26% chỉ nhận được ESA và 6% nhận được cả truyền máu và ESA.

thiếu oxy Welireg có thể gây thiếu oxy nghiêm trọng có thể cần ngừng, oxy bổ sung hoặc nhập viện.

theo dõi độ bão hòa oxy trước khi bắt đầu và định kỳ trong suốt quá trình điều trị. Để giảm độ bão hòa oxy khi tập thể dục (ví dụ: oxy xung <88% hoặc PAO2 ≤55 mm Hg), hãy xem xét giữ lại Welireg cho đến khi tập thể dục oxy với tập thể dục lớn hơn 88%, sau đó tiếp tục ở cùng một liều hoặc giảm liều. Đối với giảm độ bão hòa oxy khi nghỉ ngơi (ví dụ: oxy xung <88% hoặc PAO2 ≤55 mm Hg) hoặc khi được chỉ định can thiệp khẩn cấp, giữ lại Welireg cho đến khi giải quyết và tiếp tục với liều giảm hoặc ngừng sử dụng. Đối với tình trạng thiếu oxy đe dọa tính mạng hoặc tình trạng thiếu oxy triệu chứng tái phát, ngừng vĩnh viễn Welireg. Khuyên bệnh nhân báo cáo các dấu hiệu và triệu chứng thiếu oxy ngay lập tức cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.

Trong Litespark-004, tình trạng thiếu oxy xảy ra ở 1,6% bệnh nhân. Trong số các bệnh nhân bị thiếu oxy, 69% được điều trị bằng liệu pháp oxy. Thời gian trung bình bắt đầu thiếu oxy là 30,5 ngày (khoảng: 1 ngày đến 21,1 tháng).

Ở Litespark-015, tình trạng thiếu oxy xảy ra ở 13% bệnh nhân và 10% bị thiếu oxy độ 3. Thời gian trung bình để khởi phát tình trạng thiếu oxy là 35 ngày (khoảng: 6 ngày đến 23,9 tháng). Trong số những bệnh nhân bị thiếu oxy, 67% được điều trị bằng liệu pháp oxy.

Tư vấn cho phụ nữ mang thai và phụ nữ có tiềm năng sinh sản của nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Tư vấn cho con cái có tiềm năng sinh sản để sử dụng biện pháp tránh thai không hormon hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Welireg và trong 1 tuần sau liều cuối cùng. Welireg có thể khiến một số biện pháp tránh thai nội tiết tố không hiệu quả. Tư vấn cho bệnh nhân nam với các đối tác nữ có tiềm năng sinh sản để sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Welireg và trong 1 tuần sau liều cuối cùng.

Các phản ứng bất lợi ở Litespark-004 Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 15% bệnh nhân, bao gồm thiếu máu, thiếu oxy, phản ứng sốc phản vệ, bong võng mạc và tắc tĩnh mạch võng mạc trung tâm (mỗi bệnh nhân 1).

Giảm liều do phản ứng bất lợi xảy ra ở 39% bệnh nhân. Những người cần sự gián đoạn liều lượng ở> 2% bệnh nhân bị mệt mỏi, giảm huyết sắc tố, thiếu máu, buồn nôn, đau bụng, đau đầu và bệnh giống như cúm.

giảm liều do phản ứng bất lợi xảy ra ở 13% bệnh nhân. Phản ứng bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất yêu cầu giảm liều là mệt mỏi (7%).

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥25%), bao gồm cả những bất thường trong phòng thí nghiệm, xảy ra ở những bệnh nhân bị hàn bị giảm huyết sắc tố (93%), mệt mỏi (64%), tăng creatinine (64%) Litespark-005 Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 38% bệnh nhân. Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng được báo cáo thường xuyên nhất là thiếu oxy (7%), thiếu máu (5%), viêm phổi (3,5%), xuất huyết (3%) và tràn dịch màng phổi (2,2%). Các phản ứng bất lợi gây tử vong xảy ra ở 3,2%bệnh nhân bị hàn, bao gồm nhiễm trùng huyết (0,5%) và xuất huyết (0,5%).

Welireg đã ngừng sử dụng vĩnh viễn do các phản ứng bất lợi ở 6% bệnh nhân. Các phản ứng bất lợi dẫn đến ngừng thường xuyên (≥0,5%) là tình trạng thiếu oxy (1,1%), thiếu máu (0,5%) và xuất huyết (0,5%). Trong số những bệnh nhân nhận được Welireg, 28% là 65 đến 74 năm và 10% là 75 năm trở lên. Gián đoạn liều xảy ra ở 48% bệnh nhân ≥65 tuổi và ở 34% bệnh nhân trẻ tuổi. Các phản ứng bất lợi đòi hỏi sự gián đoạn liều lượng ở ≥2%bệnh nhân là thiếu máu (8%), thiếu oxy (5%), Covid-19 (4,3%), mệt mỏi (3,2%) và xuất huyết (2,2%).

giảm liều do phản ứng bất lợi xảy ra ở 13% bệnh nhân. Giảm liều xảy ra ở 18% bệnh nhân ≥65 tuổi và ở 10% bệnh nhân trẻ tuổi. Các phản ứng bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất cần giảm liều (≥1,0%) là thiếu oxy (5%) và thiếu máu (3,2%). giảm tế bào lympho (34%), tăng alanine aminotransferase (32%), giảm natri (31%), tăng kali (29%) và tăng aspartate aminotransferase (27%).

Các phản ứng bất lợi trong LITESPARK-015 Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 36% bệnh nhân. Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng được báo cáo thường xuyên nhất là thiếu máu và tăng huyết áp (mỗi lần 4,2%) và viêm bể thận, viêm phổi, thiếu oxy, khó thở và xuất huyết (mỗi lần 2,8%). Các phản ứng bất lợi dẫn đến ngừng thường xuyên là tăng alanine aminotransferase và paraparesis (mỗi lần 1,4%).

gián đoạn liều do phản ứng bất lợi xảy ra ở 40% bệnh nhân. Trong số những bệnh nhân được hàn, 13% là ≥65 tuổi và 4,2% là ≥75 năm. Các phản ứng bất lợi cần gián đoạn liều lượng ở> 3% bệnh nhân bị thiếu oxy, buồn nôn và mệt mỏi (mỗi lần 4,2%).

giảm liều do phản ứng bất lợi xảy ra ở 14% bệnh nhân. Phản ứng bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất cần giảm liều là thiếu oxy (4.2%).

Phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥25%), bao gồm cả bất thường trong phòng thí nghiệm, xảy ra ở bệnh nhân là thiếu máu (96%), mệt mỏi (56%), đau cơ xương khớp (56%) . hoặc CYP2C19 làm tăng phơi nhiễm huyết tương của Belzutifan, có thể làm tăng tỷ lệ mắc và mức độ nghiêm trọng của các phản ứng bất lợi. Theo dõi thiếu máu và thiếu oxy và giảm liều lượng của Welireg theo khuyến cáo.

Đồng thời của Welireg với chất nền CYP3A4 làm giảm nồng độ của chất nền CYP3A4, có thể làm giảm hiệu quả của các chất nền này hoặc dẫn đến thất bại điều trị. Tránh dùng đồng thời với chất nền CYP3A4 nhạy cảm. Nếu không thể tránh được việc dùng đồng thời, hãy tăng liều chất nền CYP3A4 nhạy cảm theo thông tin kê đơn của nó. Sự đồng thời của Welireg với các biện pháp tránh thai nội tiết tố có thể dẫn đến thất bại tránh thai hoặc tăng chảy máu đột phá.

cho con bú

nữ và nam có tiềm năng sinh sản welireg có thể gây tổn hại của thai nhi khi dùng phụ nữ mang thai. Xác minh tình trạng mang thai của con cái có tiềm năng sinh sản trước khi bắt đầu điều trị bằng Welireg.

Sử dụng Welireg có thể làm giảm hiệu quả của các biện pháp tránh thai nội tiết tố. Tư vấn cho con cái có tiềm năng sinh sản để sử dụng biện pháp tránh thai không hormon hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Welireg và trong 1 tuần sau liều cuối cùng. Tư vấn cho nam giới với các đối tác nữ có tiềm năng sinh sản để sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Welireg và trong 1 tuần sau liều cuối cùng.

Dựa trên những phát hiện ở động vật, Welireg có thể làm giảm khả năng sinh sản ở nam và nữ có tiềm năng sinh sản và khả năng đảo ngược của hiệu ứng này vẫn chưa được biết. paraganglioma.

Suy thận đối với bệnh nhân bị suy thận nặng (EGFR 15-29 mL/phút được ước tính bởi MDRD), theo dõi các phản ứng bất lợi tăng lên và sửa đổi liều Ast). Đối với những bệnh nhân bị suy gan trung bình và nặng, theo dõi các phản ứng bất lợi tăng lên và sửa đổi liều lượng theo khuyến cáo.

Merck, tập trung vào ung thư mỗi ngày, chúng tôi theo khoa học khi chúng tôi làm việc để khám phá những đổi mới có thể giúp đỡ bệnh nhân, bất kể họ có giai đoạn ung thư nào. Là một công ty ung thư hàng đầu, chúng tôi đang theo đuổi nghiên cứu nơi cơ hội khoa học và nhu cầu y tế hội tụ, được củng cố bởi đường ống đa dạng của chúng tôi gồm hơn 25 cơ chế mới lạ. Với một trong những chương trình phát triển lâm sàng lớn nhất trên hơn 30 loại khối u, chúng tôi cố gắng thúc đẩy khoa học đột phá sẽ định hình tương lai của ung thư. Bằng cách giải quyết các rào cản đối với sự tham gia, sàng lọc và điều trị thử nghiệm lâm sàng, chúng tôi làm việc với sự khẩn cấp để giảm chênh lệch và giúp đảm bảo bệnh nhân được tiếp cận với chăm sóc ung thư chất lượng cao. Cam kết không ngừng của chúng tôi là những gì sẽ đưa chúng tôi đến gần hơn với mục tiêu mang lại sự sống cho nhiều bệnh nhân mắc bệnh ung thư hơn. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.merck.com/research/oncology.

Giới thiệu về Merck tại Merck, được gọi là MSD bên ngoài Hoa Kỳ và Canada, chúng tôi được thống nhất xung quanh mục đích của mình: chúng tôi sử dụng sức mạnh của khoa học hàng đầu để cứu và cải thiện cuộc sống trên toàn thế giới. Trong hơn 130 năm, chúng tôi đã mang lại hy vọng cho nhân loại thông qua việc phát triển các loại thuốc và vắc -xin quan trọng. Chúng tôi khao khát trở thành công ty dược phẩm sinh học chuyên sâu nghiên cứu trên thế giới-và ngày nay, chúng tôi luôn đi đầu trong nghiên cứu để cung cấp các giải pháp sức khỏe sáng tạo thúc đẩy phòng ngừa và điều trị bệnh ở người và động vật. Chúng tôi thúc đẩy lực lượng lao động toàn cầu đa dạng và toàn diện và hoạt động có trách nhiệm mỗi ngày để cho phép một tương lai an toàn, bền vững và lành mạnh cho tất cả mọi người và cộng đồng. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.merck.com và kết nối với chúng tôi X (trước đây là Twitter), Facebook, Instagram, YouTube và LinkedIn.

Tuyên bố về phía trước của Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA Bản tin này của Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., Hoa Kỳ chịu rủi ro đáng kể và sự không chắc chắn. Không thể có sự đảm bảo nào đối với các ứng cử viên đường ống rằng các ứng cử viên sẽ nhận được các phê duyệt theo quy định cần thiết hoặc họ sẽ chứng minh là thành công về mặt thương mại. Nếu các giả định cơ bản chứng minh không chính xác hoặc rủi ro hoặc sự không chắc chắn thành hiện thực, kết quả thực tế có thể khác về mặt vật chất so với các báo cáo hướng tới. Các yếu tố kinh tế chung, bao gồm cả lãi suất và biến động tỷ giá tiền tệ; Tác động của quy định ngành công nghiệp dược phẩm và luật chăm sóc sức khỏe ở Hoa Kỳ và quốc tế; Xu hướng toàn cầu đối với việc ngăn chặn chi phí chăm sóc sức khỏe; Những tiến bộ công nghệ, sản phẩm mới và bằng sáng chế đạt được bởi các đối thủ cạnh tranh; những thách thức vốn có trong phát triển sản phẩm mới, bao gồm được phê duyệt theo quy định; khả năng dự đoán chính xác các điều kiện thị trường trong tương lai; khó khăn sản xuất hoặc chậm trễ; bất ổn tài chính của các nền kinh tế quốc tế và rủi ro có chủ quyền; sự phụ thuộc vào hiệu quả của các bằng sáng chế của công ty và các biện pháp bảo vệ khác cho các sản phẩm đổi mới; và tiếp xúc với kiện tụng, bao gồm kiện tụng bằng sáng chế và/hoặc các hành động theo quy định.

Công ty không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hay cách khác. Các yếu tố bổ sung có thể khiến kết quả khác biệt về mặt vật chất so với các yếu tố được mô tả trong các tuyên bố hướng tới tương lai trong báo cáo thường niên của Công ty về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và các hồ sơ khác của Công ty với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC)

Đã đăng : 2025-05-15 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến