FDA chấp thuận Miplyffa để điều trị bệnh Niemann-Pick, loại C

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 1 tháng 10 năm 2024.

Bởi Lori Solomon HealthDay Reporter

THỨ HAI, ngày 30 tháng 9 năm 2024 -- Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Miplyffa (arimoclomol), một loại thuốc uống để điều trị bệnh Niemann-Pick, loại C (NPC).

Miplyffa, kết hợp với chất ức chế enzyme miglustat, được chấp thuận để điều trị các triệu chứng thần kinh liên quan đến NPC ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên. Sự phê duyệt đã nhận được sự xem xét ưu tiên, thuốc mồ côi, bệnh nhi hiếm gặp, chỉ định điều trị nhanh chóng và đột phá.

Việc phê duyệt dựa trên kết quả từ một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược kéo dài 12 tháng ở những bệnh nhân (từ 2 đến 19 tuổi) được chẩn đoán mắc NPC về mặt phân tử. Phân tích bao gồm 50 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên (2:1) để điều trị bằng Miplyffa điều chỉnh theo cân nặng (31 đến 124 mg) hoặc giả dược bằng đường uống ba lần mỗi ngày. Miplyffa dẫn đến tiến triển bệnh chậm hơn khi được đo bằng thang điểm mức độ nghiêm trọng lâm sàng NPC bốn miền được đánh giá lại. Các tác dụng phụ phổ biến nhất của điều trị bằng Miplyffa bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, tiêu chảy và giảm cân.

"Việc phê duyệt lần đầu tiên một lựa chọn thuốc an toàn và hiệu quả cho NPC chắc chắn sẽ hỗ trợ các nhu cầu y tế thiết yếu của Janet Maynard, MD, giám đốc Văn phòng Bệnh hiếm, Nhi khoa, Tiết niệu và Sinh sản tại Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA, cho biết trong một tuyên bố.

Zevra Therapeutics đã được phê duyệt Miplyffa.

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-10-01 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến