FDA อนุมัติ Revuforj (revumenib) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่กำเริบหรือดื้อต่อการรักษาด้วยการย้าย KMT2A

FDA อนุมัติ Revuforj (revumenib) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา ด้วยการย้ายตำแหน่ง KMT2A

WALTHAM, Mass., 15 พ.ย. 2567 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติให้ Revuforj (revumenib) เป็นตัวยับยั้ง menin ตัวแรกและตัวเดียวสำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่เกิดซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา (R/R) โดยมีการย้ายตำแหน่งของยีน lysine methyltransferase 2A (KMT2A) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุตั้งแต่ 1 ปีขึ้นไป ก่อนหน้านี้ FDA ได้ให้การรับรอง Breakthrough Therapy และ Fast Track รวมถึงการทบทวน Priority Review สำหรับ Retuforj การสมัครยาใหม่ (NDA) ได้รับการอนุมัติผ่านโปรแกรม Real Time Oncology Review (RTOR) ของ FDA

"การอนุมัติของ Revuforj ถือเป็นความสำเร็จอันน่าทึ่ง ซึ่งสะท้อนถึงความทุ่มเทและความดื้อรั้นของทุกคนที่เกี่ยวข้อง โดยเฉพาะผู้ป่วยและแพทย์ที่เข้าร่วมการทดลองของเราและทีมงาน Syndax ที่มีความสามารถของเรา" Michael A. Metzger ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Syndax กล่าว . "เราเตรียมพร้อมเป็นอย่างดีที่จะเปิดตัว Revuforj ในเดือนนี้ และเรามุ่งมั่นที่จะพัฒนาอย่างรวดเร็วของ Revuforj ตลอดทั้งความต่อเนื่องในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดจัดเรียงใหม่ของ KMT2A และ NPM1 AML ชนิดกลายพันธุ์"

การประเมินประสิทธิภาพของ Retuforj ขึ้นอยู่กับการวิเคราะห์ของ FDA ในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันแบบ R/R จำนวน 104 รายที่มีการโยกย้าย KMT2A ที่ได้รับการรักษาด้วย Revaforj ในระยะที่ 1/2 AUGMENT-101 การทดลอง ในประชากรที่มีประสิทธิผล อัตราการบรรเทาอาการโดยสมบูรณ์ (CR) บวกกับ CR ที่มีการฟื้นตัวทางโลหิตวิทยาบางส่วน (CRh) คือ 21% (22/104 pts; 95% CI: 13.8%, 30.3%) ระยะเวลามัธยฐานของ CR+CRh คือ 6.4 เดือน (95% CI: 2.7 ไม่สามารถประมาณได้) และเวลามัธยฐานของ CR หรือ CRh คือ 1.9 เดือน (ช่วง: 0.9, 5.6 เดือน) ผู้ป่วยร้อยละ 23 (24/104 pts) ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCT) หลังการรักษาด้วย Revuforj ผลลัพธ์จากการวิเคราะห์ประสิทธิภาพของผู้ป่วย 104 รายสอดคล้องกับการวิเคราะห์ระหว่างกาลระยะที่ 2 ที่กำหนดโดยโปรโตคอลที่รายงานไว้ก่อนหน้านี้ของผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบ R/R KMT2Ar ในการทดลอง AUGMENT-101 (n=57) ซึ่งได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร Clinical เนื้องอกวิทยา1.

"การอนุมัติของ FDA สำหรับสารยับยั้ง menin ตัวแรกถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันแบบ R/R ที่มีการโยกย้าย KMT2A ซึ่งเป็นการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับการพยากรณ์โรคที่แย่มาก" นพ. Ghayas C. Issa รองศาสตราจารย์ กล่าว ของโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวที่ศูนย์มะเร็ง MD Anderson แห่งมหาวิทยาลัยเท็กซัส "ประโยชน์ทางคลินิกที่สำคัญและประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งที่เห็นได้จาก Retuforj แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญมากกว่าสิ่งที่สังเกตได้ในอดีตในผู้ป่วยเหล่านี้ด้วยวิธีการรักษาที่มีอยู่ก่อนหน้านี้ และมีศักยภาพที่จะเป็นทางเลือกใหม่ในการรักษาที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย"

การประเมินความปลอดภัยของ Revuforj อิงจากการวิเคราะห์ของ FDA ในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด R/R จำนวน 135 รายที่มีการโยกย้าย KMT2A ที่ได้รับการรักษาด้วย Revuforj อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) รวมถึงความผิดปกติในห้องปฏิบัติการ ได้แก่ การตกเลือด คลื่นไส้ ฟอสเฟตเพิ่มขึ้น อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก การติดเชื้อ แอสพาเทตอะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น ภาวะนิวโทรพีเนียไข้ อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น ฮอร์โมนพาราไธรอยด์เหมือนเดิมเพิ่มขึ้น การติดเชื้อแบคทีเรีย ท้องร่วง กลุ่มอาการแตกต่าง คลื่นไฟฟ้าหัวใจ QT ยืดเยื้อ, ฟอสเฟตลดลง, ไตรกลีเซอไรด์เพิ่มขึ้น, โพแทสเซียมลดลง, ความอยากอาหารลดลง, ท้องผูก, อาการบวมน้ำ, การติดเชื้อไวรัส, ความเหนื่อยล้าและอัลคาไลน์ฟอสฟาเตสเพิ่มขึ้น อาการไม่พึงประสงค์ที่นำไปสู่การลดขนาดยาหรือการหยุดยาอย่างถาวรอยู่ที่ระดับต่ำที่ 10% และ 12% ของผู้ป่วย ตามลำดับ

การจัดเรียงใหม่ของยีน KMT2A (KMT2Ar) ก่อให้เกิดมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันในรูปแบบก้าวร้าว ซึ่งสัมพันธ์กับการพยากรณ์โรคที่ไม่ดีมากและอัตราการกำเริบของโรคสูง2 เป็นที่คาดกันว่ามากกว่า 95% ของผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด KMT2Ar มี การโยกย้าย KMT2A เป็นรูปแบบของการจัดเรียงใหม่ที่เกิดขึ้นเมื่อส่วนหนึ่งของโครโมโซมหนึ่งแตกและหลอมรวมกับโครโมโซมอื่น3 ผู้ป่วยมากกว่าครึ่งหนึ่ง มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน KMT2Ar จะกำเริบอีกหลังจากได้รับการรักษาแนวหน้าแบบเดิมๆ โดยมีค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยรวม (OS) น้อยกว่าหนึ่งปี4 เมื่อใช้การรักษาทางเลือกที่สามหรือมากกว่านั้น ผู้ป่วยเพียง 5% เท่านั้นที่ได้รับการบรรเทาอาการโดยสมบูรณ์ และค่ามัธยฐานของ OS น้อยกว่า สามเดือน4

Syndax คาดว่า Renuforj ยาเม็ดขนาด 110 และ 160 มก. จะพร้อมให้สั่งซื้อในสหรัฐอเมริกาผ่านเครือข่ายผู้จัดจำหน่ายเฉพาะทางและผลิตภัณฑ์เฉพาะทาง ร้านขายยาในเดือนพฤศจิกายน Syndax คาดว่ายาเม็ดขนาด 25 มก. ซึ่งอาจใช้รักษาผู้ป่วยที่มีน้ำหนักน้อยกว่า 40 กก. จะวางจำหน่ายเชิงพาณิชย์ในช่วงปลายไตรมาสแรกหรือต้นไตรมาสที่สองของปี 2568 ก่อนที่จะวางจำหน่ายในเชิงพาณิชย์ของยาเม็ดขนาด 25 มก. จะต้องเป็นสารละลายแบบรับประทานก่อน ของ revumenib จะมีให้บริการผ่านโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายออกไปเพื่อให้สามารถรับประทานยาในผู้ป่วยที่มีน้ำหนักน้อยกว่า 40 กิโลกรัมได้

Syndax มุ่งมั่นที่จะช่วยเหลือผู้ป่วยและขจัดอุปสรรคในการเข้าถึง ในฐานะส่วนหนึ่งของความมุ่งมั่นดังกล่าว Syndax ได้จัดตั้ง SyndAccess(TM) ซึ่งเป็นโปรแกรมที่มีประสิทธิภาพซึ่งให้การสนับสนุนและทรัพยากรส่วนบุคคลแก่ผู้ป่วยในสหรัฐฯ ที่ได้รับยา Retuforj ซึ่งรวมถึงความช่วยเหลือทางการเงินสำหรับผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสม สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ SyndAccess.com หรือโทร 1-888-567-SYND (7963) วันจันทร์-ศุกร์ เวลา 9.00 น. ถึง 18.00 น. ตามเวลาตะวันออก (ET)

เกี่ยวกับ Revuforj (เรวูเมนิบ)

Revuforj (revumenib) เป็นตัวยับยั้ง menin ชนิดรับประทานอันดับหนึ่งที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันที่เกิดซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา (R/R) ด้วยการย้ายตำแหน่งของยีน lysine methyltransferase 2A (KMT2A) ในผู้ใหญ่และเด็ก ผู้ป่วยที่มีอายุตั้งแต่ 1 ปีขึ้นไป

Revumenib อยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์แบบ R/R (AML) ที่มีการกลายพันธุ์ของนิวคลีโอฟอสมิน 1 (mNPM1) ข้อมูลสำคัญเชิงบวกจากการทดลอง AUGMENT-101 ในประชากรกลุ่มนี้ที่ได้รับ revumenib ในรูปแบบการบำบัดเดี่ยวได้รับการรายงานเมื่อเร็วๆ นี้ นอกจากนี้ การทดลอง revumenib หลายครั้งร่วมกับสารมาตรฐานการดูแลใน mNPM1 AML หรือมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่จัดเรียงใหม่ของ KMT2A กำลังดำเนินไปอย่างต่อเนื่องทั่วทั้งขอบเขตการรักษา ซึ่งรวมถึงในผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยด้วย

ก่อนหน้านี้ Revumenib ได้รับการรับรอง Orphan Drug Designation สำหรับการรักษา AML, ALL และมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันของเชื้อสายที่ไม่ชัดเจน (ALAL) โดย FDA ของสหรัฐอเมริกา และสำหรับการรักษา AML โดยคณะกรรมาธิการยุโรป นอกจากนี้ FDA ของสหรัฐอเมริกายังได้รับใบรับรอง Fast Track ให้เป็น revumenib สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด R/R ซึ่งมีการจัดเรียง KMT2A ใหม่ หรือการกลายพันธุ์ NPM1 และ Breakthrough Therapy Designation สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด R/R การจัดเรียง KMT2A ใหม่

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

คำเตือน: กลุ่มอาการที่แตกต่าง

กลุ่มอาการที่แตกต่างซึ่งอาจถึงแก่ชีวิตได้เกิดขึ้นกับ Revuforj อาการและอาการแสดงอาจรวมถึงไข้ หายใจลำบาก ขาดออกซิเจน ปอดแทรกซึม เยื่อหุ้มปอดไหลหรือเยื่อหุ้มหัวใจ น้ำหนักเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วหรืออาการบวมน้ำบริเวณรอบข้าง ความดันเลือดต่ำ และการทำงานของไตผิดปกติ หากสงสัยว่ากลุ่มอาการแตกต่าง ให้เริ่มการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์และการตรวจติดตามการไหลเวียนโลหิตทันทีจนกว่าอาการจะหาย

คำเตือนและข้อควรระวัง

กลุ่มอาการแตกต่าง: Retuforj อาจทำให้เกิดกลุ่มอาการแตกต่างที่ร้ายแรงหรือคุกคามถึงชีวิต (DS) อาการของ DS รวมถึงอาการที่พบในผู้ป่วยที่รักษาด้วย Revuforj ได้แก่ ไข้ หายใจลำบาก ขาดออกซิเจน อาการบวมน้ำ บริเวณเยื่อหุ้มปอดไหล ภาวะไตวายเฉียบพลัน และ/หรือความดันเลือดต่ำ ในการทดลองทางคลินิก DS เกิดขึ้นในผู้ป่วย 135 รายที่ได้รับการรักษาด้วย Revuforj 39 (29%) DS อยู่ที่ระดับ 3 หรือ 4 ใน 13% ของผู้ป่วยและเสียชีวิตในรายเดียว เวลาเฉลี่ยที่เริ่มมีอาการคือ 10 วัน (ช่วง 3-41 วัน) ผู้ป่วยบางรายประสบกับเหตุการณ์ DS มากกว่า 1 ครั้ง ผู้ป่วย 7% จำเป็นต้องระงับการรักษา และยกเลิกการรักษา 1%

ลดจำนวนเม็ดเลือดขาวให้น้อยกว่า 25 Gi/L ก่อนที่จะเริ่ม Retuforj หากสงสัยว่าเป็นโรค DS ให้เริ่มการรักษาด้วยซิสเต็มมิกคอร์ติโคสเตียรอยด์ทันที (เช่น เด็กซาเมทาโซน 10 มก. ฉีดเข้าหลอดเลือดดำ ทุก 12 ชั่วโมงในผู้ใหญ่ หรือเด็กซาเมทาโซน 0.25 มก./กก./ฉีดเข้าหลอดเลือดดำ ทุกๆ 12 ชั่วโมงในผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนักน้อยกว่า 40 กก.) เป็นเวลาอย่างน้อย 3 วัน และจนกว่าจะหายจากอาการแสดง จัดให้มีมาตรการสนับสนุนและการตรวจติดตามการไหลเวียนโลหิตจนกว่าจะมีการปรับปรุง ระงับยา Revuforj หากอาการและ/หรืออาการรุนแรงยังคงมีอยู่นานกว่า 48 ชั่วโมงหลังจากเริ่มใช้ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์อย่างเป็นระบบ หรือเร็วกว่านั้นหากเกิดอาการที่คุกคามถึงชีวิต เช่น อาการปอดซึ่งต้องใช้เครื่องช่วยหายใจ รีสตาร์ทสเตียรอยด์ทันทีหาก DS เกิดขึ้นอีกหลังจากลดคอร์ติโคสเตียรอยด์

การยืดช่วง QTc: ในการทดลองทางคลินิก การยืดช่วง QTc ถูกรายงานว่าเป็นอาการไม่พึงประสงค์ใน 39 (29%) จาก 135 ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Revaforj การยืดช่วง QTc อยู่ที่ระดับ 3 ใน 12% ของผู้ป่วย ช่วง QT ที่แก้ไขอัตราการเต้นของหัวใจ (โดยใช้วิธี Fridericia) (QTcF) มากกว่า 500 มิลลิวินาทีใน 8% และการเพิ่มขึ้นจากเส้นฐาน QTcF มากกว่า 60 มิลลิวินาทีใน 18% จำเป็นต้องลดขนาดยา Retuforj สำหรับผู้ป่วย 5% เนื่องจากการยืดช่วง QTc การยืดเวลาของ QTc เกิดขึ้นใน 16% ของผู้ป่วย 31 รายที่อายุน้อยกว่า 17 ปี, 33% ของผู้ป่วย 88 รายที่มีอายุ 17 ปีถึงน้อยกว่า 65 ปี และใน 50% ของผู้ป่วย 16 รายที่มีอายุ 65 ปีขึ้นไป

แก้ไขความผิดปกติของอิเล็กโทรไลต์ รวมถึงภาวะโพแทสเซียมในเลือดต่ำและภาวะแมกนีซีเมียต่ำ ก่อนการรักษาด้วย Revuforj ทำการตรวจคลื่นไฟฟ้าหัวใจ (ECG) ก่อนเริ่มการรักษาด้วย Revuforj และห้ามเริ่มการตรวจด้วยคลื่นไฟฟ้าหัวใจในผู้ป่วยที่มี QTcF > 450 มิลลิวินาที ทำ ECG อย่างน้อยสัปดาห์ละครั้งในช่วง 4 สัปดาห์แรกและอย่างน้อยเดือนละครั้งหลังจากนั้น ในคนไข้ที่เป็นโรค QTc ยาวแต่กำเนิด ภาวะหัวใจล้มเหลว ความผิดปกติของอิเล็กโทรไลต์ หรือผู้ที่ใช้ยาที่ทราบกันว่าช่วยยืดช่วง QTc ได้ อาจจำเป็นต้องมีการตรวจคลื่นไฟฟ้าหัวใจบ่อยครั้งมากขึ้น การใช้ร่วมกันกับยาที่ทราบว่ายืดช่วง QTc อาจเพิ่มความเสี่ยงของการยืดช่วง QTc

ขัดจังหวะ Revuforj หาก QTcF เพิ่มขึ้น >480 มิลลิวินาทีและ <500 มิลลิวินาที และรีสตาร์ท Revuforj ในขนาดยาเดียวกันวันละสองครั้ง หลังจากช่วง QTcF กลับไปเป็น ≤480 มิลลิวินาที

ระงับ Revuforj หาก QTcF เพิ่มขึ้น >500 มิลลิวินาทีหรือ >60 มิลลิวินาทีจากการตรวจวัดพื้นฐาน และรีสตาร์ท Revuforj วันละสองครั้งที่ระดับยาที่ต่ำกว่าหลังจากนั้น ช่วง QTcF กลับเป็น ≤480 มิลลิวินาที

ยุติการใช้ Revuforj อย่างถาวรในผู้ป่วยที่มีภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะและในผู้ที่พัฒนาช่วง QTc ยืดเยื้อโดยมีอาการหรืออาการของภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะที่เป็นอันตรายถึงชีวิต

ความเป็นพิษต่อเอ็มบริโอและทารกในครรภ์: รีวูฟอร์จอาจทำให้ทารกในครรภ์ได้รับอันตรายเมื่อให้ยากับหญิงตั้งครรภ์ ให้คำแนะนำแก่สตรีมีครรภ์ถึงความเสี่ยงที่อาจเกิดกับทารกในครรภ์ ให้คำแนะนำแก่สตรีที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์และเพศชายที่มีคู่ครองสตรีที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ให้ใช้การคุมกำเนิดอย่างมีประสิทธิผลระหว่างการรักษาด้วย Revuforj และเป็นเวลา 4 เดือนหลังจากรับประทาน Revuforj ครั้งสุดท้าย

อาการไม่พึงประสงค์

อาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงเกิดขึ้นในผู้ป่วย 4 (3%) ที่ได้รับยา Revuforj ซึ่งรวมถึง 2 รายที่มีอาการแตกต่าง 1 รายมีอาการตกเลือด และ 1 รายที่เสียชีวิตอย่างกะทันหัน

มีรายงานอาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงในผู้ป่วย 99 ราย (73%) อาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรง ที่พบบ่อยที่สุด (≥5%) ได้แก่ การติดเชื้อ (24%) ไข้นิวโทรพีเนีย (19%) การติดเชื้อแบคทีเรีย (17%) กลุ่มอาการแตกต่าง (12%) การตกเลือด (9% ) และการเกิดลิ่มเลือดอุดตัน (5%)

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) รวมถึงความผิดปกติในห้องปฏิบัติการ ได้แก่ การตกเลือด (53%) อาการคลื่นไส้ (51%) ฟอสเฟตเพิ่มขึ้น (50%), ปวดกล้ามเนื้อและกระดูก (42%), การติดเชื้อ (41%), แอสพาเทตอะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น (37%), ไข้นิวโทรพีเนีย (35%), อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น (33%), ฮอร์โมนพาราไธรอยด์เหมือนเดิมเพิ่มขึ้น (33% ), การติดเชื้อแบคทีเรีย (31%), ท้องเสีย (30%), กลุ่มอาการแตกต่าง (29%), คลื่นไฟฟ้าหัวใจ QT ยืดเยื้อ (29%), ฟอสเฟตลดลง (25%), ไตรกลีเซอไรด์เพิ่มขึ้น (25%), โพแทสเซียมลดลง (24%) ความอยากอาหารลดลง (24%) ท้องผูก (23%) อาการบวมน้ำ (23%) การติดเชื้อไวรัส (23%) ความเหนื่อยล้า (22%) และอัลคาไลน์ฟอสฟาเตสเพิ่มขึ้น (21%)

ปฏิกิริยาระหว่างยาปฏิกิริยาระหว่างยาอาจเกิดขึ้นได้เมื่อใช้ Revuforj ร่วมกับ:

ตัวยับยั้ง CYP3A4 ที่รุนแรง: ลดขนาดยา Revuforj

สารกระตุ้น CYP3A4 ที่แรงหรือปานกลาง: หลีกเลี่ยงการใช้ร่วมกับ Revuforj

ยาที่ยืดอายุ QTc: หลีกเลี่ยงการใช้ควบคู่กับ รีวูฟอร์จ. หากไม่สามารถหลีกเลี่ยงการใช้ร่วมกัน ให้ขอรับ ECG เมื่อเริ่มต้น ระหว่างการใช้ร่วมกัน และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก ระงับ Revuforj หากช่วง QTc >480 มิลลิวินาที รีสตาร์ท Revuforj หลังจากช่วง QTc กลับเป็น ≤480 มิลลิวินาที

ประชากรเฉพาะการให้นมบุตร: แนะนำให้สตรีให้นมบุตรไม่ให้นมลูกในระหว่างการรักษาด้วย Revaforj และเป็นเวลา 1 สัปดาห์หลังจากรับประทานครั้งสุดท้าย

การตั้งครรภ์และการทดสอบ: Revuforj อาจเป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์เมื่อให้แก่หญิงตั้งครรภ์ ตรวจสอบสถานะการตั้งครรภ์ในสตรีที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ภายใน 7 วันก่อนเริ่มใช้ Revoforj

กุมาร: ติดตามการเจริญเติบโตและพัฒนาการของกระดูกในผู้ป่วยเด็ก

ผู้สูงอายุ: เมื่อเทียบกับผู้ป่วยอายุน้อยกว่า อุบัติการณ์ของ QTc ยาวขึ้นและอาการบวมน้ำสูงกว่าในผู้ป่วยอายุ 65 ปีขึ้นไป

ภาวะมีบุตรยาก: ตาม จากการค้นพบในสัตว์ทดลอง Revoforj อาจทำให้ภาวะเจริญพันธุ์ลดลง ผลกระทบต่อการเจริญพันธุ์สามารถย้อนกลับได้

หากต้องการรายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่ต้องสงสัย โปรดติดต่อ Syndax Pharmaceuticals ที่ 1-888-539-3REV หรือ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatch.

เกี่ยวกับ KMT2A-มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดจัดเรียงใหม่

ในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน KMT2Ar การจับกันของฟิวชันโปรตีน KMT2A กับโปรตีนที่เรียกว่าเมนินจะกระตุ้นการกระตุ้นวิถีการถอดรหัสมะเร็งเม็ดเลือดขาว การยับยั้งปฏิสัมพันธ์ของ menin-KMT2A นั้นแสดงให้เห็นการเปลี่ยนแปลงการถอดรหัสของยีนหลายตัวรวมถึงเครื่องหมายสร้างความแตกต่าง KMT2Ar AML และ ALL มีการโจมตีอย่างรวดเร็วและมีความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วซึ่งทำให้การระบุการจัดเรียงใหม่ของ KMT2A เป็นสิ่งสำคัญ 4,5 ได้รับการวินิจฉัยเป็นประจำผ่านเทคนิคการวินิจฉัยทางไซโตจีเนติกหรือโมเลกุลที่มีอยู่ในปัจจุบัน

เกี่ยวกับ Syndax

Syndax Pharmaceuticals เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่พัฒนาแนวทางการรักษาโรคมะเร็งที่เป็นนวัตกรรม จุดเด่นของบริษัท ได้แก่ Revuforj(R) (revumenib) ซึ่งเป็นสารยับยั้ง menin ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA และ Niktimvo(TM) (axatilimab-csfr) ซึ่งเป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่ได้รับการรับรองจาก FDA ซึ่งขัดขวางตัวรับปัจจัยกระตุ้นโคโลนี 1 (CSF-1) ด้วยความมุ่งมั่นของเราที่จะพลิกโฉมการดูแลรักษาโรคมะเร็ง Syndax กำลังทำงานเพื่อปลดล็อกศักยภาพสูงสุดของระบบ และกำลังดำเนินการทดลองทางคลินิกหลายครั้งตลอดการรักษาต่อเนื่อง สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.syndax.com/ หรือติดตามบริษัทบน X (เดิมชื่อ Twitter) และ LinkedIn

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 1995 คำต่างๆ เช่น "คาดการณ์" " เชื่อว่า" "สามารถ" "ประมาณการณ์" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "วางแผน" "ศักยภาพ" "คาดการณ์" "โครงการ" "ควร" "จะ" "จะ" หรือเชิงลบหรือพหูพจน์ของข้อกำหนดเหล่านั้น และสำนวนที่คล้ายกัน (รวมถึงคำหรือสำนวนอื่นที่อ้างอิงถึงเหตุการณ์ เงื่อนไข หรือสถานการณ์ในอนาคต) มีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อิงตามการคาดการณ์และสมมติฐานของ Syndax ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าแต่ละข้อความเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความเกี่ยวกับความคืบหน้า ระยะเวลา การพัฒนาทางคลินิก และขอบเขตของการทดลองทางคลินิก การรายงานข้อมูลทางคลินิกสำหรับกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Syndax การยอมรับของ Syndax และพันธมิตร ผลิตภัณฑ์ในตลาด ข้อกำหนดด้านการขาย การตลาด การผลิตและการจัดจำหน่าย และความเป็นไปได้ในการใช้ผลิตภัณฑ์เพื่อรักษาข้อบ่งชี้มะเร็งและโรคไฟโบรติกต่างๆ ปัจจัยหลายประการอาจทำให้เกิดความแตกต่างระหว่างความคาดหวังในปัจจุบันและผลลัพธ์ที่แท้จริง รวมถึง: ข้อมูลความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพที่ไม่คาดคิดที่สังเกตได้ในระหว่างการทดลองพรีคลินิกหรือทางคลินิก อัตราการเปิดใช้งานหรือการลงทะเบียนในพื้นที่ทดลองทางคลินิกที่ต่ำกว่าที่คาดไว้ การเปลี่ยนแปลงความพร้อมในเชิงพาณิชย์ของ Revaforj การเปลี่ยนแปลงการแข่งขันที่คาดหวังหรือที่มีอยู่ การเปลี่ยนแปลงในสภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบ ความล้มเหลวของผู้ทำงานร่วมกันของ Syndax ในการสนับสนุนหรือพัฒนาความร่วมมือหรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ และการดำเนินคดีที่ไม่คาดคิดหรือข้อพิพาทอื่น ๆ ปัจจัยอื่นๆ ที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงของ Syndax แตกต่างไปจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ จะมีการกล่าวถึงในเอกสารที่ Syndax ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา รวมถึงหัวข้อ "ปัจจัยความเสี่ยง" ที่มีอยู่ในนั้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด Syndax ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่มีอยู่ในที่นี้เพื่อสะท้อนถึงการเปลี่ยนแปลงในความคาดหวัง แม้ว่าจะมีข้อมูลใหม่ก็ตาม

ข้อมูลอ้างอิง

Issa GC และคณะ การยับยั้ง Menin ด้วย Revumenib สำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันที่เกิดซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา KMT2A (AUGMENT-101) เจ คลิน อ้นคอล. เผยแพร่ออนไลน์เมื่อวันที่ 9 สิงหาคม 2024 doi:10.1200/JCO.24.00826

Issa, GC, et al. ผลการรักษาของการยับยั้ง Menin ในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน มะเร็งเม็ดเลือดขาว 35, 2482–2495 (2021)

Meyer, C, et al. KMT2A รวมตัวกันอีกครั้งของมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันในปี 2023 มะเร็งเม็ดเลือดขาว 37, 988–1005 (2023)

Issa GC และคณะ ตัวทำนายผลลัพธ์ในผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์และการจัดเรียง KMT2A ใหม่ มะเร็งเลือด J. 2021;11:162.

Nguyen D, et al. การเสียชีวิตก่อนกำหนดในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ที่มีการจัดเรียง KMT2A ใหม่มีความสัมพันธ์กับความเสี่ยงสูงที่จะมีเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดในหลอดเลือดที่แพร่กระจาย มะเร็ง. 2023;129(12):1856-1865

แหล่งข่าว Syndax Pharmaceuticals, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-11-18 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำสำคัญยอดนิยม