FDA อนุมัติ Qfitlia (Fitusiran) เพื่อรักษาฮีโมฟีเลีย A หรือ B โดยมีหรือไม่มีสารยับยั้ง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ qfitlia (fitusiran) เพื่อรักษา hemophilia a หรือ b โดยมีหรือไม่มีสารยับยั้ง

ปารีส, 28 มีนาคม 2025. การทำงานของยาและยาเสพติดในสหรัฐฯ ตอนที่มีเลือดออกในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็ก (อายุ 12 ปีขึ้นไป) กับฮีโมฟีเลีย A หรือ B ที่มีหรือไม่มีปัจจัย VIII หรือ IX inhibitors การอนุมัติจะขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษา Atlas Phase 3 ที่แสดงให้เห็นถึงการป้องกันเลือดออกที่มีความหมายทางคลินิกซึ่งวัดโดยอัตราการมีเลือดออกประจำปี (ABR) ในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียที่มีหรือไม่มีสารยับยั้ง

ฟิล Gattonepresident และซีอีโอมูลนิธิเลือดออกแห่งชาติ "ตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันสามารถทำให้คนที่มีฮีโมฟีเลียรู้สึกว่าพวกเขาจำเป็นต้องเลือกระหว่างการควบคุมเลือดที่มีประสิทธิภาพ ครอบครัว.”

โดยการลดลงที่โปรตีนที่ยับยั้งการแข็งตัวของเลือด qfitlia ช่วยเพิ่มการสร้าง thrombin เพื่อฟื้นฟูการแข็งตัวของเลือดในผู้ที่มีฮีโมฟีเลีย Qfitlia ใช้เทคโนโลยี RNA ขนาดเล็กที่ทำให้เกิดความถี่ในการรักษาต่ำ, การใช้ยาใต้ผิวหนังและการฉีดปริมาณต่ำ

รองประธาน Brian Foardexecutive, หัวหน้าฝ่ายดูแลพิเศษ, Sanofi“ การอนุมัตินี้เน้นถึงความมุ่งมั่นของเราในการพัฒนานวัตกรรมและการปรับปรุงความห่วงใยในชุมชนความผิดปกติของเลือดที่หายาก ยังคงเติบโตอย่างต่อเนื่องในขณะที่เรามุ่งเน้นไปที่การให้การป้องกันด้วยภาระการรักษาที่ลดลงซึ่งเหมาะกับความต้องการของแต่ละบุคคลมากที่สุด”

ผู้ชายหนุ่มผู้อำนวยการ MDDIRECTION, การแข็งตัวของเลือด ฮีโมฟีเลียรวมถึงสารยับยั้งและฮีโมฟีเลีย B ซึ่งความต้องการทางการแพทย์ยังคงอยู่

ในโปรแกรมการพัฒนาทางคลินิกของ Atlas, Qfitlia แสดงอัตราการเลือดออกต่ำในกลุ่มย่อยโดยมีการฉีดเพียงไม่กี่ครั้งต่อปี ผลลัพธ์ที่สำคัญรวมถึง:

  • การลดเลือดออกอย่างมีนัยสำคัญโดย 71% ใน ABR สำหรับผู้ป่วยที่ไม่มีสารยับยั้งที่ได้รับการรักษาด้วยการป้องกันโรค qfitlia เมื่อเทียบกับปัจจัยการแข็งตัวที่เข้มข้นตามความต้องการ 19.1, ตามลำดับ; p = 0.0006)
  • ค่ามัธยฐานที่สังเกตได้ในระหว่างการศึกษาการขยายตัวแบบเปิดฉลากคือ 3.8 (IQR: 0.0–11.2) ในผู้ป่วยที่ไม่มีสารยับยั้งและ 1.9 (IQR: 0.0–5.6) (IQR): 0.0-7.5) ในผู้ป่วยที่ไม่มีสารยับยั้งและ 1.9 (IQR: 0.0-3.7) ในผู้ป่วยที่มีสารยับยั้ง
  • เกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยในการศึกษาส่วนต่อขยายเปิดฉลาก โรคถุงน้ำดีกำเริบและความเป็นพิษต่อตับ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์> 10%) คือการติดเชื้อไวรัส, โพรงจมูกอักเสบและการติดเชื้อแบคทีเรีย

    ร่วมกับการอนุมัติ Qfitlia FDA ยังได้ล้างการทดสอบของ Siemens Healthineers ’Antithrombin antithrombin ในฐานะการวินิจฉัยร่วมกันสำหรับ Qfitlia เพื่อวัดระดับ ผ่านโปรแกรมการทดสอบ Qfitlia กับ Labcorp การวินิจฉัยร่วมของ FDA-Cleared Companion จะมีให้สำหรับผู้ป่วยที่กำหนด Qfitlia เพื่อวัดระดับที่ไม่มีค่าใช้จ่าย

    qfitlia สามารถเสนอการรักษาด้วยยารักษาโรคด้วยยาป้องกัน Hemassist กำลังเปิดตัวควบคู่ไปกับ Qfitlia เพื่อให้บริการสนับสนุนผู้ป่วยที่ครอบคลุมรวมถึงการประกันภัยและความช่วยเหลือทางการเงินรวมถึงทรัพยากรทางการศึกษา โปรแกรมนี้มีไว้สำหรับผู้ป่วยที่กำหนด qfitlia หรือการรักษาฮีโมฟีเลียอื่น ๆ จากผลงานของ Sanofi

    องค์การอาหารและยาได้รับการแต่งตั้งจากยากำพร้า Qfitlia สำหรับฮีโมฟีเลีย A และ B การกำหนดอย่างรวดเร็วสำหรับฮีโมฟีเลีย A และ B ที่มีและไม่มีปัจจัย VIII หรือตัวยับยั้ง IX การส่งกฎระเบียบสำหรับ Qfitlia สำหรับการรักษาฮีโมฟีเลีย A หรือ B ในผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่มีหรือไม่มีสารยับยั้งอยู่ระหว่างการตรวจสอบในบราซิล คาดว่าจะมีการตัดสินใจด้านกฎระเบียบในประเทศจีนในช่วงครึ่งหลังของปี 2568

    เกี่ยวกับฮีโมฟีลิยาเฮมฟีเลีย A และ B นั้นหายาก แต่กำเนิด แต่กำเนิดตลอดชีวิตความผิดปกติของเลือดออกซึ่งความสามารถของเลือดของบุคคล Hemophilia A และ B เกิดจากการขาดปัจจัย VIII และ IX ตามลำดับส่งผลให้เกิดการเกิด thrombin ไม่เพียงพอและการก่อตัวของก้อนที่ไม่มีประสิทธิภาพซึ่งมีความซับซ้อนมากขึ้นในผู้ที่พัฒนาสารยับยั้งการรักษาปัจจัย

    เกี่ยวกับโปรแกรมการพัฒนาทางคลินิกของ Atlas ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Qfitlia กำลังถูกตรวจสอบในโครงการพัฒนาทางคลินิกของ Atlas โปรแกรมรวมถึงการศึกษาระยะที่ 3 ที่เสร็จสมบูรณ์ Atlas-Inh (NCT03417102), Atlas-A/B (NCT03417245) และ Atlas-PPX (NCT03549871) มีการศึกษาระยะที่ 3 อย่างต่อเนื่อง Atlas-Neo (NCT05662319), Atlas-Peds (NCT03974113) และ Atlas ole (NCT03754790)

    การศึกษาที่มีความปลอดภัย ระบบการปกครอง (AT-DR) ซึ่งออกแบบมาเพื่อรักษาช่วงเป้าหมาย 15% -35% ในผู้ป่วยที่เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ก่อนหน้านี้ การศึกษาครั้งนี้รวมถึงปริมาณที่ต่ำกว่าและการใช้ยาน้อยกว่าการศึกษาก่อนหน้านี้ของ qfitlia ประสิทธิภาพของการรักษาด้วย Qfitlia AT-DR ได้รับการประเมินโดยการเปรียบเทียบข้อมูลการรักษา AT-DR จาก Atlas-Ole กับข้อมูลการควบคุมจากการศึกษา Atlas-Inh และ Atlas-A/B การวิเคราะห์เป็นไปตามความตั้งใจที่จะปฏิบัติต่อหลักการ

    เกี่ยวกับ qfitliaqfitlia (Fitusiran) เป็นอันดับหนึ่งในการลดการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาโรคป้องกันโรคของผู้ใหญ่และผู้ป่วยในเด็ก Qfitlia ป้องกันการมีเลือดออกและช่วยปรับสมดุลการแข็งตัวของเลือดด้วยการลดลงที่โปรตีนที่ยับยั้งการแข็งตัวของเลือดเพื่อส่งเสริมการสร้าง thrombin Qfitlia เป็นการแทรกแซง RNA ขนาดเล็กที่ใช้เทคโนโลยี esc-galnac conjugate ของ Alnylam Pharmaceutical Inc.

    ตัวบ่งชี้ qfitlia ™ (Fitusiran) และการใช้ยาตามกฎหมาย VIII หรือ IX inhibitors

    ไม่ทราบว่า qfitlia ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในเด็กอายุน้อยกว่า 12 ปี

    ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ qfitlia สามารถทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ร้ายแรงรวมถึง:

  • Qfitlia สามารถทำให้เลือดอุดตันในหลอดเลือดในแขน, ขา, ปอด, หัวใจ, สมอง, ตาหรือศีรษะ ความเสี่ยงของการอุดตันในเลือดของคุณจะยิ่งใหญ่กว่าหากระดับเลือด antithrombin (AT) ของคุณน้อยกว่า 15% หรือหากคุณมีเงื่อนไขอื่น ๆ ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณ (HCP) จะตรวจสอบระดับเลือดของคุณก่อนและระหว่างการรักษาด้วย qfitlia.
  • โรคถุงน้ำดี: qfitlia อาจทำให้เกิดนิ่วและการอักเสบของถุงน้ำดีของคุณซึ่งอาจต้องผ่าตัด บอก HCP ของคุณทันทีหากคุณมีอาการปวดท้องไม่ย่อยคลื่นไส้หรืออาเจียน HCP ของคุณอาจหยุด qfitlia ชั่วคราวหรือถาวรหากคุณพัฒนาอาการเหล่านี้

    • ข้อมูลที่สำคัญที่สุดที่ฉันควรรู้เกี่ยวกับ qfitlia คืออะไร Qfitlia ช่วยให้เลือดอุดตัน อย่า หยุดใช้ qfitlia โดยไม่ต้องคุยกับ HCP ของคุณ หากคุณพลาดปริมาณหรือหยุดใช้ qfitlia คุณอาจไม่ได้รับการป้องกันจากการมีเลือดออกอีกต่อไป

    การใช้ปัจจัยการแข็งตัวของการแข็งตัว (CFC) หรือบายพาสตัวแทน (BPA) เพื่อช่วยป้องกันเลือดออกจะต้องหยุดภายใน 7 วัน

    HCP ของคุณอาจกำหนด CFC หรือ BPA ตามความต้องการหากคุณมีเลือดออกในระหว่างการรักษาด้วย qfitlia ทำตามคำแนะนำของ HCP ของคุณอย่างระมัดระวังเกี่ยวกับเวลาที่จะใช้การรักษาตามความต้องการกับ CFC หรือ BPA รวมถึงปริมาณที่กำหนดและเวลาของ CFC หรือ BPA

    รับความช่วยเหลือทางการแพทย์ทันที ขา

  • การไอเลือด
  • หายใจไม่ออก
  • อาการเจ็บหน้าอกหรือความหนาแน่นของหน้าอก
  • อัตราการเต้นของหัวใจที่รวดเร็ว
  • รู้สึกเป็นลม หรือขา
  • การสูญเสียอย่างฉับพลันหรือการเปลี่ยนแปลงในการมองเห็นอาการปวดตาหรือบวม

    • ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ของ qfitlia คืออะไร

  • qfitlia สามารถทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ร้ายแรงอื่น ๆ รวมถึงการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับเลือดของคุณ HCP ของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อตรวจสอบการทำงานของตับก่อนและระหว่างการรักษาด้วย qfitlia.
  • ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ qfitlia ได้แก่ การติดเชื้อไวรัสอาการเย็นทั่วไปและการติดเชื้อแบคทีเรีย

    • ฉันควรบอก HCP ของฉันอย่างไรก่อนที่จะใช้ qfitlia?

  • บอก HCP ของคุณเกี่ยวกับเงื่อนไขทางการแพทย์ทั้งหมดของคุณ รวมถึงหากคุณมีปัญหาตับ การตั้งครรภ์ : การคุมกำเนิดของฮอร์โมนอาจเพิ่มความเสี่ยงต่อการอุดตันในเลือดของคุณหากใช้ในระหว่างการรักษาด้วย Qfitlia พูดคุยกับ HCP ของคุณเกี่ยวกับรูปแบบที่มีประสิทธิภาพของการคุมกำเนิดแบบไม่ฮอร์โมนที่คุณสามารถใช้ก่อนเริ่มต้นและระหว่างการรักษาด้วย qfitlia
  • บอก HCP ของคุณเกี่ยวกับยาทั้งหมดที่คุณใช้ รวมถึงยาและยาเต็มรูปแบบ " href = "https://products.sanofi.us/qfitlia/qfitlia.pdf"> ข้อมูลการสั่งจ่ายยา รวมถึงผลข้างเคียงที่ร้ายแรงและคู่มือการใช้ยา

    เกี่ยวกับ Sanofi เราเป็น บริษัท ด้านการดูแลสุขภาพระดับโลกที่เป็นนวัตกรรมซึ่งได้รับแรงหนุนจากจุดประสงค์หนึ่ง: เราไล่ล่าปาฏิหาริย์ของวิทยาศาสตร์เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้คน ทีมงานของเราทั่วโลกทุ่มเทเพื่อเปลี่ยนการฝึกฝนการแพทย์โดยการทำงานเพื่อเปลี่ยนสิ่งที่เป็นไปไม่ได้ให้เป็นไปได้ เราให้บริการทางเลือกการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตและการปกป้องวัคซีนช่วยชีวิตให้กับผู้คนหลายล้านคนทั่วโลกในขณะที่วางความยั่งยืนและความรับผิดชอบต่อสังคมที่เป็นศูนย์กลางของความทะเยอทะยานของเรา

    คำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้าของ Sanofi ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเป็นข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ ข้อความเหล่านี้รวมถึงการคาดการณ์และการประมาณการเกี่ยวกับการตลาดและศักยภาพอื่น ๆ ของผลิตภัณฑ์หรือเกี่ยวกับรายได้ในอนาคตที่อาจเกิดขึ้นจากผลิตภัณฑ์ โดยทั่วไปแล้วข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าจะถูกระบุโดยคำว่า "คาดหวัง", "คาดการณ์", "เชื่อ", "ตั้งใจ", "ประมาณการ", "แผน" และการแสดงออกที่คล้ายกัน แม้ว่าผู้บริหารของ Sanofi เชื่อว่าความคาดหวังที่สะท้อนให้เห็นในแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้านั้นมีเหตุผล แต่นักลงทุนก็เตือนว่าข้อมูลและข้อความที่คาดการณ์ล่วงหน้านั้นอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลายซึ่งหลายคนยากที่จะคาดการณ์และอยู่นอกเหนือการควบคุมของ Sanofi ซึ่งอาจทำให้เกิดผลลัพธ์ที่แท้จริง ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงการดำเนินการตามกฎระเบียบหรือความล่าช้าที่ไม่คาดคิดหรือกฎระเบียบของรัฐบาลโดยทั่วไปซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อความพร้อมใช้งานหรือศักยภาพทางการค้าของผลิตภัณฑ์ความจริงที่ว่าผลิตภัณฑ์อาจไม่ประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ ผลลัพธ์ของการดำเนินคดีดังกล่าวและสภาพเศรษฐกิจและตลาดที่ผันผวนและผลกระทบที่วิกฤตการณ์ระดับโลกอาจมีต่อเราลูกค้าซัพพลายเออร์ผู้ขายและพันธมิตรทางธุรกิจอื่น ๆ และสภาพทางการเงินของพวกเขาใด ๆ รวมถึงพนักงานของเราและเศรษฐกิจโลกโดยรวม ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนยังรวมถึงความไม่แน่นอนที่กล่าวถึงหรือระบุในการยื่นเอกสารสาธารณะกับสำนักงาน ก.ล.ต. และ AMF ที่ทำโดย Sanofi รวมถึงที่ระบุไว้ภายใต้ "ปัจจัยเสี่ยง" และ "คำแถลงเตือนเกี่ยวกับคำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้า" ในรายงานประจำปีของ Sanofi คำสั่ง

    เครื่องหมายการค้าทั้งหมดที่กล่าวถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นทรัพย์สินของกลุ่มซาโนฟี่นอกเหนือจากนวัตกรรม

    ที่มา: Sanofi

    โพสต์แล้ว : 2025-03-30 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม