FDA phê duyệt Revuforj (revumenib) để điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc khó chữa bằng chuyển vị KMT2A

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Revuforj (revumenib) để điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc khó chữa bằng chuyển đoạn KMT2A

WALTHAM, Mass., ngày 15 tháng 11, 2024 /PRNewswire/ -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Revuforj (revumenib) là thuốc ức chế menin đầu tiên và duy nhất để điều trị bệnh tái phát hoặc khó chữa (R/R) bệnh bạch cầu cấp tính với sự chuyển đoạn gen lysine methyltransferase 2A (KMT2A) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ một tuổi trở lên. FDA trước đây đã cấp các chỉ định Liệu pháp Đột phá và Theo dõi Nhanh cũng như Đánh giá Ưu tiên cho Revuforj. Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) đã nhận được phê duyệt thông qua chương trình Đánh giá ung thư theo thời gian thực (RTOR) của FDA.

"Sự chấp thuận của Revuforj là một thành tựu đáng chú ý phản ánh sự cống hiến và sự kiên trì của tất cả mọi người tham gia, đặc biệt là các bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng đã tham gia thử nghiệm và đội ngũ Syndax tài năng của chúng tôi," Michael A. Metzger, Giám đốc điều hành của Syndax cho biết . "Chúng tôi đã chuẩn bị kỹ lưỡng để ra mắt Revuforj trong tháng này và chúng tôi cam kết thúc đẩy nhanh chóng sự phát triển của Revuforj trong quá trình điều trị liên tục đối với bệnh bạch cầu cấp tính do KMT2A sắp xếp lại và NPM1 AML đột biến."

Đánh giá hiệu quả của Revuforj dựa trên phân tích của FDA trên 104 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính R/R có chuyển đoạn KMT2A được điều trị bằng Revuforj trong thử nghiệm AUGMENT-101 Giai đoạn 1/2. Trong dân số hiệu quả, tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) cộng với CR với hồi phục huyết học một phần (CRh) là 21% (22/104 điểm; KTC 95%: 13,8%, 30,3%). Thời gian trung bình của CR+CRh là 6,4 tháng (KTC 95%: 2,7, không thể ước tính) và thời gian trung bình để đạt CR hoặc CRh là 1,9 tháng (khoảng: 0,9, 5,6 tháng). Hai mươi ba phần trăm (24/104 điểm) bệnh nhân được ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) sau khi điều trị bằng Revuforj. Kết quả từ phân tích hiệu quả của 104 bệnh nhân phù hợp với phân tích tạm thời Giai đoạn 2 được xác định theo giao thức đã được báo cáo trước đó đối với bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính R/R KMT2Ar trong thử nghiệm AUGMENT-101 (n=57) đã được công bố trên Tạp chí Lâm sàng. Ung thư1.

"Sự chấp thuận của FDA đối với chất ức chế menin đầu tiên là một bước đột phá lớn đối với những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính R/R có chuyển đoạn KMT2A, một biến đổi di truyền liên quan đến tiên lượng rất xấu", Ghayas C. Issa, MD, Phó Giáo sư cho biết. bệnh bạch cầu tại Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas. "Lợi ích lâm sàng đáng kể và hiệu quả mạnh mẽ được thấy với Revuforj thể hiện sự cải thiện đáng kể so với những gì đã được quan sát trước đây ở những bệnh nhân này bằng các phương pháp điều trị sẵn có trước đây và có tiềm năng trở thành một lựa chọn điều trị mới quan trọng cho bệnh nhân."

Đánh giá an toàn của Revuforj dựa trên phân tích của FDA trên 135 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính R/R có chuyển đoạn KMT2A được điều trị bằng Revuforj. Các phản ứng phụ thường gặp nhất (>20%) bao gồm các bất thường về xét nghiệm là xuất huyết, buồn nôn, tăng phosphat, đau cơ xương, nhiễm trùng, tăng aspartate aminotransferase, sốt giảm bạch cầu, tăng alanine aminotransferase, tăng hormone tuyến cận giáp nguyên vẹn, nhiễm khuẩn, tiêu chảy, hội chứng biệt hóa, Điện tâm đồ QT kéo dài, phosphat giảm, triglycerid tăng, kali giảm, chán ăn, táo bón, phù nề, nhiễm virus, mệt mỏi, tăng phosphatase kiềm. Các phản ứng bất lợi dẫn đến giảm liều hoặc ngừng thuốc vĩnh viễn ở mức thấp lần lượt là 10% và 12% bệnh nhân.

Sự sắp xếp lại gen KMT2A (KMT2Ar) làm phát sinh một dạng bệnh bạch cầu cấp tính nặng có liên quan đến tiên lượng rất xấu và tỷ lệ tái phát cao.2 Người ta ước tính rằng hơn 95% bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính KMT2Ar có biểu hiện bệnh bạch cầu cấp tính. Chuyển vị KMT2A, một kiểu sắp xếp lại xảy ra khi một phần của nhiễm sắc thể bị đứt và hợp nhất với một nhiễm sắc thể khác.3 Hơn một nửa số bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính KMT2Ar sẽ tái phát sau khi nhận được các liệu pháp điều trị tuyến đầu thông thường, với tỷ lệ trung bình là tỷ lệ sống sót tổng thể (OS) dưới một năm.4 Với phương pháp điều trị bậc ba trở lên, chỉ 5% bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn và thời gian sống sót trung bình là dưới ba tháng.4

Syndax dự đoán rằng Viên Revuforj 110 và 160 mg sẽ có sẵn để đặt hàng tại Hoa Kỳ thông qua mạng lưới các nhà phân phối chuyên khoa và các hiệu thuốc chuyên khoa vào tháng 11. Syndax hy vọng rằng viên nén 25 mg, có thể được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân nặng dưới 40 kg, sẽ có mặt trên thị trường vào cuối quý 1 hoặc đầu quý 2 năm 2025. Trước khi bán ra thị trường viên 25 mg, một dung dịch uống Revumenib sẽ được cung cấp thông qua chương trình tiếp cận mở rộng để cho phép dùng thuốc cho bệnh nhân nặng dưới 40 kg.

Syndax cam kết hỗ trợ bệnh nhân và xóa bỏ các rào cản tiếp cận. Là một phần của cam kết đó, Syndax đã thành lập SyndAccess™, một chương trình mạnh mẽ cung cấp nguồn lực và hỗ trợ được cá nhân hóa cho những bệnh nhân Hoa Kỳ được kê đơn Revuforj, bao gồm hỗ trợ tài chính cho những bệnh nhân đủ điều kiện. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập SyndAccess.com hoặc gọi 1-888-567-SYND (7963), Thứ Hai-Thứ Sáu, 9:00 sáng đến 6:00 chiều Giờ Miền Đông (ET).

Giới thiệu về Revuforj (revumenib)

Revuforj (revumenib) là thuốc ức chế menin hàng đầu bằng đường uống được FDA phê chuẩn để điều trị bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc khó chữa (R/R) bằng chuyển đoạn gen lysine methyltransferase 2A (KMT2A) ở người lớn và trẻ em bệnh nhân từ một tuổi trở lên.

Revumenib đang được phát triển để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính R/R (AML) có đột biến nucleophosmin 1 (mNPM1). Dữ liệu then chốt tích cực từ thử nghiệm AUGMENT-101 ở nhóm đối tượng này sử dụng revumenib dưới dạng đơn trị liệu đã được báo cáo gần đây. Ngoài ra, nhiều thử nghiệm về revumenib kết hợp với các thuốc chăm sóc tiêu chuẩn trong bệnh bạch cầu cấp tính do mNPM1 AML hoặc KMT2A sắp xếp lại đang được tiến hành trong bối cảnh điều trị, kể cả ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán.

Revumenib trước đây đã được FDA Hoa Kỳ cấp Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị AML, ALL và bệnh bạch cầu cấp tính thuộc dòng không rõ ràng (ALAL) bởi FDA Hoa Kỳ và để điều trị AML bởi Ủy ban Châu Âu. FDA Hoa Kỳ cũng cấp chỉ định Fast Track cho revumenib để điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp tính R/R có sự sắp xếp lại KMT2A hoặc đột biến NPM1 và Chỉ định Liệu pháp Đột phá để điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp tính R/R sắp xếp lại KMT2A.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

CẢNH BÁO: HỘI CHỨNG KHÁC BIỆT

Hội chứng biệt hóa, có thể gây tử vong, đã xảy ra với Revuforj. Các dấu hiệu và triệu chứng có thể bao gồm sốt, khó thở, thiếu oxy, thâm nhiễm phổi, tràn dịch màng phổi hoặc màng ngoài tim, tăng cân nhanh hoặc phù ngoại biên, hạ huyết áp và rối loạn chức năng thận. Nếu nghi ngờ hội chứng biệt hóa, ngay lập tức bắt đầu điều trị bằng corticosteroid và theo dõi huyết động cho đến khi giải quyết được triệu chứng.

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Hội chứng biệt hóa: Revuforj có thể gây ra hội chứng biệt hóa gây tử vong hoặc đe dọa tính mạng (DS). Các triệu chứng của DS, bao gồm cả những triệu chứng gặp ở bệnh nhân điều trị bằng Revuforj, bao gồm sốt, khó thở, thiếu oxy, phù ngoại biên, tràn dịch màng phổi màng ngoài tim, suy thận cấp và/hoặc hạ huyết áp. Trong các thử nghiệm lâm sàng, DS xảy ra ở 39 (29%) trong số 135 bệnh nhân được điều trị bằng Revuforj. DS ở độ 3 hoặc 4 ở 13% bệnh nhân và có một trường hợp tử vong. Thời gian khởi phát trung bình là 10 ngày (khoảng 3-41 ngày). Một số bệnh nhân trải qua nhiều hơn 1 biến cố DS. 7% bệnh nhân cần phải ngừng điều trị và 1% số bệnh nhân phải ngừng điều trị.

Giảm số lượng bạch cầu xuống dưới 25 Gi/L trước khi bắt đầu Revuforj. Nếu nghi ngờ DS, ngay lập tức bắt đầu điều trị bằng corticosteroid toàn thân (ví dụ dexamethasone 10-mg IV mỗi 12 giờ ở người lớn hoặc dexamethasone 0,25-mg/kg/liều IV mỗi 12 giờ ở bệnh nhi nặng dưới 40 kg) trong thời gian tối thiểu là 3 ngày và cho đến khi hết các dấu hiệu và triệu chứng. Tiến hành các biện pháp hỗ trợ và theo dõi huyết động cho đến khi cải thiện. Ngừng Revuforj nếu các dấu hiệu và/hoặc triệu chứng nghiêm trọng kéo dài hơn 48 giờ sau khi bắt đầu dùng corticosteroid toàn thân hoặc sớm hơn nếu xảy ra các triệu chứng đe dọa tính mạng như các triệu chứng về phổi cần hỗ trợ máy thở. Khởi động lại steroid kịp thời nếu DS tái phát sau khi giảm liều corticosteroid.

Kéo dài khoảng QTc: Trong các thử nghiệm lâm sàng, kéo dài khoảng QTc được báo cáo là phản ứng bất lợi ở 39 (29%) trong số 135 bệnh nhân được điều trị bằng Revuforj. Kéo dài khoảng QTc là độ 3 ở 12% bệnh nhân. Khoảng QT được điều chỉnh theo nhịp tim (sử dụng phương pháp Fridericia) (QTcF) lớn hơn 500 mili giây ở 8% và mức tăng QTcF so với ban đầu lớn hơn 60 mili giây ở 18%. Cần giảm liều Revuforj ở 5% bệnh nhân do kéo dài khoảng QTc. Kéo dài QTc xảy ra ở 16% trong số 31 bệnh nhân dưới 17 tuổi, 33% trong số 88 bệnh nhân từ 17 tuổi đến dưới 65 tuổi và 50% trong số 16 bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên.

Điều chỉnh các bất thường về điện giải, bao gồm hạ kali máu và hạ magiê máu, trước khi điều trị bằng Revuforj. Thực hiện điện tâm đồ (ECG) trước khi bắt đầu Revuforj và không bắt đầu Revuforj ở những bệnh nhân có QTcF > 450 mili giây. Thực hiện ECG ít nhất một lần mỗi tuần trong 4 tuần đầu tiên và ít nhất hàng tháng sau đó. Ở những bệnh nhân mắc hội chứng QTc kéo dài bẩm sinh, suy tim sung huyết, rối loạn điện giải hoặc những người đang dùng thuốc kéo dài khoảng QTc, có thể cần theo dõi ECG thường xuyên hơn. Sử dụng đồng thời với các thuốc được biết là kéo dài khoảng QTc có thể làm tăng nguy cơ kéo dài khoảng QTc.

  • Ngắt Revuforj nếu QTcF tăng >480 mili giây và <500 mili giây, đồng thời khởi động lại Revuforj với cùng một liều hai lần mỗi ngày sau khi khoảng QTcF trở về ≤480 mili giây
  • Ngắt Revuforj nếu QTcF tăng >500 mili giây hoặc >60 mili giây so với mức cơ bản và khởi động lại Revuforj hai lần mỗi ngày ở mức liều thấp hơn sau khoảng QTcF trở lại 480 mili giây
  • Ngưng Revuforj vĩnh viễn ở những bệnh nhân bị rối loạn nhịp thất và ở những người bị kéo dài khoảng QTc với các dấu hiệu hoặc triệu chứng của rối loạn nhịp tim đe dọa tính mạng.

    • Độc tính của phôi thai: Revuforj có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai. Tư vấn cho phụ nữ mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Khuyên phụ nữ có khả năng sinh sản và nam giới có bạn tình nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Revuforj và trong 4 tháng sau liều Revuforj cuối cùng.

    PHẢN ỨNG BẤT LỢI

    Phản ứng bất lợi gây tử vong xảy ra ở 4 (3%) bệnh nhân dùng Revuforj, trong đó có 2 người mắc hội chứng biệt hóa, 1 người bị xuất huyết và 1 người bị đột tử.

    Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng đã được báo cáo ở 99 (73%) bệnh nhân. Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng thường gặp nhất ( ≥5%) là nhiễm trùng (24%), sốt giảm bạch cầu trung tính (19%), nhiễm khuẩn (17%), hội chứng biệt hóa (12%), xuất huyết (9% ) và huyết khối (5%).

    Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥20%) bao gồm các bất thường trong xét nghiệm, là xuất huyết (53%), buồn nôn (51%), phosphate tăng (50%), đau cơ xương khớp (42%), nhiễm trùng (41%), aspartate aminotransferase tăng (37%), sốt giảm bạch cầu trung tính (35%), alanine aminotransferase tăng (33%), hormone tuyến cận giáp nguyên vẹn tăng (33% ), nhiễm khuẩn (31%), tiêu chảy (30%), hội chứng biệt hóa (29%), QT kéo dài trên điện tâm đồ (29%), phosphat giảm (25%), triglycerid tăng (25%), kali giảm (24%) , giảm cảm giác thèm ăn (24%), táo bón (23%), phù nề (23%), nhiễm virus (23%), mệt mỏi (22%) và tăng phosphatase kiềm (21%).

    TƯƠNG TÁC THUỐCTương tác thuốc có thể xảy ra khi Revuforj được sử dụng đồng thời với:

  • Chất ức chế CYP3A4 mạnh: giảm liều Revuforj
  • Chất gây cảm ứng CYP3A4 mạnh hoặc vừa phải: tránh sử dụng đồng thời với Revuforj
  • Các thuốc kéo dài QTc: tránh sử dụng đồng thời với Revuforj. Nếu việc sử dụng đồng thời là không thể tránh khỏi, hãy lấy ECG khi bắt đầu, trong khi sử dụng đồng thời và theo chỉ định lâm sàng. Giữ lại Revuforj nếu khoảng QTc > 480 mili giây. Khởi động lại Revuforj sau khi khoảng QTc trở về ≤480 mili giây.

    • CÁC DÂN SỐ CỤ THỂCho con bú: khuyên phụ nữ đang cho con bú không nên cho con bú trong khi điều trị bằng Revuforj và trong 1 tuần sau liều cuối cùng.

    Mang thai và xét nghiệm: Revuforj có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai. Xác minh tình trạng mang thai ở phụ nữ có khả năng sinh sản trong vòng 7 ngày trước khi bắt đầu dùng Revuforj.

    Nhi khoa: theo dõi sự tăng trưởng và phát triển xương ở bệnh nhi.

    Người cao tuổi: so với bệnh nhân trẻ tuổi, tỷ lệ kéo dài khoảng QTc và phù nề cao hơn ở bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên.

    Vô sinh: dựa trên dựa trên những phát hiện ở động vật, Revuforj có thể làm giảm khả năng sinh sản. Những ảnh hưởng đến khả năng sinh sản có thể đảo ngược được.

    Để báo cáo các PHẢN ỨNG BẤT LỢI NGHI NGỜ, hãy liên hệ với Syndax Pharmaceuticals theo số 1-888-539-3REV hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

    Giới thiệu về bệnh bạch cầu cấp tính do KMT2A sắp xếp lại

    Sự sắp xếp lại gen KMT2A (KMT2Ar) làm phát sinh một dạng bệnh bạch cầu cấp tính nặng có liên quan đến tiên lượng rất xấu và tỷ lệ tái phát cao.2 Người ta ước tính rằng hơn 95% bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính KMT2Ar có biểu hiện bệnh bạch cầu cấp tính. Chuyển vị KMT2A, một kiểu sắp xếp lại xảy ra khi một phần của nhiễm sắc thể bị đứt và hợp nhất với một nhiễm sắc thể khác.3

    Trong bệnh bạch cầu cấp tính KMT2Ar, sự liên kết của protein tổng hợp KMT2A với protein gọi là menin thúc đẩy sự kích hoạt của một con đường phiên mã gây bệnh bạch cầu. Sự ức chế tương tác menin-KMT2A đã được chứng minh là làm thay đổi quá trình phiên mã của nhiều gen bao gồm cả các dấu hiệu phân biệt. KMT2Ar AML và ALL có khởi phát nhanh và tiến triển nhanh nên việc xác định sớm sự sắp xếp lại KMT2A rất quan trọng.4,5 Nó được chẩn đoán thường xuyên thông qua các kỹ thuật chẩn đoán tế bào hoặc phân tử hiện có.

    Giới thiệu về Syndax

    Syndax Pharmaceuticals là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại đang phát triển một hệ thống cải tiến các liệu pháp điều trị ung thư. Điểm nổi bật trong danh mục sản phẩm của Công ty bao gồm Revuforj® (revumenib), chất ức chế menin được FDA phê chuẩn và Niktimvo™ (axatilimab-csfr), một kháng thể đơn dòng được FDA phê chuẩn có tác dụng ngăn chặn thụ thể yếu tố kích thích khuẩn lạc 1 (CSF-1). Được thúc đẩy bởi cam kết của chúng tôi trong việc hình dung lại việc chăm sóc bệnh ung thư, Syndax đang nỗ lực để khai thác toàn bộ tiềm năng của hệ thống của mình và đang tiến hành một số thử nghiệm lâm sàng trong suốt quá trình điều trị liên tục. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.syndax.com/ hoặc theo dõi Công ty trên X (trước đây là Twitter) và LinkedIn.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Những từ như "dự đoán", " tin," "có thể," "ước tính," "mong đợi," "dự định," "có thể," "kế hoạch," "tiềm năng," "dự đoán," "dự án," "nên," "sẽ," "sẽ" hoặc phủ định hoặc số nhiều của các thuật ngữ đó và các cách diễn đạt tương tự (cũng như các từ hoặc cách diễn đạt khác đề cập đến các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai) nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng và giả định của Syndax tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này. Mỗi tuyên bố hướng tới tương lai này đều chứa đựng rủi ro và sự không chắc chắn. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những tuyên bố hướng tới tương lai này. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố về tiến độ, thời gian, sự phát triển lâm sàng và phạm vi thử nghiệm lâm sàng, báo cáo dữ liệu lâm sàng cho các sản phẩm ứng cử viên của Syndax, sự chấp nhận của Syndax và các đối tác của nó' sản phẩm trên thị trường, các yêu cầu về bán hàng, tiếp thị, sản xuất và phân phối cũng như khả năng sử dụng các sản phẩm ứng cử viên của mình để điều trị các chỉ định ung thư khác nhau và các bệnh xơ cơ. Nhiều yếu tố có thể gây ra sự khác biệt giữa kỳ vọng hiện tại và kết quả thực tế, bao gồm: dữ liệu về tính an toàn hoặc hiệu quả không mong muốn được quan sát thấy trong các thử nghiệm lâm sàng hoặc tiền lâm sàng; tỷ lệ kích hoạt hoặc đăng ký trang web thử nghiệm lâm sàng thấp hơn dự kiến; những thay đổi về tính khả dụng thương mại của Revuforj, những thay đổi về cạnh tranh dự kiến ​​hoặc hiện tại; những thay đổi trong môi trường pháp lý; sự thất bại của các cộng tác viên của Syndax trong việc hỗ trợ hoặc thúc đẩy sự hợp tác hoặc các ứng cử viên sản phẩm; và kiện tụng bất ngờ hoặc các tranh chấp khác. Các yếu tố khác có thể khiến kết quả thực tế của Syndax khác với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này sẽ được thảo luận trong hồ sơ của Syndax gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, bao gồm các phần "Các yếu tố rủi ro" có trong đó. Trừ khi luật pháp yêu cầu, Syndax không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong tài liệu này để phản ánh bất kỳ thay đổi nào về kỳ vọng, ngay cả khi có thông tin mới.

    Tài liệu tham khảo

  • Issa GC, et al. Ức chế Menin bằng Revumenib đối với bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc khó chữa do KMT2A sắp xếp lại (AUGMENT-101). J lâm sàng Oncol. Được xuất bản trực tuyến ngày 9 tháng 8 năm 2024. doi:10.1200/JCO.24.00826
  • Issa, GC, et al. Ý nghĩa điều trị của việc ức chế menin trong bệnh bạch cầu cấp tính. Bệnh bạch cầu 35, 2482–2495 (2021).
  • Meyer, C, et al. Tái tổ hợp KMT2A của bệnh bạch cầu cấp tính vào năm 2023. Bệnh bạch cầu 37, 988–1005 (2023).
  • Issa GC, et al. Dự đoán kết quả ở người lớn mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính và sắp xếp lại KMT2A. Ung thư máu J. 2021;11:162.
  • Nguyen D, et al. Tỷ lệ tử vong sớm trong bệnh bạch cầu tủy cấp tính do sắp xếp lại KMT2A có liên quan đến nguy cơ chảy máu cao và đông máu nội mạch lan tỏa. Bệnh ung thư. 2023;129(12):1856-1865.

    • NGUỒN Syndax Pharmaceuticals, Inc.

    Đã đăng : 2024-11-18 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến