FDA phê duyệt Miplyffa (arimoclomol) để điều trị bệnh Niemann-Pick Loại C
Lễ kỷ niệm, Fla., ngày 20 tháng 9 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, hay Công ty), một công ty điều trị bệnh hiếm gặp ở giai đoạn thương mại, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Miplyffa™ (MY- Viên nang PLY-FAH) (arimoclomol) là phương pháp điều trị bằng đường uống cho bệnh Niemann-Pick loại C (NPC). Thuốc NPC đầu tiên được FDA phê chuẩn, Miplyffa được chỉ định sử dụng kết hợp với miglustat để điều trị các biểu hiện thần kinh của NPC ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên. Ngoài ra, Công ty còn thông báo rằng họ đã nhận được phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi (PRV) hiếm gặp cùng với sự chấp thuận.“NPC là một căn bệnh cực kỳ hiếm gặp, tiến triển không ngừng, thoái hóa và gây tử vong mà cho đến ngày nay không có lựa chọn điều trị nào được FDA chấp thuận,” Neil F. McFarlane, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Zevra Therapeutics, Inc. “Sự chấp thuận của Miplyffa là một cột mốc quan trọng đối với bệnh nhân NPC và thành viên gia đình của họ ở Hoa Kỳ. Chúng tôi vô cùng biết ơn sự hỗ trợ vững chắc mà chúng tôi đã nhận được trong nhiều năm qua từ các gia đình và cá nhân bị ảnh hưởng bởi NPC cũng như nỗ lực hợp tác của các nhóm vận động, nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng.” Tại Hoa Kỳ, ước tính có 900 người đang sống chung với NPC, trong đó khoảng một phần ba đã được chẩn đoán mắc bệnh này bệnh thoái hóa thần kinh cực kỳ hiếm gặp, tiến triển không ngừng và gây tử vong.i Cả trẻ em và người lớn đều có thể bị ảnh hưởng bởi NPC với các biểu hiện lâm sàng khác nhau. Đặc biệt, những người sống với NPC gặp phải những hạn chế ngày càng tăng về thể chất và nhận thức, với những suy giảm thần kinh nghiêm trọng biểu hiện ở khả năng nói, nhận thức, nuốt, đi lại và các kỹ năng vận động tinh. “Cho đến nay, những người sống với NPC chưa có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận để chống lại điều này căn bệnh tàn khốc,” Laurie Turner, Giám đốc Dịch vụ Gia đình, Tổ chức Bệnh Niemann-Pick Quốc gia (NNPDF) cho biết. “Trong hơn 30 năm, NNPDF và cộng đồng đã nỗ lực tìm ra phương pháp điều trị cho NPC và chúng tôi rất biết ơn sự siêng năng và cam kết của các nhà nghiên cứu, bác sĩ lâm sàng, gia đình và Zevra đã giúp cho việc phê duyệt này trở nên khả thi.”“Sự chấp thuận của FDA đối với Miplyffa đánh dấu một thời điểm quan trọng đối với những người sống chung với NPC và cộng đồng NPC toàn cầu,” Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis, Giáo sư, Khoa Nhi, Khoa học Thần kinh, Giải phẫu và Tế bào, cho biết Sinh học, Giám đốc, Khoa học thần kinh nhi khoa RUSH F.A.S.T. Trung tâm Nghiên cứu Chuyển tiếp tại Trung tâm Y tế Đại học Rush, “Việc quản lý hiệu quả NPC đòi hỏi nhiều lựa chọn điều trị do tính phức tạp của bệnh. Cho đến ngày hôm nay, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt ở Hoa Kỳ cho NPC. Với chỉ định được dán nhãn này, giờ đây bệnh nhân sẽ có nhiều cơ hội tiếp cận hơn với các phương pháp điều trị để giải quyết căn bệnh tàn khốc này.” Việc Miplyffa phê duyệt điều trị NPC dựa trên tổng số dữ liệu trong Ứng dụng Thuốc Mới (NDA), bao gồm bằng chứng bổ sung hỗ trợ các điểm cuối của thử nghiệm, các phân tích được FDA ưu tiên và bằng chứng xác nhận bổ sung, cả lâm sàng và phi lâm sàng. Sự an toàn và hiệu quả của Miplyffa đã được nghiên cứu trong một thử nghiệm kiểm soát giả dược, ngẫu nhiên, mù đôi, đa trung tâm kéo dài 12 tháng ở những bệnh nhân mắc NPC từ hai đến 19 tuổi. Trong thử nghiệm này, 76% bệnh nhân trong nhóm Miplyffa và 81% bệnh nhân trong nhóm giả dược đã nhận được miglustat như một phần trong quá trình chăm sóc định kỳ của họ. Hiệu quả của Miplyffa được đánh giá bằng Thang đo mức độ nghiêm trọng lâm sàng NPC 4 miền được đánh giá lại (R4DNPCCSS). Kết quả từ thử nghiệm này đã chứng minh:
Miplyffa, kết hợp với miglustat, đã ngăn chặn sự tiến triển của bệnh trong 12 tháng điều trị, được chứng minh bằng việc giảm 0,2 điểm so với mức cơ bản trên R4DNPCCSS so với 1,9 điểm tiến triển ở bệnh nhân được điều trị bằng miglustat đơn thuần.
Bằng chứng xác nhận bổ sung bao gồm dữ liệu từ một nghiên cứu mở rộng nhãn mở kéo dài 48 tháng cho thấy kết quả được cải thiện khi so sánh với nhóm thuần tập lịch sử tự nhiên NPC của Viện Y tế Quốc gia. Miplyffa được dùng bằng đường uống, ba lần một ngày có hoặc không có thức ăn, với liều lượng chính xác từ 47 mg đến 124 mg tùy thuộc vào trọng lượng cơ thể, bởi những bệnh nhân hoặc người chăm sóc thích hợp với sự theo dõi của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân/người chăm sóc nên tham khảo Thông tin kê đơn đầy đủ và Hướng dẫn sử dụng để biết thông tin về cách sử dụng Miplyffa đúng cách.Zevra sẽ ngay lập tức bắt đầu các hoạt động ra mắt Miplyffa, dự kiến sẽ có mặt trên thị trường ở Hoa Kỳ sau 8 đến 12 tuần. Ra mắt của AmplifyAssist™ —Hỗ trợ toàn diện Hỗ trợ cho bệnh nhân Zevra cam kết hỗ trợ những người bị NPC ảnh hưởng đến cuộc sống vượt qua những rào cản và thách thức có thể ảnh hưởng đến hành trình điều trị của họ. Hôm nay Công ty đã ra mắt AmplifyAssist, chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện của Zevra. Sứ mệnh của chương trình là hỗ trợ nhu cầu cá nhân của những bệnh nhân đủ điều kiện và những người chăm sóc họ. Các nguồn lực sẵn có bao gồm giáo dục và hỗ trợ về bảo hiểm cá nhân, hỗ trợ xác định khoản đồng thanh toán và nguồn tài trợ thay thế cho các bệnh nhân đủ điều kiện, nhu cầu về sản phẩm, thông tin về tình trạng bệnh và tư vấn quản lý liệu pháp cũng như các hoạt động tương tác đang diễn ra để giải quyết các rào cản đồng thời tạo điều kiện cho việc nạp thuốc theo toa kịp thời. Thông tin về chương trình có tại Miplyffa.com hoặc qua điện thoại. Có thể liên hệ với nhóm AmplifyAssist theo số điện thoại miễn phí (888) 668-4198 từ 8 giờ sáng CT đến 6 giờ chiều. CT từ thứ Hai đến thứ Sáu. Các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe muốn gửi đơn thuốc có thể truy cập Miplyffa. com để hoàn thành mẫu đăng ký kê đơn để bắt đầu quá trình tiếp cận phương pháp điều trị. Giới thiệu về Miplyffa™ (arimoclomol)Miplyffa (arimoclomol) làm tăng khả năng kích hoạt các yếu tố phiên mã EB (TFEB) và E3 (TFE3) dẫn đến sự điều hòa lên của các gen điều hòa và biểu hiện lysosomal phối hợp (CLEAR). Miplyffa cũng đã được chứng minh là làm giảm cholesterol không được este hóa trong lysosome của nguyên bào sợi NPC ở người. Ý nghĩa lâm sàng của những phát hiện này chưa được hiểu đầy đủ. Miplyffa đã được FDA cấp chỉ định Trị liệu Đột phá, chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm, chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi và chỉ định Theo dõi Nhanh của FDA để điều trị NPC. Miplyffa tiếp tục được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi để điều trị NPC.
CHỈ ĐỊNH VÀ SỬ DỤNG
Miplyffa được chỉ định sử dụng kết hợp với miglustat để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên.
THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
Phản ứng quá mẫn:
Phản ứng quá mẫn như nổi mày đay và phù mạch đã được báo cáo ở những bệnh nhân điều trị bằng Miplyffa trong Thử nghiệm 1: hai bệnh nhân báo cáo cả nổi mề đay và phù mạch. phù mạch (6%) và một bệnh nhân (3%) bị nổi mề đay đơn độc trong vòng hai tháng đầu điều trị. Ngừng Miplyffa ở những bệnh nhân có phản ứng quá mẫn nghiêm trọng. Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn nhẹ hoặc trung bình, hãy ngừng Miplyffa và điều trị kịp thời. Theo dõi bệnh nhân cho đến khi các dấu hiệu và triệu chứng thuyên giảm.
Độc tính của phôi thai:
Miplyffa có thể gây hại cho phôi thai khi dùng trong thời kỳ mang thai dựa trên những phát hiện từ các nghiên cứu về sinh sản ở động vật. Tư vấn cho phụ nữ mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi và cân nhắc việc lập kế hoạch mang thai cũng như phòng ngừa cho phụ nữ trong độ tuổi sinh sản.Tăng creatinine mà không ảnh hưởng đến chức năng cầu thận: Trong các thử nghiệm lâm sàng về Miplyffa, đã có báo cáo về mức tăng creatinine huyết thanh trung bình từ 10% đến 20% so với mức cơ bản. Những sự gia tăng này xảy ra chủ yếu trong tháng đầu tiên điều trị bằng Miplyffa và không liên quan đến những thay đổi về chức năng cầu thận. Trong quá trình điều trị bằng Miplyffa, hãy sử dụng các biện pháp thay thế không dựa trên creatinine để đánh giá chức năng thận . Mức tăng creatinine đảo ngược khi ngừng sử dụng Miplyffa.Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong Thử nghiệm 1 ( ≥15%) ở những bệnh nhân được điều trị bằng Miplyffa cũng dùng miglustat là nhiễm trùng đường hô hấp trên, tiêu chảy và sụt cân. Ba (6%) bệnh nhân được điều trị bằng Miplyffa có các phản ứng bất lợi sau dẫn đến phải rút khỏi Thử nghiệm 1: tăng creatinine huyết thanh (một bệnh nhân), nổi mề đay tiến triển và phù mạch (hai bệnh nhân). bệnh nhân). Các phản ứng phụ nghiêm trọng được báo cáo ở bệnh nhân điều trị bằng Miplyffa là phản ứng quá mẫn bao gồm nổi mày đay và phù mạch.Để báo cáo CÁC PHẢN ỨNG BẤT LỢI NGHI NGỜ, hãy liên hệ với Zevra Therapeutics, Inc. theo số điện thoại miễn phí 1-844-600-2237 hoặc FDA theo số 1‑800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.(Các) Tương tác thuốc: Arimoclomol là chất ức chế chất vận chuyển cation hữu cơ 2 (OCT2) và có thể làm tăng mức độ tiếp xúc của các thuốc là chất nền OCT2. Khi Miplyffa được sử dụng đồng thời với chất nền OCT2, hãy theo dõi các phản ứng bất lợi và giảm liều lượng chất nền OCT2.Sử dụng ở phụ nữ và nam giới có tiềm năng sinh sản:Dựa trên các phát hiện trên động vật, Miplyffa có thể làm giảm khả năng sinh sản và có thể làm tăng tình trạng mất thai sau khi cấy và giảm trọng lượng của mẹ, nhau thai và thai nhi. Suy thận: Liều khuyến cáo của Miplyffa, kết hợp với miglustat, ở những bệnh nhân có eGFR ≥15 mL/phút đến <50 mL/phút là thấp hơn liều khuyến cáo (liều ít thường xuyên hơn) ở bệnh nhân có chức năng thận bình thường.Viên nang Miplyffa dùng qua đường uống có các hàm lượng sau: 47 mg, 62 mg, 93 mg và 124 mg. Giới thiệu về Niemann -Chọn loại bệnh C (NPC)
Bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) là một bệnh rối loạn lưu trữ lysosomal cực kỳ hiếm gặp, tiến triển và thoái hóa thần kinh, đặc trưng bởi cơ thể không có khả năng vận chuyển cholesterol và các lipid khác trong tế bào, dẫn đến sự tích tụ các chất này trong tế bào. loại tế bào khác nhau, bao gồm cả tế bào thần kinh. Bệnh gây ra bởi đột biến gen NPC1 hoặc NPC2, gen chịu trách nhiệm tạo ra protein lysosomal NPC1 và NPC2. Cả trẻ em và người lớn đều có thể bị ảnh hưởng bởi NPC với các biểu hiện lâm sàng khác nhau. Những người sống chung với NPC có thể mất khả năng độc lập do những hạn chế về thể chất và nhận thức, với những khiếm khuyết nghiêm trọng về thần kinh biểu hiện ở khả năng nói, nhận thức, nuốt, đi lại và các kỹ năng vận động tinh. Việc chẩn đoán bệnh thường có thể mất nhiều năm, với sự tiến triển của bệnh là không thể đảo ngược và thường dẫn đến tử vong sớm.
Giới thiệu về Zevra Therapeutics, Inc.Zevra Therapeutics, Inc. là một công ty điều trị bệnh hiếm gặp ở giai đoạn thương mại, kết hợp khoa học, dữ liệu và nhu cầu của bệnh nhân để tạo ra các liệu pháp chuyển đổi cho các bệnh có ít hoặc không có lựa chọn điều trị. Sứ mệnh của chúng tôi là mang đến phương pháp trị liệu thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh hiếm gặp. Với các chiến lược thương mại hóa và phát triển dựa trên dữ liệu độc đáo, Công ty đang vượt qua những thách thức phát triển thuốc phức tạp để cung cấp các liệu pháp mới cho cộng đồng bệnh hiếm gặp. Các chương trình truy cập mở rộng được cung cấp bởi Zevra Therapeutics, Inc. và các chi nhánh của nó cũng phải tuân theo chính sách Chương trình truy cập mở rộng (EAP) của Công ty, như được công bố trên trang web của Công ty. Việc tham gia vào các chương trình này phải tuân theo luật pháp và quy định của từng khu vực pháp lý nơi mỗi chương trình tương ứng được vận hành. Việc đủ điều kiện tham gia bất kỳ chương trình nào như vậy là tùy theo quyết định của bác sĩ điều trị.Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.zevra.com hoặc theo dõi chúng tôi trên X (trước đây là Twitter) và LinkedIn. Lưu ý thận trọng về việc chuyển tiếp -Tuyên bố về quan điểmThông cáo báo chí này có thể chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm tất cả các tuyên bố không chỉ liên quan đến các sự kiện lịch sử hoặc hiện tại, kể cả không có tuyên bố hạn chế về các sự kiện sắp tới hoặc sự tham gia của Zevra tại các sự kiện đó. Các tuyên bố hướng tới tương lai dựa trên thông tin hiện có của Zevra và các kế hoạch hoặc kỳ vọng hiện tại của nó. Chúng phải chịu một số yếu tố không chắc chắn, rủi ro đã biết và chưa biết cũng như các yếu tố quan trọng khác có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của chúng tôi khác biệt đáng kể so với bất kỳ kết quả, hiệu suất hoặc thành tích nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Những yếu tố này và các yếu tố quan trọng khác được mô tả chi tiết trong phần "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên của Zevra theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023, báo cáo hàng quý của Zevra cho ba tháng kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2024 và các yếu tố khác của Zevra. nộp hồ sơ lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Mặc dù chúng tôi có thể chọn cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai đó vào một thời điểm nào đó trong tương lai, trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi từ chối mọi nghĩa vụ phải làm như vậy, ngay cả khi các sự kiện tiếp theo khiến quan điểm của chúng tôi thay đổi. Mặc dù chúng tôi tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý nhưng chúng tôi không thể đảm bảo rằng những kỳ vọng đó sẽ được chứng minh là đúng. Không nên coi những tuyên bố hướng tới tương lai này là đại diện cho quan điểm của chúng tôi kể từ bất kỳ ngày nào sau ngày phát hành thông cáo báo chí này.________________________________________________________
Burton et.al., Di truyền phân tử và trao đổi chất Tập 134, Số 1–2, tháng 9–tháng 10 năm 2021, Trang 182-187
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
