FDA phê duyệt qfitlia (Fitusiran) để điều trị bệnh Hemophilia A hoặc B có hoặc không có chất ức chế

Kết hợp với sự chấp thuận của QFITLIA, FDA cũng đã xóa xét nghiệm Siemens Healthineers Hồi Innovance® Antithrombin như một chẩn đoán đồng hành cho Qfitlia để đo lường ở mức độ. Thông qua chương trình thử nghiệm QFITLIA với LABCORP, chẩn đoán đồng hành rõ ràng của FDA sẽ có sẵn cho các bệnh nhân được quy định QFITLIA để đo ở mức miễn phí. Hemassist đang ra mắt cùng với Qfitlia để cung cấp các dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân toàn diện, bao gồm hỗ trợ bảo hiểm và tài chính cũng như các nguồn lực giáo dục. Chương trình này dành cho bệnh nhân Qfitlia được kê đơn hoặc các phương pháp điều trị Hemophilia khác từ danh mục đầu tư của Sanofi.

FDA đã cấp chỉ định thuốc Orphan Qfitlia cho Hemophilia A và B, chỉ định theo dõi nhanh đối với Hemophilia A và B có và không có yếu tố ức chế VIII hoặc IX, và chỉ định điều trị đột phá đối với Hemophilia B với yếu tố ức chế IX. Một đệ trình điều tiết cho Qfitlia để điều trị Hemophilia A hoặc B ở người lớn và thanh thiếu niên có hoặc không có chất ức chế đang được xem xét ở Brazil. Một quyết định theo quy định được dự kiến ​​ở Trung Quốc trong nửa cuối năm 2025. Hemophilia A và B được gây ra bởi sự thiếu hụt yếu tố VIII và IX, tương ứng, dẫn đến việc tạo ra thrombin không đủ và hình thành cục máu đông không hiệu quả, điều này còn phức tạp hơn ở những người phát triển các chất ức chế đối với điều trị yếu tố của họ.

Về chương trình phát triển lâm sàng Atlas Hiệu quả và an toàn của QFITLIA đang được nghiên cứu trong Chương trình Phát triển lâm sàng ATLAS. Chương trình bao gồm các nghiên cứu giai đoạn 3 đã hoàn thành ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) và ATLAS-PPX (NCT03549871). Có ba nghiên cứu giai đoạn 3 đang diễn ra Atlas-NEO (NCT05662319), Atlas-Peds (NCT03974113) và Atlas Ole (NCT03754790). Phác đồ (AT-DR), được thiết kế để duy trì phạm vi mục tiêu 15% -35% ở những bệnh nhân đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng ATLAS giai đoạn 3 trước đó. Nghiên cứu này bao gồm liều thấp hơn và liều ít thường xuyên hơn so với các nghiên cứu trước đây về QFITLIA. Hiệu quả của điều trị AT-DR của QFITLIA được đánh giá bằng cách so sánh dữ liệu điều trị AT-DR từ Atlas-Ole với dữ liệu kiểm soát từ các nghiên cứu Atlas-IH và Atlas-A/B. Các phân tích tuân theo ý định xử lý nguyên tắc.

Giới thiệu về Qfitliaqfitlia (Fitusiran) là một lớp đầu tiên trong việc giảm liệu pháp do FDA của Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị dự phòng ở người lớn và bệnh nhân nhi (từ 12 tuổi trở lên) sống với Hemophilia A và không có yếu tố Qfitlia ngăn ngừa chảy máu và giúp cân bằng máu do hạ thấp AT, một protein ức chế đông máu, để thúc đẩy việc tạo ra thrombin. Qfitlia là một phương pháp điều trị RNA can thiệp nhỏ sử dụng công nghệ liên hợp ALNYLAM Dược phẩm Inc. không có yếu tố ức chế VIII hoặc IX.

Người ta không biết liệu qfitlia có an toàn và hiệu quả ở trẻ em dưới 12 tuổi hay không. Qfitlia có thể khiến cục máu đông hình thành trong các mạch máu trong tay, chân, phổi, tim, não, mắt hoặc đầu của bạn. Nguy cơ cục máu đông của bạn sẽ lớn hơn nếu nồng độ trong máu của bạn (AT) liên tục dưới 15% hoặc nếu bạn có một số điều kiện khác. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe (HCP) của bạn sẽ kiểm tra mức máu của bạn trước và trong khi điều trị bằng Qfitlia. Nói HCP của bạn ngay lập tức nếu bạn bị đau dạ dày, khó tiêu, buồn nôn hoặc nôn. HCP của bạn có thể dừng Qfitlia tạm thời hoặc vĩnh viễn nếu bạn phát triển bất kỳ triệu chứng nào trong số này.