Az FDA jóváhagyja a Ryoncil (remestemcel-L-rknd) mezenchimális stroma sejtterápiát szteroid-refrakter akut graft versus host betegség esetén

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Ryoncil (remestemcel-L-rknd) mezenchimális stroma sejtterápiát szteroid-refrakter akut graft versus host betegség esetén

NEW YORK, 2024. december 18. (GLOBE) NEWSWIRE) – Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), a világ vezető A gyulladásos betegségek kezelésére szolgáló allogén celluláris gyógyszerek ma bejelentette, hogy az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyta a Ryoncilt (remestemcel-L), mint az első mezenchimális stromasejtek (MSC) terápiát az Egyesült Államokban. A Ryoncil az egyetlen jóváhagyott MSC-terápia az Egyesült Államokban bármilyen indikációra, és az egyetlen jóváhagyott terápia a szteroid-refrakter akut graft versus host betegség (SR-aGvHD) kezelésére 2 hónapos és idősebb gyermekeknél, beleértve a serdülőket és a tinédzsereket.

Dr. Joanne Kurtzberg transzplantációs orvos, Jerome Harris kitüntetett gyermekgyógyász professzor és patológia professzor, valamint a Duke University Medical Center (DUMC) Marcus Sejtgyógyítási Központjának igazgatója elmondta: „Szteroid-refrakter akut graft versus host betegség pusztító állapot rendkívül rossz prognózissal. Mától tudjuk kínálni a Ryoncilt, az első, az FDA által jóváhagyott kezelést, amely oly sok gyermek életét mentheti meg, és nagy hatással lesz családjukra.”

Az Egyesült Államokban évente körülbelül 10 000 beteg vesz részt. allogén csontvelő-átültetésen esik át, akik közül 1500 gyermek. Körülbelül 50%-uknál alakul ki aGvHD, és ezek csaknem fele nem reagál a szteroidokra, az elismert első vonalbeli kezelésre.1-5 Egy egykarú, többközpontú, 3. fázisú vizsgálatban SR-aGvHD-s gyermekek körében, akiknek 89%-a magas volt. súlyos C vagy D fokú betegség esetén 70%-uk ért el általános választ a Ryoncil-kezelés 28. napjára, ami a túlélést jósolja aGVHD. A Ryoncil-kezelést egyetlen betegnél sem hagyták abba vagy szakították meg semmilyen laboratóriumi eltérés miatt, és a betegek több mint 85%-ánál a teljes kúrát megszakítás nélkül fejezték be. A 3. fázisú klinikai vizsgálat teljes eredményei a Vér- és csontvelő-transzplantáció biológiájában találhatók.6

"Nagyon örülünk, hogy az FDA jóváhagyta a Ryoncilt, és büszkék vagyunk a vállalat elkötelezettségére a GVHD közössége iránt, hogy ezt a fontos új kezelést a gyermekek és családok számára más elfogadható lehetőség nélkül eljussanak" - mondta Dr. Silviu Itescu. A Mesoblast vezérigazgatója. „Az FDA Ryoncil jóváhagyásával a Mesoblast bebizonyította, hogy képes piacra vinni az első MSC-terméket. Továbbra is szorosan együttműködünk az FDA-val, hogy megszerezzük más késői stádiumú termékeink jóváhagyását, beleértve a REVASCOR®-t szív- és érrendszeri betegségekre és a rexlemestrocel-L-t a gyulladásos fájdalom indikációira, valamint a Ryoncil indikációinak kiterjesztését gyulladásos betegségekben szenvedő gyermekek és felnőttek számára. .”

A Ryoncil elérhető lesz az Egyesült Államokban a transzplantációs központokban és más kezelőkórházakban.

Mi az a Ryoncil (remestemcel-L)?A Ryoncil egy allogén csontvelő-eredetű mesenchymális stroma sejt (MSC) terápia szteroid-refrakter akut graft versus host betegség (SR-) kezelésére. aGvHD) 2 hónapos és idősebb gyermekeknél.

A Ryoncil ajánlott adagja 2 × 106 MSC/ttkg intravénás infúziónként, hetente kétszer, 4 egymást követő héten keresztül. A reakciót az első adag beadása után 28 ± 2 nappal értékelik, és szükség szerint további kezelést kell alkalmazni.

Fontos biztonsági információk

Ellenjavallatok: Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) vagy sertés- és szarvasmarhafehérjékkel szembeni ismert túlérzékenység.

Mellékhatások: A súlyos mellékhatások közé tartozott a láz (9%), a légzési elégtelenség (9%), a pneumatosis intestinalis (7%) és a staphylococcus bakteriémia fertőzés (<5%). A betegek ≥10%-ánál előforduló 3. fokozatú mellékhatások a vírusos fertőzéses rendellenességek (15%), a bakteriális fertőzéses rendellenességek (19%) és a nem meghatározott kórokozók (15%) voltak. A vizsgálat során nem fordult elő 4. vagy 5. fokozatú mellékhatás. Nyolc betegnél hagyták abba a Ryoncil-kezelést a következők miatt: akut infúziós reakciók (n=3), hipotenzió (n=1), gastroenteritis (n=1) és halálozás (n=3).

A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 vagy a www.fda.gov/medwatch címen. A mellékhatásokat a Mesoblastnak is bejelentheti az ingyenesen hívható 1-844-889-MESO (6376) telefonszámon.

Kérjük, tekintse meg a Ryoncil teljes felírási tájékoztatóját további fontos biztonsági információkért.

A Mesoblastról A Mesoblast (a Vállalat) világelső az allogén (gyárilag kapható) termékek fejlesztésében ) sejtes gyógyszerek súlyos és életveszélyes gyulladásos állapotok kezelésére. A Társaság szabadalmaztatott mesenchymalis vonalú sejtterápiás technológiai platformjának terápiái úgy reagálnak a súlyos gyulladásokra, hogy gyulladásgátló faktorokat szabadítanak fel, amelyek ellensúlyozzák és modulálják az immunrendszer több effektor karját, ami jelentősen csökkenti a károsító gyulladásos folyamatot.

A szteroid-refrakter akut graft versus host betegség (SR-aGvHD) kezelésére 2 hónapos és idősebb gyermekeknél a Mesoblast Ryoncil (remestemcel-L) az első, az FDA által jóváhagyott mesenchymal stroma cell (MSC) terápia.

A Mesoblast elkötelezett amellett, hogy további sejtterápiákat fejlesszen ki a remestemcel-L és rexlemestrocel-L allogén stroma sejt technológiai platformok. A Ryoncilt további gyulladásos betegségekre fejlesztik, beleértve az SR-aGvHD-t felnőtteknél és a biológiailag rezisztens gyulladásos bélbetegséget. A Rexlemestrocel-L-t szívelégtelenségre és krónikus derékfájásra fejlesztik. A Vállalat kereskedelmi kapcsolatokat épített ki Japánban, Európában és Kínában.

A Mesoblast szellemi tulajdonáról: A Mesoblast erős és kiterjedt globális szellemi tulajdon-portfólióval rendelkezik, több mint 1000 szabadalommal vagy szabadalmi bejelentéssel, amelyek kiterjednek a mezenchimális stromasejtek anyagösszetételére, a gyártási módszerekre és az indikációkra. Ezek a megadott szabadalmak és szabadalmi bejelentések legalább 2041-ig terjedő kereskedelmi védelmet biztosítanak minden nagyobb piacon.

A mezoblasztgyártásról: A vállalat szabadalmaztatott gyártási eljárásai ipari méretű, mélyhűtött, készen kapható, sejtes gyógyszerek. Ezek a sejtterápiák meghatározott gyógyszerészeti felszabadulási kritériumokkal a tervek szerint világszerte elérhetőek lesznek a betegek számára.

A Mesoblast Ausztráliában, az Egyesült Államokban és Szingapúrban található, és az Australian Securities Exchange-en (MSB) és a Nasdaq-on (MESO) jegyzik. További információkért látogasson el a www.mesoblast.com oldalra, a LinkedIn: Mesoblast Limited és a Twitter: @Mesoblast

References / Footnotes

1. Rashidi A et al. A válasz kimenetele és előrejelzője szteroid-refrakter akut graft-versus-host betegségben: egyközpontú eredmények egy 203 betegből álló kohorszból. Biol vércsontvelő-átültetés 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Szteroid-refrakter akut graft-versus-host betegség III-IV. fokozatú gyermekbetegek. Egy intézményi tapasztalat hosszú távú nyomon követéssel. Gyermekátültetés. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Therapy response of glucocorticoid-refractory acute GVHD of the alsó intestinalis traktus. Csontvelő-transzplantáció. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Hematopoietikus őssejt-transzplantációs tevékenység világszerte 2012-ben és a Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group SWOT elemzése, beleértve a globális felmérés.
5. HRSA transzplantációs tevékenységi jelentés, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. 3. fázisú, egykarú, prospektív vizsgálat a Remestemcel-L, ex vivo kultúrával kiterjesztett felnőtt humán mezenchimális stromasejtekről olyan gyermekbetegek kezelésére, akik nem reagáltak a szteroid kezelésre akut graft-versus-host betegség esetén. Biol Blood Marrow Transplant 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Jövőre tekintő nyilatkozatokEz a sajtóközlemény olyan előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jövőbeli eseményekre vagy jövőbeni pénzügyi teljesítményünkre vonatkoznak, és ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb tényezőket tartalmaznak, amelyek tényleges eredményeinket okozhatják, tevékenység, teljesítmény vagy teljesítmény szintjei lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott jövőbeni eredményektől, tevékenységi szintektől, teljesítményektől vagy eredményektől. Ilyen előretekintő kijelentéseket teszünk az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvényének és más szövetségi értékpapírtörvényeknek a biztonságos kikötő rendelkezései alapján. A jövőre vonatkozó kijelentéseket nem szabad a jövőbeli teljesítmény vagy eredmények garanciájaként értelmezni, és a tényleges eredmények eltérhetnek az ezekben az előretekintő kijelentésekben várt eredményektől, és a különbségek lényegesek és kedvezőtlenek lehetnek. Az előretekintő kijelentések közé tartoznak többek között a következőkre vonatkozó kijelentések: a Mesoblast preklinikai és klinikai tanulmányainak, valamint a Mesoblast kutatási és fejlesztési programjainak megkezdése, időzítése, előrehaladása és eredményei; A Mesoblast azon képessége, hogy a termékjelölteket előmozdítsa a klinikai vizsgálatokba, beiratkozzon és sikeresen befejezze, beleértve a multinacionális klinikai vizsgálatokat is; a Mesoblast azon képessége, hogy javítsa gyártási képességeit; a hatósági bejelentések és jóváhagyások időzítése vagy valószínűsége (beleértve az FDA által a remestemcel-L-rel kapcsolatban az SR-aGVHD-vel kapcsolatos jövőbeni döntéseket), gyártási tevékenységek és termékmarketing tevékenységek, ha vannak; a Mesoblast termékjelöltjeinek kereskedelmi forgalomba hozatala, ha jóváhagyják; az őssejt-alapú terápiák használatával kapcsolatos szabályozási vagy közvélemény és piaci elfogadottság; annak lehetősége, hogy a Mesoblast termékjelöltjeit, ha vannak ilyenek, kivonják a forgalomból a betegek nemkívánatos eseményei vagy halálozása miatt; a stratégiai együttműködési megállapodások lehetséges előnyei és a Mesoblast azon képessége, hogy létrejöjjön és fenntartsa a kialakult stratégiai együttműködéseket; a Mesoblast azon képessége, hogy szellemi tulajdont hozzon létre és tartson fenn termékjelöltjein, valamint a Mesoblast azon képessége, hogy sikeresen megvédje ezeket állítólagos jogsértések esetén; a védelem köre a Mesoblast képes létrehozni és fenntartani a szellemi tulajdonjogokat a termékjelöltekre és a technológiára vonatkozóan; becslések a Mesoblast kiadásairól, jövőbeli bevételeiről, tőkeszükségleteiről és további finanszírozási igényeiről; a Mesoblast pénzügyi teljesítménye; a Mesoblast versenytársaival és iparágával kapcsolatos fejlesztések; valamint a Mesoblast termékjelöltjeinek árképzése és költségtérítése, ha jóváhagyják. Olvassa el ezt a sajtóközleményt kockázati tényezőinkkel együtt, a SEC-hez benyújtott legutóbbi jelentéseinkben vagy weboldalunkon. Bizonytalanságok és kockázatok, amelyek miatt a Mesoblast tényleges eredményei, teljesítménye vagy eredményei lényegesen eltérhetnek azoktól, amelyeket az ilyen kijelentések kifejezhetnek vagy sugalmaznak, és ennek megfelelően nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre az előretekintő kijelentésekre. Nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítsük vagy felülvizsgáljuk az előretekintő nyilatkozatokat, akár új információk, akár jövőbeli fejlemények eredményeként, vagy egyéb módon.

Forrás: Mesoblast Limited

Elküldve : 2024-12-20 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak