Az FDA jóváhagyta a Miplyffát a C típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2024. október 1.

Lori Solomon HealthDay Reporter

HÉTFŐ, 2024. szeptember 30. – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta a Miplyffa (arimoclomol) nevű orális gyógyszert a C típusú Niemann-Pick-betegség (NPC) kezelésére.

A Miplyffa a miglusztát enziminhibitorral kombinálva az NPC-vel kapcsolatos neurológiai tünetek kezelésére engedélyezett felnőtteknél és 2 éves vagy idősebb gyermekeknél. A jóváhagyás elsőbbségi felülvizsgálatot, ritka betegségek gyógyszert, ritka gyermekbetegséget, gyorsított eljárást és áttörést jelentő terápia megjelöléseket kapott.

A jóváhagyás egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 12 hónapos vizsgálat eredményein alapul, olyan betegeken (2-19 éves korig), akiknél molekulárisan igazolt NPC-diagnózis. Az elemzésbe 50 beteget vontak be, akiket véletlenszerűen (2:1) osztottak be testsúlyhoz igazított Miplyffa-val (31-124 mg) vagy placebóval naponta háromszor. A Miplyffa a betegség lassabb progresszióját eredményezte, a négy tartományból álló NPC Clinical Severity Scale pontszámával mérve. A Miplyffa-kezelés leggyakoribb mellékhatásai a felső légúti fertőzések, a hasmenés és a súlycsökkenés volt.

"Az NPC biztonságos és hatékony gyógyszeres változatának első alkalommal történő jóváhagyása kétségtelenül támogatja a betegek alapvető egészségügyi szükségleteit. a szenvedőket” – mondta Janet Maynard, M.D., az FDA Gyógyszerértékelő és Kutatóközpont Ritka Betegségek, Gyermekgyógyászati, Urológiai és Reproduktív Orvostudományi Hivatalának igazgatója.

A Miplyffa jóváhagyását a Zevra Therapeutics kapta.

További információ

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2024-10-01 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak