Az FDA jóváhagyja a Miplyffa-t (arimoclomol) a C típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Miplyffát (arimoclomol) a C típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére

CELEBRATION, Fla., 2024. szeptember 20. (GLOBE) NEWSWIRE) -- A Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (a Zevra vagy a Társaság), a ritka betegségek kezelésére szolgáló kereskedelmi szinten működő vállalat ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Miplyffa™ (MY-) PLY-FAH) (arimoclomol) kapszulák a C típusú Niemann-Pick betegség (NPC) szájon át történő kezelésére. Az FDA által jóváhagyott első NPC-gyógyszer, a Miplyffa a miglusztáttal kombinálva az NPC neurológiai megnyilvánulásainak kezelésére 2 éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél javasolt. Ezen túlmenően a Társaság bejelentette, hogy a jóváhagyással együtt megkapta a ritka gyermekbetegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványát (PRV).

„Az NPC egy rendkívül ritka, könyörtelenül progresszív, degeneratív és végzetes betegség, amelyre a mai napig nem álltak rendelkezésre az FDA által jóváhagyott kezelési lehetőségek” – mondta Neil F. McFarlane, a szervezet elnök-vezérigazgatója. Zevra Therapeutics, Inc. „A Miplyffa jóváhagyása óriási mérföldkő az NPC-betegek és családtagjaik számára az Egyesült Államokban. Rendkívül hálásak vagyunk azért a rendíthetetlen támogatásért, amelyet az évek során kaptunk az NPC által érintett családoktól és egyénektől, valamint a érdekvédő csoportok, kutatók és klinikusok együttműködési erőfeszítései.”

Az Egyesült Államokban a becslések szerint 900 ember él NPC-vel, akiknek körülbelül egyharmadánál ezt diagnosztizálták. rendkívül ritka, könyörtelenül progresszív és végzetes neurodegeneratív betegség.i Gyermekeket és felnőtteket egyaránt érinthet az NPC különböző klinikai megjelenésekkel. Jellemző, hogy az NPC-vel élők progresszív fizikai és kognitív korlátokat tapasztalnak, és kulcsfontosságú neurológiai károsodások jelentkeznek a beszédben, a kognícióban, a nyelésben, a mozgásban és a finommotorikus készségekben. „Eddig az NPC-vel élők nem részesültek az FDA által jóváhagyott kezelésben ennek leküzdésére. pusztító betegség” – mondta Laurie Turner, a National Niemann-Pick Betegség Alapítvány (NNPDF) családi szolgáltatásokért felelős menedzsere. „Több mint 30 éve az NNPDF és a közösség azon dolgozik, hogy kezeléseket találjon az NPC számára, és hálásak vagyunk a kutatók, klinikusok, családok és a Zevra szorgalmáért és elkötelezettségéért, hogy lehetővé tették ezt a jóváhagyást.”

„A Miplyffa FDA jóváhagyása jelentős pillanatot jelent az NPC-vel élők és a globális NPC-közösség számára” – mondta Dr. Elizabeth Berry-Kravis, professzor, gyermekgyógyászati, neurológiai, anatómiai és sejttani osztályok. Biológia, igazgató, RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. A Rush University Medical Center Translációs Kutatási Központja szerint „Az NPC hatékony kezelése többféle kezelési lehetőséget igényel a betegség összetettsége miatt. A mai napig nem voltak jóváhagyott terápiák az Egyesült Államokban az NPC számára. Ezzel a címkézett javallattal a betegek mostantól nagyobb hozzáférést kapnak a pusztító betegség leküzdésére szolgáló kezelésekhez.”

A Miplyffa jóváhagyása az NPC kezelésére az alábbi adatok összességén alapul. a New Drug Application (NDA), amely a vizsgálati végpontokat alátámasztó további bizonyítékokat, az FDA által preferált elemzéseket és további megerősítő bizonyítékokat tartalmazott, mind klinikai, mind nem klinikai vonatkozásban. A Miplyffa biztonságosságát és hatékonyságát egy 12 hónapos multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban tanulmányozták 2 és 19 év közötti NPC-s betegeken. Ebben a vizsgálatban a Miplyffa-csoportban a betegek 76%-a, a placebocsoportban pedig a 81%-a kapott miglusztátot a rutinkezelés részeként. A Miplyffa hatékonyságát az újraértékelt 4 tartományos NPC Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS) segítségével értékelték. A vizsgálat eredményei a következőket mutatták be:

  • A miglusztáttal kombinált Miplyffa 12 hónapos kezelés alatt megállította a betegség progresszióját, amint azt az R4DNPCCSS-en a kiindulási értékhez képest 0,2 pontos csökkenés mutatta. a csak miglusztáttal kezelt betegek 1,9 progressziós pontjához képest.

    • További megerősítő bizonyítékok közé tartoztak egy 48 hónapos, nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat adatai, amelyek jobb eredményekre utaltak a National Institute of Health NPC megfelelő természetrajzi kohorszához képest.

    A Miplyffa-t szájon át, naponta háromszor, étkezés közben vagy anélkül, a pontos adag 47 mg és 124 mg között van, testtömegtől függően, a megfelelő betegek vagy gondozók, egészségügyi szolgáltató felügyelete mellett. Az egészségügyi szolgáltatók és a betegek/gondozók olvassák el a Teljes felírási információkat és használati utasításokat. a Miplyffa megfelelő adminisztrációjával kapcsolatos információkért.

    A Zevra azonnal elindítja a Miplyffa bevezetését, amely várhatóan 8-12 héten belül lesz kereskedelmi forgalomban az Egyesült Államokban.

    Indítás az AmplifyAssist™ – átfogó támogatás a betegek számára

    A Zevra elkötelezett amellett, hogy segítse azokat, akiknek az életét érinti az NPC, hogy leküzdjék azokat az akadályokat és kihívásokat, amelyek hatással lehetnek a kezelési útjukra. A vállalat ma elindította az AmplifyAssist, a Zevra átfogó betegtámogatási programját. A program küldetése a jogosult betegek és az őket gondozók egyéni szükségleteinek támogatása. A rendelkezésre álló források közé tartozik a személyre szabott biztosítási fedezet oktatása és támogatása, a költségtérítés és az alternatív finanszírozás azonosítása a jogosult betegek számára, a termékszükségletek, a betegséggel kapcsolatos információk és a terápiakezelési tanácsadás, valamint a folyamatos interakciók az akadályok leküzdésére, valamint a receptek időben történő újratöltésének elősegítésére. A programmal kapcsolatos információk a következő címen érhetők el com vagy telefonon keresztül. Az AmplifyAssist csapata ingyenesen hívható a (888) 668-4198-as telefonszámon reggel 8 órától este 6 óráig. CT hétfőtől péntekig. Azok az egészségügyi szolgáltatók, akik recepteket szeretnének feladni, látogassanak el a következő oldalra: Miplyffa.com a vényköteles beiratkozási űrlap kitöltéséhez, amely elindítja a kezeléshez való hozzáférés folyamatát.

    A Miplyffa™-ról (arimoclomol)

    A Miplyffa (arimoclomol) fokozza az EB (TFEB) és E3 (TFE3) transzkripciós faktorok aktiválódását, ami a koordinált lizoszómális expressziót és szabályozó (CLEAR) gének felszabályozását eredményezi. Kimutatták, hogy a Miplyffa csökkenti az észterezetlen koleszterinszintet a humán NPC fibroblasztok lizoszómáiban. Ezen eredmények klinikai jelentősége nem teljesen ismert. A Miplyffa az NPC kezelésére áttörést jelentő terápia, ritka gyermekbetegség, ritka gyógyszer elnevezést és Fast Track minősítést kapott az FDA-tól. Ezenkívül az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) a Miplyffa-t ritka betegségek gyógyszereként minősítette az NPC kezelésére.

    JAvallatok és ALKALMAZÁS

    A Miplyffa a miglusztáttal kombinálva a C típusú Niemann-Pick-betegség (NPC) neurológiai megnyilvánulásainak kezelésére javasolt felnőtt és 2 éves vagy idősebb gyermekeknél.

    FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

    Túlérzékenységi reakciók:

    Túlérzékenységi reakciókat, például csalánkiütést és angioödémát jelentettek a Miplyffával kezelt betegeknél az 1. vizsgálat során: két beteg urticariáról és angioödéma (6%) és egy beteg (3%) tapasztalt önmagában csalánkiütést a kezelés első két hónapjában. Hagyja abba a Miplyffa-kezelést olyan betegeknél, akiknél súlyos túlérzékenységi reakciók alakulnak ki. Ha enyhe vagy közepesen súlyos túlérzékenységi reakció lép fel, hagyja abba a Miplyffa alkalmazását, és haladéktalanul kezelje. Figyelje a beteget a jelek és tünetek megszűnéséig.

    Embrió-magzati toxicitás:

    A Miplyffa embrió-magzati károsodást okozhat, ha terhesség alatt adják be, az állatok reprodukciós vizsgálatok eredményei alapján. Tájékoztassa a terhes nőstényeket a magzatot érintő lehetséges kockázatokról, és fontolja meg a terhesség megtervezését és a reproduktív képességű nőstények megelőzését.

    Megnövekedett kreatininszint a glomeruláris funkció befolyásolása nélkül: A Miplyffa klinikai vizsgálatai során a szérum kreatininszintjének átlagos 10-20%-os emelkedését jelentették a kiindulási értékhez képest. Ezek a növekedések többnyire a Miplyffa-kezelés első hónapjában következtek be, és nem jártak a glomeruláris funkció változásaival.

    A Miplyffa-kezelés során a vesefunkció értékeléséhez alkalmazzon olyan alternatív módszereket, amelyek nem kreatinin alapulnak. . A kreatininszint emelkedése megfordult a Miplyffa abbahagyásakor.

    A leggyakoribb mellékhatások az 1. vizsgálatban (≥15%) a Miplyffával kezelt, miglusztátot is kapó betegeknél a felső légúti fertőzés, a hasmenés és a súlycsökkenés volt.

    A Miplyffával kezelt betegek közül háromnál (6%) a következő mellékhatások jelentkeztek, amelyek az 1. vizsgálatból való kilépéshez vezettek: emelkedett szérum kreatininszint (egy betegnél), valamint progresszív csalánkiütés és angioödéma (kettőnél). betegek). A Miplyffával kezelt betegeknél jelentett súlyos mellékhatások túlérzékenységi reakciók voltak, beleértve a csalánkiütést és az angioödémát.

    A GYANÚSÍTOTT MELLÉKHATÁSOK bejelentéséhez forduljon a Zevra Therapeutics, Inc.-hez az 1-844-600-2237 ingyenes telefonszámon vagy az FDA-hoz az 1- számon. >800-FDA-1088 vagy www.fda.gov/medwatch.

    Drogkölcsönhatás(ok): Az arimoklomol a szerves kationos transzporter 2 (OCT2) transzporter inhibitora, és növelheti az OCT2 szubsztrátoknak minősülő gyógyszerek expozícióját. Ha a Miplyffát OCT2 szubsztrátokkal együtt alkalmazzák, figyelje a mellékhatásokat, és csökkentse az OCT2 szubsztrát adagját.

    Használata szaporodási potenciállal rendelkező nőstényeknél és hímeknél:Az állati leletek alapján a Miplyffa károsíthatja a termékenységet, növelheti a beültetés utáni veszteséget, valamint csökkentheti az anya, a méhlepény és a magzat súlyát.

    Vesekárosodás: A Miplyffa ajánlott adagja miglusztáttal kombinálva olyan betegeknél, akiknél az eGFR ≥15 ml/perc és <50 ml/perc normál vesefunkciójú betegeknél alacsonyabb az ajánlott adagnál (ritkább adagolás).

    A Miplyffa orális kapszula a következő erősségekben kapható: 47 mg, 62 mg, 93 mg és 124 mg.

    A Niemann-ról - Válassza ki a C típusú betegséget (NPC)

    C típusú Niemann-Pick-kór (NPC) egy rendkívül ritka, progresszív és neurodegeneratív lizoszómális raktározási rendellenesség, amelyet az jellemez, hogy a szervezet nem képes a koleszterint és más lipideket a sejten belül szállítani, ami ezeknek az anyagoknak a felhalmozódásához vezet. különféle sejttípusok, beleértve a neuronokat is. A betegséget az NPC1 vagy NPC2 gének mutációi okozzák, amelyek felelősek az NPC1 és NPC2 lizoszómális fehérjék előállításáért. Mind a gyermekeket, mind a felnőtteket érintheti az NPC, eltérő klinikai megnyilvánulásokkal. Az NPC-vel élők elveszíthetik függetlenségüket a fizikai és kognitív korlátok miatt, és kulcsfontosságú neurológiai károsodások jelentkezhetnek a beszédben, a kognícióban, a nyelésben, a mozgásban és a finom motoros készségekben. A betegség diagnosztizálása gyakran évekbe telhet, a betegség progressziója pedig visszafordíthatatlan, és gyakran korai halálozáshoz vezet.

    A Zevra Therapeutics, Inc.-ről

    A Zevra Therapeutics, Inc. egy kereskedelmi szinten működő ritka betegségekkel foglalkozó vállalat, amely egyesíti a tudományt, az adatokat és a betegek igényeit, hogy átalakító terápiákat hozzon létre a korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkező betegségekre. Küldetésünk, hogy életet megváltoztató terápiákat vigyünk el a ritka betegségekkel küzdők számára. Egyedülálló, adatvezérelt fejlesztési és kereskedelmi stratégiáival a Vállalat összetett gyógyszerfejlesztési kihívásokkal küzd, hogy új terápiákat tegyen elérhetővé a ritka betegségek közössége számára.

    A Zevra kiterjesztett hozzáférésű programokat tesz elérhetővé. A Therapeutics, Inc. és leányvállalatai, és a Társaság kiterjesztett hozzáférési program (EAP) szabályzata hatálya alá tartoznak, amint azt a honlapján közzétették. Az ezekben a programokban való részvételre minden olyan joghatóság törvényei és rendeletei vonatkoznak, amelyek szerint az egyes programokat működtetik. Az ilyen programokban való részvételre való jogosultság a kezelőorvos döntése alapján történik.

    További információért látogasson el a www.zevra.com oldalra, vagy kövessen minket az X-en (korábban Twitteren) és a LinkedIn-en.

    Figyelmeztető megjegyzés a továbbítással kapcsolatban. -Kinézetű nyilatkozatok

    Ez a sajtóközlemény tartalmazhat előretekintő kijelentéseket az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény értelmében. A jövőre vonatkozó kijelentések magukban foglalnak minden olyan kijelentést, amely nem kizárólag történelmi vagy jelenlegi tényekre vonatkozik, beleértve a a közelgő eseményekre vagy a Zevra ilyen eseményeken való részvételére vonatkozó korlátozási nyilatkozatok. A jövőre vonatkozó kijelentések a Zevra számára jelenleg rendelkezésre álló információkon és jelenlegi tervein vagy elvárásain alapulnak. Számos ismert és ismeretlen bizonytalanságnak, kockázatnak és egyéb fontos tényezőnek vannak kitéve, amelyek miatt tényleges eredményeink, teljesítményünk vagy eredményeink lényegesen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy feltételezett jövőbeli eredményektől, teljesítményeinktől vagy teljesítményeinktől. Ezeket és más fontos tényezőket részletesen leírja a Zevra 10-K 2023. december 31-én végződő évre vonatkozó éves jelentésének, a Zevra negyedéves jelentésének a 2024. június 30-án végződő három hónapra vonatkozó negyedéves jelentésében, valamint a Zevra egyéb jelentésében. az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott bejelentések. Bár dönthetünk úgy, hogy a jövőben egy bizonyos ponton frissítjük az ilyen előretekintő kijelentéseket, kivéve a törvény által előírt eseteket, elhárítunk minden ilyen kötelezettséget, még akkor sem, ha a későbbi események miatt véleményünk megváltozik. Bár úgy gondoljuk, hogy az ilyen előretekintő kijelentésekben tükröződő várakozások ésszerűek, nem tudjuk garantálni, hogy ezek a várakozások helyesnek bizonyulnak. Ezekre az előretekintő kijelentésekre nem szabad támaszkodni, mint nézeteinkre a jelen sajtóközlemény dátuma utáni bármely időpontban.____________________________________________________

  • Burton et.al., Molecular Genetics and Metabolism, 134. kötet, 1–2. szám, 2021. szeptember–október, 182–187. oldal

    • Forrás: Zevra Therapeutics, Inc.

    Elküldve : 2024-09-23 18:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak