Az FDA jóváhagyja a qfitlia -t (fitusiran) az A vagy B hemofília kezelésére inhibitorokkal vagy anélkül

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a qfitlia-t (fitusiran) az A vagy B hemofília kezelésére inhibitorokkal vagy anélkül. Vérzési epizódok felnőtt és gyermekkori betegekben (12 éves vagy annál idősebb) A vagy B hemofíliával, VIII. vagy IX. Faktor vagy IX gátlókkal vagy anélkül. A jóváhagyás az ATLAS 3. fázisú vizsgálatok adatain alapul, amelyek klinikailag értelmes vérzésvédelmet mutattak be, az éves vérzési sebességgel (ABR) mért hemofília -betegek között, akik inhibitorok nélkül vagy anélkül.

Phil GattonePresident és vezérigazgató, a Nemzeti Vérzési rendellenességek Alapítvány „A jelenlegi kezelési lehetőségek arra késztethetik a hemofíliával rendelkező embereket Családok. ”

Azáltal, hogy csökkenti a fehérjét, amely gátolja a vérrögöket, a qfitlia elősegíti a trombin képződését a hemofíliában szenvedő emberek hemosztázisának helyreállításában. A Qfitlia kismértékű RNS-technológiát használ, amely lehetővé teszi az alacsony kezelési gyakoriságot, a szubkután adagolást és az alacsony térfogatú injekciókat.

Brian FoardExecutive alelnök, a Sanofi speciális gondozási vezetője “Ez a jóváhagyás kiemeli az innováció előmozdításának és a ritka vérzavarok közösségének javításának javításának iránti elkötelezettségünket. A Qfitlia a Hemophilia tájképi kezelési lehetőségeket és a Hemophilia-kezelés révén valósíthat meg, és az egyszerűsített adminisztrációval. A Hemophilia Landscape révén a Hemophilia-kezeléssel és a Hemophilia-kezeléssel. Növekszik, amikor arra koncentrálunk, hogy a Los Angeles-ben a legjobban megfeleljen az egyén igényeinek. A hemofília, beleértve az inhibitorokat és a B hemofíliát, ahol a kielégítetlen orvosi igények továbbra is az antitrombin megcélzásával, amelyet megbízhatóan meg lehet mérni az FDA-tisztított vérvizsgálat, a qfitlia bebizonyosodott, hogy elősegíti a hemosztázis újratelepítését, és javítja a vérzés sebességét és a védelmet.

Az Atlas Klinikai Fejlesztési Programban a Qfitlia alacsony vérzés arányát mutatta be az alcsoportokban, évente hat injekcióval. A legfontosabb eredmények a következők:

  • A szignifikáns vérzés 71% -kal csökken ABR-ben a qfitlia profilaxissal kezelt inhibitorok nélküli betegek esetében, összehasonlítva a véralvadási faktor-koncentrátumra az igény szerinti koncentrátumhoz (becsült átlag: ABR 9,0 vs. 31,4; p <0,0001): P <0,0001): ABR-ben az ABR-ben az ABR-ben az ABR-ben az ABR-ben az ABR-ben az ABR-ben az ABR 5.1% -a. 19.1, illetve P = 0,0006)
  • A MEDIAN ABR ABR-ben a nyitott kiterjesztési vizsgálat során 3,8 (IQR: 0,0–11,2) volt inhibitorok nélküli betegeknél és 1,9 (IQR: 0,0–5,6) az inhibitorokkal rendelkező betegeknél. (IQR): 0,0-7,5) inhibitorok nélküli és 1,9 (IQR: 0,0-3,7) betegeknél az inhibitorokkal rendelkező betegeknél
  • A nyitott kiterjesztésű vizsgálatban a betegek közel fele egy vagy kevesebb vérzést tapasztalt (31% 0 vérzés és 47% 0-1 vérzés)

    • és visszatérő epehólyag -betegség és hepatotoxicitás. A leggyakoribb mellékhatások (incidencia> 10%) a vírusfertőzés, az nasopharyngitis és a bakteriális fertőzés.

    A Qfitlia jóváhagyással összefüggésben az FDA a Siemens Healthineers Innovance® antitrombin vizsgálatát is megtisztította, mint a Qfitlia társdiagnosztikáját a szintek mérésére. A LabCorp-nal végzett Qfitlia tesztelési program révén az FDA-tisztított társdiagnosztika elérhető lesz a QFITLIA-t előírt betegek számára, hogy költség nélkül mérjék. A Hemassist a Qfitlia mellett indít átfogó beteg -támogatási szolgáltatásokat, ideértve a biztosítási és pénzügyi támogatást, valamint az oktatási erőforrásokat. Ez a program a Sanofi portfóliójának qfitlia vagy más hemofília -kezelések által előírt betegek számára készült.

    Az FDA qfitlia árva gyógyszer -megnevezést adott az A és B hemofília számára, az A és B hemofília gyors nyomvonal -megnevezése VIII. Faktor vagy IX gátlókkal, valamint a Bemophilia B hemofília IX -gátlókkal történő áttörő terápiás megnevezésével. Brazíliában felülvizsgáljuk a Qfitlia A vagy B hemofília kezelésére szolgáló szabályozási benyújtást az A vagy B hemofília kezelésére felnőttek és serdülők kezelésére. 2025 második felében Kínában várhatóan szabályozási döntés várható. Az A és B hemofíliát a VIII. És a IX. Faktor hiánya okozza, ami nem megfelelő trombin képződést és nem hatékony vérrögképződést eredményez, ami tovább bonyolult azokban az emberekben, akiknek gátlóik alakulnak ki a faktorkezelésükhöz.

    Az Atlas Klinikai Fejlesztési Programról A Qfitlia hatékonyságát és biztonságát az Atlas klinikai fejlesztési programban vizsgálják. A program magában foglalja a 3. fázisú, ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) és Atlas-PPX (NCT03549871) tanulmányait. Három folyamatban lévő 3. fázisú tanulmány létezik, az Atlas-Neo (NCT05662319), az Atlas-Peds (NCT03974113) és az Atlas Ole (NCT03754790). A kezelési rendszer (ATR), amelyet úgy terveztek, hogy 15% -35% -os céltartományt tartson fenn azoknál a betegeknél, akik előzetes 3. fázisú Atlas klinikai vizsgálatot végeztek. Ez a tanulmány magában foglalja az alacsonyabb adagokat és a kevésbé frekvenciális adagolást, mint a Qfitlia korábbi tanulmányai. A Qfitlia AT-DR kezelés hatékonyságát úgy értékeltük, hogy összehasonlítottuk az ATLAS-OL ATL-DR-kezelési adatait az ATLAS-INH és ATLAS-A/B vizsgálatok kontrolladataival. Az elemzések az elv kezelésének szándékát követik.

    A Qfitliaqfitlia (fitusiran)

    az első osztályú, az Egyesült Államok FDA által jóváhagyott terápia csökkentésében felnőttek és gyermekgyógyászati ​​betegek (12 éves korú) (12 éves korú) profilaktikus kezelésére, amely a hemofília A és B-vel él, a VIII vagy IX-faktor faktorral vagy anélkül, az 50 MG-dózissal. A qfitlia megakadályozza a vérzéseket, és elősegíti a hemosztázis egyensúlyát azáltal, hogy csökkenti az AT -t, egy olyan fehérjét, amely gátolja a vérrögöket, hogy elősegítse a trombin képződését. A Qfitlia egy kis interferencia RNS-terápiás, amely az Alnillam Pharmaceutical Inc. ESC-Galnac konjugátum technológiáját használja. Viii vagy ix gátlók.

    Nem ismert, hogy a Qfitlia biztonságos -e és hatékony -e a 12 évesnél fiatalabb gyermekeknél. A Qfitlia vérrögöket okozhat a karok, a lábak, a tüdő, a szív, az agy, a szem vagy a fej vérében. A vérrögök kockázata nagyobb, ha az antitrombin (AT) vérszintje kitartóan kevesebb, mint 15%, vagy ha van bizonyos egyéb állapota. Az egészségügyi szolgáltatója (HCP) ellenőrzi a vérszintet a Qfitlia -val történő kezelés előtt és alatt. Azonnal mondja el a HCP -jét, ha gyomorfájdalom, emésztési zavarok, émelygés vagy hányás alakul ki. A HCP ideiglenesen vagy véglegesen leállíthatja a Qfitlia -t, ha ezen tünetek valamelyikét kialakítja.

    Mi a legfontosabb információ, amelyet tudnom kell a qfitlia -ról? qfitlia segíti a vérrögöket. Ne hagyja abba a Qfitlia használatát anélkül, hogy beszélne a HCP -vel. Ha hiányzik az adagok vagy abbahagyja a qfitlia használatát, akkor valószínűleg már nem védi a vérzés ellen.

    A HCP-je igény szerint CFC-t vagy BPA-t írhat fel, ha a Qfitlia kezelés során vérzik. Óvatosan kövesse a HCP utasításait arról, hogy mikor kell használni az igény szerinti kezelést CFC-vel vagy BPA-val, beleértve a CFC vagy a BPA előírt adagját és időzítését. Lábok

  • Vér köhögése
  • Légzéshiány
  • Súlyos mellkasi fájdalom vagy szorongás a mellkasban
  • Gyors pulzusszám
  • Elfájás vagy áthaladás
  • Súlyos vagy perisztens fejfájás
  • nehézség vagy megértés a nyelven, vagy megérti a nyelvet, vagy megérti az arcát, vagy a nyelvet, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a gyengeséget, vagy a nyelvet Karok vagy lábak
  • Hirtelen veszteség vagy változások a látásod, a szemfájdalom vagy a duzzanatban

    • Melyek a Qfitlia lehetséges mellékhatásai? A HCP vérvizsgálatokat végez a májfunkció ellenőrzésére a Qfitlia kezelés előtt és alatt.

    Mit kell mondanom a HCP -nek, mielőtt a qfitlia használata? Terhes : A hormonális fogamzásgátló növelheti a vérrögök kockázatát, ha a Qfitlia -val történő kezelés során használják. Beszéljen a HCP-vel a nem hormonális fogamzásgátló hatékony formáiról, amelyeket a qfitlia kezelés előtt és kezelés előtt használhat. href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> információk felírása , beleértve a súlyos mellékhatásokat és a gyógyszeres útmutatót.

    a Sanofi -ról Innovatív globális egészségügyi társaság vagyunk, amelyet egy cél vezet: a tudomány csodáit üldözjük az emberek életének javítása érdekében. Csapatunk az egész világon elkötelezett az orvostudomány gyakorlatának átalakításával azáltal, hogy a lehetetlenné váljon. Potenciálisan életmódosító kezelési lehetőségeket és életmentő oltóanyag-védelmet nyújtunk az emberek millióinak világszerte, miközben a fenntarthatóságot és a társadalmi felelősséget a ambícióink középpontjába helyezik. Az előretekintő nyilatkozatok olyan kijelentések, amelyek nem történelmi tények. Ezek az állítások magukban foglalják a termék marketingjével és egyéb potenciáljára vonatkozó előrejelzéseket és becsléseket, vagy a termék lehetséges jövőbeni bevételeit. Az előretekintő nyilatkozatokat általában a „Várakozások”, a „Várakozás”, a „hisz”, a „szándékok”, a „becslések”, a „tervek” és a hasonló kifejezések azonosítottak. Noha a Sanofi menedzsment úgy véli, hogy az ilyen előretekintő nyilatkozatokban tükröződött elvárások ésszerűek, a befektetők figyelmeztetik, hogy az előretekintő információk és nyilatkozatok különféle kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sokan nehéz megjósolni, és általában a Sanofi irányításon kívüli ellenőrzésen kívül, amelyek a tényleges eredményeket és a fejleményeket lényegesen megkülönböztethetik az általi kifejezés vagy az általa beilleszkedett, vagy a kivetítették, az előretekintő információkkal. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között magukban foglalják a váratlan szabályozási intézkedéseket vagy késéseket, vagy általában a kormányzati szabályozást, amelyek befolyásolhatják a termék rendelkezésre állását vagy kereskedelmi potenciálját, az a tény, hogy a termékek nem lehetnek sikeresek, a kutatásban és a fejlesztésben rejlő bizonytalanságok, beleértve a jövőbeni klinikai adatokat, valamint a szakmai kapcsolódó klinikai adatok elemzését, ideértve a termékek utáni marketingt, a legkevésbé biztonságot, a gyártást, a versenyt, a versenyt, a versenyzőket, a kapcsolati adatot, beleértve a hatótávolságokat, és a kapcsolódó tulajdonságokat, beleértve a kapcsolódó ingatlanokat, ideértve a hatótávolságokat, és a kapcsolódó ingatlanokat, ideértve a kapcsolódó ingatlanokat, ideértve a termékeket, beleértve a kapcsolódó ingatlanokat, ideértve a kapcsolódó ingatlanokat, ideértve a hatótávolságokat, és a kapcsolódó ingatlanokat, ideértve a kapcsolódó ingatlanokat, beleértve A peres eljárások és az ilyen peres eljárások, valamint az ingatag gazdasági és piaci feltételek végső eredménye, valamint a globális válságok gyakorlása ránk, ügyfeleinkre, beszállítóinkra, szállítókra és más üzleti partnerekre, valamint bármelyikük pénzügyi helyzetére, valamint alkalmazottainkra és a globális gazdaságra. A kockázatok és a bizonytalanságok magukban foglalják a SEC-vel és az AMF által a Sanofi által a nyilvános beadványokban megvitatott vagy azonosított bizonytalanságokat, ideértve a „Kockázati tényezők” és a „figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokra vonatkozó figyelmeztetésről szóló figyelmeztetést”, a Sanofi éves jelentéséről szóló éves jelentést, amely a Sanofi-nak szól, vagy a Sanofi, vagy nemi adagolást nyújt, vagy a 20-F. nyilatkozatok.

    A sajtóközleményben említett összes védjegy a Sanofi csoport tulajdonában van, az Innovance mellett.

    Forrás: Sanofi

    Elküldve : 2025-03-30 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak