La FDA approva Papzimeos (Zopapogene Imadenovec-DRBA) per il trattamento degli adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente

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; I medicinali di precisione per migliorare la vita dei pazienti, hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Papzimeos (Zopapogene Imadenovec-DRBA) per il trattamento degli adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP). Papzimeos è la prima e unica terapia approvata dalla FDA per il trattamento degli adulti con RRP. Precigen ha completato la presentazione della domanda di licenza biologica (BLA) nel dicembre 2024 in base a un percorso di approvazione accelerato; Tuttavia, la FDA ha concesso a Papzimeos la piena approvazione, che non richiede una sperimentazione clinica di conferma. Papzimeos è un'immunoterapia basata su vettori adenovirale non replicante progettata per esprimere un antigene di fusione comprendente regioni selezionate di proteine di papillomavirus umano (HPV), la causa radicale di RRP. Papzimeos viene consegnato tramite quattro iniezioni sottocutanee per un intervallo di 12 settimane.

RRP è una malattia rara, debilitante e potenzialmente potenzialmente letale del tratto respiratorio superiore e inferiore causato dall'infezione cronica di HPV 6 o HPV 11. Il RRP può portare a gravi disturbi della voce, vie aeree compromesse e pneumoni post-obstruttive ricorrenti. La gestione di RRP è consistita principalmente in ripetuti interventi chirurgici, che non affrontano la causa principale della malattia e possono essere associati a una morbilità significativa e un onere significativo del sistema di paziente e sanitario.

"Per più di un secolo, dal momento che RRP è stato riconosciuto come una malattia distinta, i pazienti hanno dovuto affidamento su interventi chirurgici ripetuti. Papzimeos e ampia etichetta, tutti i pazienti con RRP adulti sono ora idonei per l'accesso alla prima e unica terapia approvata che si rivolge alla causa principale della malattia ", ha affermato Helen Sabzevari, PhD, Presidente e CEO di Preigen. "Questa pietra miliare afferma il potere della nostra piattaforma di adenoverse e le eccezionali capacità del nostro team di far avanzare rapidamente una terapia completamente nuova dalla scoperta all'approvazione considerevolmente più veloce dei benchmark del settore. Nuova era di trattamento che mira alla causa sottostante della malattia piuttosto che a gestire i suoi sintomi. "

"Questa tanto attesa approvazione della FDA rappresenta una pietra miliare per la comunità RRP", ha affermato Kim McClellan, presidente della ricorrente Fondazione papillomatosi respiratoria. "Per la prima volta, i pazienti adulti con RRP hanno accesso a una terapia approvata dalla FDA che offre il potenziale per ridurre-o addirittura eliminare-interventi chirurgici senza end. Questa svolta porta a lungo i pazienti e le famiglie che hanno reso così grati. possibile. "

L'approvazione è supportata da dati dello studio fondamentale e marchio singolo, a braccio singolo su pazienti adulti con RRP:

  • Lo studio fondamentale ha raggiunto con successo la sua sicurezza primaria e la sua chiurità pre-specificata. Mesi dopo il trattamento con Papzimeos. Queste risposte complete sono rimaste durevoli per oltre 12 mesi. Dei 18 pazienti con una risposta completa nello studio in corso, 15 pazienti valutati a 24 mesi hanno dimostrato una risposta completa continua.
  • Papzimeos è stato ben tollerato senza tossicità per celcelli a 3/11, eventi avversi in materia di RCRP hanno indotto a REPLACI INDROPACI DI GRANDE CHIPHITS. Cellule T specifiche per HPV nei soccorritori rispetto ai non responder.

    • Lo studio fondamentale è stato condotto da investigatori principali, Clint T. Allen, MD e Scott M. Norberg, presso il National Institutes of Health. I dati fondamentali sono stati presentati nell'incontro annuale della American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2024 e pubblicati nella medicina respiratoria di Lancet.

    Il preigen inizierà a promuovere Papzimeos immediatamente e si impegna ad aiutare i pazienti con RRP ad accedere alla terapia. Il Precigen ha stabilito il supporto Papzimeos, un programma completo di supporto ai pazienti che offre servizi personalizzati, tra cui navigazione assicurativa, assistenza finanziaria e supporto di accesso continuo, a cui è possibile accedere chiamando il numero 866-827-8180. Gli operatori sanitari interessati a saperne di più su Papzimeos o accedere ai servizi di supporto al fornitore sono incoraggiati a visitare www.papzimeos.com.

    Informazioni su RRP RRP è una malattia rara, debilitante e potenzialmente potenzialmente letale del tratto respiratorio superiore e inferiore causato dall'infezione cronica di HPV 6 o HPV 11. RRP può portare a gravi disturbi della voce, vie aeree compromesse e pneumoni post-obstruttive ricorrenti. Sebbene raro, RRP ha il potenziale per la trasformazione in cancro maligno e può essere fatale. La gestione di RRP è consistita principalmente in interventi chirurgici ripetuti, che non affrontano la causa sottostante della malattia e possono essere associate a una morbilità significativa, nonché a un onere significativo del sistema e del sistema sanitario. All'aumentare del numero di interventi chirurgici a vita, il rischio di lesioni laringei irreversibili aumenta con ogni intervento chirurgico e i pazienti possono subire centinaia di questi interventi chirurgici nel corso della loro vita. RRP può influire sul lavoro dei pazienti e sulla vita sociale, la stabilità finanziaria e la salute mentale. I pazienti con RRP possono sperimentare impatti sostanziali alla vita quotidiana con una riduzione della qualità della vita e un elevato utilizzo dell'assistenza sanitaria. Sulla base di un'analisi interna dei dati di reclami e delle cartelle cliniche elettroniche, ci sono circa 27.000 pazienti con RRP adulti negli Stati Uniti.

    Informazioni su Papzimeos (Zopapogene Imadenovec-DRBA), solo per la terapia sottocutanea e la prima e l'approvazione della terapia per la prima e la prima e dell'approvazione della terapia con il primo e la terapia con il primo e il primo addetto alla terapia con il primo e la prima e l'indirizzo della terapia con il primo e la prima e dell'indirizzo. RRP. Papzimeos è un'immunoterapia basata su vettori adenovirale non relimlante progettata per esprimere un antigene di fusione comprendente regioni selezionate di proteine di papillomavirus umano (HPV). Papzimeos è progettato per generare una risposta immunitaria diretta contro le proteine HPV 6 e HPV 11 in pazienti con RRP. Scoperto e progettato nei laboratori del precigen utilizzando la piattaforma terapeutica di adenoversa di adenoverti del prefigen, Papzimeos rappresenta un nuovo paradigma terapeutico per RRP.

    Indicazione e importanti informazioni sulla sicurezza

    Che cos'è Papzimeos? Papzimeos è un tipo di immunoterapia usata per trattare una condizione chiamata papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP) negli adulti.

    Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su Papzimeos? Alcune persone potrebbero avere una reazione al tiro. Segni e sintomi possono includere arrossamento, dolore, gonfiore, prurito o calore in cui è stato dato il colpo. Dopo il tuo primo trattamento, il tuo operatore sanitario ti guarderà per almeno 30 minuti per assicurarti di sentirti bene.

    Si prega di contattare immediatamente il medico se si sviluppa un'infezione, la reazione al tuo tiro peggiora o si verifica uno dei sintomi di seguito

  • gonfiore facciale

    • Eventi trombotici (coaguli di sangue che bloccano i vasi sanguigni) possono verificarsi dopo che il tuo Papzimeos ha sparato. Si prega di avvisare immediatamente il medico se si hanno i seguenti sintomi:

  • Amparezza di respiro
  • Dolore toracico
  • Guending Guest
  • Dolori addominali persistenti
  • INTERNO DI PROPRIO IN GIOVAMENTO SUGGERIMENTI Papzimeos? Prima di prendere Papzimeos, dire al tuo operatore sanitario su tutte le tue condizioni mediche, tra cui:

  • Se sei incinta o hai intenzione di rimanere incinta perché non è noto se Papzimeos danneggerà il bambino non creato.
  • Se stai allattando o pianifichi di allevare. Non è noto se Papzimeos è presente nel latte materno o come influisce sulla produzione di bambini o latte che allatta. Parla con il tuo operatore sanitario del modo migliore per nutrire il tuo bambino durante il trattamento con Papzimeos.
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  • Mal di testa
  • Aumento della frequenza cardiaca
  • Diarrea
  • vomito
  • Suda molto

    • Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Papzimeos. Chiama il tuo medico per consulenza medica sugli effetti collaterali. Sei incoraggiato a segnalare gli effetti collaterali negativi dei farmaci da prescrizione alla FDA. Visita www.fda.gov/medWatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088. È inoltre possibile segnalare gli effetti collaterali di Preigen, Inc. a 1-855-PGE-NRRP (1-855-743-6777).

    Prefigen: Avanzando la medicina con Precision® Preigen (NASDAQ: PGEN) è un'azienda biofarmaceutica specializzata nel progresso di medicinali di precisione innovativi per affrontare le malattie difficili da trattare con elevate esigenze di pazienti insoddisfatti. Il preigen è dedicato a far avanzare le scoperte scientifiche dalla prova del concetto attraverso la commercializzazione. Con un forte impegno per l'innovazione, il preigen sta sviluppando una solida pipeline di terapie differenziate nelle sue aree terapeutiche di base dell'immuno-oncologia, dei disturbi autoimmuni e delle malattie infettive. Per ulteriori informazioni sul precigen, visitare www.precigen.com o seguici su LinkedIn o YouTube.

    marchi Precefy, Papzimeos, Adenoverse e avanzamento della medicina con precisione sono marchi di precigen e/o le sue affiliate. Altri nomi possono essere marchi dei rispettivi proprietari.

    Dichiarazione cautelativa per quanto riguarda le dichiarazioni previsionali Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni "lungimiranti" ai sensi delle disposizioni del porto sicuro del contenzioso sui titoli privati statunitensi Act Reform del 1995 del 1995. Dichiarazioni previsionali possono essere identificate con parole come: "anticipare", "intendere", "obiettivo", "obiettivo". Seelet "." Credere ". "Future", "probabile", "May", "dovrebbe" "Will" e riferimenti simili a periodi futuri. Queste dichiarazioni sono soggette a numerosi rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da ciò che la società si aspetta. Esempi di dichiarazioni lungimiranti includono, tra l'altro, informazioni relative ai piani aziendali e commerciali dell'azienda, il successo degli sforzi per commercializzare Papzimeos ™ (Zopapogene Imadenovec-DRBA) per il trattamento della papillomatico respiratorio e della papillomatico (RRP) degli adulti, la capacità della società per ottenere successo per gli approvazioni esteri per la papillomatica e Altri candidati al prodotto, i tempi degli studi clinici e i loro risultati, la capacità dell'azienda di avviare studi clinici o completare studi clinici in corso e la capacità di Papzimeos di trattare il RRP. La società non ha l'obbligo di fornire aggiornamenti a queste dichiarazioni previsionali anche se le sue aspettative cambiano. Tutte le dichiarazioni lungimiranti sono espressamente qualificate nella loro interezza da questa dichiarazione cautelativa. Per ulteriori informazioni sui potenziali rischi e incertezze e altri fattori importanti, uno dei quali potrebbe far differire i risultati effettivi della società da quelli contenuti nelle dichiarazioni previsionali, vedere la sezione intitolata "Fattori di rischio" nella relazione annuale più recente della società sul modulo 10-K e successive rapporti depositati con le securities and Exchange Commission.

    Source Precigen, Inc.

    Pubblicato : 2025-08-18 12:00

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