FDA chấp thuận Ryoncil cho mảnh ghép cấp tính chịu lửa bằng steroid so với vật chủ sau Allo-HSCT

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 27 tháng 12 năm 2024.

Bởi Elana Gotkine HealthDay Phóng viên

THỨ SÁU, ngày 27 tháng 12 năm 2024 -- Liệu pháp tế bào mô đệm trung mô (MSC) có nguồn gốc từ tủy xương dị sinh Ryoncil (remestemcel-L-rknd) đã được phê duyệt để điều trị bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính kháng steroid ( SR-aGVHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên, theo thông cáo báo chí từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ.

Ryoncil là liệu pháp MSC đầu tiên được FDA chấp thuận. MSC được phân lập từ tủy xương của người hiến tặng trưởng thành khỏe mạnh và được sử dụng để điều trị SR-aGVHD ở những bệnh nhân được ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT).

Tính an toàn và hiệu quả của Ryoncil đã được đánh giá trong một nghiên cứu đơn nhóm, đa trung tâm với 54 bệnh nhân nhi mắc SR-aGVHD sau allo-HSCT. Những người tham gia được truyền tĩnh mạch Ryoncil hai lần mỗi tuần trong bốn tuần. Hiệu quả của Ryoncil dựa trên tốc độ và thời gian đáp ứng với điều trị sau 28 ngày bắt đầu. Những người tham gia có phản ứng một phần hoặc hỗn hợp với điều trị được truyền thêm một lần mỗi tuần trong bốn tuần. Nhìn chung, 30% người tham gia có phản ứng hoàn toàn với điều trị 28 ngày sau khi bắt đầu và 41% có phản ứng một phần. Nhiễm trùng, sốt, xuất huyết, phù nề, đau bụng và tăng huyết áp là những phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở những người tham gia dùng Ryoncil.

"Quyết định ngày hôm nay đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc sử dụng các liệu pháp cải tiến dựa trên tế bào để điều trị sự sống - những căn bệnh đe dọa với những tác động tàn khốc đối với bệnh nhân, bao gồm cả trẻ em", Peter Marks, M.D., Ph.D., giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, cho biết trong một tuyên bố.

Mesoblast đã được phê duyệt Ryoncil.

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-12-28 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến