FDA chấp thuận Ogsiveo (nirogacestat) cho người lớn có khối u dạng vảy

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Ogsiveo (nirogacestat) cho người lớn có khối u dạng vảy

STAMFORD, Conn., ngày 27 tháng 11 năm 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại tập trung vào các bệnh ung thư và bệnh hiếm gặp nghiêm trọng, hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Quản lý Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt OGSIVEO™ (nirogacestat), một chất ức chế gamma secretase đường uống, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có khối u desmoid đang tiến triển cần điều trị toàn thân.1 FDA trước đây đã cấp phép điều trị đột phá, chỉ định thuốc theo dõi nhanh và thuốc mồ côi cho nirogacestat để điều trị khối u desmoid.

“Nhóm của chúng tôi rất vinh dự được cung cấp liệu pháp đầu tiên được FDA phê chuẩn cho những bệnh nhân có khối u xơ. Cộng đồng này đã chờ đợi một phương pháp điều trị hiệu quả không chỉ thu nhỏ khối u mà còn cải thiện đáng kể cơn đau, đây là triệu chứng suy nhược nhất được báo cáo bởi những người sống chung với khối u desmoid,” Saqib Islam, Giám đốc điều hành của SpringWorks cho biết. "Chúng tôi hài lòng với nhãn rộng, bao gồm tất cả các bệnh nhân trưởng thành đang tiến triển và đặc biệt đề cập đến sự cải thiện cơn đau, đồng thời tin rằng OGSIVEO có tiềm năng trở thành tiêu chuẩn chăm sóc mới cho những người đang sống chung với những khối u tàn khốc này. Đây là thời điểm bước ngoặt cho cộng đồng khối u desmoid và chúng tôi muốn gửi lời cảm ơn đến các bệnh nhân, gia đình, nhà điều tra và các nhóm vận động đã tham gia vào hành trình cung cấp OGSIVEO ở Hoa Kỳ.”

Khối u desmoid là các khối u mô mềm xâm lấn và xâm lấn cục bộ, có thể dẫn đến tỷ lệ mắc bệnh đáng kể.2,3 Ngoài ra, khi các cấu trúc quan trọng bị ảnh hưởng, khối u desmoid có thể đe dọa đến tính mạng.3 Mặc dù chúng không di căn nhưng các khối u desmoid thường kháng trị với các liệu pháp toàn thân ngoài nhãn hiệu hiện có và có liên quan đến tỷ lệ tái phát lên tới 77% sau phẫu thuật cắt bỏ.4-6 Các chuyên gia về khối u desmoid và hướng dẫn điều trị hiện nay khuyến nghị các liệu pháp toàn thân là can thiệp đầu tiên thay vì phẫu thuật cho hầu hết các vị trí khối u cần điều trị.6

“Khối u desmoid có thể ảnh hưởng đáng kể đến cuộc sống của con người và khó kiểm soát do tính chất xâm lấn và tỷ lệ tái phát cao. OGSIVEO là một liệu pháp có tính cải tiến cao với dữ liệu hiệu quả chứng minh cả hoạt động chống ung thư có ý nghĩa và sự cải thiện đáng kể các triệu chứng của khối u xơ,” Mrinal M. Gounder, M.D., bác sĩ chuyên khoa ung thư nội khoa sarcoma tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering (MSK) ở Thành phố New York cho biết. điều tra viên trong thử nghiệm DeFi Giai đoạn 3. “Là một bác sĩ điều trị, thật đáng khích lệ khi thấy trong thử nghiệm DeFi rằng OGSIVEO đã đạt được những cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trên tất cả các điểm cuối chính và phụ quan trọng, đồng thời có hồ sơ an toàn có thể quản lý được. Sự chấp thuận này thể hiện một tiến bộ trị liệu quan trọng cho bệnh nhân.”

Sự chấp thuận của FDA đối với OGSIVEO dựa trên kết quả từ thử nghiệm DeFi Giai đoạn 3, được công bố trên Tạp chí Y học New England ngày 9 tháng 3 năm 2023.7 OGSIVEO đã đáp ứng điểm cuối chính là cải thiện khả năng sống sót không bệnh tiến triển (PFS), cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê so với giả dược với việc giảm 71% nguy cơ tiến triển bệnh (tỷ lệ nguy cơ (HR) = 0,29 (KTC 95%: 0,15, 0,55); p< 0,001). PFS trung bình không đạt được ở nhóm OGSIVEO và là 15,1 tháng ở nhóm dùng giả dược. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận dựa trên RECIST v1.1 là 41% với OGSIVEO so với 8% với giả dược (p<0,001); tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 7% ở nhóm OGSIVEO và 0% ở nhóm giả dược. Thời gian trung bình cho đến khi có phản ứng đầu tiên là 5,6 tháng với OGSIVEO và 11,1 tháng với giả dược.7 Cải thiện PFS và ORR nghiêng về OGSIVEO bất kể các đặc điểm cơ bản bao gồm giới tính, vị trí khối u, khu trú của khối u, tình trạng điều trị, các phương pháp điều trị trước đó, tình trạng đột biến và tiền sử bệnh đa polyp tuyến gia đình.7,8 OGSIVEO cũng chứng minh sự cải thiện sớm và bền vững trong các kết quả do bệnh nhân báo cáo (PRO), bao gồm đau (p<0,001), các triệu chứng đặc hiệu của khối u desmoid (p<0,001), chức năng thể chất/vai trò (p <0,001) và chất lượng cuộc sống tổng thể liên quan đến sức khỏe (p<0,01).7

OGSIVEO thể hiện tính an toàn và khả năng dung nạp có thể quản lý được. Các tác dụng phụ thường gặp nhất (>15%) được báo cáo ở những bệnh nhân dùng OGSIVEO là tiêu chảy, nhiễm độc buồng trứng, phát ban, buồn nôn, mệt mỏi, viêm miệng, nhức đầu, đau bụng, ho, rụng tóc, nhiễm trùng đường hô hấp trên và khó thở. Vui lòng xem Thông tin an toàn quan trọng bên dưới, bao gồm Cảnh báo & Phòng ngừa liên quan đến tiêu chảy, nhiễm độc buồng trứng, nhiễm độc gan, ung thư da không phải u ác tính, rối loạn điện giải và nhiễm độc phôi thai.1

“Hôm nay là một ngày đặc biệt đối với cộng đồng khối u desmoid. Jeanne Whiting, Giám đốc điều hành danh dự và Đồng sáng lập của Quỹ nghiên cứu khối u Desmoid cho biết, sự chấp thuận này là đỉnh cao của nỗ lực hợp tác giữa cộng đồng bệnh nhân, giới học viện và ngành công nghiệp dược phẩm sinh học, những người đã làm việc cùng nhau với sự kiên trì và bền bỉ để thúc đẩy nền khoa học đầy hứa hẹn. . “Hy vọng của chúng tôi là bệnh nhân và gia đình họ sẽ được hưởng lợi từ nhận thức tốt hơn về khối u desmoid, chẩn đoán nhanh hơn và kết quả tốt hơn khi có phương pháp điều trị hiệu quả và được phê duyệt.”

SpringWorks tận tâm giúp đỡ những bệnh nhân có khối u desmoid tiếp cận OGSIVEO và cung cấp hỗ trợ trong suốt hành trình điều trị của họ. Là một phần của cam kết này, Công ty đang giới thiệu SpringWorks CareConnections™, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện cung cấp các dịch vụ được cá nhân hóa cho những bệnh nhân OGSIVEO đủ điều kiện, bao gồm thông tin bảo hiểm và hỗ trợ tiếp cận, hỗ trợ tài chính cũng như hỗ trợ giáo dục và cảm xúc được cá nhân hóa. Các bác sĩ và bệnh nhân có thể liên hệ theo số 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) hoặc truy cập www.springworkstxcares.com để biết thêm thông tin.

OGSIVEO sẽ có sẵn để đặt hàng thông qua mạng lưới nhà phân phối thuốc đặc trị và nhà thuốc đặc trị tại Hoa Kỳ trong vòng 5 đến 10 ngày làm việc. SpringWorks dự kiến ​​sẽ nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị cho OGSIVEO trong các khối u xơ với Cơ quan dược phẩm châu Âu vào nửa đầu năm 2024.

Thông tin về cuộc gọi hội nghị và webcast

SpringWorks sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và phát sóng trực tuyến để thảo luận về việc FDA phê duyệt OGSIVEO vào Thứ Ba, ngày 28 tháng 11 năm 2023, lúc 8 giờ sáng theo giờ ET. Để tham gia webcast trực tiếp và xem các slide tương ứng, vui lòng nhấp vào tại đây. Để truy cập cuộc gọi trực tiếp qua điện thoại, vui lòng đăng ký trước cuộc gọi tại đây. Sau khi đăng ký hoàn tất, người tham gia sẽ được cung cấp số quay số và mã hội nghị để truy cập cuộc gọi. Bản phát lại của webcast sẽ có sẵn trong một thời gian giới hạn sau sự kiện trên phần Nhà đầu tư và Truyền thông trên trang web của Công ty tại https://ir.springworkstx.com.

Giới thiệu về OGSIVEO™ (nirogacestat)

OGSIVEO™ (nirogacestat) là thuốc ức chế gamma secretase phân tử nhỏ, chọn lọc, dùng đường uống, được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có khối u desmoid đang tiến triển cần điều trị toàn thân.

OGSIVEO không được chấp thuận để điều trị bất kỳ chỉ định nào khác tại Hoa Kỳ hoặc cho bất kỳ chỉ định nào ở bất kỳ khu vực pháp lý nào khác bởi bất kỳ cơ quan y tế nào khác.

SpringWorks cũng đang đánh giá nirogacestat như một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân có khối u tế bào hạt buồng trứng và cho bệnh nhân đa u tủy như một phần của một số chế độ trị liệu kết hợp tác nhân trưởng thành tế bào B (BCMA) với sự cộng tác của các nhà lãnh đạo trong ngành và học viện.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

  • Tiêu chảy: Tiêu chảy xảy ra ở 84% bệnh nhân được điều trị bằng OGSIVEO. Biến cố độ 3 xảy ra ở 16% bệnh nhân. Theo dõi bệnh nhân và quản lý việc sử dụng thuốc chống tiêu chảy. Sửa đổi liều theo khuyến cáo.
  • Độc tính buồng trứng: Chức năng sinh sản và khả năng sinh sản của phụ nữ có thể bị suy giảm ở những bệnh nhân được điều trị bằng OGSIVEO. Tác động đến khả năng sinh sản có thể phụ thuộc vào các yếu tố như thời gian điều trị và trạng thái chức năng tuyến sinh dục tại thời điểm điều trị. Tác dụng lâu dài trên khả năng sinh sản chưa được thiết lập. Tư vấn cho bệnh nhân về nguy cơ tiềm ẩn gây độc buồng trứng trước khi bắt đầu điều trị. Theo dõi bệnh nhân về những thay đổi trong chu kỳ kinh nguyệt đều đặn hoặc sự phát triển của các triệu chứng thiếu hụt estrogen, bao gồm bốc hỏa, đổ mồ hôi ban đêm và khô âm đạo.
  • Nhiễm độc gan: Tăng ALT hoặc AST xảy ra ở tương ứng là 30% và 33% bệnh nhân. Tăng ALT hoặc AST độ 3 (> 5 × ULN) xảy ra ở 6% và 2,9% bệnh nhân. Theo dõi các xét nghiệm chức năng gan thường xuyên và điều chỉnh liều theo khuyến cáo.
  • Ung thư da không hắc tố: Ung thư biểu mô tế bào vảy ở da mới và ung thư biểu mô tế bào đáy xảy ra ở 2,9% và 1,4% bệnh nhân, tương ứng. Thực hiện đánh giá da liễu trước khi bắt đầu dùng OGSIVEO và thường xuyên trong quá trình điều trị.
  • Bất thường về điện giải: Giảm photphat (65%) và kali (22%) xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng OGSIVEO. Phosphate <2 mg/dL xảy ra ở 20% bệnh nhân. Giảm kali độ 3 xảy ra ở 1,4% bệnh nhân. Theo dõi nồng độ phốt phát và kali thường xuyên và bổ sung khi cần thiết. Sửa đổi liều lượng theo khuyến cáo.
  • Độc tính đối với phôi thai: Dùng nirogacestat đường uống cho chuột mang thai trong giai đoạn hình thành cơ quan dẫn đến độc tính đối với phôi thai ở mức phơi nhiễm của mẹ dưới mức phơi nhiễm ở người. liều khuyến cáo là 150 mg hai lần mỗi ngày. Tư vấn cho phụ nữ mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Khuyên phụ nữ và nam giới có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng OGSIVEO và trong 1 tuần sau liều cuối cùng.

    • PHẢN ỨNG BẤT LỢI

  • Các phản ứng bất lợi thường gặp nhất (>15%) là tiêu chảy, nhiễm độc buồng trứng, phát ban, buồn nôn, mệt mỏi, viêm miệng, nhức đầu, đau bụng , ho, rụng tóc, nhiễm trùng đường hô hấp trên và khó thở.
  • Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở ≥2% bệnh nhân là nhiễm độc buồng trứng (4%).
  • Những bất thường về xét nghiệm thường gặp nhất ( ≥15%) là giảm phosphat, tăng glucose trong nước tiểu, tăng protein trong nước tiểu, tăng AST, tăng ALT và giảm kali.

    • TƯƠNG TÁC THUỐC

  • Chất ức chế và cảm ứng CYP3A: Tránh sử dụng đồng thời với chất ức chế CYP3A mạnh hoặc trung bình (bao gồm các sản phẩm bưởi, cam Seville và khế) và các chất gây cảm ứng CYP3A mạnh hoặc trung bình.
  • Chất giảm axit dạ dày: Tránh sử dụng đồng thời với thuốc ức chế bơm proton và thuốc chẹn H2. Nếu không thể tránh sử dụng đồng thời, OGSIVEO có thể được dùng xen kẽ với thuốc kháng axit (ví dụ: dùng OGSIVEO 2 giờ trước hoặc 2 giờ sau khi sử dụng thuốc kháng axit).
  • Tham khảo Thông tin kê đơn đầy đủ trước và trong khi điều trị đối với các tương tác thuốc quan trọng .

    • Để báo cáo các phản ứng bất lợi bị nghi ngờ, hãy liên hệ với SpringWorks Therapeutics theo số 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

    Vui lòng xem đầy đủ Thông tin kê đơn dành cho OGSIVEO để biết thêm thông tin.

    Giới thiệu về khối u Desmoid

    Khối u desmoid (đôi khi được gọi là u xơ tăng trưởng hoặc u xơ tử cung) là các khối u hiếm gặp, hung hãn, xâm lấn cục bộ của các mô mềm, có thể nghiêm trọng, gây suy nhược và trong một số trường hợp hiếm gặp khi các cấu trúc quan trọng bị ảnh hưởng, đe dọa tính mạng .2,3

    Khối u desmoid được chẩn đoán phổ biến nhất ở những bệnh nhân trong độ tuổi từ 20 đến 44, với tỷ lệ mắc bệnh ở nữ cao gấp hai đến ba lần.4,9 Người ta ước tính có 1.000-1.650 trường hợp mới được chẩn đoán mỗi năm ở Hoa Kỳ.9-11

    Mặc dù chúng không di căn, nhưng khối u desmoid có liên quan đến tỷ lệ tái phát lên tới 77% sau khi phẫu thuật cắt bỏ.4-6 Các chuyên gia về khối u desmoid và hướng dẫn điều trị hiện nay khuyến nghị các liệu pháp toàn thân là biện pháp can thiệp đầu tiên thay vì phẫu thuật cho hầu hết các vị trí khối u cần điều trị.6

    Giới thiệu về liệu pháp SpringWorks

    SpringWorks là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại áp dụng phương pháp tiếp cận y học chính xác để phát triển và cung cấp các loại thuốc thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh ung thư và bệnh hiếm gặp nghiêm trọng.

    Được thành lập vào năm 2017, SpringWorks có một kênh nghiên cứu ung thư nhắm mục tiêu đa dạng bao gồm các khối u rắn và ung thư huyết học, bao gồm các thử nghiệm lâm sàng ở các loại khối u hiếm gặp và các bệnh ung thư được xác định về mặt di truyền có tỷ lệ mắc cao. OGSIVEO™, được phê duyệt tại Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có khối u desmoid đang tiến triển cần điều trị toàn thân, là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận của SpringWorks. Cách tiếp cận chiến lược và hoạt động xuất sắc của SpringWorks trong phát triển lâm sàng đã cho phép công ty nhanh chóng đưa các ứng cử viên sản phẩm hàng đầu của mình vào thử nghiệm giai đoạn cuối và tham gia nhiều hoạt động hợp tác với các nhà đổi mới trong ngành và học viện để khai thác toàn bộ tiềm năng cho danh mục đầu tư của mình và tạo ra nhiều giải pháp hơn cho bệnh nhân bị ung thư.

    Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.springworkstx.com

    Tuyên bố hướng tới tương lai của SpringWorks

    Thông cáo báo chí này chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi, liên quan đến hoạt động kinh doanh, hoạt động và điều kiện tài chính của chúng tôi, bao gồm nhưng không giới hạn ở niềm tin hiện tại, những kỳ vọng và giả định về tương lai kinh doanh của chúng tôi, các kế hoạch và chiến lược trong tương lai, kế hoạch phát triển và thương mại hóa, kết quả lâm sàng và tiền lâm sàng của chúng tôi, tiềm năng để OGSIVEO trở thành một phương pháp điều trị mới quan trọng cho bệnh nhân có khối u xơ, tiềm năng cho Đơn xin cấp phép tiếp thị đối với nirogacestat, cũng như các tuyên bố liên quan đến các tình trạng bệnh khác trong tương lai. Những từ như, nhưng không giới hạn, “mong đợi”, “tin tưởng”, “mong đợi”, “dự đoán”, “ước tính”, “dự định”, “kế hoạch”, “sẽ”, “nên” và “có thể”, ” và những cách diễn đạt hoặc từ ngữ tương tự, xác định những tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn mới đôi khi có thể xuất hiện và không thể dự đoán được tất cả các rủi ro và sự không chắc chắn. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong thông cáo báo chí này đều dựa trên kỳ vọng và niềm tin hiện tại của ban quản lý, đồng thời phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý bởi bất kỳ tổ chức hướng tới tương lai nào. các tuyên bố trong thông cáo báo chí này, bao gồm nhưng không giới hạn các rủi ro liên quan đến: (i) sự thành công trong nỗ lực thương mại hóa của chúng tôi đối với OGSIVEO, (ii) kinh nghiệm hạn chế của chúng tôi với tư cách là một công ty thương mại, (iii) khả năng của chúng tôi để có được hoặc duy trì bảo hiểm đầy đủ và hoàn trả cho OGSIVEO, (iv) sự thành công và thời gian của các hoạt động phát triển sản phẩm của chúng tôi, bao gồm việc bắt đầu và hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng của SpringWorks, (v) kỳ vọng của chúng tôi về lợi ích lâm sàng tiềm năng của OGSIVEO đối với bệnh nhân có khối u xơ, ( vi) tiềm năng để OGSIVEO trở thành tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh nhân có khối u xơ, (vii) kỳ vọng của chúng tôi về tiềm năng thị trường cho OGSIVEO, (viii) kỳ vọng của chúng tôi về thời điểm OGSIVEO sẽ có mặt, (ix) thực tế là topline hoặc dữ liệu tạm thời từ một nghiên cứu lâm sàng có thể không dự đoán được kết quả cuối cùng hoặc chi tiết hơn của nghiên cứu đó hoặc kết quả của các nghiên cứu đang diễn ra hoặc trong tương lai khác, (x) sự thành công và thời gian của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và theo kế hoạch của các đối tác cộng tác của chúng tôi, (xi) thời gian gửi và tương tác quy định theo kế hoạch của chúng tôi, bao gồm thời gian và kết quả của các quyết định do Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và các cơ quan quản lý khác, hội đồng đánh giá điều tra tại thử nghiệm lâm sàng đưa ra các trang web và cơ quan đánh giá xuất bản; (xii) liệu FDA, EMA hoặc các cơ quan quản lý khác có yêu cầu thông tin bổ sung hoặc nghiên cứu sâu hơn hay không, hoặc có thể không hoặc từ chối phê duyệt hoặc có thể trì hoãn việc phê duyệt các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, (xiii) khả năng chúng tôi đạt được sự chấp thuận theo quy định đối với bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi hoặc duy trì các phê duyệt theo quy định được cấp cho các sản phẩm của chúng tôi, (xiv) các kế hoạch nghiên cứu, khám phá và phát triển các sản phẩm bổ sung của chúng tôi, (xv) khả năng chúng tôi tham gia hợp tác để phát triển các sản phẩm mới, (xvi) khả năng của chúng tôi để thiết lập và duy trì khả năng sản xuất của chúng tôi và khả năng của chúng tôi cũng như các đối tác cộng tác của chúng tôi trong việc sản xuất các sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm cũng như quy mô sản xuất, (xvii) khả năng của chúng tôi trong việc duy trì sự bảo vệ bằng sáng chế đầy đủ và thực thi thành công các khiếu nại về bằng sáng chế chống lại các bên thứ ba và (xviii) khả năng của chúng tôi đáp ứng mọi yêu cầu các cột mốc cụ thể được nêu ở đây.

    Trừ khi luật hiện hành yêu cầu, chúng tôi không có kế hoạch cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố mang tính dự đoán nào trong tài liệu này, dù là do bất kỳ thông tin mới nào, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác. Mặc dù chúng tôi tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý nhưng chúng tôi không thể đảm bảo rằng những kỳ vọng đó sẽ được chứng minh là đúng. Theo đó, độc giả được khuyến cáo không nên tin tưởng quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này.

    Để biết thêm thông tin về rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác có thể gây ra sự khác biệt giữa kỳ vọng của SpringWorks và kết quả thực tế, bạn nên xem lại “Các yếu tố rủi ro” trong Mục 1A Phần II của Báo cáo hàng quý của SpringWorks trên Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2023, cũng như các cuộc thảo luận về rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác trong các hồ sơ khác của SpringWorks gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch.

    Tài liệu tham khảo

    1 OGSIVEO. Thông tin mô tả trước. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    2 Sbaraglia M, Bellan E, Dei Tos AP. Phân loại khối u mô mềm năm 2020 của WHO: tin tức và quan điểm. Bệnh học. 2021;113(2):70-84. doi:10.32074/1591-951X-213.

    3 Penel N, Chibon F, Salas S. Khối u desmoid trưởng thành: sinh học, quản lý và các thử nghiệm đang diễn ra. Curr Ý kiến ​​Oncol. 2017;29(4):268-274. doi:10.1097/CCO.0000000000000374.

    4 Skubitz KM. Sinh học và điều trị u xơ tích cực hoặc khối u desmoid. Mayo Clin Proc. 2017;92(6):947-964. doi:10.1016/j.mayocp.2017.02.012.

    5 Lễ Phục sinh DW, Halasz NA. Xu hướng gần đây trong việc quản lý khối u desmoid. Tóm tắt 19 trường hợp và xem xét tài liệu. Ann phẫu thuật. 1989;210(6):765-769. doi:10.1097/00000658-198912000-00012.

    6 Gronchi A, Kasper B, và cộng sự. Nhóm làm việc về khối u Desmoid. Việc quản lý các khối u desmoid: một phương pháp hướng dẫn chung dựa trên sự đồng thuận toàn cầu dành cho bệnh nhân người lớn và trẻ em. Ung thư Eur J. 2020;127:96-107. doi:10.1016/j.ejca.2019.11.013.

    7 Gounder M, Ratan R, Alcindor T, và cộng sự. Nirogacestat, chất ức chế Gamma-Secretase cho khối u Desmoid. N Engl J Med. 2023;388:898-912. doi:10.1056/NEJMoa2210140.

    8 Dữ liệu trên tập tin. SpringWorks Therapeutics, Inc.

    9 van Broekhoven DLM, Grünhagen DJ, den Bakker MA, van Dalen T, Verhoef C. Xu hướng thời gian về tỷ lệ mắc và điều trị bệnh u xơ xâm lấn ngoài bụng và vùng bụng: một nghiên cứu dựa trên dân số. Ann phẫu thuật Oncol. 2015;22(9):2817-2823. doi:10.1245/s10434-015-4632-y.

    10 Chuỗi Báo cáo Trẻ mồ côi: Bộ sưu tập các bệnh hiếm gặp. Tỷ lệ mắc và tỷ lệ mắc các bệnh hiếm gặp: dữ liệu thư mục. Số 1, tháng 1 năm 2022. Truy cập ngày 24 tháng 11 năm 2023. https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs /GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf.

    11 Bộ Thương mại Hoa Kỳ. Blog tin tức. Dân số Hoa Kỳ ước tính khoảng 332.403.650 người vào ngày 1 tháng 1 năm 2022. Truy cập ngày 24 tháng 11 năm 2023. https://www.commerce.gov/news/blog/2022/01/us-population-estimated-332403650-jan-1-2022#:~:

    Nguồn: SpringWorks Therapeutics

    Đã đăng : 2023-11-28 08:32

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến