FDA phê duyệt Romvimza (Vimseltinib) để điều trị khối u tế bào khổng lồ có triệu chứng tenosynovial

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Romvimza (Vimseltinib) để điều trị khối u tế bào khổng lồ có triệu chứng Tenosynovial

Osaka, Nhật Bản và Waltham, Massachusetts, ngày 14 tháng 2 năm 2025 Ltd. (Trụ sở chính: Osaka, Nhật Bản; Chủ tịch: Toichi Takino; Hồi Ono,) tuyên bố rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Romvimza (Vimseltinib), một chất ức chế kinase, cho bệnh nhân trưởng thành có khối u tế bào khổng lồ có triệu chứng ( TGCT) trong đó phẫu thuật cắt bỏ sẽ có khả năng gây ra hạn chế chức năng hoặc bệnh tật nghiêm trọng. FDA trước đây đã cấp chỉ định theo dõi nhanh và đánh giá ưu tiên cho Romvimza, được phát triển bởi DeCiphera Dược phẩm, Inc.

Sự chấp thuận của Romvimza cung cấp một lựa chọn điều trị mới, rất cần thiết, được dung nạp tốt và hiệu quả cho những người bị TGCT, ông Hans Gelderblom, M.D., Ph.D. Trung tâm y tế Đại học Leiden. TGCT ảnh hưởng xấu đến cuộc sống của bệnh nhân, gây đau đáng kể, khả năng di chuyển hạn chế và độ cứng. Nghiên cứu Phase giai đoạn 3 đã chứng minh khả năng thu nhỏ các khối u của Romvimza cùng với tác nhân được dung nạp tốt đầu tiên để chứng minh sự cải thiện đáng kể trong một số biện pháp chất lượng quan trọng khác mà không có bất kỳ chấn thương gan quan sát nào như đã thấy với điều trị TGCT được phê duyệt khác. Romvimza là một phương pháp điều trị khác biệt có khả năng giải quyết các nhu cầu không đáp ứng đáng kể của cộng đồng TGCT. Tiềm năng trở thành tiêu chuẩn chăm sóc mới cho những người bị TGCT mà phẫu thuật cắt bỏ sẽ có khả năng gây ra hạn chế chức năng hoặc bệnh tật nghiêm trọng. Đây cũng là một cột mốc quan trọng đối với tổ chức của chúng tôi, vì đây là liệu pháp được phê duyệt thứ hai được phát hiện bằng cách sử dụng nền tảng ức chế kiểm soát chuyển đổi độc quyền của Deciphera Tôi đã muốn gửi lời cảm ơn đến bệnh nhân, gia đình, người chăm sóc và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đã đóng góp cho sự thành công trong các nghiên cứu lâm sàng của Romvimza. Cam kết của họ, cùng với sự cống hiến của các nhóm giải mã và ONO, cho phép chúng tôi tiến hành điều trị mới có tác động này, mà chúng tôi mong muốn được cung cấp cho bệnh nhân.

TGCT là một khối u hiếm gặp, không ác tính, hình thành trong hoặc gần các khớp. TGCT phát sinh từ sự điều hòa của gen CSF1, dẫn đến việc sản xuất quá mức CSF1. Nếu không được điều trị hoặc nếu khối u liên tục tái diễn, nó có thể dẫn đến tổn thương và thoái hóa ở khớp bị ảnh hưởng và các mô xung quanh, có khả năng gây ra khuyết tật đáng kể.

Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả hiệu quả và an toàn từ nghiên cứu chuyển động giai đoạn 3 của ROMVIMZA ở bệnh nhân TGCT không thích hợp với phẫu thuật với liệu pháp chống CSF1/CSF1R trước đó (điều trị trước bằng imatinib hoặc Nilotinib cho phép), so với giả dược, cũng như nghiên cứu giai đoạn 1/2 của Romvimza. Trong chuyển động, Romvimza đã chứng minh ORR có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng ở tuần 25 trong dân số có ý định điều trị (ITT), được đánh giá bằng đánh giá X quang độc lập (IRR) theo tiêu chí đánh giá phản ứng trong các khối u rắn phiên bản 1.1 (RECIST V1. 1), so với giả dược (40% ở Romvimza ARM so với 0% ở cánh tay giả dược, p <0,0001). Điểm cuối chính được hỗ trợ bởi những cải tiến có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trong phạm vi chuyển động tích cực, hoạt động thể chất được báo cáo bệnh nhân và đau được báo cáo bệnh nhân được quan sát thấy ở cánh tay Vimseltinib so với nhóm giả dược ở tuần 25. Hồ sơ an toàn của Romvimza có thể quản lý được và phù hợp với kết quả được tiết lộ trước đây trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2.

Deciphera Dược phẩm có kế hoạch cung cấp Romvimza trên thị trường tại Hoa Kỳ vào tuần tới. Tìm hiểu thêm tại www.romvimza.com. Cơ quan (EMA).

Deciphera cam kết hỗ trợ bệnh nhân TGCT và nhà cung cấp trong việc điều hướng phạm vi bảo hiểm và truy cập vào Romvimza. Là một phần của cam kết đó, Deciphera AccessPointTM, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân, có sẵn để cung cấp các chương trình hỗ trợ tài chính và truy cập toàn diện cho bệnh nhân đủ điều kiện. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập decipheraaccesspoint.com hoặc gọi 1-833-4dacces (1-833-432-2237), Thứ Hai-Thứ Sáu, 8:00 sáng đến 8:00 tối Thời gian phương Đông (ET).

về nghiên cứu chuyển động

Nghiên cứu chuyển động là một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3, mù đôi, mù đôi, kiểm soát giả dược để đánh giá hiệu quả và an toàn của vimseltinib ở bệnh nhân TGCT không thể phẫu thuật Liệu pháp chống CSF1/CSF1R trước đó (điều trị trước bằng imatinib hoặc nilotinib cho phép). Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) ở tuần 25 trong dân số có ý định điều trị (ITT), được đánh giá bằng đánh giá phóng xạ độc lập bị mù (IRR) theo tiêu chí đánh giá phản ứng trong các khối u rắn phiên bản 1.1 ( Recist v1.1), so với giả dược. Các điểm cuối thứ cấp bao gồm ORR trên mỗi khối lượng khối u (TV), phạm vi chuyển động hoạt động (ROM), chức năng vật lý, độ cứng, chất lượng cuộc sống và nỗi đau, tất cả đều được đánh giá vào tuần 25.

Nghiên cứu này bao gồm Hai phần. Trong Phần 1, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận vimseltinib hoặc giả dược trong 24 tuần. Trong Phần 2, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên dùng giả dược trong Phần 1 có tùy chọn nhận Vimseltinib và tất cả bệnh nhân đều nhận được Vimseltinib trong một thời gian dài trong môi trường nhãn mở.

Romvimza (Vimseltinib) Viên nang

Romvimza được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bằng khối u tế bào khổng lồ có triệu chứng tenosynovial (TGCT) mà phẫu thuật cắt bỏ sẽ có khả năng gây ra hạn chế chức năng hoặc bệnh tật nghiêm trọng. >

của một chất ức chế kinase khác nhắm vào CSF1R. Chấn thương gan nghiêm trọng và nghiêm trọng đã không được quan sát thấy với Romvimza.

  • Tăng AST và ALT có thể xảy ra với Romvimza. Tổng số bilirubin hoặc bilirubin trực tiếp (> uln); hoặc bệnh gan hoặc đường mật hoạt động, bao gồm ALP.
  • Giám sát các xét nghiệm chức năng gan trước khi bắt đầu Romvimza, hai lần một tháng trong hai tháng đầu tiên và cứ sau 3 tháng một lần trong năm đầu tiên trị liệu và được chỉ định lâm sàng sau đó. Giữ lại và giảm liều, hoặc ngừng vĩnh viễn romvimza dựa trên mức độ nghiêm trọng của nhiễm độc gan.

    • Độc tính phôi-fetal:

  • Romvimza có thể gây tổn hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai. Tư vấn cho phụ nữ mang thai về nguy cơ tiềm năng đối với thai nhi. Li>

    Phản ứng dị ứng với FD & C Vàng số 5 (Dartrazine) và Số 6 (Sunset Yellow FCF):

  • Romvimza 20 mg Viên nang chứa màu vàng FD & C số 5 (tartrazine) có thể gây ra các phản ứng dị ứng (bao gồm cả hen phế quản) ở một số bệnh nhân dễ mắc bệnh. Độ nhạy của FD & C Vàng 5 (Tartrazine) thường thấy ở những bệnh nhân cũng có độ nhạy cảm aspirin. có thể gây ra các phản ứng dị ứng.

    • Tăng creatinine mà không ảnh hưởng đến chức năng thận:

  • Tăng trong creatinine huyết thanh có thể xảy ra khi sử dụng Romvimza. Những sự gia tăng trong creatinine huyết thanh có thể không liên quan đến những thay đổi trong chức năng thận. Sự gia tăng trong creatinine đã đảo ngược khi ngừng sử dụng Romvimza. Trong quá trình điều trị Romvimza, sử dụng các biện pháp thay thế không dựa trên creatinine huyết thanh để đánh giá chức năng thận.

    Phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥20%), bao gồm các bất thường trong phòng thí nghiệm xảy ra ở những bệnh nhân dùng romvimza đã tăng AST, phù periorbital, mệt mỏi, phát ban, tăng cholesterol và tăng alt.

    Tương tác thuốc:

  • P-glycoprotein (P-gp) Chất nền GP. Nếu không thể tránh sử dụng đồng thời, hãy dùng Romvimza ít nhất 4 giờ trước khi các chất nền P-gp.
  • Chất nền kháng ung thư vú (BCRP)
  • Chất vận chuyển cation hữu cơ 2 (OCT2): Tránh sử dụng Romvimza đồng thời với chất nền OCT2. của các chất nền này.

    • TGCT là một bệnh hiếm gặp do sự chuyển vị trong gen yếu tố kích thích thuộc địa 1 (CSF1) dẫn đến sự biểu hiện quá mức của CSF1 và Reco vào tổn thương. TGCT là một khối u hiếm gặp, không ác tính phát triển bên trong hoặc gần khớp. TGCT là do sự điều hòa của gen CSF1 dẫn đến việc sản xuất quá mức CSF1. TGCT còn được gọi là khối u tế bào khổng lồ của vỏ gân (GCT-TS) hoặc viêm bao hoạt dịch hình thành sắc tố (PVNS), một loại TGCT khuếch tán. Mặc dù không ác tính, các khối u này có thể phát triển và gây tổn thương cho các mô và cấu trúc xung quanh gây ra đau, sưng và hạn chế chuyển động của khớp. Phẫu thuật là lựa chọn điều trị chính; Tuy nhiên, các khối u này có xu hướng tái phát, đặc biệt là trong TGCT loại khuếch tán. Nếu không được điều trị hoặc nếu khối u liên tục tái diễn, tổn thương và thoái hóa có thể xảy ra ở khớp bị ảnh hưởng và các mô xung quanh, có thể gây ra khuyết tật đáng kể. Đối với một tập hợp con của bệnh nhân, phẫu thuật cắt bỏ sẽ có khả năng gây ra hạn chế chức năng hoặc tỷ lệ mắc bệnh nặng, các lựa chọn điều trị toàn thân bị hạn chế và cần có lựa chọn điều trị mới cho TGCT.

    Giới thiệu về Dược phẩm Decipho

    (Tính đến ngày 11 tháng 6 năm 2024, Deciphera trở thành thành viên của Ono Dược phẩm Công ty Thương mại hóa các loại thuốc mới quan trọng để cải thiện cuộc sống của những người bị ung thư. Chúng tôi đang tận dụng nền tảng ức chế kiểm soát chuyển đổi độc quyền của chúng tôi và chuyên môn sâu về sinh học kinase để phát triển một danh mục rộng các loại thuốc sáng tạo. Ngoài việc thúc đẩy nhiều ứng cử viên sản phẩm từ nền tảng của chúng tôi trong các nghiên cứu lâm sàng, Qinlock® (RIPRetinib) là chất ức chế kiểm soát chuyển đổi của Deciphera được phê duyệt ở nhiều quốc gia bao gồm Liên minh châu Âu và Hoa Kỳ để điều trị khối u địa tầng đường tiêu hóa thứ tư (GIST) . Romvimza ™ (Vimseltinib) là một chất ức chế kinase được phê duyệt ở Hoa Kỳ cho bệnh nhân trưởng thành có khối u tế bào khổng lồ có triệu chứng tenosynovial (TGCT) mà phẫu thuật cắt bỏ sẽ có khả năng gây ra hạn chế chức năng hoặc bệnh nặng. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.deciphera.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và Twitter (@DeciPhera).

    Lưu ý cảnh báo liên quan đến các tuyên bố về phía trước

    Trong thông cáo báo chí này, các tuyên bố được đưa ra liên quan đến các kế hoạch, ước tính, chiến lược và niềm tin hiện tại, Và các tuyên bố khác không phải là sự thật lịch sử là những tuyên bố hướng tới tương lai về hiệu suất trong tương lai của công ty. Những tuyên bố này dựa trên các giả định và niềm tin hiện tại theo thông tin hiện có và liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn đã biết và chưa biết. Một số yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các yếu tố được thảo luận trong các tuyên bố hướng tới. Các yếu tố này bao gồm, nhưng không giới hạn ở: (i) những thay đổi trong môi trường kinh doanh trong thị trường dược phẩm và sửa đổi các luật và quy định liên quan, (ii) sự gián đoạn đối với việc cung cấp sản phẩm do sự trì trệ hoặc chậm trễ trong sản xuất , v.v., (iii) khả năng các hoạt động bán hàng cho các sản phẩm mới và hiện tại có thể không đạt được kết quả dự kiến, (iv) sự xuất hiện của các tác dụng phụ mới trong các loại thuốc sau tiếp thị và (v) vi phạm quyền sở hữu trí tuệ của các bữa tiệc. Thông tin về các sản phẩm dược phẩm có trong thông cáo báo chí này không nhằm tạo thành một quảng cáo hoặc tư vấn y tế.

    Nguồn: DECIPHERA Dược phẩm Inc.

    Đã đăng : 2025-02-17 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến