FDA อนุมัติ Miplyffa สำหรับการรักษาโรค Niemann-Pick ประเภท C

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 1 ตุลาคม 2024

โดย Lori Solomon HealthDay Reporter

วันจันทร์ที่ 30 กันยายน 2024 -- สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ Miplyffa (arimoclomol) ซึ่งเป็นยารับประทานสำหรับการรักษาโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC)

Miplyffa ร่วมกับตัวยับยั้งเอนไซม์ miglustat ได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาอาการทางระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับ NPC ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไป การอนุมัตินี้ได้รับการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญ ยาสำหรับเด็กกำพร้า โรคในเด็กที่หายาก แนวทางการรักษาที่รวดเร็ว และการกำหนดวิธีการรักษาที่ก้าวหน้า

การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์จากการทดลองแบบสุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน และมีการควบคุมด้วยยาหลอกเป็นเวลา 12 เดือน ในผู้ป่วย (อายุ 2 ถึง 19 ปี) โดยมีการวินิจฉัย NPC ที่ได้รับการยืนยันทางโมเลกุล การวิเคราะห์รวมผู้ป่วย 50 รายที่ได้รับการสุ่ม (2:1) ให้รับการรักษาด้วย Miplyffa แบบปรับน้ำหนัก (31 ถึง 124 มก.) หรือยาหลอกรับประทานสามครั้งต่อวัน Miplyffa ส่งผลให้การลุกลามของโรคช้าลงโดยวัดจากคะแนนระดับความรุนแรงทางคลินิกของ NPC สี่โดเมนที่ได้รับคะแนนใหม่ ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของการรักษาด้วย Miplyffa ได้แก่ การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน อาการท้องร่วง และน้ำหนักลดลง

"การอนุมัติตัวเลือกยาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับ NPC เป็นครั้งแรกจะไม่ต้องสงสัยเลยว่าสนับสนุนความต้องการทางการแพทย์ที่จำเป็นของ นพ.เจเน็ต เมย์นาร์ด ผู้อำนวยการสำนักงานโรคหายาก กุมารเวช ระบบทางเดินปัสสาวะ และเวชศาสตร์การเจริญพันธุ์ในศูนย์ FDA เพื่อการประเมินและวิจัยยากล่าวในแถลงการณ์

Zevra Therapeutics ได้รับการอนุมัติจาก Miplyffa

ข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

แหล่งที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2024-10-01 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม